Une étude visant à étudier l'innocuité et l'efficacité du PA21 (Velphoro®) et de l'acétate de calcium (Phoslyra®) chez les patients pédiatriques et adolescents atteints d'insuffisance rénale chronique (IRC) atteints d'hyperphosphatémie
28 août 2019 mis à jour par: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma
Une étude de phase 3 ouverte, randomisée, contrôlée par actif, en groupes parallèles, multicentrique, visant à étudier l'innocuité et l'efficacité du PA21 (Velphoro®) et de l'acétate de calcium (Phoslyra®) chez les patients pédiatriques et adolescents atteints d'IRC atteints d'hyperphosphatémie
Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 3, ouverte, randomisée, à contrôle actif, à groupes parallèles visant à étudier l'innocuité et l'efficacité du PA21 (Velphoro®) et de l'acétate de calcium (Phoslyra®) chez les patients pédiatriques et adolescents atteints d'IRC atteints d'hyperphosphatémie.
L'objectif de cette étude clinique de phase 3 est de démontrer une efficacité similaire du PA21 (Velphoro) chez les patients pédiatriques et adolescents atteints d'IRC, et de fournir des informations sur l'innocuité et la posologie pour cette population de patients.
Le groupe Phoslyra (comparateur) fournit des informations pour une comparaison descriptive du PA21 par rapport à un liant de phosphate à base de calcium couramment utilisé (acétate de calcium).
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
85
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Erlangen, Allemagne, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
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Marburg, Allemagne, 35043
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
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Lille, France
- Hôpital Jeanne de Flandre
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Lyon, France
- CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
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Montpellier cedex 5, France, 34295
- Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
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Kazan, Fédération Russe
- Children's Republican Clinical Hospital
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Moscow, Fédération Russe
- St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
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Saint Petersburg, Fédération Russe
- St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
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Kaunas, Lituanie, LT-50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
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Vilnius, Lituanie, 8406
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
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Białystok, Pologne, 15-274
- Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
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Gdansk, Pologne, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Krakow, Pologne, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
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Warszawa, Pologne
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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Bucharest
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Bucureşti, Bucharest, Roumanie, 077120
- Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
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București, Bucharest, Roumanie, 22322
- Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti
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Alabama
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Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
- University of Alabama at Birmingham School of Medicine
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Clinic - Orlando
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322-1014
- Emory-Children's Center
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- University of Michigan Hospital
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601-1914
- Hackensack University Medical Center
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Livingston, New Jersey, États-Unis, 07039-5672
- Saint Barnabas Medical Center
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87131-0001
- The University of New Mexico
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medical College
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Primary Children's Hospital
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 18 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Sujets de 0 à <18 ans au moment du consentement.
- Sujets avec hyperphosphatémie
- Sujets ≥ 1 an avec CKD Stades 4-5 définis par un taux de filtration glomérulaire <30 mL/min/1,73 m2 ou avec CKD Stade 5D recevant une hémodialyse d'entretien (HD) ou une dialyse péritonéale (PD) adéquate pendant au moins 2 mois avant le dépistage.
- Les sujets <1 an doivent avoir une MRC.
- Un consentement éclairé écrit approprié et, le cas échéant/un consentement requis, ont été fournis.
Critère d'exclusion:
- Sujets présentant une hypercalcémie lors du dépistage
- Sujets avec des niveaux intacts d'hormone parathyroïdienne (iPTH)> 700 pg / ml lors du dépistage.
- Sujets naïfs de PB qui pèsent <5 kg au moment du dépistage. Sujets recevant des doses stables de PB et pesant <6 kg au moment du dépistage
- Sujets nécessitant des tailles de tube d'alimentation ≤ 6 FR (échelle de cathéter française).
- Sujets ayant des antécédents de chirurgie gastro-intestinale majeure ou de troubles gastro-intestinaux importants.
- Sujets présentant une hypocalcémie (calcium sérique total corrigé < 1,9 mmol/L ; <7,6 mg/dL) lors de la sélection.
- Le sujet est enceinte (par exemple, test de gonadotrophine chorionique humaine positif) ou allaite.
- Le sujet a une ou des conditions médicales importantes
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: PA21 (Velphoro®)
PA21 (Velphoro®), comprimés à croquer 500 mg de fer PA21 (Velphoro®), comprimés à croquer 250 mg de fer PA21 (Velphoro®), poudre pour suspension buvable 500 mg de fer PA21 (Velphoro®), poudre pour suspension buvable 250 mg de fer PA21 (Velphoro®), poudre pour suspension buvable 125 mg de fer |
Au cours de l'étape 1 (titration de dose en ouvert ; jusqu'à 10 semaines), les sujets PA21 recevront PA21 à une dose initiale en fonction de leur âge. La dose de PA21 sera augmentée ou diminuée selon les besoins pour l'efficacité (pour atteindre le taux de phosphore sérique cible spécifique à l'âge), à condition qu'un sujet ait reçu cette dose pendant au moins 2 semaines, et pour des raisons de sécurité ou de tolérabilité à tout moment. Au cours de l'étape 2 (extension de sécurité en ouvert, extension de sécurité de 24 semaines), les sujets continueront à recevoir la dose reçue à la fin de l'étape 1, à moins qu'un changement de dose ne soit nécessaire. Les doses peuvent être titrées pour l'efficacité (pour atteindre les niveaux de phosphore sérique cibles spécifiques à l'âge), à condition qu'un sujet ait reçu cette dose pendant au moins 2 semaines, et pour des raisons de sécurité ou de tolérabilité à tout moment au cours de l'étape 2.
Autres noms:
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Comparateur actif: Acétate de Calcium (Phoslyra®)
Acétate de calcium (Phoslyra®) - Solution buvable : 667 mg d'acétate de calcium pour 5 mL.
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Au cours de l'étape 1 (titration de la dose en ouvert ; jusqu'à 10 semaines), les sujets Phoslyra recevront Phoslyra soit à une dose initiale basée sur leur poids, soit, si cela est jugé plus approprié par l'investigateur, à une dose équivalente de leur ancien liant de phosphate ( PB), à base de calcium ou sevelamer. La dose de Phoslyra sera augmentée ou diminuée selon les besoins pour l'efficacité (pour atteindre le taux de phosphore sérique cible spécifique à l'âge), à condition qu'un sujet ait reçu cette dose pendant au moins 2 semaines, et pour des raisons de sécurité ou de tolérabilité à tout moment. Au cours de l'étape 2 (extension de sécurité en ouvert, extension de sécurité de 24 semaines), les sujets continueront à recevoir la dose reçue à la fin de l'étape 1, à moins qu'un changement de dose ne soit nécessaire. Les doses peuvent être titrées pour l'efficacité (pour atteindre les niveaux de phosphore sérique cibles spécifiques à l'âge), à condition qu'un sujet ait reçu cette dose pendant au moins 2 semaines, et pour des raisons de sécurité ou de tolérabilité à tout moment au cours de l'étape 2. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement du niveau de phosphore sérique de la ligne de base à la fin de l'étape 1 dans le groupe PA21
Délai: De la ligne de base à la fin de l'étape 1 (jusqu'à 10 semaines après la date de début du traitement)
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De la ligne de base à la fin de l'étape 1 (jusqu'à 10 semaines après la date de début du traitement)
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Nombre et pourcentage de participants qui se sont retirés en raison d'événements indésirables survenus pendant le traitement
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Tout événement indésirable entraînant le retrait du médicament à l'étude est pris en compte.
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jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Nombre et pourcentage de participants présentant un événement indésirable lié au traitement
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Veuillez noter que dans cette section, nous ne présentons qu'un aperçu des événements indésirables subis par les participants à l'essai, en particulier le nombre de participants avec au moins un EIAT jusqu'à la fin de l'étape 2. Veuillez consulter les tableaux détaillés inclus dans le module des événements indésirables pour plus de détails. |
jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement du niveau de phosphore sérique de la ligne de base à la fin de l'étape 1 dans le groupe Phoslyra
Délai: De la ligne de base à la fin de l'étape 1 (jusqu'à 10 semaines après la date de début du traitement)
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De la ligne de base à la fin de l'étape 1 (jusqu'à 10 semaines après la date de début du traitement)
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Modification du niveau de phosphore sérique entre le départ et la fin de l'étape 2 dans les deux groupes
Délai: Du début à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Du début à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Participants dont les niveaux de phosphore sérique se situent dans la plage cible en fonction de l'âge à chaque étape
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Nombre et pourcentages de participants dont les niveaux de phosphore sérique sont inférieurs, inférieurs et supérieurs aux plages cibles en fonction de l'âge au départ, à la fin de l'étape 1 et à la fin de l'étape 2. Les tranches d'âge cibles pour les niveaux de phosphore sérique sont :
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jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Participants avec des niveaux de phosphore sérique dans la plage normale liée à l'âge à chaque étape
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Nombre et pourcentages de participants dont les taux de phosphore sérique sont inférieurs, compris dans et supérieurs aux plages normales en fonction de l'âge au départ, à la fin de l'étape 1 et à la fin de l'étape 2. Les plages normales liées à l'âge pour les niveaux de phosphore sérique sont :
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jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs de phosphore sérique à chaque visite
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Calcium sérique total corrigé à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Participants atteints d'hypercalcémie soutenue
Délai: jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Nombre et pourcentages de participants avec au moins 1 épisode d'hypercalcémie soutenue (définie comme une valeur de calcium total supérieure à la limite supérieure de sécurité confirmée par un échantillon répété 1 semaine plus tard) au cours de l'étude
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jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Produit sérique total de calcium et de phosphore corrigé à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Statistiques récapitulatives du produit calcium-phosphore total corrigé sérique à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base, où le produit calcium-phosphore total corrigé sérique correspond au produit du calcium total sérique et du phosphore, exprimé en mmol^2/L^2
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Niveaux sériques d'iPTH à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs de ferritine à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs de capacité de liaison du fer insaturé à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs du fer à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs de la transferrine à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs de la 25-hydroxy-vitamine D à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs de la phosphatase alcaline spécifique à l'os à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs des télopeptides C de collagène de type I à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs du facteur de croissance des fibroblastes 23 à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs d'ostéocalcine-CL à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Valeurs de la phosphatase acide tartrate-résistante 5b à chaque instant et changement par rapport à la ligne de base
Délai: De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude, jusqu'à 34 semaines après la date de début du traitement
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 mai 2016
Achèvement primaire (Réel)
21 février 2019
Achèvement de l'étude (Réel)
21 février 2019
Dates d'inscription aux études
Première soumission
17 février 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 février 2016
Première publication (Estimation)
23 février 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
10 septembre 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
28 août 2019
Dernière vérification
1 août 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- PA-CL-PED-01
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .