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A1PI 결핍에서 ARALAST NP 및 GLASSIA의 1단계 연구

2021년 4월 17일 업데이트: Baxalta now part of Shire

A1PI 결핍 및 만성 폐쇄성 폐질환(COPD) 환자에서 A1PI(Alpha1-Proteinase Inhibitor) 증강 요법의 안전성 및 효능을 평가하기 위한 1단계, 전향적, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구

본 연구의 목적은 A1PI 결핍 및 폐기종/만성폐쇄성폐질환(COPD) 환자를 대상으로 A1PI(Alpha1-Proteinase Inhibitor) 증강 요법의 주 1회 투여의 안전성과 유효성을 평가하기 위한 파일럿 연구를 수행하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Arizona
      • Peoria, Arizona, 미국, 85381
        • Phoenix Medical Research Institute, LLC
    • California
      • Newport Beach, California, 미국, 92663
        • Newport Native MD, Inc
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, 미국, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists, P.A., / PDS Research
      • Miami, Florida, 미국, 33144
        • L&C Professional Medical Research Institute
    • Illinois
      • Maywood, Illinois, 미국, 60153
        • Loyola University Health System
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana University Health
      • Michigan City, Indiana, 미국, 46360
        • La Porte County Institute for Clinical Research, Inc.
    • New York
      • Fayetteville, New York, 미국, 13066
        • Pulmonary Health Physicians
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, 미국, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
      • Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27103
        • Southeastern Research Center LLC
    • Texas
      • Allen, Texas, 미국, 75013
        • Metroplex Pulmonary and Sleep Center
      • Houston, Texas, 미국, 77065
        • Houston Pulmonary and Sleep Associates
      • San Antonio, Texas, 미국, 78258
        • Element Research Group
      • The Woodlands, Texas, 미국, 77005
        • Renovatio Clinical-Respiratory & Sleep Disorders Specialists
  • 캐나다
    • Ontario
      • London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
        • LHSC - Victoria Hospital
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5T 3A9
        • Inspiration Research Limited
  • 호주
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, 호주, 34741
        • St Vincent's Hospital Melbourne

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 검진 당시 18세 이상
  2. 내인성 혈장 A1PI(Alpha1-Proteinase Inhibitor) 수치는 치료 경험이 없는 참가자의 경우 스크리닝 기간 동안 또는 치료 경험이 있는 참가자의 경우 이전 증강 요법에서 최소 4주 휴약 후 언제든지 8 μM 미만입니다. 참가자가 A1PI의 부적절한 세척으로 인한 것으로 의심되는 배제 값을 얻은 경우 선별 혈장 A1PI 수준을 반복할 수 있습니다.
  3. 참가자는 Pi*Z/Z, Pi*Z/Null, Pi*Malton/Z, Pi*Null/Null 또는 기타 희귀 유전자형(PI*MS, PI*MZ 또는 PI*SZ 제외)의 A1PI 유전자형을 문서화했습니다.
  4. 스크리닝 시점에 임상적으로 명백한 경도-중등도 만성 폐쇄성 폐질환(COPD)(진단을 위한 GOLD 기준에 따름).
  5. 참가자가 흡입 기관지 확장제, 흡입 코르티코스테로이드 또는 전신 코르티코스테로이드(예: 프레드니손 ≤ 10mg/일 또는 그 등가물), 참가자의 약물 용량은 스크리닝 전 최소 28일 동안 안정적으로 유지되었습니다.
  6. 스크리닝 당시 흉부 컴퓨터 단층촬영(CT) 또는 흉부 X-레이를 통해 발견된 임상적으로 유의한 이상(폐기종, 기관지염 또는 기관지확장증 제외) 없음.
  7. 가임 여성인 경우, 참가자는 스크리닝 시 음성 임신 테스트를 받아야 하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 사용하는 데 동의해야 합니다.
  8. 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 폐기종/COPD 이외의 임상적으로 의미 있는 폐 손상의 진행 중이거나 이력이 있는 것으로 알려짐.
  2. 참가자는 등록 시점에 하부 호흡기 감염(LRTI)/급성 폐 악화(APE)를 경험하고 있습니다(정보 제공 동의서(ICF)에 서명). 참가자는 LRTI/APE의 임상적 해결과 LRTI/APE 종료 후 최소 4주 동안 안정 상태를 유지한 후 다시 선별될 수 있습니다.
  3. 진행 중이거나 폐성심의 병력이 있는 것으로 알려져 있습니다.
  4. > 45mmHg의 이산화탄소(PaCO2) 수준의 알려진 휴식 분압.
  5. New York Heart Association(NYHA) Class III/IV 증상을 동반한 임상적으로 유의미한 울혈성 심부전.
  6. 참가자는 장기 이식을 받았거나 대대적인 폐 수술을 받았거나 현재 이식 목록에 있습니다.
  7. 진행 중인 악성 종양의 알려진 병력(적절하게 치료된 피부의 기저 세포 또는 편평 세포 암종 또는 자궁경부의 상피내 암종 제외).

  8. 코티닌 수치가 비흡연자의 정상 범위를 벗어난 스크리닝 전 1년 미만 동안 흡연을 중단한 흡연자 또는 참여자.

    모든 참가자는 연구 기간 동안 금연에 동의해야 합니다.

  9. 참가자는 비경구 코르티코스테로이드 또는 경구 코르티코스테로이드의 장기 요법(> 28일)을 10mg/일 이상의 프레드니손 또는 그에 상응하는 용량으로 받고 있습니다.
  10. 참가자는 장기간 24시간 산소 보충을 받고 있습니다(급성 COPD 악화를 위한 일시적인 경우 또는 지속 기도 양압[CPAP] 또는 이중 수준 기도 양압[BiPAP]을 통한 산소 보충(O2) 제외). 낮).
  11. 참가자에게 CT에 대한 금기 사항이 있습니다(예: CT 스캐너 제조업체가 지정한 무게 및 갠트리 크기 제한을 초과하는 체중 및/또는 신체 크기, CT 스캐너에 평평하게 누울 수 없음, 밀실 공포증, 폐 밀도에 영향을 줄 흉벽 또는 상지의 금속 보철물 또는 심박 조율기 평가).
  12. 참여자는 예정된 정량적 CT 스캔 전에 속효성 β2 작용제의 경우 6시간, 지속성 β2 작용제의 경우 24시간, 지속성 항콜린제의 경우 48시간 동안 기관지확장제 약물을 변경할 의사가 없거나 변경할 수 없습니다.
  13. 알려진 심각한 면역글로불린 A(IgA) 결핍(즉, 스크리닝 시 IgA 수준 < 8 mg/dL).
  14. 인간 혈액 또는 혈액 성분(예: 인간 면역글로불린 또는 인간 알부민) 주입 후 과민증의 알려진 병력.
  15. 스크리닝에서 임상적으로 유의한 검사실 이상의 존재
  16. 참가자는 임상적으로 중요한 의학적, 정신과적 또는 인지적 질병이 있거나 기분전환용 약물/알코올 사용자이거나 조사자의 의견에 따라 조절되지 않는 기타 임의의 의학적 상태(예: 불안정 협심증, 일과성 허혈 발작, 조절되지 않는 고혈압)가 있습니다. , 참가자의 안전 또는 준수에 영향을 미치거나 연구 결과를 혼동합니다.
  17. 참가자는 등록 전 28일 이내에 다른 IP에 노출되었거나 이 연구 과정 동안 IP 또는 조사 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
  18. 참가자는 조사자의 가족 또는 직원입니다.
  19. 여성인 경우 참가자는 등록 당시 임신 중이거나 수유 중입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ARALAST NP 60mg/kg
60 mg/kg 체중/주
생물학적: ARALAST NP 60mg/kg
ARALAST NP는 A1PI(Alpha1-Proteinase Inhibitor) 증강 요법입니다.
다른 이름들:
  • Alpha1-Proteinase 억제제(인간)
  • A1PI
  • 알파1-프로테이나제 억제제
실험적: ARALAST NP 120mg/kg
120 mg/kg 체중/주
생물학적: ARALAST NP 120mg/kg
ARALAST NP는 A1PI(Alpha1-Proteinase Inhibitor) 증강 요법입니다.
다른 이름들:
  • Alpha1-Proteinase 억제제(인간)
  • A1PI
  • 알파1-프로테이나제 억제제
실험적: 글라스시아 60mg/kg
60 mg/kg 체중/주
생물학적: 글라스시아 60mg/kg
GLASSIA는 A1PI(Alpha1-Proteinase Inhibitor) 증강 요법입니다.
다른 이름들:
  • Alpha1-Proteinase 억제제(인간)
  • A1PI
  • 알파1-프로테이나제 억제제
실험적: 글래시아 120mg/kg
120 mg/kg 체중/주
생물학적: 글래시아 120mg/kg
GLASSIA는 A1PI(Alpha1-Proteinase Inhibitor) 증강 요법입니다.
다른 이름들:
  • Alpha1-Proteinase 억제제(인간)
  • A1PI
  • 알파1-프로테이나제 억제제
위약 비교기: 위약
인간 알부민 2%
생물학적: 인간 알부민 2%
인간 알부민 2%(식염수로 적절히 희석)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
그룹 1(ARALAST NP) 대 위약, 그룹 3 및 그룹 4(GLASSIA) 대 위약에 기반한 폐 밀도의 변화율
기간: 기준선, 연구의 조기 종료(약 22개월)
폐 밀도의 변화율은 컴퓨터 단층 촬영(CT) 밀도계로 평가했습니다. 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 사용하여 각 연구 방문에서 폐기종 진행 및 치료 효능의 정량적 평가로서 폐 밀도를 측정했습니다. CT 폐밀도 15백분위수(PD15)는 복셀의 15% 이하에서 밀도가 낮아지는 임계값으로 폐밀도 감소율을 추정하기 위한 매개변수로 사용되었습니다. 그룹 1(ARALAST NP) 대 위약, 그룹 3 및 그룹 4(GLASSIA) 대 위약에 기초한 폐 밀도의 변화율이 보고되었습니다. 모든 효능 매개변수 평가에 사용되는 안전성 분석 세트.
기준선, 연구의 조기 종료(약 22개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
각 처리 그룹에 대한 폐 밀도의 변화율
기간: 기준선, 연구의 조기 종료(약 22개월)
폐 밀도의 변화율은 각 치료군에 대해 컴퓨터 단층촬영(CT) 밀도 측정법으로 평가했습니다. 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔을 사용하여 각 연구 방문에서 폐기종 진행 및 치료 효능의 정량적 평가로서 폐 밀도를 측정했습니다. 모든 효능 매개변수 평가에 사용되는 안전성 분석 세트.
기준선, 연구의 조기 종료(약 22개월)
각 용량 수준에서 ARALAST NP 및 GLASSIA에 대한 항원 및 기능적 Alpha1-Proteinase 억제제(A1PI)의 평균 정상 상태 최저 농도
기간: 기준선, 연구의 조기 종료(약 22개월)
각 용량 수준에서 ARALAST NP 및 GLASSIA에 대한 항원성 및 기능적 알파1-프로테이나제 억제제(a1pi)의 평균 정상 상태 최저 농도가 보고되었습니다.
기준선, 연구의 조기 종료(약 22개월)
관련되거나 관련되지 않은 심각하고 심각하지 않은 치료 응급 부작용(TEAE)이 있는 사건의 수
기간: 연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
이상 반응(AE)은 반드시 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닌 IP를 투여한 참가자의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 죽음의 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. TEAE는 시작일이 이중맹검 시험용 제품의 첫 번째 투여일 또는 그 이후이거나 또는 시작일이 이중맹검 시험용 제품의 첫 번째 투여일 이전이거나 중증도가 첫 번째 투여일 이후에 증가한 AE로 정의되었습니다. . 조사 제품(IP) 및 연구 절차(SP)와 관련된 TEAE가 고려되었습니다. 심각하지 않은 AE는 SAE 기준을 충족하지 않는 AE입니다. 관련되거나 관련되지 않은 심각한 및 심각하지 않은 TEAE가 있는 사건의 수가 보고되었습니다.
연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
관련되거나 관련되지 않은 심각하고 심각하지 않은 치료 긴급 부작용(TEAE's)이 있는 참가자의 비율
기간: 연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
이상 반응(AE)은 반드시 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닌 IP를 투여한 참가자의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 죽음의 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. TEAE는 시작일이 이중맹검 시험용 제품의 첫 번째 투여일 또는 그 이후이거나 또는 시작일이 이중맹검 시험용 제품의 첫 번째 투여일 이전이거나 중증도가 첫 번째 투여일 이후에 증가한 AE로 정의되었습니다. . 심각하지 않은 AE는 SAE 기준을 충족하지 않는 AE입니다. IP 및 연구 절차와 관련된 TEAE가 고려되었습니다. 관련되거나 관련되지 않은 심각하고 심각하지 않은 TEAE가 있는 참가자의 백분율이 보고되었습니다.
연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
일시적으로 관련된 심각한 및 심각하지 않은 치료가 있는 사건의 수 응급 부작용(AE)
기간: 연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
이상 반응(AE)은 반드시 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닌 IP를 투여한 참가자의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 죽음의 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. TEAE는 시작일이 이중맹검 시험용 제품의 첫 번째 투여일 또는 그 이후이거나 또는 시작일이 이중맹검 시험용 제품의 첫 번째 투여일 이전이거나 중증도가 첫 번째 투여일 이후에 증가한 AE로 정의되었습니다. . 심각하지 않은 AE는 SAE 기준을 충족하지 않는 AE입니다. TEAE는 치료 투여와 시간적으로 관련이 있었다(즉, 주입 종료 후 72시간 이내에 발생함). IP와 관련된 TEAE가 고려되었습니다.
연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
일시적으로 관련된 심각한 및 심각하지 않은 치료 긴급 이상 반응(AE)이 있는 참가자의 비율
기간: 연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
이상 반응(AE)은 반드시 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닌 IP를 투여한 참가자의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 심각한 부작용(SAE)은 다음 결과 중 하나를 초래하거나 다른 이유로 유의미한 것으로 간주되는 AE였습니다: 사망; 초기 또는 장기 입원 환자 입원; 생명을 위협하는 경험(즉각적인 죽음의 위험); 지속적이거나 상당한 장애/무능력; 선천적 기형. TEAE는 시작일이 이중맹검 시험용 제품의 첫 번째 투여일 또는 그 이후이거나 또는 시작일이 이중맹검 시험용 제품의 첫 번째 투여일 이전이거나 중증도가 첫 번째 투여일 이후에 증가한 AE로 정의되었습니다. . 심각하지 않은 AE는 SAE 기준을 충족하지 않는 AE입니다. TEAE는 치료 투여와 시간적으로 관련이 있었다(즉, 주입 종료 후 72시간 이내에 발생함). IP와 관련된 TEAE가 고려되었습니다.
연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
의심되는 이상 반응 또는 심각하거나 심각하지 않은 이상 반응(AR)이 있는 사례의 수
기간: 연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
부작용(AR) 및 의심되는 부작용은 다음 기준 중 하나를 충족하는 모든 부작용입니다: 주입 중 또는 IP 주입 종료 후 72시간 이내에 시작된 부작용; 시험자 및/또는 후원자가 IP 투여와 관련이 있을 가능성이 있거나 관련이 있다고 생각하는 부작용; 인과관계 평가가 누락되었거나 불확실한 부작용. 부작용에는 심각한 AR과 심각하지 않은 AR이 모두 포함되었습니다.
연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
의심되는 부작용 또는 심각하거나 심각하지 않은 부작용(AR)이 있는 참가자의 비율
기간: 연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
부작용(AR)과 의심되는 부작용은 다음 기준 중 하나를 충족하는 모든 부작용입니다: 주입 중 또는 IP 주입 종료 후 72시간 이내에 시작된 부작용; 시험자 및/또는 후원자가 IP 투여와 관련이 있을 가능성이 있거나 관련이 있다고 생각하는 부작용; 인과관계 평가가 누락되었거나 불확실한 부작용. 부작용에는 심각한 AR과 심각하지 않은 AR이 모두 포함되었습니다.
연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
최소 1회의 주입 속도 변화 또는 주입 중단이 있거나 AE로 인해 중단된 참가자의 비율
기간: 연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
이상 반응(AE)은 반드시 치료와 인과 관계가 있는 것은 아닌 IP를 투여한 참가자의 뜻밖의 의학적 사건으로 정의되었습니다. 부작용(AE)으로 인해 주입 속도가 감소 및/또는 주입이 중단 또는 중단된 주입 횟수가 보고되었습니다.
연구 치료 시작부터 연구 조기 종료까지(약 22개월)
ARALAST NP 또는 GLASSIA로 치료한 후 항-A1PI 항체를 개발한 참가자 수
기간: 기준선, 연구의 조기 종료(약 22개월)
ARALAST NP 또는 GLASSIA로 치료한 후 항 A1PI 항체가 발생한 참가자의 수가 보고되었습니다. 각 평가 시점에서 양성 또는 음성으로 테스트된 샘플에 대해 항-A1PI 결합 항체를 결정했습니다.
기준선, 연구의 조기 종료(약 22개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baxalta now part of Shire

협력자

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 11월 2일

기본 완료 (실제)

2018년 9월 14일

연구 완료 (실제)

2018년 9월 14일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 3월 28일

처음 게시됨 (추정)

2016년 3월 30일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 4월 17일

마지막으로 확인됨

2021년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 460503

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있기 때문에 공유되지 않습니다(연구 참가자 수가 제한되어 있기 때문).

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

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희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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