Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka säkerheten och effekten av PA21 (Velphoro®) och kalciumacetat (Phoslyra®) hos patienter med kronisk njursjukdom (CKD) hos barn och ungdomar med hyperfosfatemi

28 augusti 2019 uppdaterad av: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

En öppen, randomiserad, aktivt kontrollerad, parallell grupp, multicenter, fas 3-studie för att undersöka säkerheten och effekten av PA21 (Velphoro®) och kalciumacetat (Phoslyra®) hos patienter med hyperfosfatemi hos barn och ungdomar.

Detta är en fas 3, öppen, randomiserad, aktivt kontrollerad, parallell grupp, multicenterstudie för att undersöka säkerheten och effekten av PA21 (Velphoro®) och kalciumacetat (Phoslyra®) hos pediatriska och ungdomars kroniska kroniska sjukdomar med hyperfosfatemi. Syftet med denna kliniska fas 3-studie är att påvisa liknande effekt av PA21 (Velphoro) hos pediatriska och ungdomar med CKD, och att tillhandahålla säkerhets- och doseringsinformation för denna patientpopulation. Phoslyra-gruppen (jämförare) tillhandahåller information för en beskrivande jämförelse av PA21 mot ett vanligt använt kalciumbaserat fosfatbindemedel (kalciumacetat).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

85

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Lille, Frankrike
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankrike
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier cedex 5, Frankrike, 34295
        • Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322-1014
        • Emory-Children's Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601-1914
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Förenta staterna, 07039-5672
        • Saint Barnabas Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87131-0001
        • The University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
      • Vilnius, Litauen, 8406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Polen
      • Białystok, Polen, 15-274
        • Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
      • Warszawa, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Rumänien
    • Bucharest
      • Bucureşti, Bucharest, Rumänien, 077120
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
      • București, Bucharest, Rumänien, 22322
        • Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti
  • Ryska Federationen
      • Kazan, Ryska Federationen
        • Children's Republican Clinical Hospital
      • Moscow, Ryska Federationen
        • St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen
        • St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner 0 till <18 år vid tidpunkten för samtycke.
  2. Patienter med hyperfosfatemi
  3. Försökspersoner ≥1 år med CKD steg 4-5 definierade av en glomerulär filtrationshastighet <30 ml/min/1,73 m2 eller med CKD Steg 5D som får adekvat underhållshemodialys (HD) eller peritonealdialys (PD) i minst 2 månader före screening.
  4. Försökspersoner <1 år måste ha CKD.
  5. Lämpligt skriftligt informerat samtycke och, där så är lämpligt/krävs samtycke, har lämnats.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med hyperkalcemi vid screening
  2. Patienter med intakt bisköldkörtelhormon (iPTH) nivåer >700 pg/ml vid screening.
  3. Försökspersoner som är PB-naiva som väger <5 kg vid screening. Försökspersoner som får stabila doser av PBs som väger <6 kg vid screening
  4. Försökspersoner som kräver matningsslangstorlekar ≤6 FR (fransk kateterskala).
  5. Försökspersoner med anamnes på större gastrointestinala operationer eller betydande gastrointestinala störningar.
  6. Patienter med hypokalcemi (serum totalt korrigerat kalcium <1,9 mmol/L; <7,6 mg/dL) vid screening.
  7. Personen är gravid (t.ex. positivt humant koriongonadotropintest) eller ammar.
  8. Försökspersonen har ett eller flera betydande medicinska tillstånd

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: PA21 (Velphoro®)

PA21 (Velphoro®), tuggtabletter 500 mg järn

PA21 (Velphoro®), tuggtabletter 250 mg järn

PA21 (Velphoro®), pulver till oral suspension 500 mg järn

PA21 (Velphoro®), pulver till oral suspension 250 mg järn

PA21 (Velphoro®), pulver till oral suspension 125 mg järn
Läkemedel: PA21 (Velphoro®)

Under steg 1 (öppen dostitrering; upp till 10 veckor) kommer PA21-personer att få PA21 i en startdos baserad på deras ålder. Dosen av PA21 kommer att ökas eller minskas efter behov för effektivitet (för att uppnå åldersspecifik målkoncentration av serumfosfor), förutsatt att patienten har fått den dosen i minst 2 veckor och av säkerhets- eller tolerabilitetsskäl när som helst.

Under steg 2 (öppen säkerhetsförlängning, 24 veckors säkerhetsförlängning) kommer försökspersonerna att fortsätta med den dos som erhölls i slutet av steg 1, om inte en dosändring krävs. Doserna kan titreras för effekt (för att uppnå åldersspecifika målnivåer av serumfosfor), förutsatt att en patient har fått den dosen i minst 2 veckor och av säkerhets- eller tolerabilitetsskäl när som helst under steg 2.

Andra namn:
  • sackaferrioxihydroxid
Aktiv komparator: Kalciumacetat (Phoslyra®)
Kalciumacetat (Phoslyra®) - Oral lösning: 667 mg kalciumacetat per 5 ml.
Läkemedel: Kalciumacetat (Phoslyra®)

Under steg 1 (öppen dostitrering; upp till 10 veckor) kommer Phoslyra-personer att få Phoslyra antingen i en startdos baserad på deras vikt eller, om utredaren anser det vara lämpligare, i en ekvivalent dos av deras tidigare fosfatbindemedel ( PB), kalciumbaserad eller sevelamer. Dosen av Phoslyra kommer att ökas eller minskas efter behov för effektivitet (för att uppnå den åldersspecifika målnivån för serumfosfor), förutsatt att en patient har fått den dosen i minst 2 veckor och av säkerhets- eller tolerabilitetsskäl när som helst.

Under steg 2 (öppen säkerhetsförlängning, 24 veckors säkerhetsförlängning) kommer försökspersonerna att fortsätta med den dos som erhölls i slutet av steg 1, om inte en dosändring krävs. Doserna kan titreras för effekt (för att uppnå åldersspecifika målnivåer av serumfosfor), förutsatt att en patient har fått den dosen i minst 2 veckor och av säkerhets- eller tolerabilitetsskäl när som helst under steg 2.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i serumfosfornivå från baslinje till slutet av steg 1 i PA21-gruppen
Tidsram: Från baslinje till slutet av steg 1 (upp till 10 veckor efter behandlingsstartdatum)
Från baslinje till slutet av steg 1 (upp till 10 veckor efter behandlingsstartdatum)
Antal och procentandel av deltagare som drog sig ur på grund av akuta behandlingsbiverkningar
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Alla oönskade händelser som leder till studieavbrytande av läkemedel övervägs.
genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Antal och procentandel av deltagare med eventuella behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum

Observera att vi i det här avsnittet bara presenterar en översikt över de biverkningar som försöksdeltagarna upplevt, i synnerhet antalet deltagare med minst en TEAE fram till slutet av steg 2.

Se de detaljerade tabellerna i modulen för biverkningar för detaljer.
genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i serumfosfornivå från baslinje till slutet av steg 1 i Phoslyra-gruppen
Tidsram: Från baslinje till slutet av steg 1 (upp till 10 veckor efter behandlingsstartdatum)
Från baslinje till slutet av steg 1 (upp till 10 veckor efter behandlingsstartdatum)
Förändring i serumfosfornivå från baslinje till slutet av steg 2 i båda grupperna
Tidsram: Från baslinjen till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinjen till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Deltagare med serumfosfornivåer inom det åldersberoende målintervallet i varje steg
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum

Antal och procentandelar av deltagare med serumfosfornivåer under, inom och över åldersberoende målintervall vid baslinjen, i slutet av steg 1 och i slutet av steg 2.

Åldersgränserna för serumfosfornivåer är:

  • 0 till <1 år 1,62-2,52 mmol/L
  • 1 år till <6 år 1.45-2.10 mmol/L
  • 6 år till <13 år 1,16-1,87 mmol/L
  • 13 år till ≤18 år 0,74-1,45 mmol/L
genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Deltagare med serumfosfornivåer inom det åldersrelaterade normalintervallet i varje steg
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum

Antal och procentandelar av deltagare med serumfosfornivåer under, inom och över åldersberoende normala intervall vid baslinjen, i slutet av steg 1 och i slutet av steg 2.

De åldersrelaterade normala intervallen för serumfosfornivåer är:

  • 0 till <1 år 1,36 - 2,62 mmol/L
  • 1 år till <6 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 6 år till <9 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 9 år till <10 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 10 år till <15 år 1,00 - 1,94 mmol/L
  • 15 år till ≤18 år 0,71 - 1,65 mmol/L
genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Serumfosforvärden vid varje besök
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Serum totalt korrigerade kalcium vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Deltagare med ihållande hyperkalcemi
Tidsram: genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Antal och procentandel av deltagare med minst 1 episod av ihållande hyperkalcemi (definierat som totalt kalciumvärde över den övre säkerhetsgränsen bekräftad av upprepat prov 1 vecka senare) under studien
genom avslutad studie, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Serum totalt korrigerad kalcium-fosforprodukt vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Sammanfattningsstatistik över total serumkorrigerad kalciumfosforprodukt vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen, där total serumkorrigerad kalciumfosforprodukt motsvarar produkten av totalt serumkalcium och fosfor, uttryckt i mmol^2/L^2
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Serum iPTH-nivåer vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Ferritinvärden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Omättat järnbindningskapacitetsvärden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Järnvärden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Transferrinvärden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
25-Hydroxy Vitamin D-värden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Benspecifika alkaliska fosfatasvärden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Typ I-kollagen C-Telopeptides värden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Fibroblasttillväxtfaktor 23-värden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Osteocalcin-CL-värden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Tartratresistent surt fosfatas 5b-värden vid varje tidpunkt och förändring från baslinjen
Tidsram: Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum
Från baslinje till studiens slutförande, upp till 34 veckor efter behandlingsstartdatum

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Utredare

  • Huvudutredare: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

26 maj 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

21 februari 2019

Avslutad studie (Faktisk)

21 februari 2019

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 februari 2016

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 februari 2016

Första postat (Uppskatta)

23 februari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 september 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2019

Senast verifierad

1 augusti 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PA-CL-PED-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera