Ubenimex u dospělých pacientů s lymfedémem dolní končetiny (ULTRA)

Kritéria pro zařazení:

1. Má diagnózu sekundárního lymfedému nohy na základě pozitivní lymfoscintigrafické (LSG) studie postižené nohy NEBO má diagnózu primárního lymfedému, který nemá vrozený začátek postihující jednu nebo obě dolní končetiny, na základě pozitivního LSG.
2. Otok alespoň 1 nohy, který není zcela zvrácen zvednutím nebo stlačením nohy.
3. Lymfedém stadia II nebo větší, na základě systému stagingu Mezinárodní společnosti pro lymfologii (ISL).
4. Absolvování úplné kúry kompletní dekongestivní terapie (CDT).
5. Stabilní objem končetiny (do 10 % během screeningu horší/postižené nohy) .
6. Pokud pacient podstoupil lymfatickou vaskularizaci (lymfovenózní bypass nebo přenos lymfatických uzlin) nebo liposukci pro lymfedém na postižené končetině, musí být postup proveden alespoň 1 rok (12 měsíců) před screeningem A postižená končetina musí být klinicky stabilní. 3 měsíce před screeningem A musí být přítomno významné reziduální onemocnění.
7. Ambulantní stav (použití pomůcky pro chůzi je povoleno).
8. Souhlaste s použitím lékařsky přijatelné metody antikoncepce, pokud existuje možnost početí.

Kritéria vyloučení:

Vyloučení na základě lymfedému:

1. Diagnóza primárního lymfedému s vrozeným začátkem. Primární lymfedém je definován jako lymfedém se začátkem před nebo bez vyvolávající události (např. operace, trauma, ozařování)
2. Výskyt významného lymfedému jiné části těla, která není dolní končetinou (např. horní končetina, trup, hlava a krk, genitálie).
3. Lymfedém postihující všechny čtyři končetiny

4. Nedávné zahájení nebo záměr zahájit CDT nebo udržovací fyzioterapii lymfedému.

   Výluky na základě jiných zdravotních stavů

5. Hluboká žilní trombóza na dolní končetině nebo systémová antikoagulace do 6 měsíců
6. Jiný zdravotní stav, který by mohl vést k akutnímu nebo chronickému edému nohou.
7. Jiný zdravotní stav, který by mohl mít za následek překrývající se příznaky lymfedému v postižené noze.
8. Anamnéza poruchy srážlivosti (hyperkoagulační stav).
9. Chronická (přetrvávající) infekce v obou dolních končetinách.
10. Celulitida nebo jiná infekce dolních končetin nebo užívání antibiotik na celulitidu během 3 měsíců před screeningem.
11. Jiný nestabilní nebo vážný zdravotní stav vyžadující aktivní léčbu a/nebo pravděpodobně dekompenzovaný/vyžadující aktivní léčbu během příštího roku
12. Aktuální důkazy malignity.
13. Malignita v anamnéze během předchozích 3 let, s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže nebo cervikálního karcinomu in situ léčených s kurativním záměrem.
14. V současné době podstupuje chemoterapii nebo radiační terapii.
15. Předpokládaná délka života < 2 roky z jakéhokoli důvodu.
16. Těhotenství nebo kojení.

17. Zneužívání návykových látek (jako je zneužívání alkoholu nebo drog) během 6 měsíců před screeningem.

    Vyloučení na základě souběžného užívání léků

18. Pravidelné současné užívání nebo pravidelné užívání během 6 měsíců před screeningem jiného inhibitoru leukotrienové dráhy.
19. Současné užívání antibiotik.
20. Současné použití jakékoli látky aktivní na sfingosin-1-fosfátové (S1P) dráze.

21. Současné užívání neschválené (včetně bylinné) léčby lymfedému.

    Výjimky na základě laboratorních hodnot

22. Významná nebo chronická renální insuficience nebo vyžaduje dialytickou podporu.
23. Jaterní dysfunkce.
24. Absolutní počet neutrofilů <1500 mm3 při screeningu.
25. Koncentrace hemoglobinu <9 g/dl při screeningu.