Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kiterjesztési vizsgálat a vamorolon felmérésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban

2019. július 19. frissítette: ReveraGen BioPharma, Inc.

Fázisú, nyílt, többközpontú kiterjesztett vizsgálat a vamorolon hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának felmérésére Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő fiúkban

Ennek a vizsgálatnak a fő célja annak megállapítása, hogy biztonságos-e a vamorolon nevű új gyógyszer két hétnél hosszabb ideig történő alkalmazása Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő gyermekeknél, hogy kiderüljön, hogy a vamorolon működik-e a DMD kezelésében, és hogyan az esetleges mellékhatások a szteroidokat szedő fiúknál tapasztaltakhoz képest.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat azt fogja értékelni, hogy biztonságos-e a vamorolon nevű új gyógyszer két hétnél hosszabb ideig történő alkalmazása DMD-ben szenvedő gyermekeknél, ha a vizsgálati gyógyszert szedő DMD-s fiúk izomműködése javult-e a DMD-ben szenvedő fiúkhoz képest más vizsgálatokban, akik nem szedtek Bármilyen típusú szteroid, valamint annak megállapítása, hogy a DMD-ben szenvedő fiúk, akik a vizsgálati gyógyszert szedik, kevésbé híznak-e, mint a DMD-ben szenvedő fiúk egy korábbi vizsgálatban, akik egy másik típusú szteroidot, úgynevezett prednizont szedtek. A beiratkozott résztvevők 24 hétig szedik a vizsgálati gyógyszert.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

48

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Melbourne, Ausztrália
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • Sydney Children's Hospital
  • Egyesült Királyság
      • Newcastle upon Tyne, Egyesült Királyság, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • California
      • Davis, California, Egyesült Államok, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Izrael
      • Petah Tikwah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Svédország
      • Gothenburg, Svédország, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A résztvevő szülője vagy törvényes gyámja írásos beleegyező nyilatkozatot/HIPAA-engedélyt adott a vizsgálat kiterjesztésére vonatkozó bármely eljárás előtt;
  2. A résztvevő korábban elvégezte a VBP15-002 vizsgálatot a 4. heti utóellenőrzésig bezárólag a beiratkozást megelőző 8 héten belül; és
  3. A résztvevő és a szülő/gondviselő hajlandó és képes betartani a tervezett látogatásokat, a vizsgálati gyógyszer beadási tervét és a vizsgálati eljárásokat.

Kizárási kritériumok:

  1. A résztvevőnek súlyos vagy súlyos nemkívánatos eseménye volt a VBP15-002 vizsgálatban, amely a vizsgáló véleménye szerint valószínűleg vagy határozottan összefüggött a vamorolon használatával, és kizárja a vamorolon biztonságos alkalmazását az alany számára ebben a vizsgálatban;
  2. A résztvevőnek jelenleg vagy a kórtörténetében súlyos vese- vagy májkárosodás, diabetes mellitus vagy immunszuppresszió áll fenn;
  3. a résztvevőnek jelenleg vagy a kórtörténetében krónikus szisztémás gombás vagy vírusfertőzés van;
  4. A résztvevő mineralokortikoid receptor ágenseket, például spironolaktont, eplerenont, kanrenont (kanrenoát kálium), prorenont (prorenoát kálium), mexrenont (mexrenoát kálium) használt a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt 4 héten belül;
  5. A résztvevő tüneti kardiomiopátiára utal. [Megjegyzés: A tünetmentes szívelégtelenség a vizsgálat során nem kizáró ok];
  6. A résztvevőt jelenleg kezelik, vagy korábban orális glükokortikoidokkal vagy más immunszuppresszív szerekkel kezelték. [Megjegyzések: Az orális glükokortikoidok vagy más orális immunszuppresszív szerek múltbeli átmeneti alkalmazása, halmozottan legfeljebb 3 hónapig, és az utolsó használat legalább 3 hónappal a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt, eseti alapon kerül figyelembevételre. . A DMD-től eltérő indikációra felírt inhalációs és/vagy helyi kortikoszteroidok megengedettek, de ezeket stabil dózisban kell beadni legalább 3 hónapig a vizsgálati gyógyszer beadása előtt];
  7. Az alany az idebenont a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti 4 héten belül használta;
  8. A résztvevő allergiás vagy túlérzékeny a vizsgálati gyógyszerre vagy annak bármely összetevőjére;
  9. A résztvevőnek súlyos viselkedési vagy kognitív problémái vannak, amelyek a vizsgáló véleménye szerint kizárják a vizsgálatban való részvételt;
  10. A résztvevőnek olyan korábbi vagy folyamatban lévő egészségügyi állapota, kórelőzménye, fizikális lelete vagy laboratóriumi eltérése van, amely a Vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a biztonságot, valószínűtlenné teszi a kezelés és a nyomon követés helyes befejezését, vagy rontja a vizsgálati eredmények értékelését; vagy
  11. A résztvevő jelenleg bármilyen vizsgálati gyógyszert szed, vagy a vamorolontól eltérő vizsgálati gyógyszert szedett a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 3 hónapon belül.

Megjegyzés: A résztvevők újraértékelésre kerülhetnek, ha olyan átmeneti állapot miatt alkalmatlanok, amely megakadályozná az alany részvételét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: 1. dózisszint csoport
Az 1. dózisszintű csoportba beiratkozott résztvevők 0,25 mg/kg/nap vamorolont kapnak.
Drog: Vamorolon 0,25 mg/nap/nap
Orális adagolás 0,25 mg/ttkg/nap naponta 24 héten keresztül.
Más nevek:
  • VBP15
Kísérleti: 2. dózisszint csoport
A 2. dózisszintű csoportba beiratkozott résztvevők 0,75 mg/kg/nap vamorolont kapnak.
Drog: Vamorolon 0,75 mg/nap/nap
Orális adagolás 0,75 mg/ttkg/nap naponta 24 héten keresztül.
Más nevek:
  • VBP15
Kísérleti: 3. dózisszint csoport
A 3. dózisszintű csoportba beiratkozott résztvevők 2,0 mg/kg/nap vamorolont kapnak.
Drog: Vamorolon 2,0 mg/nap/nap
Napi 2,0 mg/kg/nap orális adagolás 24 héten keresztül.
Más nevek:
  • VBP15
Kísérleti: 4. dózisszintű csoport
A 4. dózisszintű csoportba beiratkozott résztvevők 6,0 mg/kg/nap vamorolont kapnak.
Drog: Vamorolon 6,0 mg/nap/nap
Napi 6,0 mg/kg/nap orális adagolás 24 héten keresztül.
Más nevek:
  • VBP15

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CTCAE 4.03-as verziója szerint nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők száma
Időkeret: 24 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) minden olyan nemkívánatos eseményt vagy fennálló állapot rosszabbodását jelentik, amely a vizsgálati készítmény megkezdése és az alany utolsó vizsgálati látogatása (a vizsgálat befejezése vagy korai befejezése) során bekövetkezett. Súlyos nemkívánatos eseményeket jegyeztek fel a vizsgálati gyógyszer utolsó beadását követő 30 napig; A vamorolon hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, napi 6,0 mg/ttkg/nap dózisig, 24 hetes kezelési időszak alatt, 4-7 éves DMD-ben szenvedő fiúknál.
24 hét
A nemkívánatos események teljes száma a CTCAE 4.03-as verziója szerint
Időkeret: 24 hét
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) minden olyan nemkívánatos eseményt vagy fennálló állapot rosszabbodását jelentik, amely a vizsgálati készítmény megkezdése és az alany utolsó vizsgálati látogatása (a vizsgálat befejezése vagy korai befejezése) során bekövetkezett. Súlyos nemkívánatos eseményeket jegyeztek fel a vizsgálati gyógyszer utolsó beadását követő 30 napig; A vamorolon hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése, napi 6,0 mg/ttkg/nap dózisig, 24 hetes kezelési időszak alatt, 4-7 éves DMD-ben szenvedő fiúknál.
24 hét
Az izomműködés a felállási idő tesztje alapján (TTSTAND) – sebesség
Időkeret: 002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási állapot, 003 12. hét, 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003-at megelőzően)
A 24 hetes kezelési időszak alatt legfeljebb 6,0 mg/ttkg orális vamorolon és a kezeletlen DMD történelmi kontrollok összehasonlítása a Time to Stand Test (TTSTAND) által mért hatékonysággal 4-7 éves fiúknál. DMD-vel
002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási állapot, 003 12. hét, 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003-at megelőzően)
BMI Z-pontszám
Időkeret: 002 Alapállapot, 003 12. hét, 24. hét

A biztonsági populáció BMI Z-pontszámának összefoglalása.

Kérjük, vegye figyelembe, hogy a 0 az átlag. A negatív eredmény azt a választ jelzi, amely sok szórással az átlag alatt van, a pozitív eredmény pedig azt, hogy a válasz több szórással van az átlag felett. Ebben az esetben minél közelebb van a csoport átlagos BMI Z-pontszáma a 0-hoz, annál kedvezőbb.
002 Alapállapot, 003 12. hét, 24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A HbA1c szintjével mért szérum farmakodinamikai biomarkerek
Időkeret: 002 Alapállapot, 003 8. hét, 003 16. hét, 003 24. hét, 003 26-29. hét
A 24 hetes kezelési perióduson keresztül 6,0 mg/ttkg-ig orálisan adott vamorolon hatásának vizsgálata a prednizonnal kezelt történelmi kontrollokhoz képest, a biztonságosság szérum farmakodinámiás (PD) biomarkereire (inzulinrezisztencia, mellékvese-tengely-szuppresszió) és a csontforgalom). 1200 szérumfehérjét tesztelő SomaScan aptamer paneleket használtak a prednizonra reagáló biomarkerek jelölt készletének felfedezésére, ezek egy részhalmazát egy longitudinális mintakészletben validálták (egyéni DMD-betegek szteroidkezelés előtt/után). Ezeket a PD biomarkereket a normál kontrollokkal való összehasonlítás és az egyes fehérjék működésére vonatkozó információk alapján egy biztonsági panelhez vagy hatékonysági panelhez rendelték hozzá.
002 Alapállapot, 003 8. hét, 003 16. hét, 003 24. hét, 003 26-29. hét
Szérum farmakodinamikai biomarkerek az ACTH szintjével mérve
Időkeret: 002 Alapállapot, 003 Alapállapot, 003 8. hét, 003. 16. hét, 003. 24. hét, 003. 26. és 29. hét (Megjegyzés: A 002. kiindulási érték a VBP15-002. 4 hetes vizsgálatból származik (NCT02760264), előző 5-00B364)
A 24 hetes kezelési perióduson keresztül 6,0 mg/ttkg-ig orálisan adott vamorolon hatásának vizsgálata a prednizonnal kezelt történelmi kontrollokhoz képest, a biztonságosság szérum farmakodinámiás (PD) biomarkereire (inzulinrezisztencia, mellékvese-tengely-szuppresszió) és a csontforgalom). 1200 szérumfehérjét tesztelő SomaScan aptamer paneleket használtak a prednizonra reagáló biomarkerek jelölt készletének felfedezésére, ezek egy részhalmazát egy longitudinális mintakészletben validálták (egyéni DMD-betegek szteroidkezelés előtt/után). Ezeket a PD biomarkereket a normál kontrollokkal való összehasonlítás és az egyes fehérjék működésére vonatkozó információk alapján egy biztonsági panelhez vagy hatékonysági panelhez rendelték hozzá.
002 Alapállapot, 003 Alapállapot, 003 8. hét, 003. 16. hét, 003. 24. hét, 003. 26. és 29. hét (Megjegyzés: A 002. kiindulási érték a VBP15-002. 4 hetes vizsgálatból származik (NCT02760264), előző 5-00B364)
Szérum farmakodinamikai biomarkerek az éhgyomri glükóz szintjével mérve
Időkeret: 002 Alapállapot, 003 12. hét, 003 24. hét
A 24 hetes kezelési perióduson keresztül 6,0 mg/ttkg-ig orálisan adott vamorolon hatásának vizsgálata a prednizonnal kezelt történelmi kontrollokhoz képest, a biztonságosság szérum farmakodinámiás (PD) biomarkereire (inzulinrezisztencia, mellékvese-tengely-szuppresszió) és a csontforgalom). 1200 szérumfehérjét tesztelő SomaScan aptamer paneleket használtak a prednizonra reagáló biomarkerek jelölt készletének felfedezésére, ezek egy részhalmazát egy longitudinális mintakészletben validálták (egyéni DMD-betegek szteroidkezelés előtt/után). Ezeket a PD biomarkereket a normál kontrollokkal való összehasonlítás és az egyes fehérjék működésére vonatkozó információk alapján egy biztonsági panelhez vagy hatékonysági panelhez rendelték hozzá.
002 Alapállapot, 003 12. hét, 003 24. hét
Szérum farmakodinamikai biomarkerek az éhgyomri inzulin szintjével mérve
Időkeret: 002 Alapállapot, 003 12. hét, 003 24. hét
A 24 hetes kezelési perióduson keresztül 6,0 mg/ttkg-ig orálisan adott vamorolon hatásának vizsgálata a prednizonnal kezelt történelmi kontrollokhoz képest, a biztonságosság szérum farmakodinámiás (PD) biomarkereire (inzulinrezisztencia, mellékvese-tengely-szuppresszió) és a csontforgalom). 1200 szérumfehérjét tesztelő SomaScan aptamer paneleket használtak a prednizonra reagáló biomarkerek jelölt készletének felfedezésére, ezek egy részhalmazát egy longitudinális mintakészletben validálták (egyéni DMD-betegek szteroidkezelés előtt/után). Ezeket a PD biomarkereket a normál kontrollokkal való összehasonlítás és az egyes fehérjék működésére vonatkozó információk alapján egy biztonsági panelhez vagy hatékonysági panelhez rendelték hozzá.
002 Alapállapot, 003 12. hét, 003 24. hét
Szérum farmakodinamikai biomarkerek az oszteokalcin szintjével mérve
Időkeret: 002 Alapállapot, 003 Alapállapot, 003 8. hét, 003. 16. hét, 003. 24. hét, 003. 26. és 29. hét (Megjegyzés: A 002. kiindulási érték a VBP15-002. 4 hetes vizsgálatból származik (NCT02760264), előző 5-00B364)
A 24 hetes kezelési perióduson keresztül 6,0 mg/ttkg-ig orálisan adott vamorolon hatásának vizsgálata a prednizonnal kezelt történelmi kontrollokhoz képest, a biztonságosság szérum farmakodinámiás (PD) biomarkereire (inzulinrezisztencia, mellékvese-tengely-szuppresszió) és a csontforgalom). 1200 szérumfehérjét tesztelő SomaScan aptamer paneleket használtak a prednizonra reagáló biomarkerek jelölt készletének felfedezésére, ezek egy részhalmazát egy longitudinális mintakészletben validálták (egyéni DMD-betegek szteroidkezelés előtt/után). Ezeket a PD biomarkereket a normál kontrollokkal való összehasonlítás és az egyes fehérjék működésére vonatkozó információk alapján egy biztonsági panelhez vagy hatékonysági panelhez rendelték hozzá.
002 Alapállapot, 003 Alapállapot, 003 8. hét, 003. 16. hét, 003. 24. hét, 003. 26. és 29. hét (Megjegyzés: A 002. kiindulási érték a VBP15-002. 4 hetes vizsgálatból származik (NCT02760264), előző 5-00B364)
A P1NP szintjei által mért szérum farmakodinamikai biomarkerek
Időkeret: 002 Alapállapot, 003 Alapállapot, 003 8. hét, 003. 16. hét, 003. 24. hét, 003. 26. és 29. hét (Megjegyzés: A 002. kiindulási érték a VBP15-002. 4 hetes vizsgálatból származik (NCT02760264), előző 5-00B364)
A 24 hetes kezelési perióduson keresztül 6,0 mg/ttkg-ig orálisan adott vamorolon hatásának vizsgálata a prednizonnal kezelt történelmi kontrollokhoz képest, a biztonságosság szérum farmakodinámiás (PD) biomarkereire (inzulinrezisztencia, mellékvese-tengely-szuppresszió) és a csontforgalom). 1200 szérumfehérjét tesztelő SomaScan aptamer paneleket használtak a prednizonra reagáló biomarkerek jelölt készletének felfedezésére, ezek egy részhalmazát egy longitudinális mintakészletben validálták (egyéni DMD-betegek szteroidkezelés előtt/után). Ezeket a PD biomarkereket a normál kontrollokkal való összehasonlítás és az egyes fehérjék működésére vonatkozó információk alapján egy biztonsági panelhez vagy hatékonysági panelhez rendelték hozzá.
002 Alapállapot, 003 Alapállapot, 003 8. hét, 003. 16. hét, 003. 24. hét, 003. 26. és 29. hét (Megjegyzés: A 002. kiindulási érték a VBP15-002. 4 hetes vizsgálatból származik (NCT02760264), előző 5-00B364)
A szérum farmakodinamikai biomarkerei a CTX szintjével mérve
Időkeret: 002 Alapállapot, 003 Alapállapot, 003 8. hét, 003 16. hét, 24. hét 003 26-29. hét (Megjegyzés: A 002-es alapállapot a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003P15-00-ig
A 24 hetes kezelési perióduson keresztül 6,0 mg/ttkg-ig orálisan adott vamorolon hatásának vizsgálata a prednizonnal kezelt történelmi kontrollokhoz képest, a biztonságosság szérum farmakodinámiás (PD) biomarkereire (inzulinrezisztencia, mellékvese-tengely-szuppresszió) és a csontforgalom). 1200 szérumfehérjét tesztelő SomaScan aptamer paneleket használtak a prednizonra reagáló biomarkerek jelölt készletének felfedezésére, ezek egy részhalmazát egy longitudinális mintakészletben validálták (egyéni DMD-betegek szteroidkezelés előtt/után). Ezeket a PD biomarkereket a normál kontrollokkal való összehasonlítás és az egyes fehérjék működésére vonatkozó információk alapján egy biztonsági panelhez vagy hatékonysági panelhez rendelték hozzá.
002 Alapállapot, 003 Alapállapot, 003 8. hét, 003 16. hét, 24. hét 003 26-29. hét (Megjegyzés: A 002-es alapállapot a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003P15-00-ig
Az izomerő, a mobilitás és a funkcionális gyakorlatok kapacitása mászási idő teszttel (TTCLIMB) mérve – sebesség
Időkeret: 002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási helyzet, 003 12. hét, 003 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003 előtt)
A 24 hetes kezelési időszak alatt napi 6,0 mg/ttkg-ig orálisan beadott vamorolon hatásának vizsgálata az izomerőre, a mobilitásra és a funkcionális edzéskapacitásra, összehasonlítva a történelmi kontrollokkal, a Time to Climb Test (TTCLIMB) mérésével 4-7 éves fiúk DMD-vel.
002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási helyzet, 003 12. hét, 003 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003 előtt)
Az izomerő, a mobilitás és a funkcionális gyakorlati kapacitás a futás/séta 10 méteres tesztjével (TTRW) mérve – sebesség
Időkeret: 002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási helyzet, 003 12. hét, 003 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003 előtt)
A 24 hetes kezelési időszak alatt napi 6,0 mg/ttkg-ig orálisan beadott vamorolon hatásának vizsgálata az izomerőre, a mobilitásra és a funkcionális edzéskapacitásra, összehasonlítva a múltbeli kontrollokkal, a Futáshoz/Séta Teszttel (TTRW) mérve. ) 4-7 éves DMD-ben szenvedő fiúkban.
002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási helyzet, 003 12. hét, 003 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003 előtt)
Izomerő, mobilitás és funkcionális gyakorlati kapacitás a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) szerint
Időkeret: 002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási helyzet, 003 12. hét, 003 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003 előtt)
A 24 hetes kezelési időszak alatt napi 6,0 mg/ttkg-ig orálisan beadott vamorolon hatásának vizsgálata az izomerőre, a mobilitásra és a funkcionális edzéskapacitásra, összehasonlítva a múltbeli kontrollokkal, a North Star Ambulatory Assessment (NSAA) segítségével mérve. 4-7 éves fiúk DMD-vel. ***Az NSAA összpontszámát jelentik. A pontszám 0 és 32 között változhat. A magasabb pontszámok (32-hez közelítve) jobb eredményt jeleznek a funkcionális mobilitás értékelése során.
002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási helyzet, 003 12. hét, 003 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003 előtt)
Izomerő, mobilitás és funkcionális gyakorlati kapacitás a korábbi kontrollokkal szemben, 6 perces sétateszt (6MWT) méterekkel mérve
Időkeret: 002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási helyzet, 003 12. hét, 003 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003 előtt)
A 24 hetes kezelési időszak alatt napi 6,0 mg/ttkg-ig orálisan beadott vamorolon hatásának vizsgálata az izomerőre, a mobilitásra és a funkcionális edzéskapacitásra a korábbi kontrollokhoz képest, 6 perces sétateszttel (6MWT) mérve. 4-7 éves DMD-s fiúknál.
002 kiindulási helyzet, 003 kiindulási helyzet, 003 12. hét, 003 24. hét (Megjegyzés: A 002-es alapvonal a VBP15-002 4 hetes vizsgálatból (NCT02760264), a VBP15-003 előtt)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Együttműködők

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2016. július 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. április 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. április 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. április 28.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. április 30.

Első közzététel (Becslés)

2016. május 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. július 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 19.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VBP15-003
  • 1R44NS095423-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 1U34AR068616-01 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a Vamorolon 0,25 mg/nap/nap

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel