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Um estudo para investigar a segurança e a eficácia do PA21 (Velphoro®) e do acetato de cálcio (Phoslyra®) em pacientes pediátricos e adolescentes com doença renal crônica (DRC) com hiperfosfatemia

28 de agosto de 2019 atualizado por: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Um Estudo Aberto, Randomizado, Ativo-Controlado, Grupo Paralelo, Multicêntrico, Fase 3 para Investigar a Segurança e Eficácia de PA21 (Velphoro®) e Acetato de Cálcio (Phoslyra®) em Pacientes Pediátricos e Adolescentes com DRC com Hiperfosfatemia

Este é um estudo multicêntrico de fase 3, aberto, randomizado, controlado ativamente, de grupo paralelo para investigar a segurança e a eficácia do PA21 (Velphoro®) e do acetato de cálcio (Phoslyra®) em pacientes pediátricos e adolescentes com DRC com hiperfosfatemia. O objetivo deste estudo clínico de Fase 3 é demonstrar a eficácia semelhante do PA21 (Velphoro) em pacientes pediátricos e adolescentes com DRC e fornecer informações sobre segurança e dosagem para essa população de pacientes. O grupo Phoslyra (comparador) fornece informações para uma comparação descritiva de PA21 contra um aglutinante de fosfato à base de cálcio comumente usado (acetato de cálcio).

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

85

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Erlangen, Alemanha, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Marburg, Alemanha, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-1014
        • Emory-Children's Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601-1914
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039-5672
        • Saint Barnabas Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131-0001
        • The University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Federação Russa
      • Kazan, Federação Russa
        • Children's Republican Clinical Hospital
      • Moscow, Federação Russa
        • St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Federação Russa
        • St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
  • França
      • Lille, França
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, França
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier cedex 5, França, 34295
        • Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
  • Lituânia
      • Kaunas, Lituânia, LT-50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
      • Vilnius, Lituânia, 8406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Polônia
      • Białystok, Polônia, 15-274
        • Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polônia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
      • Warszawa, Polônia
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Romênia
    • Bucharest
      • Bucureşti, Bucharest, Romênia, 077120
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
      • București, Bucharest, Romênia, 22322
        • Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduos de 0 a <18 anos no momento do consentimento.
  2. Indivíduos com hiperfosfatemia
  3. Indivíduos ≥1 ano com CKD Estágios 4-5 definidos por uma taxa de filtração glomerular <30 mL/min/1,73 m2 ou com DRC Estágio 5D recebendo hemodiálise de manutenção adequada (HD) ou diálise peritoneal (DP) por pelo menos 2 meses antes da triagem.
  4. Indivíduos <1 ano devem ter DRC.
  5. Consentimento informado apropriado por escrito e, quando apropriado/exigido consentimento, foi fornecido.

Critério de exclusão:

  1. Indivíduos com hipercalcemia na triagem
  2. Indivíduos com níveis intactos de hormônio da paratireoide (iPTH) >700 pg/mL na triagem.
  3. Indivíduos virgens de PB que pesam <5 kg na triagem. Indivíduos recebendo doses estáveis ​​de PBs que pesam <6 kg na triagem
  4. Indivíduos que requerem tamanhos de tubo de alimentação ≤6 FR (escala francesa de cateter).
  5. Indivíduos com histórico de cirurgia gastrointestinal de grande porte ou distúrbios gastrointestinais significativos.
  6. Indivíduos com hipocalcemia (cálcio total corrigido no soro <1,9 mmol/L; <7,6 mg/dL) na triagem.
  7. O sujeito está grávida (por exemplo, teste de gonadotrofina coriônica humana positivo) ou amamentando.
  8. O sujeito tem uma condição médica significativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PA21 (Velphoro®)

PA21 (Velphoro®), comprimidos mastigáveis ​​500 mg de ferro

PA21 (Velphoro®), comprimidos mastigáveis ​​250 mg de ferro

PA21 (Velphoro®), pó para suspensão oral 500 mg de ferro

PA21 (Velphoro®), pó para suspensão oral 250 mg de ferro

PA21 (Velphoro®), pó para suspensão oral 125 mg ferro
Medicamento: PA21 (Velphoro®)

Durante o estágio 1 (titulação de dose aberta; até 10 semanas), os indivíduos PA21 receberão PA21 em uma dose inicial com base em sua idade. A dose de PA21 será aumentada ou diminuída conforme necessário para a eficácia (para atingir o nível de fósforo sérico alvo específico para a idade), desde que o indivíduo tenha recebido essa dose por no mínimo 2 semanas e por razões de segurança ou tolerabilidade a qualquer momento.

Durante o Estágio 2 (Extensão de segurança de rótulo aberto, extensão de segurança de 24 semanas), os indivíduos continuarão com a dose recebida no final do Estágio 1, a menos que seja necessária uma alteração de dose. As doses podem ser tituladas quanto à eficácia (para atingir os níveis de fósforo sérico alvo específicos para a idade), desde que o indivíduo tenha recebido essa dose por no mínimo 2 semanas e por razões de segurança ou tolerabilidade a qualquer momento durante o Estágio 2.

Outros nomes:
  • oxihidróxido sucroférrico
Comparador Ativo: Acetato de Cálcio (Phoslyra®)
Acetato de Cálcio (Phoslyra®) - Solução Oral: 667 mg de acetato de cálcio por 5 mL.
Medicamento: Acetato de Cálcio (Phoslyra®)

Durante o estágio 1 (titulação de dose aberta; até 10 semanas), os indivíduos de Phoslyra receberão Phoslyra em uma dose inicial com base em seu peso ou, se considerado mais apropriado pelo investigador, em uma dose equivalente de seu aglutinante de fosfato anterior ( PB), à base de cálcio ou sevelamer. A dose de Phoslyra será aumentada ou diminuída conforme necessário para a eficácia (para atingir o nível de fósforo sérico alvo específico para a idade), desde que o indivíduo esteja recebendo essa dose por no mínimo 2 semanas e por razões de segurança ou tolerabilidade a qualquer momento.

Durante o Estágio 2 (Extensão de segurança de rótulo aberto, extensão de segurança de 24 semanas), os indivíduos continuarão com a dose recebida no final do Estágio 1, a menos que seja necessária uma alteração de dose. As doses podem ser tituladas quanto à eficácia (para atingir os níveis de fósforo sérico alvo específicos para a idade), desde que o indivíduo tenha recebido essa dose por no mínimo 2 semanas e por razões de segurança ou tolerabilidade a qualquer momento durante o Estágio 2.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no nível de fósforo sérico desde a linha de base até o final do estágio 1 no grupo PA21
Prazo: Da linha de base até o final do estágio 1 (até 10 semanas após a data de início do tratamento)
Da linha de base até o final do estágio 1 (até 10 semanas após a data de início do tratamento)
Número e porcentagem de participantes que desistiram devido a eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Qualquer evento adverso que leve à retirada do medicamento do estudo é considerado.
até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Número e porcentagem de participantes com qualquer evento adverso emergente de tratamento
Prazo: até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento

Observe que nesta seção estamos apresentando apenas uma visão geral dos eventos adversos experimentados pelos participantes do estudo, em particular, o número de participantes com pelo menos um TEAEs até o final do estágio 2.

Consulte as tabelas detalhadas incluídas no Módulo de Eventos Adversos para obter detalhes.
até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração no nível de fósforo sérico desde a linha de base até o final do estágio 1 no grupo Phoslyra
Prazo: Da linha de base até o final do estágio 1 (até 10 semanas após a data de início do tratamento)
Da linha de base até o final do estágio 1 (até 10 semanas após a data de início do tratamento)
Alteração no nível de fósforo sérico desde a linha de base até o final do estágio 2 em ambos os grupos
Prazo: Do início do estudo até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Do início do estudo até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Participantes com níveis séricos de fósforo dentro da faixa-alvo dependente da idade em cada estágio
Prazo: até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento

Número e porcentagens de participantes com níveis séricos de fósforo abaixo, dentro e acima das faixas-alvo dependentes da idade na linha de base, no final do Estágio 1 e no final do Estágio 2.

As faixas-alvo de idade para os níveis séricos de fósforo são:

  • 0 a <1 ano 1,62-2,52 mmol/L
  • 1 ano a <6 anos 1,45-2,10 mmol/L
  • 6 anos a <13 anos 1,16-1,87 mmol/L
  • 13 anos a ≤18 anos 0,74-1,45 mmol/L
até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Participantes com níveis séricos de fósforo dentro da faixa normal relacionada à idade em cada estágio
Prazo: até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento

Número e porcentagens de participantes com níveis séricos de fósforo abaixo, dentro e acima dos intervalos normais dependentes da idade no início, no final do Estágio 1 e no final do Estágio 2.

Os intervalos normais relacionados à idade para os níveis séricos de fósforo são:

  • 0 a <1 ano 1,36 - 2,62 mmol/L
  • 1 ano a <6 anos 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 6 anos a <9 anos 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 9 anos a <10 anos 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 10 anos a <15 anos 1,00 - 1,94 mmol/L
  • 15 anos a ≤18 anos 0,71 - 1,65 mmol/L
até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores séricos de fósforo em cada visita
Prazo: até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Cálcio total corrigido no soro em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Participantes com hipercalcemia sustentada
Prazo: até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Número e porcentagens de participantes com pelo menos 1 episódio de hipercalcemia sustentada (definido como valor total de cálcio acima do limite superior de segurança confirmado por amostra repetida 1 semana depois) durante o estudo
até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Produto de Cálcio-Fósforo Total Corrigido no Soro em Cada Ponto de Tempo e Mudança da Linha de Base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Estatísticas resumidas do produto de cálcio-fósforo corrigido total do soro em cada ponto de tempo e mudança da linha de base, onde o produto de cálcio-fósforo corrigido total do soro corresponde ao produto de cálcio total sérico e fósforo, expresso em mmol^2/L^2
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Níveis séricos de iPTH em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores de ferritina em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores de capacidade de ligação de ferro insaturado em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores de ferro em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores de transferrina em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores de 25-hidroxivitamina D em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores específicos de fosfatase alcalina óssea em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores de C-telopeptídeos de colágeno tipo I em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Fator de crescimento de fibroblastos 23 valores em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores de osteocalcina-CL em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Valores de fosfatase ácida resistente ao tartarato 5b em cada ponto de tempo e alteração da linha de base
Prazo: Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento
Da linha de base até a conclusão do estudo, até 34 semanas após a data de início do tratamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Investigadores

  • Investigador principal: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de maio de 2016

Conclusão Primária (Real)

21 de fevereiro de 2019

Conclusão do estudo (Real)

21 de fevereiro de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de fevereiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de fevereiro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

23 de fevereiro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de setembro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2019

Última verificação

1 de agosto de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PA-CL-PED-01

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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