Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus vamorolonin arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

perjantai 19. heinäkuuta 2019 päivittänyt: ReveraGen BioPharma, Inc.

Vaiheen II avoin, monikeskustutkimus vamorolonin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi pojilla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DMD)

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on selvittää, onko uuden vamoroloni-nimisen lääkkeen käyttö turvallista yli kahden viikon ajan Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavilla lapsilla, selvittää, toimiiko vamoroloni DMD:n hoidossa, ja kuinka mahdolliset sivuvaikutukset verrattuna steroideja käyttävillä pojilla havaittuihin sivuvaikutuksiin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa arvioidaan, onko turvallista käyttää uutta vamoroloni-nimistä lääkettä yli kahden viikon ajan DMD:tä sairastavilla lapsilla, jos tutkimuslääkettä saavilla pojilla, joilla on DMD, lihastoiminta on parantunut verrattuna DMD-potilaisiin muissa tutkimuksissa, jotka eivät käyttäneet minkä tahansa tyyppisiä steroideja ja selvittää, lihoavatko DMD:tä sairastavat pojat, jotka ottavat tutkimuslääkitystä, vähemmän painoa kuin aiemmassa tutkimuksessa DMD:tä sairastavat pojat, jotka käyttivät toisen tyyppistä steroidia nimeltä prednisoni. Ilmoittautuneiden osallistujien tulee ottaa tutkimuslääkitystä 24 viikon ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

48

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Davis, California, Yhdysvallat, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujan vanhempi tai laillinen huoltaja on antanut kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen/HIPAA-valtuutuksen ennen laajennustutkimuskohtaisia ​​toimenpiteitä;
  2. Osallistuja on aiemmin suorittanut tutkimuksen VBP15-002 viikkoon 4 asti seuranta-arvioinnit mukaan lukien 8 viikon sisällä ennen ilmoittautumista; ja
  3. Osallistuja ja vanhempi/huoltaja ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan suunniteltuja vierailuja, tutkimuslääkkeen antosuunnitelmaa ja tutkimusmenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujalla oli vakava tai vakava haittatapahtuma tutkimuksessa VBP15-002, joka tutkijan näkemyksen mukaan liittyi todennäköisesti tai varmasti vamorolonin käyttöön ja joka estää vamorolonin turvallisen käytön tässä tutkimuksessa;
  2. Osallistujalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut vakava munuaisten tai maksan vajaatoiminta, diabetes mellitus tai immunosuppressio;
  3. Osallistujalla on tällä hetkellä tai aiemmin ollut kroonisia systeemisiä sieni- tai virusinfektioita;
  4. Osallistuja on käyttänyt mineralokortikoidireseptoriaineita, kuten spironolaktonia, eplerenonia, kanrenonia (kanrenoaattikalium), prorenonia (prorenoaattikalium), meksrenonia (meksrenoaattikalium) 4 viikon sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  5. Osallistujalla on näyttöä oireellisesta kardiomyopatiasta. [Huomautus: Oireeton sydämen poikkeavuus tutkimuksen perusteella ei ole poissulkeva];
  6. Osallistujaa hoidetaan parhaillaan tai hän on saanut aikaisempaa hoitoa oraalisilla glukokortikoideilla tai muilla immunosuppressiivisilla aineilla. [Huomautuksia: Suun kautta otettavien glukokortikoidien tai muiden suun kautta otettavien immunosuppressiivisten aineiden ohimenevä käyttö enintään 3 kuukautta kumulatiivisesti, kun viimeinen käyttö on vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta, katsotaan kelpoisuuden osalta tapauskohtaisesti. . Inhaloitavat ja/tai paikalliset kortikosteroidit, jotka on määrätty muuhun käyttöaiheeseen kuin DMD:hen, ovat sallittuja, mutta niitä on annettava vakaana annoksena vähintään 3 kuukauden ajan ennen tutkimuslääkkeen antamista];
  7. Kohde on käyttänyt idebenonia 4 viikon aikana ennen ensimmäistä tutkimuslääkitysannosta;
  8. Osallistujalla on allergia tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin sen aineosalle;
  9. Osallistujalla on vakavia käyttäytymis- tai kognitiivisia ongelmia, jotka estävät tutkijan mielestä tutkimukseen osallistumisen;
  10. Osallistujalla on aiempi tai meneillään oleva sairaus, sairaushistoria, fyysisiä löydöksiä tai laboratoriopoikkeavuuksia, jotka voivat vaikuttaa turvallisuuteen, tehdä hoidon ja seurannan asianmukaisen loppuun saattamisen epätodennäköiseksi tai heikentää tutkijan näkemyksen mukaan tutkimustulosten arviointia; tai
  11. Osallistuja käyttää parhaillaan mitä tahansa tutkimuslääkettä tai on ottanut mitä tahansa muuta tutkimuslääkettä kuin vamorolonia 3 kuukauden aikana ennen tutkimushoidon aloittamista.

Huomautus: Osallistujat voidaan arvioida uudelleen, jos he eivät ole kelvollisia ohimenevän tilan vuoksi, joka estäisi tutkittavaa osallistumasta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annostasoryhmä 1
Annostasoryhmään 1 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 0,25 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 0,25 mg/vrk/vrk
Suun kautta 0,25 mg/kg/vrk päivittäin 24 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 2
Annostasoryhmään 2 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 0,75 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 0,75 mg/vrk/vrk
Suun kautta 0,75 mg/kg/vrk päivittäin 24 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 3
Annostasoryhmään 3 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 2,0 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 2,0 mg/vrk/vrk
Suun kautta 2,0 mg/kg/vrk päivittäin 24 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15
Kokeellinen: Annostasoryhmä 4
Annostasoryhmään 4 ilmoittautuneet osallistujat saavat vamorolonia 6,0 mg/kg/vrk.
Lääke: Vamoroloni 6,0 mg/vrk/vrk
Suun kautta 6,0 mg/kg/vrk päivittäin 24 viikon ajan.
Muut nimet:
  • VBP15

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CTCAE:n version 4.03 mukaan arvioitujen haitallisten tapahtumien osanottajien määrä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) määritellään mille tahansa haittatapahtumaksi tai olemassa olevien tilojen pahenemiseksi tutkimustuotteen aloittamisen ja potilaan viimeisen tutkimuskäynnin (tutkimuksen päättymisen tai varhaisen lopettamisen) jälkeen. Vakavia haittatapahtumia kirjattiin jopa 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annon jälkeen; Vamorolonin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen suun kautta 6,0 mg/kg/vrk asti 24 viikon hoitojakson aikana 4–7-vuotiaille pojille, joilla on DMD.
24 viikkoa
Haittatapahtumien kokonaismäärä CTCAE:n version 4.03 arvioiden mukaan
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Hoidon aiheuttamat haittatapahtumat (TEAE) määritellään mille tahansa haittatapahtumaksi tai olemassa olevien tilojen pahenemiseksi tutkimustuotteen aloittamisen ja potilaan viimeisen tutkimuskäynnin (tutkimuksen päättymisen tai varhaisen lopettamisen) jälkeen. Vakavia haittatapahtumia kirjattiin jopa 30 päivää tutkimuslääkkeen viimeisen annon jälkeen; Vamorolonin pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen suun kautta 6,0 mg/kg/vrk asti 24 viikon hoitojakson aikana 4–7-vuotiaille pojille, joilla on DMD.
24 viikkoa
Lihastoiminta mitattuna seisomisaikatestillä (TTSTAND) - Nopeudella
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
Vertaa vamoroloni, joka mitataan Time to Stand -testillä (TTSTAND) mitattuna, tehokkuutta, joka on annettu suun kautta 6,0 mg/kg:aan asti 24 viikon hoitojakson aikana, verrattuna hoitamattomiin DMD-historiallisiin kontrolleihin 4–7-vuotiailla pojilla. DMD:n kanssa
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
BMI Z-pisteet
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Viikko 12, Viikko 24

Yhteenveto turvaväestön BMI Z-pisteestä.

Huomaa, että 0 on keskiarvo. Negatiivinen tulos osoittaa vastetta, joka on monta standardipoikkeamaa keskiarvon alapuolella, ja positiivinen tulos tarkoittaa vastetta, joka on monta standardipoikkeamaa keskiarvon yläpuolella. Tässä tapauksessa, mitä lähempänä ryhmän keskimääräinen BMI Z-piste on nollaa, on sitä edullisempi.
002 Perustaso, 003 Viikko 12, Viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Seerumin farmakodynamiikan biomarkkerit HbA1c-tasoilla mitattuna
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, 003 Viikko 24, 003 Viikko 26-29
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg 24 viikon hoitojakson aikana annosteltuna vamorolonia verrattuna prednisonilla hoidetuihin historiallisiin verrokkeihin seerumin farmakodynaamisiin (PD) turvallisuuden biomarkkereihin (insuliiniresistenssi, lisämunuaisen akselin suppressio, ja luun vaihtuvuus). SomaScan-aptameeripaneeleja, jotka testasivat 1 200 seerumiproteiinia, käytettiin ehdokasjoukon löytämiseen prednisonille reagoivia biomarkkereita, joista osa validoitiin pitkittäisnäytesarjassa (yksittäiset DMD-potilaat ennen steroidihoitoa/jälkeen). Nämä PD-biomarkkerit määritettiin turvapaneeliin tai tehokkuuspaneeliin perustuen vertailuun normaaleihin kontrolleihin ja kunkin proteiinin toimintaa koskeviin tietoihin.
002 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, 003 Viikko 24, 003 Viikko 26-29
Seerumin farmakodynamiikan biomarkkerit mitattuna ACTH-tasoilla
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, 003 Viikko 24, 003 Viikko 26-29 (Huomautus: 002 Perustaso on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264) edellinen - 00B364)
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg 24 viikon hoitojakson aikana annosteltuna vamorolonia verrattuna prednisonilla hoidetuihin historiallisiin verrokkeihin seerumin farmakodynaamisiin (PD) turvallisuuden biomarkkereihin (insuliiniresistenssi, lisämunuaisen akselin suppressio, ja luun vaihtuvuus). SomaScan-aptameeripaneeleja, jotka testasivat 1 200 seerumiproteiinia, käytettiin ehdokasjoukon löytämiseen prednisonille reagoivia biomarkkereita, joista osa validoitiin pitkittäisnäytesarjassa (yksittäiset DMD-potilaat ennen steroidihoitoa/jälkeen). Nämä PD-biomarkkerit määritettiin turvapaneeliin tai tehokkuuspaneeliin perustuen vertailuun normaaleihin kontrolleihin ja kunkin proteiinin toimintaa koskeviin tietoihin.
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, 003 Viikko 24, 003 Viikko 26-29 (Huomautus: 002 Perustaso on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264) edellinen - 00B364)
Seerumin farmakodynamiikan biomarkkerit mitattuna paastoglukoositasoilla
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg 24 viikon hoitojakson aikana annosteltuna vamorolonia verrattuna prednisonilla hoidetuihin historiallisiin verrokkeihin seerumin farmakodynaamisiin (PD) turvallisuuden biomarkkereihin (insuliiniresistenssi, lisämunuaisen akselin suppressio, ja luun vaihtuvuus). SomaScan-aptameeripaneeleja, jotka testasivat 1 200 seerumiproteiinia, käytettiin ehdokasjoukon löytämiseen prednisonille reagoivia biomarkkereita, joista osa validoitiin pitkittäisnäytesarjassa (yksittäiset DMD-potilaat ennen steroidihoitoa/jälkeen). Nämä PD-biomarkkerit määritettiin turvapaneeliin tai tehokkuuspaneeliin perustuen vertailuun normaaleihin kontrolleihin ja kunkin proteiinin toimintaa koskeviin tietoihin.
002 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24
Seerumin farmakodynamiikan biomarkkerit mitattuna paastoinsuliinitasoilla
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg 24 viikon hoitojakson aikana annosteltuna vamorolonia verrattuna prednisonilla hoidetuihin historiallisiin verrokkeihin seerumin farmakodynaamisiin (PD) turvallisuuden biomarkkereihin (insuliiniresistenssi, lisämunuaisen akselin suppressio, ja luun vaihtuvuus). SomaScan-aptameeripaneeleja, jotka testasivat 1 200 seerumiproteiinia, käytettiin ehdokasjoukon löytämiseen prednisonille reagoivia biomarkkereita, joista osa validoitiin pitkittäisnäytesarjassa (yksittäiset DMD-potilaat ennen steroidihoitoa/jälkeen). Nämä PD-biomarkkerit määritettiin turvapaneeliin tai tehokkuuspaneeliin perustuen vertailuun normaaleihin kontrolleihin ja kunkin proteiinin toimintaa koskeviin tietoihin.
002 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24
Seerumin farmakodynamiikan biomarkkerit mitattuna osteokalsiinitasoilla
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, 003 Viikko 24, 003 Viikko 26-29 (Huomautus: 002 Perustaso on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264) edellinen - 00B364)
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg 24 viikon hoitojakson aikana annosteltuna vamorolonia verrattuna prednisonilla hoidetuihin historiallisiin verrokkeihin seerumin farmakodynaamisiin (PD) turvallisuuden biomarkkereihin (insuliiniresistenssi, lisämunuaisen akselin suppressio, ja luun vaihtuvuus). SomaScan-aptameeripaneeleja, jotka testasivat 1 200 seerumiproteiinia, käytettiin ehdokasjoukon löytämiseen prednisonille reagoivia biomarkkereita, joista osa validoitiin pitkittäisnäytesarjassa (yksittäiset DMD-potilaat ennen steroidihoitoa/jälkeen). Nämä PD-biomarkkerit määritettiin turvapaneeliin tai tehokkuuspaneeliin perustuen vertailuun normaaleihin kontrolleihin ja kunkin proteiinin toimintaa koskeviin tietoihin.
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, 003 Viikko 24, 003 Viikko 26-29 (Huomautus: 002 Perustaso on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264) edellinen - 00B364)
Seerumin farmakodynamiikan biomarkkerit mitattuna P1NP-tasoilla
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, 003 Viikko 24, 003 Viikko 26-29 (Huomautus: 002 Perustaso on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264) edellinen - 00B364)
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg 24 viikon hoitojakson aikana annosteltuna vamorolonia verrattuna prednisonilla hoidetuihin historiallisiin verrokkeihin seerumin farmakodynaamisiin (PD) turvallisuuden biomarkkereihin (insuliiniresistenssi, lisämunuaisen akselin suppressio, ja luun vaihtuvuus). SomaScan-aptameeripaneeleja, jotka testasivat 1 200 seerumiproteiinia, käytettiin ehdokasjoukon löytämiseen prednisonille reagoivia biomarkkereita, joista osa validoitiin pitkittäisnäytesarjassa (yksittäiset DMD-potilaat ennen steroidihoitoa/jälkeen). Nämä PD-biomarkkerit määritettiin turvapaneeliin tai tehokkuuspaneeliin perustuen vertailuun normaaleihin kontrolleihin ja kunkin proteiinin toimintaa koskeviin tietoihin.
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, 003 Viikko 24, 003 Viikko 26-29 (Huomautus: 002 Perustaso on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264) edellinen - 00B364)
Seerumin farmakodynamiikan biomarkkerit mitattuna CTX-tasoilla
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, Viikko 24, 003 Viikko 26-29 (Huomautus: 002 Perustaso on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), edellinen VBP15-003P15-003)
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg 24 viikon hoitojakson aikana annosteltuna vamorolonia verrattuna prednisonilla hoidetuihin historiallisiin verrokkeihin seerumin farmakodynaamisiin (PD) turvallisuuden biomarkkereihin (insuliiniresistenssi, lisämunuaisen akselin suppressio, ja luun vaihtuvuus). SomaScan-aptameeripaneeleja, jotka testasivat 1 200 seerumiproteiinia, käytettiin ehdokasjoukon löytämiseen prednisonille reagoivia biomarkkereita, joista osa validoitiin pitkittäisnäytesarjassa (yksittäiset DMD-potilaat ennen steroidihoitoa/jälkeen). Nämä PD-biomarkkerit määritettiin turvapaneeliin tai tehokkuuspaneeliin perustuen vertailuun normaaleihin kontrolleihin ja kunkin proteiinin toimintaa koskeviin tietoihin.
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 8, 003 Viikko 16, Viikko 24, 003 Viikko 26-29 (Huomautus: 002 Perustaso on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), edellinen VBP15-003P15-003)
Lihasvoima, liikkuvuus ja toiminnallinen harjoituskapasiteetti mitattuna kiipeämisajalla (TTCLIMB) - nopeudella
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg:aan asti 24 viikon hoitojakson aikana annetun vamorolonin vaikutuksia lihasvoimaan, liikkuvuuteen ja toiminnalliseen harjoittelukykyyn verrattuna historiallisiin kontrolleihin, mitattuna Time to Climb -testillä (TTCLIMB) 4-7-vuotiaat pojat, joilla on DMD.
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
Lihasvoima, liikkuvuus ja toiminnallinen harjoituskapasiteetti mitattuna juoksu-/kävelyajalla 10 metrin testillä (TTRW) - nopeudella
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
Suun kautta 6,0 mg/kg:aan asti 24 viikon hoitojakson aikana annetun vamorolonin vaikutuksia lihasvoimaan, liikkuvuuteen ja toiminnalliseen harjoittelukykyyn verrattuna historiallisiin kontrolleihin juoksu-/kävelytestillä (TTRW) mitattuna. ) 4–7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
Lihasvoima, liikkuvuus ja toiminnallinen harjoituskapasiteetti North Star Ambulatory Assessment -tutkimuksella (NSAA) mitattuna
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg:aan asti 24 viikon hoitojakson aikana annetun vamorolonin vaikutuksia lihasvoimaan, liikkuvuuteen ja toiminnalliseen harjoituskykyyn verrattuna historiallisiin kontrolleihin North Star Ambulatory Assessment (NSAA) -tutkimuksella mitattuna 4-7-vuotiaat pojat, joilla on DMD. *** NSAA:n kokonaispisteet raportoidaan. Pisteet voivat vaihdella 0-32. Korkeammat pisteet (lähes 32) osoittavat parempaa tulosta arvioitaessa toiminnallista liikkuvuutta.
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
Lihasvoima, liikkuvuus ja toiminnallinen harjoituskapasiteetti vs. historialliset kontrollit mitattuna 6 minuutin kävelytestin (6MWT) metrillä
Aikaikkuna: 002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)
Tutkiakseen suun kautta 6,0 mg/kg:aan asti 24 viikon hoitojakson aikana annetun vamorolonin vaikutuksia lihasvoimaan, liikkuvuuteen ja toiminnalliseen harjoituskykyyn verrattuna historiallisiin kontrolleihin 6 minuutin kävelytestillä (6MWT) mitattuna 4-7-vuotiailla pojilla, joilla on DMD.
002 Perustaso, 003 Perustaso, 003 Viikko 12, 003 Viikko 24 (Huomautus: 002 Lähtötilanne on VBP15-002 4 viikon tutkimuksesta (NCT02760264), ennen VBP15-003:a)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ReveraGen BioPharma, Inc.

Yhteistyökumppanit

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 28. heinäkuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 26. huhtikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 26. huhtikuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 28. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 30. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 3. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 23. heinäkuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. heinäkuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. heinäkuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VBP15-003
  • 1R44NS095423-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 1U34AR068616-01 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Duchennen lihasdystrofia

Kliiniset tutkimukset Vamoroloni 0,25 mg/vrk/vrk

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in China

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa