Une étude d'extension pour évaluer la vamorolone chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
19 juillet 2019 mis à jour par: ReveraGen BioPharma, Inc.
Une étude d'extension multicentrique ouverte de phase II pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de la vamorolone chez les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)
Les principaux objectifs de cette étude sont de voir s'il est sécuritaire d'utiliser un nouveau médicament appelé vamorolone pendant plus de deux semaines chez les enfants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), de voir si la vamorolone fonctionne pour le traitement de la DMD et de voir comment tous les effets secondaires potentiels se comparent à ceux observés chez les garçons utilisant des stéroïdes.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Description détaillée
Cette étude évaluera s'il est sûr d'utiliser un nouveau médicament appelé vamorolone pendant plus de deux semaines chez les enfants atteints de DMD, si les garçons atteints de DMD qui prennent le médicament à l'étude ont une fonction musculaire améliorée par rapport aux garçons atteints de DMD dans d'autres études qui n'ont pas pris tout type de stéroïde, et pour voir si les garçons atteints de DMD qui prennent le médicament à l'étude prennent moins de poids que les garçons atteints de DMD dans une étude précédente qui ont pris un autre type de stéroïde appelé prednisone.
Les participants inscrits prendront le médicament à l'étude pendant 24 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
48
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Melbourne, Australie
- Royal Children's Hospital
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Westmead, Australie
- Sydney Children's Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
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Petah Tikwah, Israël, 49202
- Schneider Children's Medical Center
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Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE7 7DN
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
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Gothenburg, Suède, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
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California
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Davis, California, États-Unis, 95616
- University of California Davis
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Florida
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Gainesville, Florida, États-Unis, 32611
- University of Florida
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Orlando, Florida, États-Unis, 32827
- Nemours Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 mois à 3 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Le parent ou le tuteur légal du participant a fourni un consentement éclairé écrit/une autorisation HIPAA avant toute procédure spécifique à l'étude d'extension ;
- Le participant a déjà terminé l'étude VBP15-002 jusqu'à et y compris les évaluations de suivi de la semaine 4 dans les 8 semaines précédant l'inscription ; et
- Le participant et le parent/tuteur sont disposés et capables de se conformer aux visites prévues, au plan d'administration des médicaments à l'étude et aux procédures de l'étude.
Critère d'exclusion:
- Le participant a eu un événement indésirable grave ou sévère dans l'étude VBP15-002 qui, de l'avis de l'investigateur, était probablement ou définitivement lié à l'utilisation de la vamorolone et exclut une utilisation sûre de la vamorolone pour le sujet de cette étude ;
- Le participant présente ou a des antécédents d'insuffisance rénale ou hépatique majeure, de diabète sucré ou d'immunosuppression ;
- Le participant a des infections fongiques ou virales systémiques chroniques ou des antécédents d'infections systémiques chroniques ;
- Le participant a utilisé des agents récepteurs des minéralocorticoïdes, tels que la spironolactone, l'éplérénone, la canrénone (canrénoate de potassium), la prorénone (prorénoate de potassium), la mexrénone (mexrénoate de potassium) dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude ;
- Le participant présente des signes de cardiomyopathie symptomatique. [Remarque : une anomalie cardiaque asymptomatique à l'examen ne serait pas exclusive] ;
- Le participant est actuellement traité ou a reçu un traitement antérieur avec des glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs. [Remarques : L'utilisation transitoire antérieure de glucocorticoïdes oraux ou d'autres agents immunosuppresseurs oraux pendant au plus 3 mois cumulés, avec la dernière utilisation au moins 3 mois avant la première dose du médicament à l'étude, sera prise en compte pour l'éligibilité au cas par cas. . Les corticostéroïdes inhalés et/ou topiques prescrits pour une indication autre que la DMD sont autorisés mais doivent être administrés à dose stable pendant au moins 3 mois avant l'administration du médicament à l'étude] ;
- Le sujet a utilisé de l'idébénone dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude ;
- Le participant a une allergie ou une hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un de ses constituants ;
- Le participant a de graves problèmes comportementaux ou cognitifs qui empêchent la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur ;
- Le participant a un état de santé antérieur ou en cours, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité, rendre peu probable que le traitement et le suivi soient correctement complétés ou altérer l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'investigateur ; ou alors
- Le participant prend actuellement un médicament expérimental ou a pris un médicament expérimental autre que la vamorolone dans les 3 mois précédant le début du traitement à l'étude.
Remarque : Les participants peuvent être réévalués s'ils ne sont pas éligibles en raison d'une condition transitoire qui empêcherait le sujet de participer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Niveau de dose Groupe 1
Les participants inscrits au groupe de niveau de dose 1 recevront du vamorolone 0,25 mg/kg/jour.
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Administration orale de 0,25 mg/kg/jour par jour pendant 24 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Niveau de dose Groupe 2
Les participants inscrits au groupe de niveau de dose 2 recevront du vamorolone 0,75 mg/kg/jour.
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Administration orale de 0,75 mg/kg/jour par jour pendant 24 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Niveau de dose Groupe 3
Les participants inscrits au groupe de niveau de dose 3 recevront du vamorolone 2,0 mg/kg/jour.
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Administration orale de 2,0 mg/kg/jour par jour pendant 24 semaines.
Autres noms:
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Expérimental: Niveau de dose Groupe 4
Les participants inscrits au groupe de niveau de dose 4 recevront du vamorolone 6,0 mg/kg/jour.
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Administration orale de 6,0 mg/kg/jour par jour pendant 24 semaines.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables évalués par la version 4.03 du CTCAE
Délai: 24 semaines
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Les événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) sont définis comme tout événement indésirable ou aggravation d'une affection existante après le début du produit expérimental et au cours de la dernière visite d'étude du sujet (achèvement de l'étude ou arrêt prématuré).
Les événements indésirables graves ont été enregistrés jusqu'à 30 jours après l'administration finale du médicament à l'étude ; Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg/jour sur une période de traitement de 24 semaines, chez les garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD.
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24 semaines
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Nombre total d'événements indésirables évalués par la version 4.03 du CTCAE
Délai: 24 semaines
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Les événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE) sont définis comme tout événement indésirable ou aggravation d'une affection existante après le début du produit expérimental et au cours de la dernière visite d'étude du sujet (achèvement de l'étude ou arrêt prématuré).
Les événements indésirables graves ont été enregistrés jusqu'à 30 jours après l'administration finale du médicament à l'étude ; Évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg/jour sur une période de traitement de 24 semaines, chez les garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD.
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24 semaines
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Fonction musculaire mesurée par le test de temps de repos (TTSTAND) - Vélocité
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Comparer l'efficacité, mesurée par le test Time to Stand Test (TTSTAND), de la vamorolone administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines par rapport aux témoins historiques DMD non traités chez les garçons âgés de 4 à 7 ans avec DMD
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Score Z de l'IMC
Délai: 002 Baseline, 003 Semaine 12, Semaine 24
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Résumé du score Z de l'IMC de la population de sécurité. Veuillez noter que 0 est la moyenne. Un résultat négatif indique une réponse qui est de plusieurs écarts-types en dessous de la moyenne, et un résultat positif indique une réponse qui est de plusieurs écarts-types au-dessus de la moyenne. Dans ce cas, plus le score Z moyen de l'IMC du groupe est proche de 0, plus c'est favorable. |
002 Baseline, 003 Semaine 12, Semaine 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Biomarqueurs pharmacodynamiques sériques mesurés par les niveaux d'HbA1c
Délai: 002 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, 003 Semaine 24, 003 Semaine 26-29
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines par rapport aux témoins historiques traités à la prednisone, sur les biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) sériques de sécurité (résistance à l'insuline, suppression de l'axe surrénalien, et remodelage osseux).
Des panels d'aptamères SomaScan testant 1 200 protéines sériques ont été utilisés pour découvrir un ensemble candidat de biomarqueurs sensibles à la prednisone, avec un sous-ensemble de ceux-ci validés dans un ensemble d'échantillons longitudinaux (patients DMD individuels avant/après traitement stéroïdien).
Ces biomarqueurs PD ont été attribués à un panel de sécurité ou à un panel d'efficacité sur la base d'une comparaison avec des témoins normaux et d'informations concernant la fonction de chaque protéine.
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002 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, 003 Semaine 24, 003 Semaine 26-29
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Biomarqueurs pharmacodynamiques sériques mesurés par les niveaux d'ACTH
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, 003 Semaine 24, 003 Semaine 26-29 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines par rapport aux témoins historiques traités à la prednisone, sur les biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) sériques de sécurité (résistance à l'insuline, suppression de l'axe surrénalien, et remodelage osseux).
Des panels d'aptamères SomaScan testant 1 200 protéines sériques ont été utilisés pour découvrir un ensemble candidat de biomarqueurs sensibles à la prednisone, avec un sous-ensemble de ceux-ci validés dans un ensemble d'échantillons longitudinaux (patients DMD individuels avant/après traitement stéroïdien).
Ces biomarqueurs PD ont été attribués à un panel de sécurité ou à un panel d'efficacité sur la base d'une comparaison avec des témoins normaux et d'informations concernant la fonction de chaque protéine.
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, 003 Semaine 24, 003 Semaine 26-29 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Biomarqueurs pharmacodynamiques sériques mesurés par les niveaux de glucose à jeun
Délai: 002 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines par rapport aux témoins historiques traités à la prednisone, sur les biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) sériques de sécurité (résistance à l'insuline, suppression de l'axe surrénalien, et remodelage osseux).
Des panels d'aptamères SomaScan testant 1 200 protéines sériques ont été utilisés pour découvrir un ensemble candidat de biomarqueurs sensibles à la prednisone, avec un sous-ensemble de ceux-ci validés dans un ensemble d'échantillons longitudinaux (patients DMD individuels avant/après traitement stéroïdien).
Ces biomarqueurs PD ont été attribués à un panel de sécurité ou à un panel d'efficacité sur la base d'une comparaison avec des témoins normaux et d'informations concernant la fonction de chaque protéine.
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002 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24
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Biomarqueurs pharmacodynamiques sériques mesurés par les niveaux d'insuline à jeun
Délai: 002 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines par rapport aux témoins historiques traités à la prednisone, sur les biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) sériques de sécurité (résistance à l'insuline, suppression de l'axe surrénalien, et remodelage osseux).
Des panels d'aptamères SomaScan testant 1 200 protéines sériques ont été utilisés pour découvrir un ensemble candidat de biomarqueurs sensibles à la prednisone, avec un sous-ensemble de ceux-ci validés dans un ensemble d'échantillons longitudinaux (patients DMD individuels avant/après traitement stéroïdien).
Ces biomarqueurs PD ont été attribués à un panel de sécurité ou à un panel d'efficacité sur la base d'une comparaison avec des témoins normaux et d'informations concernant la fonction de chaque protéine.
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002 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24
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Biomarqueurs pharmacodynamiques sériques mesurés par les niveaux d'ostéocalcine
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, 003 Semaine 24, 003 Semaine 26-29 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines par rapport aux témoins historiques traités à la prednisone, sur les biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) sériques de sécurité (résistance à l'insuline, suppression de l'axe surrénalien, et remodelage osseux).
Des panels d'aptamères SomaScan testant 1 200 protéines sériques ont été utilisés pour découvrir un ensemble candidat de biomarqueurs sensibles à la prednisone, avec un sous-ensemble de ceux-ci validés dans un ensemble d'échantillons longitudinaux (patients DMD individuels avant/après traitement stéroïdien).
Ces biomarqueurs PD ont été attribués à un panel de sécurité ou à un panel d'efficacité sur la base d'une comparaison avec des témoins normaux et d'informations concernant la fonction de chaque protéine.
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, 003 Semaine 24, 003 Semaine 26-29 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Biomarqueurs pharmacodynamiques sériques mesurés par les niveaux de P1NP
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, 003 Semaine 24, 003 Semaine 26-29 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines par rapport aux témoins historiques traités à la prednisone, sur les biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) sériques de sécurité (résistance à l'insuline, suppression de l'axe surrénalien, et remodelage osseux).
Des panels d'aptamères SomaScan testant 1 200 protéines sériques ont été utilisés pour découvrir un ensemble candidat de biomarqueurs sensibles à la prednisone, avec un sous-ensemble de ceux-ci validés dans un ensemble d'échantillons longitudinaux (patients DMD individuels avant/après traitement stéroïdien).
Ces biomarqueurs PD ont été attribués à un panel de sécurité ou à un panel d'efficacité sur la base d'une comparaison avec des témoins normaux et d'informations concernant la fonction de chaque protéine.
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, 003 Semaine 24, 003 Semaine 26-29 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Biomarqueurs pharmacodynamiques sériques mesurés par les niveaux de CTX
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, Semaine 24, 003 Semaine 26-29 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines par rapport aux témoins historiques traités à la prednisone, sur les biomarqueurs pharmacodynamiques (PD) sériques de sécurité (résistance à l'insuline, suppression de l'axe surrénalien, et remodelage osseux).
Des panels d'aptamères SomaScan testant 1 200 protéines sériques ont été utilisés pour découvrir un ensemble candidat de biomarqueurs sensibles à la prednisone, avec un sous-ensemble de ceux-ci validés dans un ensemble d'échantillons longitudinaux (patients DMD individuels avant/après traitement stéroïdien).
Ces biomarqueurs PD ont été attribués à un panel de sécurité ou à un panel d'efficacité sur la base d'une comparaison avec des témoins normaux et d'informations concernant la fonction de chaque protéine.
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 8, 003 Semaine 16, Semaine 24, 003 Semaine 26-29 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Force musculaire, mobilité et capacité d'exercice fonctionnel mesurées par le test de temps de montée (TTCLIMB) - Vélocité
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg pendant une période de traitement de 24 semaines, sur la force musculaire, la mobilité et la capacité d'exercice fonctionnel par rapport aux témoins historiques tels que mesurés par le test de temps de montée (TTCLIMB) dans garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD.
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Force musculaire, mobilité et capacité d'exercice fonctionnel mesurées par le temps nécessaire pour courir/marcher sur 10 mètres (TTRW) - Vélocité
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg pendant une période de traitement de 24 semaines, sur la force musculaire, la mobilité et la capacité d'exercice fonctionnel par rapport aux témoins historiques tels que mesurés par le test de temps de course/marche (TTRW ) chez les garçons de 4 à 7 ans atteints de DMD.
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Force musculaire, mobilité et capacité d'exercice fonctionnel mesurées par North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg pendant une période de traitement de 24 semaines, sur la force musculaire, la mobilité et la capacité d'exercice fonctionnel par rapport aux témoins historiques, tels que mesurés par North Star Ambulatory Assessment (NSAA) chez garçons âgés de 4 à 7 ans atteints de DMD.
*** Le score total de la NSAA est rapporté.
Le score peut aller de 0 à 32.
Des scores plus élevés (approchant 32) indiquent un meilleur résultat évaluant la mobilité fonctionnelle.
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Force musculaire, mobilité et capacité d'exercice fonctionnel par rapport aux contrôles historiques tels que mesurés par des compteurs de test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Étudier les effets de la vamorolone, administrée par voie orale à des doses quotidiennes allant jusqu'à 6,0 mg/kg sur une période de traitement de 24 semaines, sur la force musculaire, la mobilité et la capacité d'exercice fonctionnel par rapport aux témoins historiques, tels que mesurés par le test de marche de 6 minutes (6MWT) chez les garçons de 4 à 7 ans atteints de DMD.
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002 Baseline, 003 Baseline, 003 Semaine 12, 003 Semaine 24 (Remarque : 002 Baseline provient de l'étude VBP15-002 de 4 semaines (NCT02760264), antérieure à VBP15-003)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chaise d'étude: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Smith EC, Conklin LS, Hoffman EP, Clemens PR, Mah JK, Finkel RS, Guglieri M, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, Kerchner L, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, Gordish-Dressman H, Hagerty L, Dang UJ, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, McDonald CM; CINRG VBP15 and DNHS Investigators. Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study. PLoS Med. 2020 Sep 21;17(9):e1003222. doi: 10.1371/journal.pmed.1003222. eCollection 2020 Sep.
- Li X, Conklin LS, van den Anker J, Hoffman EP, Clemens PR, Jusko WJ. Exposure-Response Analysis of Vamorolone (VBP15) in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy. J Clin Pharmacol. 2020 Oct;60(10):1385-1396. doi: 10.1002/jcph.1632. Epub 2020 May 20.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 juillet 2016
Achèvement primaire (Réel)
26 avril 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
26 avril 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
28 avril 2016
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
30 avril 2016
Première publication (Estimation)
3 mai 2016
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
23 juillet 2019
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 juillet 2019
Dernière vérification
1 juillet 2019
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- VBP15-003
- 1R44NS095423-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
- 1U34AR068616-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
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