Ubenimex 治疗成人下肢淋巴水肿患者 (ULTRA)
2022年12月22日 更新者：Eiger BioPharmaceuticals
Ubenimex 治疗下肢淋巴水肿成年患者：2 期、随机、双盲、安慰剂对照的疗效、安全性和药代动力学研究 (ULTRA)
这项概念验证研究被设计为一项随机、双盲、安慰剂对照研究，比较 ubenimex 150 毫克，每天 3 次（每日总剂量为 450 毫克）与安慰剂治疗腿部淋巴水肿患者 6 个月.
研究概览
详细说明
白三烯 B4 (LTB4) 抑制小鼠淋巴水肿尾巴模型中的淋巴管生成，并在淋巴水肿患者的组织中升高。 Ubenimex 是白三烯 A4 水解酶 (LTA4H) 的抑制剂，LTA4H 是 LTB4 的生物合成酶。 这项概念验证研究被设计为一项随机、双盲、安慰剂对照研究，比较 ubenimex 150 毫克，每天 3 次（每日总剂量为 450 毫克）与安慰剂治疗腿部淋巴水肿患者 6 个月. 该研究的主要目标是：
- 评价乌苯美司治疗腿部淋巴水肿的疗效
- 评估乌苯美司在腿部淋巴水肿患者中的安全性和耐受性
研究类型
介入性
注册 (实际的)
54
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、澳大利亚、2109
- Macquarie University Hospital (MUH)
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California
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Stanford、California、美国、94305
- Stanford University
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- Orlando Health, Inc.
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center James Cancer Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 75年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 根据受影响腿部的淋巴闪烁显像 (LSG) 阳性结果诊断为继发性腿部淋巴水肿，或者根据阳性 LSG 诊断为原发性淋巴水肿，而非先天性影响单下肢或双下肢。
- 至少 1 条腿的肿胀没有通过抬高或压缩腿部完全逆转。
- II 期或更大的淋巴水肿，基于国际淋巴学会 (ISL) 分期系统。
- 完成完全减充血疗法 (CDT) 的完整疗程。
- 稳定的肢体体积（在筛选更糟/受影响的腿时在 10% 以内）。
- 如果患者在受影响的肢体中进行了淋巴血管化手术（淋巴静脉旁路或淋巴结转移）或抽脂以治疗淋巴水肿，则必须在筛选前至少 1 年（12 个月）进行手术并且受影响的肢体必须在临床上稳定超过筛选前 3 个月并且必须存在明显的残留病灶。
- 动态状态（允许使用助行器）。
- 如果存在受孕的可能性，同意使用医学上可接受的避孕方法。
排除标准：
基于淋巴水肿的排除：
- 先天性原发性淋巴水肿的诊断。 原发性淋巴水肿定义为淋巴水肿在或没有诱发事件（例如，手术、外伤、辐射）之前发作
- 非下肢的另一个身体部位（例如，上肢、躯干、头颈、生殖器）出现明显的淋巴水肿。
- 四肢淋巴水肿
最近开始或打算开始 CDT 或维持淋巴水肿的物理治疗。
基于其他医疗条件的排除
- 6个月内下肢深静脉血栓形成或全身抗凝
- 可能导致急性或慢性腿部水肿的其他医疗状况。
- 可能导致症状与受影响腿部淋巴水肿的症状重叠的其他医疗状况。
- 凝血障碍史（高凝状态）。
- 任一下肢慢性（持续性）感染。
- 蜂窝组织炎或其他下肢感染或在筛选前 3 个月内使用抗生素治疗蜂窝组织炎。
- 其他不稳定或严重的医疗状况需要积极管理和/或可能在明年内失代偿/需要积极管理
- 目前恶性肿瘤的证据。
- 过去 3 年内有恶性肿瘤病史，但非黑色素瘤皮肤癌或宫颈原位癌以根治性治疗除外。
- 目前正在接受化学疗法或放射疗法。
- 任何原因的预期寿命 < 2 年。
- 怀孕或哺乳。
筛选前 6 个月内滥用药物（如酒精或药物滥用）。
基于同时用药的排除
- 在筛选另一种白三烯途径抑制剂之前的 6 个月内经常同时使用或经常使用。
- 同时使用抗生素。
- 同时使用对鞘氨醇-1-磷酸 (S1P) 通路有活性的任何药物。
同时使用未经批准的（包括草药）治疗淋巴水肿。
基于实验室值的排除
- 显着或慢性肾功能不全或需要透析支持。
- 肝功能障碍。
- 筛选时中性粒细胞绝对计数 <1500 mm3。
- 筛选时血红蛋白浓度<9 g/dL。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：乌苯美司
ubenimex 胶囊 150 mg，每天三次 (TID)，口服给药，共 24 周。
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其他名称：
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安慰剂比较：安慰剂
匹配的安慰剂胶囊 TID，口服给药共 24 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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用皮褶卡尺测量受影响最严重的腿的小腿皮肤厚度变化
大体时间：到第 24 周的基线
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受影响最严重的腿的小腿皮肤厚度从基线到第 24 周的变化，通过皮肤厚度意向治疗 (ST-ITT) 人群中的皮褶卡尺测量（基线时皮肤厚度 >/= 10 毫米的患者） )，其中包括 36 名患者（16 名乌苯美司，20 名安慰剂）。
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到第 24 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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淋巴水肿特异性患者报告结果测量的变化（患者报告的淋巴水肿评估 [Leg]）问卷结果
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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受影响最严重的腿的腿部体积变化
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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通过生物阻抗谱仪测量的下肢细胞外液量的变化。
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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真皮厚度的活检结果变化
大体时间：第 24 周
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第 24 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2016年6月1日
初级完成 (实际的)
2018年10月1日
研究完成 (实际的)
2019年2月1日
研究注册日期
首次提交
2016年2月26日
首先提交符合 QC 标准的
2016年3月2日
首次发布 (估计)
2016年3月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年1月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年12月22日
最后验证
2022年12月1日
更多信息
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