Ubenimex hos vuxna patienter med lymfödem i nedre extremiteten (ULTRA)

Inklusionskriterier:

1. Har diagnosen sekundärt benlymfödem, baserat på en positiv lymfoscintigrafi (LSG) studie av det drabbade benet ELLER har diagnosen primärt lymfödem som inte har medfödd debut som påverkar en eller båda nedre extremiteterna, baserat på positiv LSG.
2. Svullnad av minst 1 ben som inte helt vänds av benhöjning eller kompression.
3. Stadium II eller högre lymfödem, baserat på International Society of Lymphology (ISL) stadiesystem.
4. Slutförande av en fullständig kur av komplett dekongestiv terapi (CDT).
5. Stabil extremitetsvolym (inom 10 % under screening för sämre/påverkat ben).
6. Om patienten har genomgått en lymfatisk vaskulariseringsprocedur (lymfovenös bypass eller lymfkörtelöverföring) eller fettsugning för lymfödem i den drabbade extremiteten, måste proceduren ha utförts minst 1 år (12 månader) före screening OCH den drabbade extremiteten måste vara kliniskt stabil över de 3 månaderna före screening OCH betydande kvarvarande sjukdom måste finnas.
7. Ambulerande status (användning av gånghjälpmedel är tillåten).
8. Gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod, om möjligheten för befruktning finns.

Exklusions kriterier:

Uteslutningar baserade på lymfödem:

1. En diagnos av primärt lymfödem med medfödd debut. Primärt lymfödem definieras som lymfödem med debut före eller utan en uppviglande händelse (t.ex. operation, trauma, strålning)
2. Förekomst av signifikant lymfödem i en annan kroppsdel ​​som inte är den nedre extremiteten (t.ex. övre extremitet, bål, huvud och nacke, könsorgan).
3. Lymfödem som involverar alla fyra extremiteterna

4. Nyligen påbörjad eller avsikt att påbörja CDT eller underhållsfysioterapi för lymfödem.

   Undantag baserade på andra medicinska tillstånd

5. Djup ventrombos i antingen nedre extremiteter eller systemisk antikoagulering inom 6 månader
6. Annat medicinskt tillstånd som kan leda till akut eller kronisk benödem.
7. Annat medicinskt tillstånd som kan resultera i symtom som överlappar lymfödem i det drabbade benet.
8. Historik med koagulationsstörning (hyperkoagulerbart tillstånd).
9. Kronisk (ihållande) infektion i båda nedre extremiteterna.
10. Cellulit eller annan infektion i antingen nedre extremiteter eller användning av antibiotika för cellulit inom 3 månader före screening.
11. Annat instabilt eller allvarligt medicinskt tillstånd som kräver aktiv hantering och/eller sannolikt kommer att dekompensera/kräva aktiv hantering inom det kommande året
12. Aktuella bevis på malignitet.
13. Historik av malignitet under de senaste 3 åren, med undantag för icke-melanom hudcancer eller livmoderhalscancer in situ som behandlats med kurativ avsikt.
14. Får för närvarande kemoterapi eller strålbehandling.
15. Förväntad livslängd < 2 år oavsett anledning.
16. Graviditet eller amning.

17. Missbruk (som alkohol- eller drogmissbruk) inom 6 månader före screening.

    Uteslutningar baserade på samtidig medicinering

18. Regelbunden samtidig användning eller regelbunden användning inom 6 månader före screening av en annan leukotrienvägshämmare.
19. Samtidig användning av antibiotika.
20. Samtidig användning av något medel som är aktivt på sfingosin-1-fosfat (S1P) vägen.

21. Samtidig användning av ej godkända (inklusive växtbaserade) behandlingar för lymfödem.

    Uteslutningar baserat på laboratorievärden

22. Betydande eller kronisk njurinsufficiens eller kräver dialytiskt stöd.
23. Leverdysfunktion.
24. Absolut neutrofilantal <1500 mm3 vid screening.
25. Hemoglobinkoncentration <9 g/dL vid screening.