Tutkimus PA21:n (Velphoro®) ja kalsiumasetaatin (Phoslyra®) turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi lasten ja nuorten kroonista munuaistautia (CKD) sairastavilla potilailla, joilla on hyperfosfatemia
keskiviikko 28. elokuuta 2019 päivittänyt: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma
Avoin, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus, vaiheen 3 tutkimus PA21:n (Velphoro®) ja kalsiumasetaatin (Phoslyra®) turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi lapsilla ja nuorilla CKD-potilailla, joilla on hyperfosfatemia
Tämä on vaiheen 3, avoin, satunnaistettu, aktiivisesti kontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus PA21:n (Velphoro®) ja kalsiumasetaatin (Phoslyra®) turvallisuuden ja tehon tutkimiseksi lapsilla ja nuorilla CKD-potilailla, joilla on hyperfosfatemia.
Tämän vaiheen 3 kliinisen tutkimuksen tavoitteena on osoittaa PA21:n (Velphoro) samanlainen teho CKD:tä sairastavilla lapsi- ja nuorilla potilailla ja tarjota turvallisuutta ja annostusta koskevia tietoja tälle potilasryhmälle.
Phoslyra (vertailu) -ryhmä tarjoaa tietoja PA21:n kuvaavasta vertailusta yleisesti käytettyyn kalsiumpohjaiseen fosfaattisideaineeseen (kalsiumasetaattiin).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
85
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Kaunas, Liettua, LT-50009
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
-
Vilnius, Liettua, 8406
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Białystok, Puola, 15-274
- Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Krakow, Puola, 30-663
- Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
-
Warszawa, Puola
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
-
-
-
-
Lille, Ranska
- Hôpital Jeanne de Flandre
-
Lyon, Ranska
- CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
Montpellier cedex 5, Ranska, 34295
- Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
-
-
-
-
Bucharest
-
Bucureşti, Bucharest, Romania, 077120
- Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
-
București, Bucharest, Romania, 22322
- Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti
-
-
-
-
-
Erlangen, Saksa, 91054
- Universitätsklinikum Erlangen
-
Marburg, Saksa, 35043
- Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
-
-
-
-
-
Kazan, Venäjän federaatio
- Children's Republican Clinical Hospital
-
Moscow, Venäjän federaatio
- St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
-
Saint Petersburg, Venäjän federaatio
- St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama at Birmingham School of Medicine
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami - Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
- Nemours Children's Clinic - Orlando
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322-1014
- Emory-Children's Center
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
- University of Michigan Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601-1914
- Hackensack University Medical Center
-
Livingston, New Jersey, Yhdysvallat, 07039-5672
- Saint Barnabas Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87131-0001
- The University of New Mexico
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medical College
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- University of Oklahoma Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas Medical School at Houston
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Koehenkilöt 0-<18-vuotiaat suostumushetkellä.
- Potilaat, joilla on hyperfosfatemia
- ≥1 vuoden ikäiset potilaat, joilla on krooninen munuaistautien vaiheet 4–5 ja joiden glomerulussuodatusnopeus <30 ml/min/1,73 m2 tai CKD Stage 5D saa riittävää ylläpito hemodialyysi (HD) tai peritoneaalidialyysi (PD) vähintään 2 kuukautta ennen seulontaa.
- Alle 1-vuotiailla koehenkilöillä on oltava CKD.
- Asianmukainen kirjallinen tietoinen suostumus ja tarvittaessa/tarvittava suostumus on annettu.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, joilla on hyperkalsemia seulonnassa
- Koehenkilöt, joiden lisäkilpirauhashormonin (iPTH) tasot ovat yli 700 pg/ml seulonnassa.
- PB-naiivit koehenkilöt, jotka painavat alle 5 kg seulonnassa. Potilaat, jotka saavat vakaita PB-annoksia, jotka painavat alle 6 kg seulonnassa
- Kohteet, jotka tarvitsevat syöttöletkun kokoa ≤6 FR (ranskalainen katetrimittakaava).
- Potilaat, joilla on ollut suuria maha-suolikanavan leikkausta tai merkittäviä maha-suolikanavan häiriöitä.
- Potilaat, joilla oli hypokalsemia (seerumin korjattu kokonaiskalsium <1,9 mmol/l; <7,6 mg/dl) seulonnassa.
- Kohde on raskaana (esim. positiivinen ihmisen koriongonadotropiinitesti) tai imettää.
- Tutkittavalla on merkittävä sairaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: PA21 (Velphoro®)
PA21 (Velphoro®), purutabletit 500 mg rautaa PA21 (Velphoro®), purutabletit 250 mg rautaa PA21 (Velphoro®), jauhe oraalisuspensiota varten 500 mg rautaa PA21 (Velphoro®), jauhe oraalisuspensiota varten 250 mg rautaa PA21 (Velphoro®), jauhe oraalisuspensiota varten 125 mg rautaa |
Vaiheen 1 aikana (avoin annostitraus; enintään 10 viikkoa) PA21-potilaat saavat PA21:tä ikään perustuvalla aloitusannoksella. PA21-annosta suurennetaan tai pienennetään tarpeen mukaan tehokkuuden vuoksi (ikääspesifisen seerumin fosforitavoitteen saavuttamiseksi), edellyttäen, että koehenkilö on saanut tätä annosta vähintään 2 viikkoa, ja turvallisuus- tai siedettävyyssyistä milloin tahansa. Vaiheen 2 aikana (Open Label Safety Extension, 24 viikon turvapidennys) koehenkilöt jatkavat vaiheen 1 lopussa saadulla annoksella, ellei annoksen muuttamista tarvita. Annoksia voidaan titrata tehokkuuden vuoksi (saavuttaakseen ikäkohtaiset seerumin fosforitasot), edellyttäen, että koehenkilö on saanut tätä annosta vähintään 2 viikkoa, ja turvallisuus- tai siedettävyyssyistä milloin tahansa vaiheen 2 aikana.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Kalsiumasetaatti (Phoslyra®)
Kalsiumasetaatti (Phoslyra®) - Oraaliliuos: 667 mg kalsiumasetaattia 5 ml:ssa.
|
Vaiheen 1 aikana (avoin annostitraus; enintään 10 viikkoa) Phoslyra-potilaat saavat Phoslyraa joko painoon perustuvana aloitusannoksena tai, jos tutkija pitää sitä sopivampana, vastaavana annoksena aiempaa fosfaatinsitojaansa ( PB), kalsiumpohjainen tai sevelameeri. Phoslyra-annosta suurennetaan tai pienennetään tehokkuuden edellyttämällä tavalla (ikääspesifisen seerumin fosforitavoitteen saavuttamiseksi), edellyttäen että henkilö on saanut tätä annosta vähintään 2 viikkoa ja turvallisuus- tai siedettävyyssyistä milloin tahansa. Vaiheen 2 aikana (Open Label Safety Extension, 24 viikon turvapidennys) koehenkilöt jatkavat vaiheen 1 lopussa saadulla annoksella, ellei annoksen muuttamista tarvita. Annoksia voidaan titrata tehokkuuden vuoksi (saavuttaakseen ikäkohtaiset seerumin fosforitasot), edellyttäen, että koehenkilö on saanut tätä annosta vähintään 2 viikkoa, ja turvallisuus- tai siedettävyyssyistä milloin tahansa vaiheen 2 aikana. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos seerumin fosforipitoisuudessa lähtötasosta vaiheen 1 loppuun PA21-ryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vaiheen 1 loppuun (enintään 10 viikkoa hoidon aloituspäivästä)
|
Lähtötilanteesta vaiheen 1 loppuun (enintään 10 viikkoa hoidon aloituspäivästä)
|
|
|
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien vuoksi vetäytyneiden osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuus
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Kaikki tutkimuslääkkeen vetäytymiseen johtavat haittatapahtumat otetaan huomioon.
|
tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuus, joilla on jokin hoitoon liittyvä ilmeinen haittatapahtuma
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Huomaa, että tässä osiossa esitämme vain yleiskatsauksen kokeen osallistujien kokemista haittatapahtumista, erityisesti niiden osallistujien lukumäärästä, joilla on vähintään yksi TEAE vaiheen 2 loppuun mennessä. Katso yksityiskohdat haittatapahtumamoduulin yksityiskohtaisista taulukoista. |
tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos seerumin fosforipitoisuudessa lähtötasosta vaiheen 1 loppuun asti Phoslyra-ryhmässä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta vaiheen 1 loppuun (enintään 10 viikkoa hoidon aloituspäivästä)
|
Lähtötilanteesta vaiheen 1 loppuun (enintään 10 viikkoa hoidon aloituspäivästä)
|
|
|
Seerumin fosforitason muutos lähtötasosta vaiheen 2 loppuun molemmissa ryhmissä
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Osallistujat, joiden seerumin fosforitasot ovat iästä riippuvaisen tavoitealueen sisällä kussakin vaiheessa
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuudet, joiden seerumin fosforitasot olivat iästä riippuvaisten tavoiterajojen alapuolella, sisällä ja yli lähtötasolla, vaiheen 1 lopussa ja vaiheen 2 lopussa. Seerumin fosforitason tavoiteikärajat ovat:
|
tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
Osallistujat, joiden seerumin fosforitasot ovat ikään liittyvän normaalin alueen sisällä kussakin vaiheessa
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuudet, joiden seerumin fosforitasot ovat iästä riippuvan normaalin alueen alapuolella, sisällä ja yli lähtötilanteessa, vaiheen 1 lopussa ja vaiheen 2 lopussa. Ikään liittyvät normaalit seerumin fosforipitoisuudet ovat:
|
tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
Seerumin fosforiarvot jokaisella käynnillä
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Seerumin korjattu kokonaiskalsium joka ajankohtana ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Osallistujat, joilla on jatkuva hyperkalsemia
Aikaikkuna: tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Sellaisten osallistujien lukumäärä ja prosenttiosuudet, joilla oli vähintään yksi jatkuva hyperkalsemiajakso (määritelty kokonaiskalsiumin arvona, joka ylittää turvallisuuden ylärajan, joka vahvistettiin toistuvalla näytteellä viikon kuluttua)
|
tutkimuksen päätyttyä, enintään 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
Seerumin korjattu kokonaiskalsium-fosforituote joka ajankohtana ja muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Yhteenvetotilastot seerumin korjatuista kokonaiskalsium-fosforituotteesta kullakin aikapisteellä ja muutos lähtötasosta, jossa seerumin korjattu kokonaiskalsium-fosforituote vastaa seerumin kokonaiskalsiumin ja fosforin tuotetta, ilmaistuna mmol^2/L^2:na
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
Seerumin iPTH-tasot joka ajankohtana ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Ferritiiniarvot jokaisessa aikapisteessä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Tyydyttymättömän raudan sitomiskapasiteetin arvot jokaisella aikapisteellä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Rauta-arvot jokaisella aikapisteellä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Transferriiniarvot jokaisessa aikapisteessä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
25-hydroksi-D-vitamiiniarvot jokaisella aikapisteellä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Luuspesifiset alkalisen fosfataasin arvot jokaisella aikapisteellä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Tyypin I kollageeni C-telopeptidien arvot jokaisella aikapisteellä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Fibroblastin kasvutekijä 23 arvot jokaisella aikapisteellä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Osteokalsiini-CL-arvot jokaisella aikapisteellä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
|
|
Tartraattiresistentti happofosfataasi 5b -arvot jokaisella aikapisteellä ja muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Lähtötilanteesta tutkimuksen loppuun asti, jopa 34 viikkoa hoidon aloituspäivästä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 26. toukokuuta 2016
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. helmikuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. helmikuuta 2019
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. helmikuuta 2016
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 22. helmikuuta 2016
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 23. helmikuuta 2016
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 10. syyskuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 28. elokuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. elokuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PA-CL-PED-01
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .