Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​PA21 (Velphoro®) og calciumacetat (Phoslyra®) hos patienter med hyperfosfatæmi hos børn og unge med kronisk nyresygdom (CKD)

28. august 2019 opdateret af: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Et åbent, randomiseret, aktivt kontrolleret, parallelgruppe, multicenter, fase 3-studie til undersøgelse af sikkerheden og effektiviteten af ​​PA21 (Velphoro®) og calciumacetat (Phoslyra®) hos pædiatriske og unge CKD-patienter med hyperfosfatæmi

Dette er en fase 3, åben-label, randomiseret, aktiv-kontrolleret, parallel gruppe, multicenter undersøgelse for at undersøge sikkerheden og effektiviteten af ​​PA21 (Velphoro®) og calciumacetat (Phoslyra®) hos pædiatriske og unge CKD-patienter med hyperfosfatæmi. Formålet med dette kliniske fase 3-studie er at demonstrere lignende effekt af PA21 (Velphoro) hos pædiatriske og unge patienter med kronisk nyreinsufficiens og at give information om sikkerhed og dosering til denne patientpopulation. Phoslyra (komparator)-gruppen giver information til en beskrivende sammenligning af PA21 med et almindeligt anvendt calciumbaseret fosfatbindemiddel (calciumacetat).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

85

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Den Russiske Føderation
      • Kazan, Den Russiske Føderation
        • Children's Republican Clinical Hospital
      • Moscow, Den Russiske Føderation
        • St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Den Russiske Føderation
        • St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322-1014
        • Emory-Children's Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601-1914
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039-5672
        • Saint Barnabas Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87131-0001
        • The University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Frankrig
        • CHU de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
      • Montpellier cedex 5, Frankrig, 34295
        • Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen, LT-50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
      • Vilnius, Litauen, 8406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Polen
      • Białystok, Polen, 15-274
        • Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polen, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
      • Warszawa, Polen
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Rumænien
    • Bucharest
      • Bucureşti, Bucharest, Rumænien, 077120
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
      • București, Bucharest, Rumænien, 22322
        • Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Marburg, Tyskland, 35043
        • Universitätsklinikum Gießen und Marburg GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner 0 til <18 år på tidspunktet for samtykke.
  2. Personer med hyperfosfatæmi
  3. Forsøgspersoner ≥1 år med CKD stadier 4-5 defineret ved en glomerulær filtrationshastighed <30 ml/min/1,73 m2 eller med CKD Stage 5D, der modtager tilstrækkelig vedligeholdelseshæmodialyse (HD) eller peritonealdialyse (PD) i mindst 2 måneder før screening.
  4. Forsøgspersoner <1 år skal have CKD.
  5. Der er givet passende skriftligt informeret samtykke og, hvor det er relevant/krævet samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Personer med hypercalcæmi ved screening
  2. Forsøgspersoner med intakt parathyroidhormon (iPTH) niveauer >700 pg/ml ved screening.
  3. Forsøgspersoner, der er PB-naive, og som vejer <5 kg ved screening. Forsøgspersoner, der modtager stabile doser af PB'er, som vejer <6 kg ved screening
  4. Forsøgspersoner, der kræver ernæringssondestørrelser ≤6 FR (fransk kateterskala).
  5. Forsøgspersoner med tidligere større mave-tarmkirurgi eller betydelige mave-tarmlidelser.
  6. Personer med hypocalcæmi (serum totalt korrigeret calcium <1,9 mmol/L; <7,6 mg/dL) ved screening.
  7. Personen er gravid (f.eks. positiv human choriongonadotropintest) eller ammer.
  8. Forsøgspersonen har en betydelig medicinsk tilstand(er)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PA21 (Velphoro®)

PA21 (Velphoro®), tyggetabletter 500 mg jern

PA21 (Velphoro®), tyggetabletter 250 mg jern

PA21 (Velphoro®), pulver til oral suspension 500 mg jern

PA21 (Velphoro®), pulver til oral suspension 250 mg jern

PA21 (Velphoro®), pulver til oral suspension 125 mg jern
Medicin: PA21 (Velphoro®)

I trin 1 (åben dosistitrering; op til 10 uger) vil PA21-personer modtage PA21 i en startdosis baseret på deres alder. Dosis af PA21 vil blive øget eller reduceret efter behov for effektivitet (for at opnå et aldersspecifikt mål for serumfosforniveau), forudsat at en person har modtaget denne dosis i mindst 2 uger, og af sikkerheds- eller tolerabilitetsårsager til enhver tid.

Under trin 2 (Open-Label sikkerhedsforlængelse, 24 ugers sikkerhedsforlængelse) vil forsøgspersonerne fortsætte med den dosis, der blev modtaget i slutningen af ​​trin 1, medmindre en dosisændring er påkrævet. Doser kan titreres for effektivitet (for at opnå aldersspecifikke mål serumfosforniveauer), forudsat at et forsøgsperson har modtaget denne dosis i mindst 2 uger, og af sikkerheds- eller tolerabilitetsårsager på et hvilket som helst tidspunkt i trin 2.

Andre navne:
  • sucroferrioxyhydroxid
Aktiv komparator: Calciumacetat (Phoslyra®)
Calciumacetat (Phoslyra®) - Oral opløsning: 667 mg calciumacetat pr. 5 ml.
Medicin: Calciumacetat (Phoslyra®)

Under trin 1 (åben dosistitrering; op til 10 uger) vil Phoslyra-personer modtage Phoslyra enten i en startdosis baseret på deres vægt eller, hvis investigator vurderer det mere passende, i en ækvivalent dosis af deres tidligere fosfatbinder ( PB), calciumbaseret eller sevelamer. Dosis af Phoslyra vil blive øget eller reduceret efter behov for effektivitet (for at opnå et aldersspecifikt mål for serumfosforniveau), forudsat at en forsøgsperson har fået denne dosis i mindst 2 uger, og af sikkerheds- eller tolerabilitetsårsager til enhver tid.

Under trin 2 (Open-Label sikkerhedsforlængelse, 24 ugers sikkerhedsforlængelse) vil forsøgspersonerne fortsætte med den dosis, der blev modtaget i slutningen af ​​trin 1, medmindre en dosisændring er påkrævet. Doser kan titreres for effektivitet (for at opnå aldersspecifikke mål serumfosforniveauer), forudsat at et forsøgsperson har modtaget denne dosis i mindst 2 uger, og af sikkerheds- eller tolerabilitetsårsager på et hvilket som helst tidspunkt i trin 2.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serumfosforniveau fra baseline til slutningen af ​​trin 1 i PA21-gruppen
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​trin 1 (op til 10 uger efter behandlingsstartdato)
Fra baseline til slutningen af ​​trin 1 (op til 10 uger efter behandlingsstartdato)
Antal og procentdel af deltagere, der trak sig på grund af akutte behandlingshændelser
Tidsramme: gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Enhver uønsket hændelse, der fører til studietilbagetrækning, tages i betragtning.
gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Antal og procentdel af deltagere med enhver behandling, der opstår uønsket hændelse
Tidsramme: gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato

Bemærk venligst, at vi i dette afsnit kun præsenterer en oversigt over de uønskede hændelser, som forsøgsdeltagerne oplevede, især antallet af deltagere med mindst én TEAE indtil slutningen af ​​fase 2.

Se venligst de detaljerede tabeller, der er inkluderet i Bivirkningsmodulet for detaljer.
gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serumfosforniveau fra baseline til slutningen af ​​trin 1 i Phoslyra-gruppen
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af ​​trin 1 (op til 10 uger efter behandlingsstartdato)
Fra baseline til slutningen af ​​trin 1 (op til 10 uger efter behandlingsstartdato)
Ændring i serumfosforniveau fra baseline til slutningen af ​​trin 2 i begge grupper
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Deltagere med serumfosforniveauer inden for det aldersafhængige målområde i hvert trin
Tidsramme: gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato

Antal og procentdel af deltagere med serumfosforniveauer under, inden for og over aldersafhængige målområder ved baseline, i slutningen af ​​trin 1 og i slutningen af ​​trin 2.

Aldersmålintervallerne for serumfosforniveauer er:

  • 0 til <1 år 1,62-2,52 mmol/L
  • 1 år til <6 år 1.45-2.10 mmol/L
  • 6 år til <13 år 1.16-1.87 mmol/L
  • 13 år til ≤18 år 0,74-1,45 mmol/L
gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Deltagere med serumfosforniveauer inden for det aldersrelaterede normalområde i hvert trin
Tidsramme: gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato

Antal og procentdel af deltagere med serumfosforniveauer under, inden for og over aldersafhængige normalområder ved baseline, i slutningen af ​​trin 1 og i slutningen af ​​trin 2.

De aldersrelaterede normalområder for serumfosforniveauer er:

  • 0 til <1 år 1,36 - 2,62 mmol/L
  • 1 år til <6 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 6 år til <9 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 9 år til <10 år 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 10 år til <15 år 1,00 - 1,94 mmol/L
  • 15 år til ≤18 år 0,71 - 1,65 mmol/L
gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Serumfosforværdier ved hvert besøg
Tidsramme: gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Serum totalt korrigeret calcium på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Deltagere med vedvarende hypercalcæmi
Tidsramme: gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Antal og procentdel af deltagere med mindst 1 episode af vedvarende hypercalcæmi (defineret som total calciumværdi over den øvre sikkerhedsgrænse bekræftet ved gentagen prøve 1 uge senere) under undersøgelsen
gennem afslutning af studiet, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Serum totalt korrigeret calcium-fosfor-produkt på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Sammenfattende statistik over serum totalt korrigeret calcium-phosphor produkt på hvert tidspunkt og ændring fra baseline, hvor serum total korrigeret calcium-phosphor produkt svarer til produktet af serum total calcium og phosphor, udtrykt i mmol^2/L^2
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Serum iPTH-niveauer på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Ferritinværdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Værdier for umættet jernbindingskapacitet på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Jernværdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Transferrin-værdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
25-Hydroxy Vitamin D-værdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Knoglespecifikke alkaliske fosfataseværdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Type I Collagen C-Telopeptides værdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fibroblast-vækstfaktor 23-værdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Osteocalcin-CL-værdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Tartrat-resistente syrephosphatase 5b-værdier på hvert tidspunkt og ændring fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato
Fra baseline til studiets afslutning, op til 34 uger efter behandlingsstartdato

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. maj 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. februar 2019

Studieafslutning (Faktiske)

21. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. februar 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. februar 2016

Først opslået (Skøn)

23. februar 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. september 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2019

Sidst verificeret

1. august 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PA-CL-PED-01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med PA21 (Velphoro®)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner