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一项评估 Vamorolone 在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩中的扩展研究

2019年7月19日 更新者：ReveraGen BioPharma, Inc.

一项 II 期开放标签、多中心扩展研究，以评估 Vamorolone 在患有杜氏肌营养不良症 (DMD) 的男孩中的长期安全性和有效性

这项研究的主要目的是了解使用名为 vamorolone 的新药治疗 Duchenne 肌营养不良症 (DMD) 儿童两周以上是否安全，了解 vamorolone 是否对 DMD 的治疗有效，以及了解如何与使用类固醇的男孩所见的相比，任何潜在的副作用。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究将评估在患有 DMD 的儿童中使用一种名为 vamorolone 的新药是否安全超过两周，如果患有 DMD 的男孩服用该研究药物与其他研究中未服用 DMD 的男孩相比肌肉功能有所改善任何类型的类固醇，并查看服用研究药物的 DMD 男孩与之前服用另一种称为泼尼松的类固醇的 DMD 男孩相比，体重增加是否更少。 登记的参与者将服用研究药物 24 周。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

48

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Petah Tikwah、以色列、49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • 澳大利亚
      • Melbourne、澳大利亚
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead、澳大利亚
        • Sydney Children's Hospital
  • 瑞典
      • Gothenburg、瑞典、41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • 美国
    • California
      • Davis、California、美国、95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32611
        • University of Florida
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • 英国
      • Newcastle upon Tyne、英国、NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1个月 至 3年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 在任何扩展研究特定程序之前，参与者的父母或法定监护人已提供书面知情同意书/HIPAA 授权；
  2. 参与者先前已完成研究 VBP15-002，直至并包括入组前 8 周内的第 4 周随访评估；和
  3. 参与者和家长/监护人愿意并能够遵守预定的访问、研究药物管理计划和研究程序。

排除标准：

  1. 参与者在研究 VBP15-002 中发生了严重或严重的不良事件，研究者认为这可能或肯定与使用 vamorolone 相关，并且排除了在本研究中为受试者安全使用 vamorolone 的可能性；
  2. 参与者目前或有严重肾功能或肝功能损害、糖尿病或免疫抑制病史；
  3. 参与者目前或有慢性全身性真菌或病毒感染史；
  4. 参与者在研究药物首次给药前 4 周内使用过盐皮质激素受体药物，如螺内酯、依普利酮、坎利酮（坎利酮钾）、丙肾酮（丙肾酸钾）、美克利酮（美克利酮钾）；
  5. 参与者有症状性心肌病的证据。 [注意：调查中无症状的心脏异常不排除]；
  6. 参与者目前正在接受治疗或之前接受过口服糖皮质激素或其他免疫抑制剂的治疗。 [注：过去短暂使用口服糖皮质激素或其他口服免疫抑制剂累计不超过 3 个月，最后一次使用至少在第一次研究药物给药前 3 个月，将根据具体情况考虑是否符合条件. 允许为 DMD 以外的适应症开具吸入和/或局部皮质类固醇，但必须在研究药物给药前以稳定剂量给药至少 3 个月]；
  7. 受试者在研究药物首次给药前 4 周内使用过艾地苯醌；
  8. 参与者对研究药物或其任何成分过敏或过敏；
  9. 研究者认为，参与者有严重的行为或认知问题，无法参与研究；
  10. 研究者认为，参与者之前或目前的医疗状况、病史、身体检查结果或实验室异常可能会影响安全性，使治疗和随访不太可能正确完成或损害研究结果的评估；要么
  11. 参与者目前正在服用任何研究药物，或在研究治疗开始前 3 个月内服用过除 vamorolone 以外的任何研究药物。

注意：如果参与者因暂时情况不合格而无法参加，则可能会对其进行重新评估

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：剂量水平组 1
参加剂量水平组 1 的参与者将接受 vamorolone 0.25 mg/kg/天。
药品：瓦莫龙 0.25 毫克/天/天
每天口服 0.25 mg/kg/天，持续 24 周。
其他名称：
  • VBP15
实验性的：剂量水平组 2
参加剂量水平组 2 的参与者将接受 vamorolone 0.75 mg/kg/天。
药品：瓦莫龙 0.75 毫克/天/天
每天口服 0.75 mg/kg/天，持续 24 周。
其他名称：
  • VBP15
实验性的：剂量水平第 3 组
参加剂量水平组 3 的参与者将接受 vamorolone 2.0 mg/kg/天。
药品：瓦莫龙 2.0 毫克/天/天
每天口服 2.0 mg/kg/天，持续 24 周。
其他名称：
  • VBP15
实验性的：剂量水平组 4
参加剂量水平组 4 的参与者将接受 vamorolone 6.0 mg/kg/天。
药品：瓦莫龙 6.0 毫克/天/天
每天口服 6.0 mg/kg/天，持续 24 周。
其他名称：
  • VBP15

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
CTCAE 4.03 版评估的不良事件参与者人数
大体时间：24周
治疗中出现的不良事件 (TEAE) 被定义为在研究​​产品开始后和受试者最后一次研究访视（研究完成或提前终止）期间任何不良事件或现有状况的恶化。 在最后一次服用研究药物后最多 30 天内记录严重不良事件；评估 vamorolone 的长期安全性和耐受性，在 24 周的治疗期内以每天高达 6.0 mg/kg/天的剂量口服给药，用于 4-7 岁患有 DMD 的男孩。
24周
CTCAE 4.03 版评估的不良事件总数
大体时间：24周
治疗中出现的不良事件 (TEAE) 被定义为在研究​​产品开始后和受试者最后一次研究访视（研究完成或提前终止）期间任何不良事件或现有状况的恶化。 在最后一次服用研究药物后最多 30 天内记录严重不良事件；评估 vamorolone 的长期安全性和耐受性，在 24 周的治疗期内以每天高达 6.0 mg/kg/天的剂量口服给药，用于 4-7 岁患有 DMD 的男孩。
24周
通过站立时间测试 (TTSTAND) 测量的肌肉功能 - 速度
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 12 周、第 24 周（注：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
比较 4-7 岁男孩在 24 周治疗期间口服每日剂量高达 6.0 mg/kg 的瓦莫龙与未经治疗的 DMD 历史对照的疗效，通过站立时间试验 (TTSTAND) 测量与DMD
002 基线、003 基线、003 第 12 周、第 24 周（注：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
BMI Z 值
大体时间：002 基线，003 第 12 周，第 24 周

安全人群 BMI Z 分数总结。

请注意 0 是平均值。 负结果表示响应低于均值许多标准差，正结果表示响应高于均值许多标准差。 在这种情况下，组平均 BMI Z 分数越接近 0 越有利。
002 基线，003 第 12 周，第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过 HbA1c 水平测量的血清药效学生物标志物
大体时间：002 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、003 第 24 周、003 第 26-29 周
为了研究在 24 周的治疗期间以高达 6.0 mg/kg 的每日剂量口服施用的瓦莫龙与泼尼松治疗的历史对照相比，对血清药效学 (PD) 安全性生物标志物（胰岛素抵抗、肾上腺轴抑制、和骨转换）。 SomaScan 适配体面板测试了 1,200 种血清蛋白，用于发现一组候选的泼尼松反应生物标志物，其中一部分在纵向样本集中（个体 DMD 患者类固醇治疗前后）进行验证。 根据与正常对照的比较以及有关每种蛋白质功能的信息，将这些 PD 生物标志物分配给安全组或功效组。
002 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、003 第 24 周、003 第 26-29 周
通过 ACTH 水平测量的血清药效学生物标志物
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、003 第 24 周、003 第 26-29 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
为了研究在 24 周的治疗期间以高达 6.0 mg/kg 的每日剂量口服施用的瓦莫龙与泼尼松治疗的历史对照相比，对血清药效学 (PD) 安全性生物标志物（胰岛素抵抗、肾上腺轴抑制、和骨转换）。 SomaScan 适配体面板测试了 1,200 种血清蛋白，用于发现一组候选的泼尼松反应生物标志物，其中的一个子集在纵向样本集中（个体 DMD 患者类固醇治疗前后）进行验证。 根据与正常对照的比较以及有关每种蛋白质功能的信息，将这些 PD 生物标志物分配给安全组或功效组。
002 基线、003 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、003 第 24 周、003 第 26-29 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
通过空腹血糖水平测量的血清药效学生物标志物
大体时间：002 基线，003 第 12 周，003 第 24 周
为了研究在 24 周的治疗期间以高达 6.0 mg/kg 的每日剂量口服施用的瓦莫龙与泼尼松治疗的历史对照相比，对血清药效学 (PD) 安全性生物标志物（胰岛素抵抗、肾上腺轴抑制、和骨转换）。 SomaScan 适配体面板测试了 1,200 种血清蛋白，用于发现一组候选的泼尼松反应生物标志物，其中的一个子集在纵向样本集中（个体 DMD 患者类固醇治疗前后）进行验证。 根据与正常对照的比较以及有关每种蛋白质功能的信息，将这些 PD 生物标志物分配给安全组或功效组。
002 基线，003 第 12 周，003 第 24 周
通过空腹胰岛素水平测量的血清药效学生物标志物
大体时间：002 基线，003 第 12 周，003 第 24 周
为了研究在 24 周的治疗期间以高达 6.0 mg/kg 的每日剂量口服施用的瓦莫龙与泼尼松治疗的历史对照相比，对血清药效学 (PD) 安全性生物标志物（胰岛素抵抗、肾上腺轴抑制、和骨转换）。 SomaScan 适配体面板测试了 1,200 种血清蛋白，用于发现一组候选的泼尼松反应生物标志物，其中的一个子集在纵向样本集中（个体 DMD 患者类固醇治疗前后）进行验证。 根据与正常对照的比较以及有关每种蛋白质功能的信息，将这些 PD 生物标志物分配给安全组或功效组。
002 基线，003 第 12 周，003 第 24 周
通过骨钙素水平测量的血清药效学生物标志物
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、003 第 24 周、003 第 26-29 周（注：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
为了研究在 24 周的治疗期间以高达 6.0 mg/kg 的每日剂量口服施用的瓦莫龙与泼尼松治疗的历史对照相比，对血清药效学 (PD) 安全性生物标志物（胰岛素抵抗、肾上腺轴抑制、和骨转换）。 SomaScan 适配体面板测试了 1,200 种血清蛋白，用于发现一组候选的泼尼松反应生物标志物，其中的一个子集在纵向样本集中（个体 DMD 患者类固醇治疗前后）进行验证。 根据与正常对照的比较以及有关每种蛋白质功能的信息，将这些 PD 生物标志物分配给安全组或功效组。
002 基线、003 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、003 第 24 周、003 第 26-29 周（注：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
通过 P1NP 水平测量的血清药效学生物标志物
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、003 第 24 周、003 第 26-29 周（注：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
为了研究在 24 周的治疗期间以高达 6.0 mg/kg 的每日剂量口服施用的瓦莫龙与泼尼松治疗的历史对照相比，对血清药效学 (PD) 安全性生物标志物（胰岛素抵抗、肾上腺轴抑制、和骨转换）。 SomaScan 适配体面板测试了 1,200 种血清蛋白，用于发现一组候选的泼尼松反应生物标志物，其中的一个子集在纵向样本集中（个体 DMD 患者类固醇治疗前后）进行验证。 根据与正常对照的比较以及有关每种蛋白质功能的信息，将这些 PD 生物标志物分配给安全组或功效组。
002 基线、003 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、003 第 24 周、003 第 26-29 周（注：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
通过 CTX 水平测量的血清药效学生物标志物
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、第 24 周、003 第 26-29 周（注：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
为了研究在 24 周的治疗期间以高达 6.0 mg/kg 的每日剂量口服施用的瓦莫龙与泼尼松治疗的历史对照相比，对血清药效学 (PD) 安全性生物标志物（胰岛素抵抗、肾上腺轴抑制、和骨转换）。 SomaScan 适配体面板测试了 1,200 种血清蛋白，用于发现一组候选的泼尼松反应生物标志物，其中的一个子集在纵向样本集中（个体 DMD 患者类固醇治疗前后）进行验证。 根据与正常对照的比较以及有关每种蛋白质功能的信息，将这些 PD 生物标志物分配给安全组或功效组。
002 基线、003 基线、003 第 8 周、003 第 16 周、第 24 周、003 第 26-29 周（注：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
通过攀爬时间测试 (TTCLIMB) - 速度测量的肌肉力量、灵活性和功能锻炼能力
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 12 周、003 第 24 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
为了研究在 24 周的治疗期间以每日剂量高达 6.0 mg/kg 口服给药的瓦莫龙对肌肉力量、活动性和功能性运动能力的影响，与历史对照相比，通过攀爬时间测试 (TTCLIMB) 在患有 DMD 的 4-7 岁男孩。
002 基线、003 基线、003 第 12 周、003 第 24 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
通过跑/走 10 米测试时间 (TTRW) - 速度测量的肌肉力量、灵活性和功能锻炼能力
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 12 周、003 第 24 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
为了研究在 24 周的治疗期间以每日剂量高达 6.0 mg/kg 口服给药的瓦莫龙对肌肉力量、活动性和功能性运动能力的影响，与通过跑步/步行时间测试 (TTRW) 测量的历史对照相比) 在患有 DMD 的 4-7 岁男孩中。
002 基线、003 基线、003 第 12 周、003 第 24 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
通过 North Star 动态评估 (NSAA) 测量的肌肉力量、灵活性和功能锻炼能力
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 12 周、003 第 24 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
研究在 24 周的治疗期间以每日剂量高达 6.0 mg/kg 口服给药的瓦莫龙对肌肉力量、活动性和功能性运动能力的影响，与历史对照相比，通过 North Star 动态评估 (NSAA) 在患有 DMD 的 4-7 岁男孩。 *** 正在报告 NSAA 总分。 分数范围从 0 到 32。 分数越高（接近 32）表明评估功能活动性的结果越好。
002 基线、003 基线、003 第 12 周、003 第 24 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
通过 6 分钟步行测试 (6MWT) 仪表测量的肌肉力量、灵活性和功能锻炼能力与历史对照
大体时间：002 基线、003 基线、003 第 12 周、003 第 24 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）
研究在 24 周的治疗期内以每日剂量高达 6.0 mg/kg 口服给药的瓦莫龙对肌肉力量、活动性和功能性运动能力的影响，与通过 6 分钟步行试验 (6MWT) 测量的历史对照相比在患有 DMD 的 4-7 岁男孩中。
002 基线、003 基线、003 第 12 周、003 第 24 周（注意：002 基线来自 VBP15-002 4 周研究 (NCT02760264)，在 VBP15-003 之前）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

ReveraGen BioPharma, Inc.

合作者

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

调查人员

  • 学习椅：Paula R Clemens, MD、University of Pittsburgh

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年7月28日

初级完成 (实际的)

2018年4月26日

研究完成 (实际的)

2018年4月26日

研究注册日期

首次提交

2016年4月28日

首先提交符合 QC 标准的

2016年4月30日

首次发布 (估计)

2016年5月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年7月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年7月19日

最后验证

2019年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • VBP15-003
  • 1R44NS095423-01 (美国 NIH 拨款/合同)
  • 1U34AR068616-01 (美国 NIH 拨款/合同)

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