A1PI 欠乏症における ARALAST NP および GLASSIA のステージ 1 研究

包含基準:

1. -スクリーニング時に18歳以上
2. -内因性血漿アルファ1-プロテイナーゼ阻害剤（A1PI）レベル<8μM 治療未経験の参加者のスクリーニング期間中、または治療経験のある参加者の以前の増強療法からの最低4週間のウォッシュアウト後。 参加者が A1PI の不十分なウォッシュアウトが原因であると疑われる除外値を取得した場合、血漿 A1PI レベルのスクリーニングを繰り返すことができます。
3. 参加者は、Pi*Z/Z、Pi*Z/Null、Pi*Malton/Z、Pi*Null/Null、またはその他のまれな遺伝子型 (PI*MS、PI*MZ、または PI*SZ を除く) の A1PI 遺伝子型を記録しています。
4. -スクリーニング時の臨床的に明らかな軽度から中等度の慢性閉塞性肺疾患（COPD）（診断のGOLD基準による）。
5. 参加者が吸入気管支拡張薬、吸入コルチコステロイド、または全身性コルチコステロイド（例： プレドニゾン≤10 mg /日またはその同等物）、参加者の薬の用量は、スクリーニング前の少なくとも28日間安定したままです。
6. -スクリーニング時に胸部コンピューター断層撮影（CT）または胸部X線を介して臨床的に重大な異常（肺気腫、気管支炎または気管支拡張症を除く）が検出されない。
7. -出産の可能性のある女性の場合、参加者はスクリーニングで妊娠検査が陰性であり、調査期間中、適切な避妊措置を採用することに同意する必要があります。
8. 参加者は、プロトコルの要件を喜んで順守することができます。

除外基準:

1. -肺気腫/ COPD以外の臨床的に重大な肺障害の既知の進行中または病歴。
2. 参加者は、登録時に下気道感染症（LRTI）/急性肺増悪（APE）を経験しています（インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名）。参加者は、LRTI/APE の臨床的消散と、LRTI/APE 終了後少なくとも 4 週間安定した状態の両方の後に再スクリーニングすることができます)。
3. -肺性心の既知の進行中または病歴。
4. 安静時二酸化炭素分圧 (PaCO2) レベルが 45 mmHg を超えることが知られている。
5. -ニューヨーク心臓協会（NYHA）のクラスIII / IVの症状を伴う臨床的に重大なうっ血性心不全。
6. 参加者は臓器移植を受けているか、大規模な肺手術を受けているか、現在移植リストに載っています。
7. -進行中の悪性腫瘍の既知の病歴（適切に治療された基底細胞または皮膚の扁平上皮癌または子宮頸部の上皮内癌以外）。

8. -コチニンのレベルが非喫煙者の正常範囲外である、スクリーニング前に1年未満禁煙した喫煙者または参加者。

   すべての参加者は、研究の過程で喫煙を控えることに同意する必要があります。

9. -参加者は、非経口コルチコステロイドまたは経口コルチコステロイドの長期療法（> 28日）を受けています。
10. 参加者は、長期の 24 時間体制の酸素補給を受けている (急性 COPD 増悪のための一時的なもの、または継続的な気道陽圧 [CPAP] またはバイレベル気道陽圧 [BiPAP] による酸素補給 (O2) を除く)。日）。
11. -参加者はCTの禁忌を持っています（例： CT スキャナーの製造元が指定した重量およびガントリー サイズの制限を超える体重および/または体格、CT スキャナー内で横になることができない、閉所恐怖症、肺密度に影響を与える胸壁または上肢の金属プロテーゼまたはペースメーカー評価）。
12. -参加者は、予定された定量的CTスキャンの前に、短時間作用型β2アゴニストの場合は6時間、長時間作用型β2アゴニストの場合は24時間、長時間作用型抗コリン薬の場合は48時間、気管支拡張薬を変更したくない、または変更できない。
13. -既知の重度の免疫グロブリンA（IgA）欠損症（すなわち、スクリーニング時のIgAレベル<8 mg / dL）。
14. -ヒトの血液または血液成分（例、ヒト免疫グロブリンまたはヒトアルブミン）の注入後の過敏症の既知の病歴。
15. -スクリーニングでの臨床的に重要な検査異常の存在
16. 参加者は、臨床的に重要な医学的、精神医学的、または認知疾患を患っており、娯楽用薬物/アルコールの使用者であるか、またはその他の制御されていない病状（例、不安定狭心症、一過性虚血発作、制御されていない高血圧）を持っている 研究者の意見では、参加者の安全性またはコンプライアンスに影響を与えるか、研究の結果を混乱させる可能性があります。
17. -参加者は、登録前の28日以内に別のIPにさらされているか、この研究の過程でIPまたは治験機器を含む別の臨床研究に参加する予定です。
18. 参加者は、研究者の家族または従業員です。
19. 女性の場合、参加者は登録時に妊娠中または授乳中です。