Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En udvidelsesundersøgelse for at vurdere vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

19. juli 2019 opdateret af: ReveraGen BioPharma, Inc.

Et fase II åbent, multicenter udvidelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af vamorolone hos drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

Hovedformålene med denne undersøgelse er at se, om det er sikkert at bruge en ny medicin kaldet vamorolone i mere end to uger hos børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD), for at se om vamorolone virker til behandling af DMD, og ​​at se hvordan eventuelle potentielle bivirkninger sammenlignes med dem, der ses hos drenge, der bruger steroider.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil evaluere, om det er sikkert at bruge en ny medicin kaldet vamorolone i mere end to uger hos børn med DMD, hvis drenge med DMD, der tager undersøgelsesmedicinen, har forbedret muskelfunktion sammenlignet med drenge med DMD i andre undersøgelser, der ikke tog enhver form for steroid, og for at se, om drenge med DMD, der tager undersøgelsesmedicinen, tager mindre på i vægt sammenlignet med drenge med DMD i en tidligere undersøgelse, som tog en anden type steroid kaldet prednison. Tilmeldte deltagere vil tage undersøgelsesmedicinen i 24 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

48

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE7 7DN
        • Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Davis, California, Forenede Stater, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 3 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Deltagerens forælder eller værge har givet skriftligt informeret samtykke/HIPAA-godkendelse forud for eventuelle forlængede undersøgelsesspecifikke procedurer;
  2. Deltageren har tidligere gennemført undersøgelse VBP15-002 til og med uge 4 opfølgningsvurderinger inden for 8 uger før tilmelding; og
  3. Deltager og forælder/værge er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, plan for administration af studiemedicin og undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltageren havde en alvorlig eller alvorlig uønsket hændelse i undersøgelse VBP15-002, som efter investigatorens opfattelse sandsynligvis eller helt sikkert var relateret til brug af vamorolon og udelukker sikker brug af vamorolon for forsøgspersonen i denne undersøgelse;
  2. Deltageren har aktuel eller historie med alvorlig nyre- eller leverinsufficiens, diabetes mellitus eller immunsuppression;
  3. Deltageren har aktuel eller historie med kroniske systemiske svampe- eller virusinfektioner;
  4. Deltageren har brugt mineralocorticoid-receptormidler, såsom spironolacton, eplerenon, canrenon (canrenoatkalium), prorenon (prorenoatkalium), mexrenon (mexrenoatkalium) inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  5. Deltageren har tegn på symptomatisk kardiomyopati. [Bemærk: Asymptomatisk hjerteabnormitet ved undersøgelse vil ikke være udelukkende];
  6. Deltageren er i øjeblikket i behandling eller har modtaget tidligere behandling med orale glukokortikoider eller andre immunsuppressive midler. [Noter: Tidligere forbigående brug af orale glukokortikoider eller andre orale immunsuppressive midler i højst 3 måneder kumulativt, med sidste brug mindst 3 måneder før første dosis af undersøgelsesmedicin, vil blive overvejet for berettigelse fra sag til sag . Inhalerede og/eller topikale kortikosteroider, der er ordineret til en anden indikation end DMD, er tilladt, men skal administreres i stabil dosis i mindst 3 måneder før administration af studielægemidlet;
  7. Forsøgspersonen har brugt idebenon inden for 4 uger før den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  8. Deltageren har en allergi eller overfølsomhed over for undersøgelsesmedicinen eller nogen af ​​dens bestanddele;
  9. Deltageren har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter Investigators mening;
  10. Deltageren har tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke sikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter Investigators mening; eller
  11. Deltageren tager i øjeblikket ethvert forsøgslægemiddel eller har taget andet forsøgslægemiddel end vamorolone inden for 3 måneder før starten af ​​undersøgelsesbehandlingen.

Bemærk: Deltagere kan blive revurderet, hvis de ikke er kvalificerede på grund af en forbigående tilstand, som ville forhindre forsøgspersonen i at deltage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 1
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 1, vil modtage vamorolon 0,25 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 0,25 mg/dag/dag
Oral administration af 0,25 mg/kg/dag dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 2
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 2, vil modtage vamorolon 0,75 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 0,75 mg/dag/dag
Oral administration af 0,75 mg/kg/dag dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveau gruppe 3
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 3, vil modtage vamorolon 2,0 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 2,0 mg/dag/dag
Oral administration af 2,0 mg/kg/dag dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • VBP15
Eksperimentel: Dosisniveaugruppe 4
Deltagere, der er tilmeldt dosisniveaugruppe 4, vil modtage vamorolone 6,0 mg/kg/dag.
Medicin: Vamorolone 6,0 mg/dag/dag
Oral administration af 6,0 mg/kg/dag dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • VBP15

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med uønskede hændelser som vurderet af CTCAE version 4.03
Tidsramme: 24 uger
Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som enhver uønsket hændelse eller forværring af en eksisterende tilstand efter påbegyndelse af forsøgsproduktet og gennem forsøgspersonens sidste studiebesøg (studieafslutning eller tidlig afslutning). Alvorlige bivirkninger blev registreret i op til 30 dage efter den endelige administration af undersøgelseslægemidlet; For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af vamorolone, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg/dag over en 24-ugers behandlingsperiode, hos drenge i alderen 4-7 år med DMD.
24 uger
Samlet antal uønskede hændelser vurderet af CTCAE version 4.03
Tidsramme: 24 uger
Behandlings-emergent adverse events (TEAE'er) defineres som enhver uønsket hændelse eller forværring af en eksisterende tilstand efter påbegyndelse af forsøgsproduktet og gennem forsøgspersonens sidste studiebesøg (studieafslutning eller tidlig afslutning). Alvorlige bivirkninger blev registreret i op til 30 dage efter den endelige administration af undersøgelseslægemidlet; For at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af vamorolone, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg/dag over en 24-ugers behandlingsperiode, hos drenge i alderen 4-7 år med DMD.
24 uger
Muskelfunktion målt ved Time to Stand Test (TTSTAND) - Hastighed
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
For at sammenligne effektiviteten, målt ved Time to Stand Test (TTSTAND), af vamorolon administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode versus ubehandlede DMD historiske kontroller hos drenge i alderen 4-7 år med DMD
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
BMI Z-score
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Uge 12, Uge 24

Sammenfatning af BMI Z-score for sikkerhedspopulation.

Bemærk venligst, at 0 er middelværdien. Et negativt resultat angiver et svar, der er mange standardafvigelser under middelværdien, og et positivt resultat angiver et svar, der er mange standardafvigelser over middelværdien. I dette tilfælde er det mere fordelagtigt, jo tættere gruppegennemsnittet BMI Z-score er på 0.
002 Baseline, 003 Uge 12, Uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serumfarmakodynamik biomarkører målt ved niveauer af HbA1c
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, 003 Uge 24, 003 Uge 26-29
For at undersøge virkningerne af vamorolon, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode versus prednison-behandlede historiske kontroller, på serumfarmakodynamiske (PD) biomarkører for sikkerhed (insulinresistens, binyreakseundertrykkelse, og knogleomsætning). SomaScan aptamer-paneler, der testede 1.200 serumproteiner, blev brugt til at opdage et kandidatsæt af prednison-responsive biomarkører, hvor en undergruppe af disse validerede i et longitudinelt prøvesæt (individuelle DMD-patienter før/efter steroidbehandling). Disse PD-biomarkører blev tildelt et sikkerhedspanel eller effektpanel baseret på sammenligning med normale kontroller og information om funktionen af ​​hvert protein.
002 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, 003 Uge 24, 003 Uge 26-29
Serumfarmakodynamik biomarkører målt ved niveauer af ACTH
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, 003 Uge 24, 003 Uge 26-29 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP315-0015)
For at undersøge virkningerne af vamorolon, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode versus prednison-behandlede historiske kontroller, på serumfarmakodynamiske (PD) biomarkører for sikkerhed (insulinresistens, binyreakseundertrykkelse, og knogleomsætning). SomaScan aptamer-paneler, der testede 1.200 serumproteiner, blev brugt til at opdage et kandidatsæt af prednison-responsive biomarkører, hvor en undergruppe af disse validerede i et longitudinelt prøvesæt (individuelle DMD-patienter før/efter steroidbehandling). Disse PD-biomarkører blev tildelt et sikkerhedspanel eller effektpanel baseret på sammenligning med normale kontroller og information om funktionen af ​​hvert protein.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, 003 Uge 24, 003 Uge 26-29 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP315-0015)
Serumfarmakodynamik biomarkører målt ved niveauer af fastende glukose
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24
For at undersøge virkningerne af vamorolon, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode versus prednison-behandlede historiske kontroller, på serumfarmakodynamiske (PD) biomarkører for sikkerhed (insulinresistens, binyreakseundertrykkelse, og knogleomsætning). SomaScan aptamer-paneler, der testede 1.200 serumproteiner, blev brugt til at opdage et kandidatsæt af prednison-responsive biomarkører, hvor en undergruppe af disse validerede i et longitudinelt prøvesæt (individuelle DMD-patienter før/efter steroidbehandling). Disse PD-biomarkører blev tildelt et sikkerhedspanel eller effektpanel baseret på sammenligning med normale kontroller og information om funktionen af ​​hvert protein.
002 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24
Serumfarmakodynamik biomarkører målt ved niveauer af fastende insulin
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24
For at undersøge virkningerne af vamorolon, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode versus prednison-behandlede historiske kontroller, på serumfarmakodynamiske (PD) biomarkører for sikkerhed (insulinresistens, binyreakseundertrykkelse, og knogleomsætning). SomaScan aptamer-paneler, der testede 1.200 serumproteiner, blev brugt til at opdage et kandidatsæt af prednison-responsive biomarkører, hvor en undergruppe af disse validerede i et longitudinelt prøvesæt (individuelle DMD-patienter før/efter steroidbehandling). Disse PD-biomarkører blev tildelt et sikkerhedspanel eller effektpanel baseret på sammenligning med normale kontroller og information om funktionen af ​​hvert protein.
002 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24
Serumfarmakodynamik biomarkører målt ved niveauer af osteocalcin
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, 003 Uge 24, 003 Uge 26-29 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP315-0015)
For at undersøge virkningerne af vamorolon, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode versus prednison-behandlede historiske kontroller, på serumfarmakodynamiske (PD) biomarkører for sikkerhed (insulinresistens, binyreakseundertrykkelse, og knogleomsætning). SomaScan aptamer-paneler, der testede 1.200 serumproteiner, blev brugt til at opdage et kandidatsæt af prednison-responsive biomarkører, hvor en undergruppe af disse validerede i et longitudinelt prøvesæt (individuelle DMD-patienter før/efter steroidbehandling). Disse PD-biomarkører blev tildelt et sikkerhedspanel eller effektpanel baseret på sammenligning med normale kontroller og information om funktionen af ​​hvert protein.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, 003 Uge 24, 003 Uge 26-29 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP315-0015)
Serumfarmakodynamik biomarkører målt ved niveauer af P1NP
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, 003 Uge 24, 003 Uge 26-29 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP315-0015)
For at undersøge virkningerne af vamorolon, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode versus prednison-behandlede historiske kontroller, på serumfarmakodynamiske (PD) biomarkører for sikkerhed (insulinresistens, binyreakseundertrykkelse, og knogleomsætning). SomaScan aptamer-paneler, der testede 1.200 serumproteiner, blev brugt til at opdage et kandidatsæt af prednison-responsive biomarkører, hvor en undergruppe af disse validerede i et longitudinelt prøvesæt (individuelle DMD-patienter før/efter steroidbehandling). Disse PD-biomarkører blev tildelt et sikkerhedspanel eller effektpanel baseret på sammenligning med normale kontroller og information om funktionen af ​​hvert protein.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, 003 Uge 24, 003 Uge 26-29 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP315-0015)
Serumfarmakodynamik biomarkører målt ved niveauer af CTX
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, Uge 24, 003 Uge 26-29 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
For at undersøge virkningerne af vamorolon, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode versus prednison-behandlede historiske kontroller, på serumfarmakodynamiske (PD) biomarkører for sikkerhed (insulinresistens, binyreakseundertrykkelse, og knogleomsætning). SomaScan aptamer-paneler, der testede 1.200 serumproteiner, blev brugt til at opdage et kandidatsæt af prednison-responsive biomarkører, hvor en undergruppe af disse validerede i et longitudinelt prøvesæt (individuelle DMD-patienter før/efter steroidbehandling). Disse PD-biomarkører blev tildelt et sikkerhedspanel eller effektpanel baseret på sammenligning med normale kontroller og information om funktionen af ​​hvert protein.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 8, 003 Uge 16, Uge 24, 003 Uge 26-29 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
Muskelstyrke, mobilitet og funktionel træningskapacitet målt ved Time to Climb Test (TTCLIMB) - Hastighed
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
For at undersøge virkningerne af vamorolon, indgivet oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode, på muskelstyrke, mobilitet og funktionel træningskapacitet vs. historiske kontroller målt ved Time to Climb Test (TTCLIMB) i drenge i alderen 4-7 år med DMD.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
Muskelstyrke, mobilitet og funktionel træningskapacitet målt ved tid til at løbe/gå 10 meter test (TTRW) - hastighed
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
For at undersøge virkningerne af vamorolone, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode, på muskelstyrke, mobilitet og funktionel træningskapacitet vs. historiske kontroller målt ved Time to Run/Walk Test (TTRW) ) hos drenge i alderen 4-7 år med DMD.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
Muskelstyrke, mobilitet og funktionel træningskapacitet målt ved North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
For at undersøge virkningerne af vamorolone, administreret oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode, på muskelstyrke, mobilitet og funktionel træningskapacitet versus historiske kontroller målt ved North Star Ambulatory Assessment (NSAA) i drenge i alderen 4-7 år med DMD. ***Samlet NSAA-score bliver rapporteret. Scoren kan variere fra 0 til 32. Højere score (nærmer sig 32) indikerer et bedre resultat ved vurdering af funktionel mobilitet.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
Muskelstyrke, mobilitet og funktionel træningskapacitet vs. historiske kontroller målt ved 6-minutters gangtest (6MWT) meter
Tidsramme: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)
For at undersøge virkningerne af vamorolone, indgivet oralt i daglige doser op til 6,0 mg/kg over en 24-ugers behandlingsperiode, på muskelstyrke, mobilitet og funktionel træningskapacitet vs. historiske kontroller målt ved 6-minutters gangtest (6MWT) hos drenge i alderen 4-7 år med DMD.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Uge 12, 003 Uge 24 (Bemærk: 002 Baseline er fra VBP15-002 4 ugers undersøgelse (NCT02760264), før VBP15-003)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Samarbejdspartnere

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Efterforskere

  • Studiestol: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. april 2018

Studieafslutning (Faktiske)

26. april 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. april 2016

Først opslået (Skøn)

3. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VBP15-003
  • 1R44NS095423-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 1U34AR068616-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Vamorolone 0,25 mg/dag/dag

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner