Ubenimex bij volwassen patiënten met lymfoedeem van de onderste ledematen (ULTRA)

Inclusiecriteria:

1. Heeft een diagnose van secundair beenlymfoedeem, gebaseerd op een positieve lymfoscintigrafie (LSG)-studie van het aangedane been OF heeft een diagnose van primair lymfoedeem dat niet aangeboren is en een of beide onderste ledematen aantast, op basis van positieve LSG.
2. Zwelling van ten minste 1 been die niet volledig wordt opgeheven door beenverhoging of compressie.
3. Fase II of groter lymfoedeem, gebaseerd op het stadiëringssysteem van de International Society of Lymphology (ISL).
4. Voltooiing van een volledige kuur van complete decongestieve therapie (CDT).
5. Stabiel ledemaatvolume (binnen 10% tijdens screening op slechter/aangedaan been).
6. Als de patiënt een lymfatische vascularisatieprocedure heeft ondergaan (lymfatische bypass of lymfekliertransfer) of liposuctie voor lymfoedeem in de aangedane ledemaat, dan moet de procedure ten minste 1 jaar (12 maanden) voorafgaand aan de screening zijn uitgevoerd EN moet de aangedane ledemaat klinisch stabiel zijn gedurende de 3 maanden voorafgaand aan de screening EN er moet een significante restziekte aanwezig zijn.
7. Ambulante status (gebruik van een loophulpmiddel is toegestaan).
8. Stem ermee in om een ​​medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken, als de mogelijkheid van conceptie bestaat.

Uitsluitingscriteria:

Uitsluitingen op basis van lymfoedeem:

1. Een diagnose van primair lymfoedeem met aangeboren begin. Primair lymfoedeem wordt gedefinieerd als lymfoedeem met aanvang voorafgaand aan of zonder een aanzettende gebeurtenis (bijv. operatie, trauma, bestraling)
2. Optreden van significant lymfoedeem van een ander lichaamsdeel dan het onderste lidmaat (bijv. bovenste extremiteit, romp, hoofd en nek, genitaliën).
3. Lymfoedeem waarbij alle vier de ledematen betrokken zijn

4. Recente start van, of intentie om CDT of onderhoudsfysiotherapie voor lymfoedeem te starten.

   Uitsluitingen op basis van andere medische aandoeningen

5. Diepe veneuze trombose in de onderste ledematen of systemische antistolling binnen 6 maanden
6. Andere medische aandoening die kan leiden tot acuut of chronisch beenoedeem.
7. Andere medische aandoening die kan leiden tot symptomen die die van lymfoedeem in het aangedane been overlappen.
8. Geschiedenis van stollingsstoornis (hypercoaguleerbare toestand).
9. Chronische (aanhoudende) infectie in beide onderste ledematen.
10. Cellulitis of andere infectie in de onderste ledematen of gebruik van antibiotica voor cellulitis binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening.
11. Andere onstabiele of ernstige medische aandoening die actieve behandeling vereist en/of die binnen een jaar waarschijnlijk zal decompenseren/actieve behandeling vereist
12. Huidig ​​​​bewijs van maligniteit.
13. Geschiedenis van maligniteiten in de afgelopen 3 jaar, behalve niet-melanome huidkanker of cervicaal carcinoom in situ behandeld met curatieve bedoelingen.
14. Krijgt momenteel chemotherapie of bestraling.
15. Levensverwachting < 2 jaar om welke reden dan ook.
16. Zwangerschap of borstvoeding.

17. Middelenmisbruik (zoals alcohol- of drugsmisbruik) binnen 6 maanden voorafgaand aan de screening.

    Uitsluitingen op basis van gelijktijdig medicatiegebruik

18. Regelmatig gelijktijdig gebruik of regelmatig gebruik binnen 6 maanden vóór screening van een andere leukotrieenrouteremmer.
19. Gelijktijdig gebruik van antibiotica.
20. Gelijktijdig gebruik van een middel dat actief is op de sfingosine-1-fosfaatroute (S1P).

21. Gelijktijdig gebruik van niet-goedgekeurde (inclusief kruiden) behandelingen voor lymfoedeem.

    Uitsluitingen op basis van laboratoriumwaarden

22. Aanzienlijke of chronische nierinsufficiëntie of dialytische ondersteuning vereist.
23. Leverfunctiestoornis.
24. Absoluut aantal neutrofielen <1500 mm3 bij screening.
25. Hemoglobineconcentratie <9 g/dL bij screening.