Ubenimex hos voksne pasienter med lymfødem i underekstremiteten (ULTRA)

Inklusjonskriterier:

1. Har en diagnose av sekundært legglymfødem, basert på en positiv lymfoscintigrafi (LSG) studie av det affiserte benet ELLER har en diagnose med primært lymfødem ikke med medfødt utbrudd som påvirker en eller begge underekstremiteter, basert på positiv LSG.
2. Hevelse av minst 1 ben som ikke er fullstendig reversert av benheving eller kompresjon.
3. Stage II eller større lymfødem, basert på International Society of Lymphology (ISL) iscenesettelsessystem.
4. Fullføring av et fullstendig kur med komplett dekongestiv terapi (CDT).
5. Stabilt lemvolum (innen 10 % under screening for verre/påvirket ben).
6. Hvis pasienten har hatt en lymfatisk vaskulariseringsprosedyre (lymfovenøs bypass eller lymfeknuteoverføring) eller fettsuging for lymfødem i det berørte lemmet, må prosedyren ha blitt utført minst 1 år (12 måneder) før screening OG berørt lem må være klinisk stabil over de 3 månedene før screening OG signifikant gjenværende sykdom må være tilstede.
7. Ambulerende status (bruk av ganghjelp er tillatt).
8. Godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode, hvis muligheten for unnfangelse eksisterer.

Ekskluderingskriterier:

Utelukkelser basert på lymfødem:

1. En diagnose av primært lymfødem med medfødt utbrudd. Primært lymfødem er definert som lymfødem med utbrudd før eller uten en inciterende hendelse (f.eks. kirurgi, traumer, stråling)
2. Forekomst av betydelig lymfødem i en annen kroppsdel ​​som ikke er underekstremiteten (f.eks. øvre ekstremitet, kropp, hode og nakke, kjønnsorganer).
3. Lymfødem som involverer alle fire lemmer

4. Nylig oppstart av, eller intensjon om å starte CDT eller vedlikeholdsfysioterapi for lymfødem.

   Utelukkelser basert på andre medisinske forhold

5. Dyp venetrombose i enten underekstremitet eller systemisk antikoagulasjon innen 6 måneder
6. Annen medisinsk tilstand som kan føre til akutt eller kronisk benødem.
7. Andre medisinske tilstander som kan føre til symptomer som overlapper lymfødem i det berørte beinet.
8. Historie med koagulasjonsforstyrrelse (hyperkoagulerbar tilstand).
9. Kronisk (vedvarende) infeksjon i begge underekstremiteter.
10. Cellulitt eller annen infeksjon i enten underekstremitet eller bruk av antibiotika for cellulitt innen 3 måneder før screening.
11. Annen ustabil eller alvorlig medisinsk tilstand som krever aktiv behandling og/eller sannsynligvis vil dekompensere/kreve aktiv behandling innen det neste året
12. Aktuelle bevis på malignitet.
13. Anamnese med malignitet i løpet av de siste 3 årene, bortsett fra ikke-melanom hudkreft eller cervical carcinoma in situ behandlet med kurativ hensikt.
14. Får for tiden kjemoterapi eller strålebehandling.
15. Forventet levealder < 2 år uansett årsak.
16. Graviditet eller amming.

17. Rusmisbruk (som alkohol- eller narkotikamisbruk) innen 6 måneder før screening.

    Utelukkelser basert på samtidig medisinbruk

18. Regelmessig samtidig bruk eller regelmessig bruk innen 6 måneder før screening av en annen leukotrienveihemmer.
19. Samtidig bruk av antibiotika.
20. Samtidig bruk av ethvert middel som er aktivt på sfingosin-1-fosfat (S1P)-veien.

21. Samtidig bruk av ikke-godkjente (inkludert urte) behandlinger for lymfødem.

    Ekskluderinger basert på laboratorieverdier

22. Betydelig eller kronisk nyreinsuffisiens eller krever dialytisk støtte.
23. Leverdysfunksjon.
24. Absolutt nøytrofiltall <1500 mm3 ved screening.
25. Hemoglobinkonsentrasjon <9 g/dL ved screening.