Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti PA21 (Velphoro®) a octanu vápenatého (Phoslyra®) u pediatrických a adolescentních pacientů s chronickým onemocněním ledvin (CKD) s hyperfosfatemií

28. srpna 2019 aktualizováno: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Otevřená, randomizovaná, aktivně kontrolovaná, paralelní skupinová, multicentrická studie fáze 3 ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti PA21 (Velphoro®) a octanu vápenatého (Phoslyra®) u pediatrických a adolescentních pacientů s chronickým onemocněním ledvin s hyperfosfatemií

Jedná se o otevřenou, randomizovanou, aktivně kontrolovanou, paralelní skupinovou multicentrickou studii fáze 3 ke zkoumání bezpečnosti a účinnosti PA21 (Velphoro®) a octanu vápenatého (Phoslyra®) u pediatrických a dospívajících pacientů s CKD s hyperfosfatemií. Cílem této klinické studie fáze 3 je prokázat podobnou účinnost PA21 (Velphoro) u dětských a dospívajících pacientů s chronickým onemocněním ledvin a poskytnout informace o bezpečnosti a dávkování pro tuto populaci pacientů. Skupina Phoslyra (komparátor) poskytuje informace pro popisné srovnání PA21 s běžně používaným vazačem fosfátů na bázi vápníku (octan vápenatý).

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

85

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lille, Francie
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francie
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier cedex 5, Francie, 34295
        • Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
  • Litva
      • Kaunas, Litva, LT-50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
      • Vilnius, Litva, 8406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Německo
      • Erlangen, Německo, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Marburg, Německo, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
  • Polsko
      • Białystok, Polsko, 15-274
        • Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polsko, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
      • Warszawa, Polsko
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Rumunsko
    • Bucharest
      • Bucureşti, Bucharest, Rumunsko, 077120
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
      • București, Bucharest, Rumunsko, 22322
        • Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti
  • Ruská Federace
      • Kazan, Ruská Federace
        • Children's Republican Clinical Hospital
      • Moscow, Ruská Federace
        • St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Ruská Federace
        • St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322-1014
        • Emory-Children's Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601-1914
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039-5672
        • Saint Barnabas Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87131-0001
        • The University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty 0 až <18 let v době udělení souhlasu.
  2. Subjekty s hyperfosfatemií
  3. Subjekty ≥1 rok s CKD stádia 4-5 definované rychlostí glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 m2 nebo s CKD stadia 5D podstupujícími adekvátní udržovací hemodialýzu (HD) nebo peritoneální dialýzu (PD) po dobu nejméně 2 měsíců před screeningem.
  4. Subjekty < 1 rok musí mít CKD.
  5. Byl poskytnut příslušný písemný informovaný souhlas a případně souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty s hyperkalcémií při screeningu
  2. Subjekty s intaktní hladinou parathormonu (iPTH) >700 pg/ml při screeningu.
  3. Subjekty, které jsou PB naivní a váží <5 kg při screeningu. Jedinci dostávající stabilní dávky PB, kteří váží <6 kg při screeningu
  4. Subjekty vyžadující velikost přívodní trubice ≤6 FR (francouzská katétrová stupnice).
  5. Subjekty s anamnézou velkých gastrointestinálních operací nebo významnými gastrointestinálními poruchami.
  6. Subjekty s hypokalcémií (celkový korigovaný vápník v séru <1,9 mmol/l; <7,6 mg/dl) při screeningu.
  7. Subjekt je těhotný (např. pozitivní test na lidský choriový gonadotropin) nebo kojí.
  8. Subjekt má závažný zdravotní stav

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: PA21 (Velphoro®)

PA21 (Velphoro®), žvýkací tablety 500 mg železa

PA21 (Velphoro®), žvýkací tablety 250 mg železa

PA21 (Velphoro®), prášek pro perorální suspenzi 500 mg železa

PA21 (Velphoro®), prášek pro perorální suspenzi 250 mg železa

PA21 (Velphoro®), prášek pro perorální suspenzi 125 mg železa
Lék: PA21 (Velphoro®)

Během fáze 1 (otevřená titrace dávky; až 10 týdnů) budou subjekty PA21 dostávat PA21 v počáteční dávce na základě jejich věku. Dávka PA21 bude zvýšena nebo snížena podle potřeby pro účinnost (k dosažení věkově specifické cílové hladiny sérového fosforu), za předpokladu, že subjekt dostával tuto dávku po dobu minimálně 2 týdnů a z důvodů bezpečnosti nebo snášenlivosti kdykoli.

Během fáze 2 (otevřené bezpečnostní prodloužení, 24týdenní bezpečnostní prodloužení) budou subjekty pokračovat v dávce přijaté na konci fáze 1, pokud není nutná změna dávky. Dávky mohou být titrovány pro účinnost (k dosažení věkově specifických cílových hladin sérového fosforu), za předpokladu, že subjekt dostával tuto dávku po dobu minimálně 2 týdnů a z důvodů bezpečnosti nebo snášenlivosti kdykoli během fáze 2.

Ostatní jména:
  • oxyhydroxid sacharoželezitý
Aktivní komparátor: Octan vápenatý (Phoslyra®)
Acetát vápenatý (Phoslyra®) - perorální roztok: 667 mg octanu vápenatého na 5 ml.
Lék: Octan vápenatý (Phoslyra®)

Během fáze 1 (otevřená titrace dávky; až 10 týdnů) budou subjekty Phoslyra dostávat Phoslyru buď v počáteční dávce založené na jejich hmotnosti, nebo, pokud to zkoušející považuje za vhodnější, v dávce ekvivalentní jejich předchozímu vazači fosfátů ( PB), na bázi vápníku nebo sevelameru. Dávka Phoslyry bude zvýšena nebo snížena podle potřeby pro účinnost (k dosažení věkově specifické cílové hladiny sérového fosforu), za předpokladu, že subjekt dostával tuto dávku po dobu minimálně 2 týdnů a z důvodů bezpečnosti nebo snášenlivosti kdykoli.

Během fáze 2 (otevřené bezpečnostní prodloužení, 24týdenní bezpečnostní prodloužení) budou subjekty pokračovat v dávce přijaté na konci fáze 1, pokud není nutná změna dávky. Dávky mohou být titrovány pro účinnost (k dosažení věkově specifických cílových hladin sérového fosforu), za předpokladu, že subjekt dostával tuto dávku po dobu minimálně 2 týdnů a z důvodů bezpečnosti nebo snášenlivosti kdykoli během fáze 2.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny sérového fosforu od základní linie do konce fáze 1 ve skupině PA21
Časové okno: Od základní linie do konce fáze 1 (až 10 týdnů po datu zahájení léčby)
Od základní linie do konce fáze 1 (až 10 týdnů po datu zahájení léčby)
Počet a procento účastníků, kteří odstoupili kvůli nežádoucím příhodám souvisejícím s léčbou
Časové okno: po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Je zvažována jakákoli nežádoucí příhoda vedoucí k stažení léku ze studie.
po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Počet a procento účastníků s jakoukoli léčbou naléhavou nežádoucí událostí
Časové okno: po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby

Vezměte prosím na vědomí, že v této části uvádíme pouze přehled nežádoucích účinků, které zaznamenali účastníci studie, zejména počet účastníků s alespoň jedním TEAE do konce fáze 2.

Podrobnosti naleznete v podrobných tabulkách obsažených v modulu nežádoucích příhod.
po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny sérového fosforu od základní linie do konce fáze 1 ve skupině Phoslyra
Časové okno: Od základní linie do konce fáze 1 (až 10 týdnů po datu zahájení léčby)
Od základní linie do konce fáze 1 (až 10 týdnů po datu zahájení léčby)
Změna hladiny sérového fosforu od základní linie do konce fáze 2 u obou skupin
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Účastníci s hladinami fosforu v séru v cílovém rozmezí závislém na věku v každé fázi
Časové okno: po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby

Počet a procenta účastníků s hladinami fosforu v séru pod, v rámci a nad cílovými rozmezími závislými na věku na začátku, na konci fáze 1 a na konci fáze 2.

Věková cílová rozmezí pro hladiny fosforu v séru jsou:

  • 0 až <1 rok 1,62-2,52 mmol/l
  • 1 rok až <6 let 1,45-2,10 mmol/l
  • 6 let až <13 let 1,16-1,87 mmol/l
  • 13 let až ≤18 let 0,74-1,45 mmol/l
po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Účastníci s hladinami fosforu v séru v normálním rozmezí souvisejícím s věkem v každé fázi
Časové okno: po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby

Počet a procento účastníků s hladinami fosforu v séru pod, v rámci a nad normálním rozmezím závislým na věku na začátku, na konci fáze 1 a na konci fáze 2.

Normální rozmezí hladin fosforu v séru související s věkem jsou:

  • 0 až <1 rok 1,36 - 2,62 mmol/l
  • 1 rok až <6 let 1,03 - 1,97 mmol/l
  • 6 let až <9 let 1,03 - 1,97 mmol/l
  • 9 let až <10 let 1,03 - 1,97 mmol/l
  • 10 let až <15 let 1,00 - 1,94 mmol/l
  • 15 let až ≤18 let 0,71 - 1,65 mmol/l
po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty fosforu v séru při každé návštěvě
Časové okno: po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby
po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Celkový korigovaný vápník v séru v každém časovém bodě a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Účastníci s trvalou hyperkalcémií
Časové okno: po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Počet a procenta účastníků s alespoň 1 epizodou trvalé hyperkalcémie (definované jako celková hodnota vápníku nad horní bezpečnostní hranicí potvrzená opakovaným vzorkem o 1 týden později) během studie
po dokončení studie, až 34 týdnů po datu zahájení léčby
Sérový celkový produkt s úpravou vápníku a fosforu v každém časovém bodě a změně od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Souhrnná statistika celkového korigovaného kalcium-fosforového produktu v séru v každém časovém bodě a změně od výchozí hodnoty, kde sérový celkový korigovaný kalcium-fosforový produkt odpovídá součinu celkového kalcia a fosforu v séru, vyjádřeno v mmol^2/L^2
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hladiny iPTH v séru v každém časovém bodě a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty feritinu v každém časovém bodě a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty vazebné kapacity nenasyceného železa v každém časovém bodě a změně od základní linie
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty železa v každém časovém bodě a změna od základní linie
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty transferinu v každém časovém bodě a změna od základní linie
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty 25-hydroxy vitaminu D v každém časovém bodě a změně od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty alkalické fosfatázy specifické pro kost v každém časovém bodě a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty C-telopeptidů kolagenu typu I v každém časovém bodě a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty fibroblastového růstového faktoru 23 v každém časovém bodě a změně od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Osteokalcin-CL hodnoty v každém časovém bodě a změna od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Hodnoty kyselé fosfatázy 5b odolné vůči vínanu v každém časovém bodě a změně od výchozí hodnoty
Časové okno: Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby
Od výchozího stavu po dokončení studie až do 34 týdnů po datu zahájení léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. května 2016

Primární dokončení (Aktuální)

21. února 2019

Dokončení studie (Aktuální)

21. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. února 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

23. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. září 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. srpna 2019

Naposledy ověřeno

1. srpna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PA-CL-PED-01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na PA21 (Velphoro®)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit