ARALAST NP 和 GLASSIA 治疗 A1PI 缺乏症的第 1 阶段研究
2021年4月17日 更新者：Baxalta now part of Shire
一项前瞻性、随机、安慰剂对照、双盲研究，旨在评估 Alpha1 蛋白酶抑制剂 (A1PI) 增强疗法在 A1PI 缺乏症和慢性阻塞性肺病 (COPD) 患者中的安全性和有效性
本研究的目的是进行一项初步研究，以评估每周给予 Alpha1 蛋白酶抑制剂 (A1PI) 增强治疗对患有 A1PI 缺乏症和肺气肿/慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 的受试者的安全性和有效性。
研究概览
地位
终止
研究类型
介入性
注册 (实际的)
7
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
- LHSC - Victoria Hospital
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5T 3A9
- Inspiration Research Limited
-
-
-
-
Victoria
-
Fitzroy、Victoria、澳大利亚、34741
- St Vincent's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Arizona
-
Peoria、Arizona、美国、85381
- Phoenix Medical Research Institute, LLC
-
-
California
-
Newport Beach、California、美国、92663
- Newport Native MD, Inc
-
-
Florida
-
Kissimmee、Florida、美国、34741
- Pulmonary Disease Specialists, P.A., / PDS Research
-
Miami、Florida、美国、33144
- L&C Professional Medical Research Institute
-
-
Illinois
-
Maywood、Illinois、美国、60153
- Loyola University Health System
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Indiana University Health
-
Michigan City、Indiana、美国、46360
- La Porte County Institute for Clinical Research, Inc.
-
-
New York
-
Fayetteville、New York、美国、13066
- Pulmonary Health Physicians
-
-
North Carolina
-
Gastonia、North Carolina、美国、28054
- Clinical Research of Gastonia
-
Winston-Salem、North Carolina、美国、27103
- Southeastern Research Center LLC
-
-
Texas
-
Allen、Texas、美国、75013
- Metroplex Pulmonary and Sleep Center
-
Houston、Texas、美国、77065
- Houston Pulmonary and Sleep Associates
-
San Antonio、Texas、美国、78258
- Element Research Group
-
The Woodlands、Texas、美国、77005
- Renovatio Clinical-Respiratory & Sleep Disorders Specialists
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 筛选时≥18岁
- 内源性血浆 Alpha1-蛋白酶抑制剂 (A1PI) 水平 <8 μM 在筛选期间的任何时间，对于未接受过治疗的参与者，或在至少 4 周从先前的增强治疗中清除后，在经历过治疗的参与者中。 如果参与者获得怀疑是由于 A1PI 清除不充分导致的排除值，则可以重复筛查血浆 A1PI 水平。
- 参与者记录了 Pi*Z/Z、Pi*Z/Null、Pi*Malton/Z、Pi*Null/Null 或其他罕见基因型（PI*MS、PI*MZ 或 PI*SZ 除外）的 A1PI 基因型。
- 筛选时临床上明显的轻度-中度慢性阻塞性肺疾病 (COPD)（根据 GOLD 诊断标准）。
- 如果参与者接受任何呼吸道药物治疗，包括吸入性支气管扩张剂、吸入性皮质类固醇或全身性皮质类固醇（例如 泼尼松 ≤ 10 毫克/天或等效剂量），参与者的药物剂量在筛选前至少 28 天保持稳定。
- 在筛选时通过胸部计算机断层扫描 (CT) 或胸部 X 光未检测到具有临床意义的异常（肺气肿、支气管炎或支气管扩张除外）。
- 如果是有生育能力的女性，参与者必须在筛选时妊娠试验呈阴性，并同意在研究期间采取适当的避孕措施。
- 参与者愿意并能够遵守协议的要求。
排除标准：
- 除肺气肿/慢性阻塞性肺病外，已知正在进行或有临床显着肺损伤病史。
- 参与者在注册时正在经历下呼吸道感染 (LRTI)/急性肺部恶化 (APE)（签署知情同意书 (ICF)）。在 LRTI/APE 的临床解决以及在 LRTI/APE 结束后至少 4 周内保持稳定后，可以对参与者进行重新筛选。
- 已知正在进行或有肺心病病史。
- 已知静息二氧化碳分压 (PaCO2) 水平 > 45 mmHg。
- 具有纽约心脏协会 (NYHA) III/IV 级症状的临床显着充血性心力衰竭。
- 参与者接受过器官移植，接受过大型肺部手术，或目前在移植名单上。
- 已知的恶性肿瘤病史（充分治疗的皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或宫颈原位癌除外）。
在筛选前戒烟不到一年的吸烟者或参与者，其可替宁水平超出非吸烟者的正常范围。
所有参与者必须同意在整个研究过程中戒烟。
- 参与者正在接受肠外皮质类固醇或口服皮质类固醇的长期治疗（> 28 天），剂量大于 10 毫克/天的泼尼松或其等效物）。
- 参与者正在接受长期的全天候氧气补充（急性 COPD 恶化的临时补充，或持续气道正压 [CPAP] 或双水平气道正压 [BiPAP] 的补充氧气 (O2)天）。
- 参与者有 CT 的禁忌症（例如 体重和/或体型超过 CT 扫描仪制造商指定的重量和龙门架尺寸限制，无法平躺在 CT 扫描仪中，幽闭恐惧症，胸壁或上肢的金属假体或起搏器会影响肺密度评估）。
- 在预定的定量 CT 扫描之前，参与者不愿意或不能修改支气管扩张药 6 小时（短效 β2 激动剂）、24 小时（长效 β2 激动剂）和 48 小时（长效抗胆碱能药）。
- 已知严重的免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症（即筛选时 IgA 水平 < 8 mg/dL）。
- 输注人血或血液成分（例如人免疫球蛋白或人白蛋白）后已知的超敏反应史。
- 筛选时存在具有临床意义的实验室异常
- 参与者有临床上显着的医学、精神或认知疾病，是消遣性药物/酒精使用者，或有任何其他不受控制的医疗状况（例如，不稳定型心绞痛、短暂性脑缺血发作、不受控制的高血压），研究者认为, 会影响参与者的安全或依从性或混淆研究结果。
- 参与者在入组前 28 天内曾接触过另一个 IP，或计划在本研究过程中参加另一项涉及 IP 或研究设备的临床研究。
- 参与者是研究者的家庭成员或雇员。
- 如果是女性，参与者在注册时已怀孕或正在哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：ARALAST NP 60 毫克/千克
60 毫克/千克体重/周
|
ARALAST NP 是一种 Alpha1 蛋白酶抑制剂 (A1PI) 增强疗法
其他名称：
|
|
实验性的：ARALAST NP 120 毫克/千克
120 毫克/千克体重/周
|
ARALAST NP 是一种 Alpha1 蛋白酶抑制剂 (A1PI) 增强疗法
其他名称：
|
|
实验性的：格拉西娅 60 毫克/千克
60 毫克/千克体重/周
|
GLASSIA 是一种 Alpha1 蛋白酶抑制剂 (A1PI) 增强疗法
其他名称：
|
|
实验性的：格拉西娅 120 毫克/千克
120 毫克/千克体重/周
|
GLASSIA 是一种 Alpha1 蛋白酶抑制剂 (A1PI) 增强疗法
其他名称：
|
|
安慰剂比较：安慰剂
人白蛋白 2%
|
人白蛋白2%（用生理盐水适当稀释）
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
基于第 1 组 (ARALAST NP) 与安慰剂、第 3 组和第 4 组 (GLASSIA) 与安慰剂的肺密度变化率
大体时间：基线，研究提前终止（约 22 个月）
|
通过计算机断层扫描 (CT) 密度测定法评估肺密度的变化率。
计算机断层扫描 (CT) 扫描用于测量肺密度，作为每次研究访问时肺气肿进展和治疗效果的定量评估。
第 15 个百分位数 (PD15) 的 CT 肺密度是一个阈值，低于该阈值，15% 的体素密度较低，并用作估计肺密度下降速率的参数。
报告了基于第 1 组（ARALAST NP）与安慰剂、第 3 组和第 4 组（GLASSIA）与安慰剂的肺密度变化率。
用于所有疗效参数评估的安全性分析集。
|
基线，研究提前终止（约 22 个月）
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
每个治疗组的肺密度变化率
大体时间：基线，研究提前终止（约 22 个月）
|
通过计算机断层扫描 (CT) 光密度测定法评估每个治疗组的肺密度变化率。
计算机断层扫描 (CT) 扫描用于测量肺密度，作为每次研究访问时肺气肿进展和治疗效果的定量评估。
用于所有疗效参数评估的安全性分析集。
|
基线，研究提前终止（约 22 个月）
|
|
ARALAST NP 和 GLASSIA 在每个剂量水平的抗原性和功能性 α1 蛋白酶抑制剂 (A1PI) 的平均稳态谷浓度
大体时间：基线，研究提前终止（约 22 个月）
|
报告了 ARALAST NP 和 GLASSIA 在每个剂量水平的抗原性和功能性 α1-蛋白酶抑制剂 (a1pi) 的平均稳态谷浓度。
|
基线，研究提前终止（约 22 个月）
|
|
具有相关和无关的严重和非严重治疗紧急不良事件 (TEAE) 的事件数
大体时间：从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
不良事件 (AE) 被定义为在接受 IP 治疗的参与者中发生的任何不良医疗事件，但不一定与治疗有因果关系。
严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
TEAE 被定义为开始日期在双盲研究产品的第一剂或之后或开始日期在严重程度增加的双盲研究产品的第一剂日期之前或在第一剂的日期之后的 AE .
考虑了与研究产品 (IP) 和研究程序 (SP) 相关的 TEAE。
非严重 AE 是不符合 SAE 标准的 AE。
报告了相关和无关的严重和非严重 TEAE 事件的数量。
|
从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
|
发生相关和无关的严重和非严重治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
不良事件 (AE) 被定义为在接受 IP 治疗的参与者中发生的任何不良医疗事件，但不一定与治疗有因果关系。
严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
TEAE 被定义为开始日期在双盲研究产品的第一剂或之后或开始日期在严重程度增加的双盲研究产品的第一剂日期之前或在第一剂的日期之后的 AE .
非严重 AE 是不符合 SAE 标准的 AE。
考虑了与 IP 和研究程序相关的 TEAE。
报告了具有相关和无关的严重和非严重 TEAE 的参与者的百分比。
|
从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
|
与时间相关的严重和非严重治疗紧急不良事件 (AE) 的事件数
大体时间：从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
不良事件 (AE) 被定义为在接受 IP 治疗的参与者中发生的任何不良医疗事件，但不一定与治疗有因果关系。
严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
TEAE 被定义为开始日期在双盲研究产品的第一剂或之后或开始日期在严重程度增加的双盲研究产品的第一剂日期之前或在第一剂的日期之后的 AE .
非严重 AE 是不符合 SAE 标准的 AE。
TEAE 在时间上与治疗给药相关（即，发生在输注结束后 72 小时内）。
考虑了与知识产权相关的 TEAE。
|
从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
|
出现时间相关的严重和非严重治疗紧急不良事件 (AE) 的参与者百分比
大体时间：从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
不良事件 (AE) 被定义为在接受 IP 治疗的参与者中发生的任何不良医疗事件，但不一定与治疗有因果关系。
严重不良事件 (SAE) 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
TEAE 被定义为开始日期在双盲研究产品的第一剂或之后或开始日期在严重程度增加的双盲研究产品的第一剂日期之前或在第一剂的日期之后的 AE .
非严重 AE 是不符合 SAE 标准的 AE。
TEAE 在时间上与治疗给药相关（即，发生在输注结束后 72 小时内）。
考虑了与知识产权相关的 TEAE。
|
从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
|
具有疑似不良反应或严重和非严重不良反应 (AR) 的事件数
大体时间：从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
不良反应 (ARs) 加上疑似不良反应是满足以下任何标准的任何不良事件： 在输注期间或 IP 输注结束后 72 小时内开始的不良事件；研究者和/或申办者认为可能或很可能与 IP 管理相关的不良事件；因果关系评估缺失或不确定的不良事件。
不良反应包括严重和非严重的 AR。
|
从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
|
有疑似不良反应或严重和非严重不良反应 (AR) 的参与者百分比
大体时间：从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
不良反应 (AR) 加上疑似不良反应是满足以下任何标准的任何不良事件： 在输注期间或 IP 输注结束后 72 小时内开始的不良事件；研究者和/或申办者认为可能或很可能与 IP 管理相关的不良事件；因果关系评估缺失或不确定的不良事件。
不良反应包括严重和非严重的 AR。
|
从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
|
至少有一次输液速率变化或输液中断或因 AE 停止的参与者百分比
大体时间：从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
不良事件 (AE) 被定义为在接受 IP 治疗的参与者中发生的任何不良医疗事件，但不一定与治疗有因果关系。
报告了由于不良事件 (AE) 导致输注速率降低和/或输注中断或停止的输注次数。
|
从研究治疗开始到研究提前终止（大约 22 个月）
|
|
用 ARALAST NP 或 GLASSIA 治疗后产生抗 A1PI 抗体的参与者人数
大体时间：基线，研究提前终止（约 22 个月）
|
报告了用 ARALAST NP 或 GLASSIA 治疗后产生抗 A1PI 抗体的参与者人数。
针对在每个评估时间点测试为阳性或阴性的样品测定抗A1PI结合抗体。
|
基线，研究提前终止（约 22 个月）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年11月2日
初级完成 (实际的)
2018年9月14日
研究完成 (实际的)
2018年9月14日
研究注册日期
首次提交
2016年3月23日
首先提交符合 QC 标准的
2016年3月28日
首次发布 (估计)
2016年3月30日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年5月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月17日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.