Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å undersøke sikkerheten og effekten av PA21 (Velphoro®) og kalsiumacetat (Phoslyra®) hos pasienter med kronisk nyresykdom (CKD) hos barn og ungdom med hyperfosfatemi

28. august 2019 oppdatert av: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

En åpen, randomisert, aktiv-kontrollert, parallell gruppe, multisenter, fase 3-studie for å undersøke sikkerheten og effekten av PA21 (Velphoro®) og kalsiumacetat (Phoslyra®) hos pediatriske og unge CKD-pasienter med hyperfosfatemi

Dette er en fase 3, åpen, randomisert, aktiv-kontrollert, parallell gruppe, multisenterstudie for å undersøke sikkerheten og effekten av PA21 (Velphoro®) og kalsiumacetat (Phoslyra®) hos pediatriske og unge CKD-pasienter med hyperfosfatemi. Målet med denne kliniske fase 3-studien er å demonstrere lignende effekt av PA21 (Velphoro) hos pediatriske og ungdomspasienter med CKD, og ​​å gi informasjon om sikkerhet og dosering for denne pasientpopulasjonen. Phoslyra (komparator)-gruppen gir informasjon for en beskrivende sammenligning av PA21 mot et vanlig brukt kalsiumbasert fosfatbindemiddel (kalsiumacetat).

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den russiske føderasjonen
      • Kazan, Den russiske føderasjonen
        • Children's Republican Clinical Hospital
      • Moscow, Den russiske føderasjonen
        • St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Den russiske føderasjonen
        • St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322-1014
        • Emory-Children's Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • University of Michigan Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601-1914
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039-5672
        • Saint Barnabas Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87131-0001
        • The University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankrike
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier cedex 5, Frankrike, 34295
        • Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
      • Vilnius, Litauen, 8406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Polen
      • Białystok, Polen, 15-274
        • Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
      • Warszawa, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Romania
    • Bucharest
      • Bucureşti, Bucharest, Romania, 077120
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
      • București, Bucharest, Romania, 22322
        • Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersoner 0 til <18 år på tidspunktet for samtykke.
  2. Personer med hyperfosfatemi
  3. Personer ≥1 år med CKD stadier 4-5 definert av en glomerulær filtrasjonshastighet <30 ml/min/1,73 m2 eller med CKD Stage 5D som får tilstrekkelig vedlikeholdshemodialyse (HD) eller peritonealdialyse (PD) i minst 2 måneder før screening.
  4. Emner <1 år må ha CKD.
  5. Hensiktsmessig skriftlig informert samtykke og, der det er aktuelt/påkrevet samtykke, er gitt.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med hyperkalsemi ved screening
  2. Personer med intakt paratyreoideahormon (iPTH) nivåer >700 pg/ml ved screening.
  3. Personer som er PB-naive som veier <5 kg ved screening. Personer som fikk stabile doser av PB som veier <6 kg ved screening
  4. Personer som krever ernæringsrørstørrelser ≤6 FR (fransk kateterskala).
  5. Personer med tidligere store gastrointestinale kirurgiske inngrep eller betydelige gastrointestinale lidelser.
  6. Personer med hypokalsemi (serum totalt korrigert kalsium <1,9 mmol/L; <7,6 mg/dL) ved screening.
  7. Personen er gravid (f.eks. positiv human choriongonadotropintest) eller ammer.
  8. Personen har en betydelig medisinsk tilstand(er)

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PA21 (Velphoro®)

PA21 (Velphoro®), tyggetabletter 500 mg jern

PA21 (Velphoro®), tyggetabletter 250 mg jern

PA21 (Velphoro®), pulver til oral suspensjon 500 mg jern

PA21 (Velphoro®), pulver til oral suspensjon 250 mg jern

PA21 (Velphoro®), pulver til oral suspensjon 125 mg jern
Legemiddel: PA21 (Velphoro®)

Under trinn 1 (åpen dosetitrering; opptil 10 uker), vil PA21-personer få PA21 i en startdose basert på deres alder. Dosen av PA21 vil økes eller reduseres etter behov for effekt (for å oppnå aldersspesifikt mål for serumfosfornivå), forutsatt at en person har fått den dosen i minst 2 uker, og av sikkerhets- eller tolerabilitetsgrunner til enhver tid.

Under trinn 2 (åpen sikkerhetsforlengelse, 24 ukers sikkerhetsforlengelse) vil forsøkspersonene fortsette på dosen mottatt ved slutten av trinn 1, med mindre en doseendring er nødvendig. Doser kan titreres for effekt (for å oppnå aldersspesifikke mål serumfosfornivåer), forutsatt at en person har mottatt den dosen i minst 2 uker, og av sikkerhets- eller tolerabilitetsgrunner når som helst i fase 2.

Andre navn:
  • sukroferrioksyhydroksid
Aktiv komparator: Kalsiumacetat (Phoslyra®)
Kalsiumacetat (Phoslyra®) - Oral løsning: 667 mg kalsiumacetat per 5 ml.
Legemiddel: Kalsiumacetat (Phoslyra®)

I løpet av trinn 1 (åpen dosetitrering; opptil 10 uker), vil Phoslyra-personer få Phoslyra enten i en startdose basert på vekten eller, hvis etterforskeren anser det som mer passende, i en ekvivalent dose av deres tidligere fosfatbinder ( PB), kalsiumbasert eller sevelamer. Dosen av Phoslyra vil økes eller reduseres etter behov for effekt (for å oppnå aldersspesifikt mål for serumfosfornivå), forutsatt at en person har fått den dosen i minimum 2 uker, og av sikkerhets- eller tolerabilitetsgrunner til enhver tid.

Under trinn 2 (åpen sikkerhetsforlengelse, 24 ukers sikkerhetsforlengelse) vil forsøkspersonene fortsette på dosen mottatt ved slutten av trinn 1, med mindre en doseendring er nødvendig. Doser kan titreres for effekt (for å oppnå aldersspesifikke mål serumfosfornivåer), forutsatt at en person har mottatt den dosen i minst 2 uker, og av sikkerhets- eller tolerabilitetsgrunner når som helst i fase 2.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serumfosfornivå fra baseline til slutten av trinn 1 i PA21-gruppen
Tidsramme: Fra baseline til slutten av stadium 1 (opptil 10 uker etter behandlingsstartdato)
Fra baseline til slutten av stadium 1 (opptil 10 uker etter behandlingsstartdato)
Antall og prosentandel av deltakere som trakk seg på grunn av akutte behandlingsbivirkninger
Tidsramme: gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato
Enhver uønsket hendelse som fører til studietilbaketrekking vurderes.
gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato
Antall og prosentandel av deltakere med enhver behandlingsopprinnelse
Tidsramme: gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato

Vær oppmerksom på at vi i denne delen bare presenterer en oversikt over de uønskede hendelsene som prøvedeltakerne opplevde, spesielt antall deltakere med minst én TEAE frem til slutten av trinn 2.

Se de detaljerte tabellene som er inkludert på modulen for bivirkninger for detaljer.
gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serumfosfornivå fra baseline til slutten av trinn 1 i Phoslyra-gruppen
Tidsramme: Fra baseline til slutten av stadium 1 (opptil 10 uker etter behandlingsstartdato)
Fra baseline til slutten av stadium 1 (opptil 10 uker etter behandlingsstartdato)
Endring i serumfosfornivå fra baseline til slutten av trinn 2 i begge grupper
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Deltakere med serumfosfornivåer innenfor det aldersavhengige målområdet i hvert trinn
Tidsramme: gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato

Antall og prosentandeler av deltakere med serumfosfornivåer under, innenfor og over aldersavhengige målområder ved baseline, på slutten av trinn 1 og på slutten av trinn 2.

Aldersmålene for serumfosfornivåer er:

  • 0 til <1 år 1,62-2,52 mmol/L
  • 1 år til <6 år 1.45-2.10 mmol/L
  • 6 år til <13 år 1.16-1.87 mmol/L
  • 13 år til ≤18 år 0,74-1,45 mmol/L
gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato
Deltakere med serumfosfornivåer innenfor det aldersrelaterte normalområdet i hvert trinn
Tidsramme: gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato

Antall og prosentandeler av deltakere med serumfosfornivåer under, innenfor og over aldersavhengige normalområder ved baseline, på slutten av trinn 1 og på slutten av trinn 2.

De aldersrelaterte normalområdene for serumfosfornivåer er:

  • 0 til <1 år 1,36 - 2,62 mmol/L
  • 1 år til <6 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 6 år til <9 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 9 år til <10 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 10 år til <15 år 1,00 - 1,94 mmol/L
  • 15 år til ≤18 år 0,71 - 1,65 mmol/L
gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato
Serumfosforverdier ved hvert besøk
Tidsramme: gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato
gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato
Serum totalt korrigert kalsium ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Deltakere med vedvarende hyperkalsemi
Tidsramme: gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato
Antall og prosentandeler av deltakere med minst 1 episode med vedvarende hyperkalsemi (definert som total kalsiumverdi over den øvre sikkerhetsgrensen bekreftet av gjentatt prøve 1 uke senere) under studien
gjennom studieavslutning, inntil 34 uker etter behandlingsstartdato
Serum totalt korrigert kalsium-fosforprodukt ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Sammendragsstatistikk over serum totalt korrigert kalsium-fosfor-produkt ved hvert tidspunkt og endring fra baseline, der serum totalt korrigert kalsium-fosfor-produkt tilsvarer produktet av serum totalt kalsium og fosfor, uttrykt i mmol^2/L^2
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Serum iPTH-nivåer ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Ferritinverdier på hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Verdier for umettet jernbindingskapasitet ved hvert tidspunkt og endring fra basislinje
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Strykeverdier på hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Transferrin-verdier på hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
25-Hydroxy Vitamin D-verdier ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Benspesifikke alkaliske fosfataseverdier ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Type I kollagen C-Telopeptides verdier ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fibroblastvekstfaktor 23-verdier ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Osteocalcin-CL-verdier ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Tartrat-resistent syrefosfatase 5b-verdier ved hvert tidspunkt og endring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato
Fra baseline til studieavslutning, opptil 34 uker etter behandlingsstartdato

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. mai 2016

Primær fullføring (Faktiske)

21. februar 2019

Studiet fullført (Faktiske)

21. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. februar 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. februar 2016

Først lagt ut (Anslag)

23. februar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. september 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2019

Sist bekreftet

1. august 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PA-CL-PED-01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere