Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid van PA21 (Velphoro®) en calciumacetaat (Phoslyra®) te onderzoeken bij pediatrische en adolescente chronische nierziekte (CKD) patiënten met hyperfosfatemie

28 augustus 2019 bijgewerkt door: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Een open-label, gerandomiseerd, actief gecontroleerd, multicentrisch, fase 3-onderzoek met parallelle groepen om de veiligheid en werkzaamheid van PA21 (Velphoro®) en calciumacetaat (Phoslyra®) te onderzoeken bij pediatrische en adolescente CKD-patiënten met hyperfosfatemie

Dit is een fase 3, open-label, gerandomiseerde, actief gecontroleerde, parallelle groep, multicentrische studie om de veiligheid en werkzaamheid van PA21 (Velphoro®) en calciumacetaat (Phoslyra®) te onderzoeken bij pediatrische en adolescente CKD-patiënten met hyperfosfatemie. Het doel van dit klinische fase 3-onderzoek is om een ​​vergelijkbare werkzaamheid van PA21 (Velphoro) bij pediatrische en adolescente patiënten met CKD aan te tonen, en om veiligheids- en doseringsinformatie te verschaffen voor deze patiëntenpopulatie. De Phoslyra-groep (vergelijkingsgroep) biedt informatie voor een beschrijvende vergelijking van PA21 met een veelgebruikte calciumfosfaatbinder (calciumacetaat).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

85

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Marburg, Duitsland, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH
  • Frankrijk
      • Lille, Frankrijk
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankrijk
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier cedex 5, Frankrijk, 34295
        • Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen, LT-50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
      • Vilnius, Litouwen, 8406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Polen
      • Białystok, Polen, 15-274
        • Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
      • Warszawa, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Roemenië
    • Bucharest
      • Bucureşti, Bucharest, Roemenië, 077120
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
      • București, Bucharest, Roemenië, 22322
        • Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti
  • Russische Federatie
      • Kazan, Russische Federatie
        • Children's Republican Clinical Hospital
      • Moscow, Russische Federatie
        • St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Russische Federatie
        • St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322-1014
        • Emory-Children's Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • University of Michigan Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601-1914
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Verenigde Staten, 07039-5672
        • Saint Barnabas Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87131-0001
        • The University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderwerpen 0 tot <18 jaar op het moment van toestemming.
  2. Proefpersonen met hyperfosfatemie
  3. Proefpersonen ≥1 jaar met CKD Stadia 4-5 gedefinieerd door een glomerulaire filtratiesnelheid <30 ml/min/1,73 m2 of met CKD stadium 5D die ten minste 2 maanden voorafgaand aan de screening adequate onderhoudshemodialyse (HD) of peritoneaaldialyse (PD) ondergaan.
  4. Proefpersonen <1 jaar moeten CKD hebben.
  5. Passende schriftelijke geïnformeerde toestemming en, indien van toepassing/vereiste toestemming, zijn verstrekt.

Uitsluitingscriteria:

  1. Proefpersonen met hypercalciëmie bij screening
  2. Proefpersonen met intacte parathyroïde hormoon (iPTH) -waarden> 700 pg / ml bij screening.
  3. Proefpersonen die PB-naïef zijn en <5 kg wegen bij screening. Proefpersonen die stabiele doses PB's krijgen en bij screening <6 kg wegen
  4. Proefpersonen die voedingssondematen ≤6 FR (Franse katheterschaal) nodig hebben.
  5. Onderwerpen met een voorgeschiedenis van grote gastro-intestinale chirurgie of significante gastro-intestinale stoornissen.
  6. Proefpersonen met hypocalciëmie (serum totaal gecorrigeerd calcium <1,9 mmol/L; <7,6 mg/dL) bij screening.
  7. Proefpersoon is zwanger (bijv. positieve humaan choriongonadotrofinetest) of geeft borstvoeding.
  8. Proefpersoon heeft een significante medische aandoening(en)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PA21 (Velphoro®)

PA21 (Velphoro®), kauwtabletten 500 mg ijzer

PA21 (Velphoro®), kauwtabletten 250 mg ijzer

PA21 (Velphoro®), poeder voor orale suspensie 500 mg ijzer

PA21 (Velphoro®), poeder voor orale suspensie 250 mg ijzer

PA21 (Velphoro®), poeder voor orale suspensie 125 mg ijzer
Geneesmiddel: PA21 (Velphoro®)

Tijdens fase 1 (open-label dosistitratie; tot 10 weken) krijgen PA21-proefpersonen PA21 in een startdosis die is gebaseerd op hun leeftijd. De dosis PA21 zal naar behoefte worden verhoogd of verlaagd voor de werkzaamheid (om leeftijdsspecifieke streefwaarden voor serumfosfor te bereiken), op voorwaarde dat een proefpersoon die dosis gedurende minimaal 2 weken heeft gekregen, en om redenen van veiligheid of verdraagbaarheid op elk moment.

Tijdens Fase 2 (Open-Label Safety Extension, veiligheidsverlenging van 24 weken) gaan proefpersonen door met de dosis die aan het einde van Fase 1 is ontvangen, tenzij een dosisverandering nodig is. Doses kunnen worden getitreerd voor werkzaamheid (om leeftijdsspecifieke streefwaarden voor serumfosfor te bereiken), op voorwaarde dat een proefpersoon die dosis gedurende minimaal 2 weken heeft gekregen, en om redenen van veiligheid of verdraagbaarheid op elk moment tijdens fase 2.

Andere namen:
  • sucroferri-oxyhydroxide
Actieve vergelijker: Calciumacetaat (Phoslyra®)
Calciumacetaat (Phoslyra®) - drank: 667 mg calciumacetaat per 5 ml.
Geneesmiddel: Calciumacetaat (Phoslyra®)

Tijdens fase 1 (open-label dosistitratie; tot 10 weken), krijgen Phoslyra-proefpersonen Phoslyra ofwel in een startdosis op basis van hun gewicht of, indien dit door de onderzoeker geschikter wordt geacht, in een equivalente dosis van hun eerdere fosfaatbinder ( PB), op calciumbasis of sevelamer. De dosis Phoslyra zal naar behoefte worden verhoogd of verlaagd voor de werkzaamheid (om leeftijdsspecifieke streefwaarden voor serumfosfor te bereiken), op voorwaarde dat een proefpersoon die dosis gedurende minimaal 2 weken heeft gekregen, en om redenen van veiligheid of verdraagbaarheid op elk moment.

Tijdens Fase 2 (Open-Label Safety Extension, veiligheidsverlenging van 24 weken) gaan proefpersonen door met de dosis die aan het einde van Fase 1 is ontvangen, tenzij een dosisverandering nodig is. Doses kunnen worden getitreerd voor werkzaamheid (om leeftijdsspecifieke streefwaarden voor serumfosfor te bereiken), op voorwaarde dat een proefpersoon die dosis gedurende minimaal 2 weken heeft gekregen, en om redenen van veiligheid of verdraagbaarheid op elk moment tijdens fase 2.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serumfosforniveau van basislijn tot het einde van fase 1 in de PA21-groep
Tijdsspanne: Van baseline tot het einde van fase 1 (tot 10 weken na de startdatum van de behandeling)
Van baseline tot het einde van fase 1 (tot 10 weken na de startdatum van de behandeling)
Aantal en percentage deelnemers dat zich terugtrok vanwege opkomende bijwerkingen tijdens de behandeling
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Elke bijwerking die leidt tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel wordt overwogen.
tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Aantal en percentage deelnemers met een bijwerking die tijdens de behandeling optreedt
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling

Houd er rekening mee dat we in deze sectie alleen het overzicht geven van de bijwerkingen die de proefdeelnemers hebben ondervonden, met name het aantal deelnemers met ten minste één TEAE's tot het einde van fase 2.

Raadpleeg de gedetailleerde tabellen in de module Ongewenste voorvallen voor specifieke informatie.
tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in serumfosforniveau van basislijn tot het einde van fase 1 in de Phoslyra-groep
Tijdsspanne: Van baseline tot het einde van fase 1 (tot 10 weken na de startdatum van de behandeling)
Van baseline tot het einde van fase 1 (tot 10 weken na de startdatum van de behandeling)
Verandering in serumfosforniveau van basislijn tot het einde van fase 2 in beide groepen
Tijdsspanne: Van baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Van baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Deelnemers met serumfosforniveaus binnen het leeftijdsafhankelijke doelbereik in elke fase
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling

Aantal en percentage deelnemers met serumfosforwaarden onder, binnen en boven leeftijdsafhankelijke doelbereiken bij baseline, aan het einde van fase 1 en aan het einde van fase 2.

De streefleeftijden voor serumfosforwaarden zijn:

  • 0 tot <1 jaar 1,62-2,52 mmol/L
  • 1 jaar tot <6 jaar 1.45-2.10 mmol/L
  • 6 jaar tot <13 jaar 1.16-1.87 mmol/L
  • 13 jaar tot ≤18 jaar 0,74-1,45 mmol/L
tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Deelnemers met serumfosforniveaus binnen het leeftijdsgerelateerde normale bereik in elke fase
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling

Aantal en percentage deelnemers met serumfosforwaarden onder, binnen en boven leeftijdsafhankelijke normale bereiken bij baseline, aan het einde van fase 1 en aan het einde van fase 2.

De leeftijdsgerelateerde normale bereiken voor serumfosforspiegels zijn:

  • 0 tot <1 jaar 1,36 - 2,62 mmol/L
  • 1 jaar tot <6 jaar 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 6 jaar tot <9 jaar 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 9 jaar tot <10 jaar 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 10 jaar tot <15 jaar 1,00 - 1,94 mmol/L
  • 15 jaar tot ≤18 jaar 0,71 - 1,65 mmol/L
tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Serumfosforwaarden bij elk bezoek
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Serum totaal gecorrigeerd calcium op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Deelnemers met aanhoudende hypercalciëmie
Tijdsspanne: tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Aantal en percentage deelnemers met ten minste 1 episode van aanhoudende hypercalciëmie (gedefinieerd als totale calciumwaarde boven de bovenste veiligheidsgrens bevestigd door herhaalde bemonstering 1 week later) tijdens het onderzoek
tot en met afronding van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Serum totaal gecorrigeerd calcium-fosforproduct op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Overzichtsstatistieken van serum totaal gecorrigeerd calcium-fosforproduct op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de uitgangswaarde, waarbij serum totaal gecorrigeerd calcium-fosforproduct overeenkomt met het product van serum totaal calcium en fosfor, uitgedrukt in mmol^2/L^2
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Serum iPTH-niveaus op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Ferritinewaarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Waarden van onverzadigd ijzerbindend vermogen op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
IJzerwaarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Transferrin-waarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
25-Hydroxy Vitamine D-waarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Botspecifieke alkalische fosfatasewaarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Type I collageen C-telopeptiden-waarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Fibroblastgroeifactor 23-waarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Osteocalcin-CL-waarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de basislijn
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Tartraatresistente zure fosfatase 5b-waarden op elk tijdstip en verandering ten opzichte van de uitgangswaarde
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling
Vanaf baseline tot voltooiing van de studie, tot 34 weken na de startdatum van de behandeling

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 mei 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2019

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 februari 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 februari 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

23 februari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 september 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2019

Laatst geverifieerd

1 augustus 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PA-CL-PED-01

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren