PSCA 靶向 CAR-T 细胞 (BPX-601) 在特定晚期实体瘤患者中的安全性和活性研究
2026年2月20日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
PSCA 特异性嵌合抗原受体工程化 T 细胞 (BPX-601) 在接受过治疗的晚期实体瘤受试者中进行的 1/2 期可行性、安全性和活性研究
本研究的目的是评估 BPX-601 CAR-T 细胞在先前治疗过的晚期实体瘤（前列腺）表达高水平前列腺干细胞抗原（PSCA）的参与者中的安全性和活性。
参与者的 T 细胞被修饰以识别和靶向癌细胞上的 PSCA 肿瘤标志物。
研究概览
详细说明
本研究的目的是表征 PSCA 特异性 CAR-T 细胞 BPX-601 的可行性、安全性和临床活性，该细胞与 rimiducid 一起给药于先前接受过治疗的 PSCA 阳性晚期实体瘤（前列腺）受试者。 BPX-601 CAR-T 细胞经过基因工程改造，可表达嵌合抗原受体 (CAR) 以靶向 PSCA 抗原和可诱导 rimiducid 的信号域，该信号域充当分子“go-switch”以增强激活和增殖。
第 1 阶段：细胞剂量递增以确定最大剂量的 BPX-601 与单次或重复剂量的 rimiducid 一起给药。
2 期：适应症特异性剂量扩展，以评估在 1 期确定的推荐剂量下在各种表达 PSCA 的实体瘤中的安全性、药效学（包括 BPX-601 持久性）和临床活性。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
52
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- Moffitt Cancer Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Winship Cancer Institute
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago Medicine
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Karmanos Cancer Institute
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68198
- University of Nebraska
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- John Theurer Cancer Center, Hackensack University Medical Center
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New York
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Buffalo、New York、美国、14263
- Roswell Park Cancer Institute
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New York、New York、美国、10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27705
- Duke University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- Thomas Jefferson University
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75246
- Baylor Sammons Cancer Center
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Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC)，根据 PCWG3 标准，在直接的先前治疗期间或之后具有进展性疾病。
- 基线时符合 RECIST v1.1 的可测量疾病；具有仅骨转移的 mCRPC 受试者必须具有可测量的 PSA。
- 年龄≥18岁。
- 预期寿命 > 12 周。
- 心电图 0-1
- 足够的器官功能。
排除标准：
- 具有不稳定骨病变或有症状/未经治疗的凝血功能障碍的前列腺癌，或在过去 6 个月内有 > 2 级血尿病史。
- 先前的 CAR T 细胞或其他转基因 T 细胞疗法。 允许使用基于免疫疗法的先前治疗来治疗前列腺癌，包括癌症疫苗疗法。
- 有症状、未经治疗或积极进展的中枢神经系统转移。
- 心脏功能受损或有临床意义的心脏病。
- 怀孕或哺乳。
- 参与者需要长期的全身性类固醇治疗。
- 严重并发感染。
- 已知的 HIV 阳性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：第 1 组：第 1 阶段剂量递增
患有晚期前列腺癌的参与者将接受 BPX-601 静脉输注，然后接受一次或多次 rimiducid 静脉输注。
BPX-601 的剂量递增将继续，直到达到推荐的细胞剂量水平。
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用含有 PSCA 特异性 CAR 和诱导型 MyD88/簇命名 (CD)40 (iMC) 共刺激结构域的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体 T 细胞
输注二聚化剂以激活 BPX-601 细胞的 iMC，以改善增殖和持久性
其他名称：
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实验性的：第 2 组：第 2 阶段剂量扩展
患有晚期前列腺癌的参与者将接受一次推荐细胞剂量水平的 BPX-601 静脉输注，然后接受一次或多次静脉输注 rimiducid。
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用含有 PSCA 特异性 CAR 和诱导型 MyD88/簇命名 (CD)40 (iMC) 共刺激结构域的逆转录病毒载体进行基因修饰的自体 T 细胞
输注二聚化剂以激活 BPX-601 细胞的 iMC，以改善增殖和持久性
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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剂量限制毒性
大体时间：第一次 rimiducid 输注后 4 周（即第 35 天）
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剂量限制性毒性的发生率
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第一次 rimiducid 输注后 4 周（即第 35 天）
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治疗紧急不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE)
大体时间：BPX-601 治疗后 180 天长达 15 年
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使用 NCI CTCAE v4.03 评估严重程度的不良事件 (AE) 和严重 AE (SAE) 的参与者人数
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BPX-601 治疗后 180 天长达 15 年
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最大耐受剂量 (MTD) 和/或推荐的 2 期剂量 (RP2D)
大体时间：通过第一阶段完成，最多 5 年
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确定第 2 阶段 BPX-601 和 rimiducid 的最佳剂量
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通过第一阶段完成，最多 5 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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BPX-601 的药效学 (PD)
大体时间：治疗后长达 1 年
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药效学血液生物标志物相对于基线的变化——BPX-601 CAR-T 细胞标志物
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治疗后长达 1 年
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BPX-601 的抗肿瘤活性
大体时间：从 BPX-601 细胞输注到确认疾病进展或因任何原因死亡、开始新的抗癌治疗或退出，以先到者为准，评估时间为最后一名受试者入组后长达 5 年
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研究者根据实体瘤反应评估标准 (RECIST) v1.1 或前列腺癌第 3 工作组 (PCWG3) 标准确定具有客观反应的受试者百分比
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从 BPX-601 细胞输注到确认疾病进展或因任何原因死亡、开始新的抗癌治疗或退出，以先到者为准，评估时间为最后一名受试者入组后长达 5 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年11月30日
初级完成 (实际的)
2023年3月14日
研究完成 (实际的)
2023年3月14日
研究注册日期
首次提交
2016年4月11日
首先提交符合 QC 标准的
2016年4月15日
首次发布 (估计的)
2016年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月20日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
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