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Un estudio para investigar la seguridad y eficacia de PA21 (Velphoro®) y acetato de calcio (Phoslyra®) en pacientes con enfermedad renal crónica (ERC) pediátricos y adolescentes con hiperfosfatemia

28 de agosto de 2019 actualizado por: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Un estudio abierto, aleatorizado, con control activo, de grupos paralelos, multicéntrico, de fase 3 para investigar la seguridad y eficacia de PA21 (Velphoro®) y acetato de calcio (Phoslyra®) en pacientes con ERC pediátricos y adolescentes con hiperfosfatemia

Este es un estudio de fase 3, abierto, aleatorizado, con control activo, de grupos paralelos, multicéntrico para investigar la seguridad y eficacia de PA21 (Velphoro®) y acetato de calcio (Phoslyra®) en pacientes pediátricos y adolescentes con ERC e hiperfosfatemia. El objetivo de este estudio clínico de fase 3 es demostrar una eficacia similar de PA21 (Velphoro) en pacientes pediátricos y adolescentes con ERC, y brindar información sobre seguridad y dosificación para esta población de pacientes. El grupo Phoslyra (comparador) proporciona información para una comparación descriptiva de PA21 frente a un aglutinante de fosfato a base de calcio de uso común (acetato de calcio).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

85

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Erlangen, Alemania, 91054
        • Universitatsklinikum Erlangen
      • Marburg, Alemania, 35043
        • Universitätsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham School of Medicine
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami - Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322-1014
        • Emory-Children's Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601-1914
        • Hackensack University Medical Center
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039-5672
        • Saint Barnabas Medical Center
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87131-0001
        • The University of New Mexico
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10021
        • Weill Cornell Medical College
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University, Doernbecher Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • The University of Texas Medical School at Houston
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital - Texas Children's Feigin Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Federación Rusa
      • Kazan, Federación Rusa
        • Children's Republican Clinical Hospital
      • Moscow, Federación Rusa
        • St. Vladimir Children's City Clinical Hospital
      • Saint Petersburg, Federación Rusa
        • St. Petersburg GBUZ "Children's City Hospital No. 1"
  • Francia
      • Lille, Francia
        • Hôpital Jeanne de Flandre
      • Lyon, Francia
        • CHU de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Montpellier cedex 5, Francia, 34295
        • Service de Néphrologie et Endocrinologie pédiatriques
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania, LT-50009
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas Clinics
      • Vilnius, Lituania, 8406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Polonia
      • Białystok, Polonia, 15-274
        • Uniwersytecki Dziecięcy Szpital Kliniczny im. L. Zamenhofa w Białymstoku
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Krakow, Polonia, 30-663
        • Uniwersytecki Szpital Dzieciecy w Krakowie - Prokocimiu
      • Warszawa, Polonia
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Rumania
    • Bucharest
      • Bucureşti, Bucharest, Rumania, 077120
        • Spitalul Clinic de Urgenta pentru Copii "Maria Sklodowska Curie"
      • București, Bucharest, Rumania, 22322
        • Spitalul Clinic Fundeni Bucureşti

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos de 0 a <18 años en el momento del consentimiento.
  2. Sujetos con hiperfosfatemia
  3. Sujetos ≥1 año con CKD Estadios 4-5 definidos por una tasa de filtración glomerular <30 ml/min/1,73 m2 o con ERC en estadio 5D que haya recibido hemodiálisis (HD) o diálisis peritoneal (DP) de mantenimiento adecuado durante al menos 2 meses antes de la selección.
  4. Los sujetos <1 año deben tener ERC.
  5. Se ha proporcionado el consentimiento informado por escrito apropiado y, cuando corresponde/requiere, el asentimiento.

Criterio de exclusión:

  1. Sujetos con hipercalcemia en la selección
  2. Sujetos con niveles de hormona paratiroidea intacta (iPTH) >700 pg/ml en la selección.
  3. Sujetos que no hayan recibido tratamiento previo con PB y que pesen <5 kg en la selección. Sujetos que reciben dosis estables de PB que pesan <6 kg en la selección
  4. Sujetos que requieren tamaños de sonda de alimentación ≤6 FR (escala de catéter francés).
  5. Sujetos con antecedentes de cirugía gastrointestinal mayor o trastornos gastrointestinales significativos.
  6. Sujetos con hipocalcemia (calcio sérico total corregido <1,9 mmol/l; <7,6 mg/dl) en la selección.
  7. El sujeto está embarazada (p. ej., prueba de gonadotropina coriónica humana positiva) o amamantando.
  8. El sujeto tiene una(s) condición(es) médica(s) significativa(s)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: PA21 (Velphoro®)

PA21 (Velphoro®), tabletas masticables 500 mg de hierro

PA21 (Velphoro®), tabletas masticables 250 mg de hierro

PA21 (Velphoro®), polvo para suspensión oral 500 mg de hierro

PA21 (Velphoro®), polvo para suspensión oral 250 mg de hierro

PA21 (Velphoro®), polvo para suspensión oral 125 mg de hierro
Droga: PA21 (Velphoro®)

Durante la etapa 1 (titulación de dosis de etiqueta abierta; hasta 10 semanas), los sujetos PA21 recibirán PA21 en una dosis inicial basada en su edad. La dosis de PA21 se aumentará o disminuirá según sea necesario para lograr la eficacia (para lograr el nivel de fósforo sérico objetivo específico de la edad), siempre que el sujeto haya estado recibiendo esa dosis durante un mínimo de 2 semanas y por razones de seguridad o tolerabilidad en cualquier momento.

Durante la Etapa 2 (Extensión de seguridad de etiqueta abierta, extensión de seguridad de 24 semanas), los sujetos continuarán con la dosis recibida al final de la Etapa 1, a menos que se requiera un cambio de dosis. Las dosis se pueden ajustar según la eficacia (para alcanzar los niveles de fósforo sérico objetivo específicos de la edad), siempre que el sujeto haya estado recibiendo esa dosis durante un mínimo de 2 semanas y por razones de seguridad o tolerabilidad en cualquier momento durante la Etapa 2.

Otros nombres:
  • oxihidróxido sucroférrico
Comparador activo: Acetato de calcio (Phoslyra®)
Acetato de calcio (Phoslyra®) - Solución oral: 667 mg de acetato de calcio por 5 ml.
Droga: Acetato de calcio (Phoslyra®)

Durante la etapa 1 (titulación de dosis abierta; hasta 10 semanas), los sujetos de Phoslyra recibirán Phoslyra en una dosis inicial basada en su peso o, si el investigador lo considera más apropiado, en una dosis equivalente de su quelante de fosfato anterior ( PB), a base de calcio o sevelamer. La dosis de Phoslyra se aumentará o disminuirá según sea necesario para lograr la eficacia (para lograr el nivel de fósforo sérico objetivo específico de la edad), siempre que el sujeto haya estado recibiendo esa dosis durante un mínimo de 2 semanas y por razones de seguridad o tolerabilidad en cualquier momento.

Durante la Etapa 2 (Extensión de seguridad de etiqueta abierta, extensión de seguridad de 24 semanas), los sujetos continuarán con la dosis recibida al final de la Etapa 1, a menos que se requiera un cambio de dosis. Las dosis se pueden ajustar según la eficacia (para alcanzar los niveles de fósforo sérico objetivo específicos de la edad), siempre que el sujeto haya estado recibiendo esa dosis durante un mínimo de 2 semanas y por razones de seguridad o tolerabilidad en cualquier momento durante la Etapa 2.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el nivel de fósforo sérico desde el inicio hasta el final de la etapa 1 en el grupo PA21
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la etapa 1 (hasta 10 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento)
Desde el inicio hasta el final de la etapa 1 (hasta 10 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento)
Número y porcentaje de participantes que se retiraron debido a eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Se considera cualquier evento adverso que lleve a la retirada del fármaco del estudio.
hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Número y porcentaje de participantes con cualquier evento adverso emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento

Tenga en cuenta que en esta sección solo presentamos la descripción general de los eventos adversos experimentados por los participantes del ensayo, en particular, la cantidad de participantes con al menos un TEAE hasta el final de la etapa 2.

Consulte las tablas detalladas incluidas en el módulo de eventos adversos para obtener información específica.
hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en el nivel de fósforo sérico desde el inicio hasta el final de la etapa 1 en el grupo Phoslyra
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final de la etapa 1 (hasta 10 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento)
Desde el inicio hasta el final de la etapa 1 (hasta 10 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento)
Cambio en el nivel de fósforo sérico desde el inicio hasta el final de la etapa 2 en ambos grupos
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Participantes con niveles de fósforo sérico dentro del rango objetivo dependiente de la edad en cada etapa
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento

Número y porcentajes de participantes con niveles de fósforo sérico por debajo, dentro y por encima de los rangos objetivo dependientes de la edad al inicio, al final de la Etapa 1 y al final de la Etapa 2.

Los rangos objetivo de edad para los niveles de fósforo sérico son:

  • 0 a <1 año 1,62-2,52 mmol/L
  • 1 año a <6 años 1,45-2,10 milimoles por litro
  • 6 años a <13 años 1,16-1,87 milimoles por litro
  • 13 años a ≤18 años 0,74-1,45 milimoles por litro
hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Participantes con niveles de fósforo sérico dentro del rango normal relacionado con la edad en cada etapa
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento

Número y porcentajes de participantes con niveles de fósforo sérico por debajo, dentro y por encima de los rangos normales dependientes de la edad al inicio, al final de la Etapa 1 y al final de la Etapa 2.

Los rangos normales relacionados con la edad para los niveles de fósforo sérico son:

  • 0 a <1 año 1,36 - 2,62 mmol/L
  • 1 año a <6 años 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 6 años a <9 años 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 9 años a <10 años 1,03 - 1,97 mmol/L
  • 10 años a <15 años 1,00 - 1,94 mmol/L
  • 15 años a ≤18 años 0,71 - 1,65 mmol/L
hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de fósforo sérico en cada visita
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Calcio total corregido en suero en cada momento y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Participantes con hipercalcemia sostenida
Periodo de tiempo: hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Número y porcentajes de participantes con al menos 1 episodio de hipercalcemia sostenida (definida como un valor de calcio total por encima del límite superior de seguridad confirmado por repetición de la muestra 1 semana después) durante el estudio
hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Producto total de calcio-fósforo corregido en suero en cada punto de tiempo y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Estadísticas resumidas del producto de calcio-fósforo total corregido en suero en cada punto de tiempo y cambio desde el valor inicial, donde el producto de calcio-fósforo corregido total en suero corresponde al producto de calcio total en suero y fósforo, expresado en mmol^2/L^2
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Niveles séricos de iPTH en cada momento y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de ferritina en cada punto de tiempo y cambio desde la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de capacidad de unión de hierro no saturado en cada punto de tiempo y cambio desde la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de hierro en cada punto de tiempo y cambio desde la línea de base
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de transferrina en cada punto de tiempo y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de 25-hidroxivitamina D en cada momento y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de fosfatasa alcalina específica de hueso en cada momento y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de telopéptidos C de colágeno tipo I en cada punto de tiempo y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores del factor de crecimiento de fibroblastos 23 en cada momento y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de osteocalcina-CL en cada momento y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Valores de fosfatasa ácida 5b resistente al tartrato en cada momento y cambio desde el inicio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento
Desde el inicio hasta la finalización del estudio, hasta 34 semanas después de la fecha de inicio del tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma

Investigadores

  • Investigador principal: Larry A Greenbaum, MD; PhD, Children's Healthcare of Atlanta at Egleston

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de mayo de 2016

Finalización primaria (Actual)

21 de febrero de 2019

Finalización del estudio (Actual)

21 de febrero de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de febrero de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de febrero de 2016

Publicado por primera vez (Estimar)

23 de febrero de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de septiembre de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2019

Última verificación

1 de agosto de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PA-CL-PED-01

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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