Ubenimex hos voksne patienter med lymfødem i underekstremiteterne (ULTRA)

Inklusionskriterier:

1. Har diagnosen sekundært lymfødem i benene, baseret på en positiv lymfoscintigrafi (LSG) undersøgelse af det berørte ben ELLER har en diagnose af primært lymfødem, ikke med medfødt debut, der påvirker en eller begge underekstremiteter, baseret på positiv LSG.
2. Hævelse af mindst 1 ben, der ikke er helt vendt ved benløft eller kompression.
3. Stadie II eller større lymfødem, baseret på International Society of Lymphology (ISL) iscenesættelsessystem.
4. Afslutning af et komplet forløb med komplet dekongestiv terapi (CDT).
5. Stabilt lemmervolumen (inden for 10 % under screening for værre/påvirkede ben).
6. Hvis patienten har gennemgået en lymfatisk vaskulariseringsprocedure (lymphovenøs bypass eller lymfeknudeoverførsel) eller fedtsugning for lymfødem i det berørte lem, skal proceduren være udført mindst 1 år (12 måneder) før screening OG berørt lem skal være klinisk stabil over de 3 måneder forud for screening OG der skal være signifikant restsygdom til stede.
7. Ambulatorisk status (brug af ganghjælpemiddel er tilladt).
8. Accepter at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode, hvis muligheden for undfangelse er til stede.

Ekskluderingskriterier:

Udelukkelser baseret på lymfødem:

1. En diagnose af primært lymfødem med medfødt debut. Primært lymfødem er defineret som lymfødem med indtræden før eller uden en inciterende begivenhed (f.eks. kirurgi, traume, stråling)
2. Forekomst af signifikant lymfødem i en anden kropsdel, der ikke er underekstremiteterne (f.eks. øvre ekstremitet, krop, hoved og nakke, kønsorganer).
3. Lymfødem, der involverer alle fire lemmer

4. Nylig påbegyndelse af eller intention om at påbegynde CDT eller vedligeholdelsesfysioterapi for lymfødem.

   Udelukkelser baseret på andre medicinske tilstande

5. Dyb venøs trombose i enten underekstremitet eller systemisk antikoagulering inden for 6 måneder
6. Anden medicinsk tilstand, der kan føre til akut eller kronisk benødem.
7. Anden medicinsk tilstand, der kan resultere i symptomer, der overlapper symptomerne ved lymfødem i det berørte ben.
8. Anamnese med koagulationsforstyrrelse (hyperkoagulerbar tilstand).
9. Kronisk (vedvarende) infektion i begge underekstremiteter.
10. Cellulitis eller anden infektion i enten underekstremiteterne eller brug af antibiotika mod cellulitis inden for 3 måneder før screening.
11. Anden ustabil eller alvorlig medicinsk tilstand, der kræver aktiv behandling og/eller sandsynligvis vil dekompensere/kræve aktiv behandling inden for det næste år
12. Aktuelle tegn på malignitet.
13. Anamnese med malignitet inden for de foregående 3 år, bortset fra non-melanom hudkræft eller cervikal carcinom in situ behandlet med helbredende hensigter.
14. Modtager i øjeblikket kemoterapi eller strålebehandling.
15. Forventet levetid < 2 år uanset årsag.
16. Graviditet eller amning.

17. Stofmisbrug (såsom alkohol- eller stofmisbrug) inden for 6 måneder før screening.

    Udelukkelser baseret på samtidig brug af medicin

18. Regelmæssig samtidig brug eller regelmæssig brug inden for 6 måneder før screening af en anden leukotrienpathway-hæmmer.
19. Samtidig brug af antibiotika.
20. Samtidig brug af ethvert middel, der er aktivt på sphingosin-1-phosphat (S1P)-vejen.

21. Samtidig brug af ikke-godkendte (herunder urte) behandlinger for lymfødem.

    Udelukkelser baseret på laboratorieværdier

22. Betydelig eller kronisk nyreinsufficiens eller kræver dialytisk støtte.
23. Leverdysfunktion.
24. Absolut neutrofiltal <1500 mm3 ved screening.
25. Hæmoglobinkoncentration <9 g/dL ved screening.