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Uno studio di estensione per valutare il amorolone nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

19 luglio 2019 aggiornato da: ReveraGen BioPharma, Inc.

Uno studio di estensione multicentrico in aperto di fase II per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Vamorolone nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

Gli scopi principali di questo studio sono vedere se è sicuro usare un nuovo farmaco chiamato vamorolone per più di due settimane nei bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), vedere se il vamorolone funziona per il trattamento della DMD e vedere come eventuali potenziali effetti collaterali rispetto a quelli osservati nei ragazzi che usano steroidi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio valuterà se è sicuro usare un nuovo farmaco chiamato vamorolone per più di due settimane nei bambini con DMD, se i ragazzi con DMD che assumono il farmaco in studio hanno migliorato la funzione muscolare rispetto ai ragazzi con DMD in altri studi che non hanno preso qualsiasi tipo di steroide e per vedere se i ragazzi con DMD che assumono il farmaco in studio guadagnano meno peso rispetto ai ragazzi con DMD in uno studio precedente che hanno assunto un altro tipo di steroide chiamato prednisone. I partecipanti iscritti assumeranno il farmaco in studio per 24 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

48

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Israele
      • Petah Tikwah, Israele, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • California
      • Davis, California, Stati Uniti, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il genitore o il tutore legale del partecipante ha fornito il consenso informato scritto/autorizzazione HIPAA prima di qualsiasi procedura specifica dello studio di estensione;
  2. - Il partecipante ha precedentemente completato lo studio VBP15-002 fino alle valutazioni di follow-up della settimana 4 incluse entro 8 settimane prima dell'arruolamento; e
  3. Il partecipante e il genitore/tutore sono disposti e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco oggetto dello studio e le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il partecipante ha avuto un evento avverso grave o grave nello studio VBP15-002 che, a parere dello sperimentatore, era probabilmente o sicuramente correlato all'uso di vamorolone e preclude l'uso sicuro di vamorolone per il soggetto in questo studio;
  2. - Il partecipante ha una compromissione renale o epatica grave o pregressa, diabete mellito o immunosoppressione;
  3. - Il partecipante ha in corso o una storia di infezioni fungine o virali sistemiche croniche;
  4. - Il partecipante ha utilizzato agenti recettoriali dei mineralcorticoidi, come spironolattone, eplerenone, canrenone (canrenoato di potassio), prorenone (prorenoato di potassio), mexrenone (mexrenoato di potassio) entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio;
  5. Il partecipante ha evidenza di cardiomiopatia sintomatica. [Nota: l'anomalia cardiaca asintomatica all'esame non sarebbe esclusiva];
  6. Il partecipante è attualmente in trattamento o ha ricevuto un trattamento precedente con glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori. [Note: l'uso transitorio passato di glucocorticoidi orali o altri agenti immunosoppressori orali per non più di 3 mesi cumulativi, con l'ultimo uso almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio, sarà considerato per l'ammissibilità caso per caso . I corticosteroidi inalatori e/o topici prescritti per un'indicazione diversa dalla DMD sono consentiti ma devono essere somministrati a dosi stabili per almeno 3 mesi prima della somministrazione del farmaco in studio];
  7. Il soggetto ha usato idebenone entro 4 settimane prima della prima dose del farmaco in studio;
  8. - Il partecipante ha un'allergia o un'ipersensibilità al farmaco in studio o a uno qualsiasi dei suoi componenti;
  9. - Il partecipante ha gravi problemi comportamentali o cognitivi che precludono la partecipazione allo studio, secondo l'opinione dello sperimentatore;
  10. - Il partecipante ha condizioni mediche precedenti o in corso, anamnesi, reperti fisici o anomalie di laboratorio che potrebbero influire sulla sicurezza, rendere improbabile che il trattamento e il follow-up siano completati correttamente o compromettere la valutazione dei risultati dello studio, secondo l'opinione dello Sperimentatore; o
  11. - Il partecipante sta attualmente assumendo qualsiasi farmaco sperimentale o ha assunto qualsiasi farmaco sperimentale diverso dal vamorolone entro 3 mesi prima dell'inizio del trattamento in studio.

Nota: i partecipanti possono essere rivalutati se non idonei a causa di una condizione transitoria che impedirebbe al soggetto di partecipare

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Livello di dose Gruppo 1
I partecipanti arruolati nel gruppo a livello di dose 1 riceveranno vamorolone 0,25 mg/kg/giorno.
Droga: Vamorolone 0,25 mg/giorno/giorno
Somministrazione orale di 0,25 mg/kg/giorno al giorno per 24 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Livello di dose Gruppo 2
I partecipanti arruolati nel gruppo a livello di dose 2 riceveranno vamorolone 0,75 mg/kg/giorno.
Droga: Vamorolone 0,75 mg/giorno/giorno
Somministrazione orale di 0,75 mg/kg/die al giorno per 24 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Livello di dose Gruppo 3
I partecipanti arruolati nel gruppo a livello di dose 3 riceveranno vamorolone 2,0 mg/kg/giorno.
Droga: Vamorolone 2,0 mg/giorno/giorno
Somministrazione orale di 2,0 mg/kg/giorno al giorno per 24 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15
Sperimentale: Livello di dose Gruppo 4
I partecipanti arruolati nel gruppo a livello di dose 4 riceveranno vamorolone 6,0 mg/kg/giorno.
Droga: Vamorolone 6,0 mg/giorno/giorno
Somministrazione orale di 6,0 mg/kg/giorno al giorno per 24 settimane.
Altri nomi:
  • VBP15

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi come valutato da CTCAE versione 4.03
Lasso di tempo: 24 settimane
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono definiti come qualsiasi evento avverso o peggioramento di una condizione esistente dopo l'inizio del prodotto sperimentale e durante l'ultima visita di studio del soggetto (completamento dello studio o conclusione anticipata). Gli eventi avversi gravi sono stati registrati fino a 30 giorni dopo la somministrazione finale del farmaco in studio; Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg/giorno per un periodo di trattamento di 24 settimane, in ragazzi di età compresa tra 4 e 7 anni con DMD.
24 settimane
Numero totale di eventi avversi come valutato da CTCAE versione 4.03
Lasso di tempo: 24 settimane
Gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) sono definiti come qualsiasi evento avverso o peggioramento di una condizione esistente dopo l'inizio del prodotto sperimentale e durante l'ultima visita di studio del soggetto (completamento dello studio o conclusione anticipata). Gli eventi avversi gravi sono stati registrati fino a 30 giorni dopo la somministrazione finale del farmaco in studio; Valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg/giorno per un periodo di trattamento di 24 settimane, in ragazzi di età compresa tra 4 e 7 anni con DMD.
24 settimane
Funzione muscolare misurata dal test del tempo per resistere (TTSTAND) - Velocità
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Per confrontare l'efficacia, misurata dal Time to Stand Test (TTSTAND), di vamorolone somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane rispetto a controlli storici di DMD non trattati in ragazzi di età compresa tra 4 e 7 anni con DMD
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Punteggio Z BMI
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Settimana 12, Settimana 24

Riepilogo del punteggio Z BMI della popolazione di sicurezza.

Si prega di notare che 0 è la media. Un risultato negativo indica una risposta di molte deviazioni standard al di sotto della media, mentre un risultato positivo indica una risposta di molte deviazioni standard al di sopra della media. In questo caso, più il punteggio medio BMI Z del gruppo è vicino a 0 è più favorevole.
002 Basale, 003 Settimana 12, Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Biomarcatori farmacodinamici sierici misurati dai livelli di HbA1c
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, 003 Settimana 24, 003 Settimana 26-29
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane rispetto ai controlli storici trattati con prednisone, sui biomarcatori sierici farmacodinamici (PD) di sicurezza (insulino-resistenza, soppressione dell'asse surrenale, e ricambio osseo). I pannelli di aptameri SomaScan che hanno testato 1.200 proteine ​​sieriche sono stati utilizzati per scoprire un set candidato di biomarcatori sensibili al prednisone, con un sottoinsieme di questi convalidato in un set di campioni longitudinali (singoli pazienti con DMD pre/post trattamento con steroidi). Questi biomarcatori PD sono stati assegnati a un pannello di sicurezza oa un pannello di efficacia basato sul confronto con controlli normali e informazioni riguardanti la funzione di ciascuna proteina.
002 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, 003 Settimana 24, 003 Settimana 26-29
Biomarcatori farmacodinamici sierici misurati dai livelli di ACTH
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, 003 Settimana 24, 003 Settimana 26-29 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane rispetto ai controlli storici trattati con prednisone, sui biomarcatori sierici farmacodinamici (PD) di sicurezza (insulino-resistenza, soppressione dell'asse surrenale, e ricambio osseo). I pannelli di aptameri SomaScan che hanno testato 1.200 proteine ​​sieriche sono stati utilizzati per scoprire un set candidato di biomarcatori sensibili al prednisone, con un sottoinsieme di questi convalidato in un set di campioni longitudinali (singoli pazienti con DMD pre/post trattamento con steroidi). Questi biomarcatori PD sono stati assegnati a un pannello di sicurezza oa un pannello di efficacia basato sul confronto con controlli normali e informazioni riguardanti la funzione di ciascuna proteina.
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, 003 Settimana 24, 003 Settimana 26-29 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Biomarcatori farmacodinamici sierici misurati dai livelli di glucosio a digiuno
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane rispetto ai controlli storici trattati con prednisone, sui biomarcatori sierici farmacodinamici (PD) di sicurezza (insulino-resistenza, soppressione dell'asse surrenale, e ricambio osseo). I pannelli di aptameri SomaScan che hanno testato 1.200 proteine ​​sieriche sono stati utilizzati per scoprire un set candidato di biomarcatori sensibili al prednisone, con un sottoinsieme di questi convalidato in un set di campioni longitudinali (singoli pazienti con DMD pre/post trattamento con steroidi). Questi biomarcatori PD sono stati assegnati a un pannello di sicurezza oa un pannello di efficacia basato sul confronto con controlli normali e informazioni riguardanti la funzione di ciascuna proteina.
002 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24
Biomarcatori farmacodinamici sierici misurati dai livelli di insulina a digiuno
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane rispetto ai controlli storici trattati con prednisone, sui biomarcatori sierici farmacodinamici (PD) di sicurezza (insulino-resistenza, soppressione dell'asse surrenale, e ricambio osseo). I pannelli di aptameri SomaScan che hanno testato 1.200 proteine ​​sieriche sono stati utilizzati per scoprire un set candidato di biomarcatori sensibili al prednisone, con un sottoinsieme di questi convalidato in un set di campioni longitudinali (singoli pazienti con DMD pre/post trattamento con steroidi). Questi biomarcatori PD sono stati assegnati a un pannello di sicurezza oa un pannello di efficacia basato sul confronto con controlli normali e informazioni riguardanti la funzione di ciascuna proteina.
002 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24
Biomarcatori farmacodinamici sierici misurati dai livelli di osteocalcina
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, 003 Settimana 24, 003 Settimana 26-29 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane rispetto ai controlli storici trattati con prednisone, sui biomarcatori sierici farmacodinamici (PD) di sicurezza (insulino-resistenza, soppressione dell'asse surrenale, e ricambio osseo). I pannelli di aptameri SomaScan che hanno testato 1.200 proteine ​​sieriche sono stati utilizzati per scoprire un set candidato di biomarcatori sensibili al prednisone, con un sottoinsieme di questi convalidato in un set di campioni longitudinali (singoli pazienti con DMD pre/post trattamento con steroidi). Questi biomarcatori PD sono stati assegnati a un pannello di sicurezza oa un pannello di efficacia basato sul confronto con controlli normali e informazioni riguardanti la funzione di ciascuna proteina.
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, 003 Settimana 24, 003 Settimana 26-29 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Biomarcatori farmacodinamici sierici misurati dai livelli di P1NP
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, 003 Settimana 24, 003 Settimana 26-29 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane rispetto ai controlli storici trattati con prednisone, sui biomarcatori sierici farmacodinamici (PD) di sicurezza (insulino-resistenza, soppressione dell'asse surrenale, e ricambio osseo). I pannelli di aptameri SomaScan che hanno testato 1.200 proteine ​​sieriche sono stati utilizzati per scoprire un set candidato di biomarcatori sensibili al prednisone, con un sottoinsieme di questi convalidato in un set di campioni longitudinali (singoli pazienti con DMD pre/post trattamento con steroidi). Questi biomarcatori PD sono stati assegnati a un pannello di sicurezza oa un pannello di efficacia basato sul confronto con controlli normali e informazioni riguardanti la funzione di ciascuna proteina.
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, 003 Settimana 24, 003 Settimana 26-29 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Biomarcatori farmacodinamici sierici misurati dai livelli di CTX
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, Settimana 24, 003 Settimana 26-29 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane rispetto ai controlli storici trattati con prednisone, sui biomarcatori sierici farmacodinamici (PD) di sicurezza (insulino-resistenza, soppressione dell'asse surrenale, e ricambio osseo). I pannelli di aptameri SomaScan che hanno testato 1.200 proteine ​​sieriche sono stati utilizzati per scoprire un set candidato di biomarcatori sensibili al prednisone, con un sottoinsieme di questi convalidato in un set di campioni longitudinali (singoli pazienti con DMD pre/post trattamento con steroidi). Questi biomarcatori PD sono stati assegnati a un pannello di sicurezza oa un pannello di efficacia basato sul confronto con controlli normali e informazioni riguardanti la funzione di ciascuna proteina.
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 8, 003 Settimana 16, Settimana 24, 003 Settimana 26-29 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Forza muscolare, mobilità e capacità di esercizio funzionale misurate dal test del tempo di salita (TTCLIMB) - Velocità
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane, sulla forza muscolare, la mobilità e la capacità di esercizio funzionale rispetto ai controlli storici misurati dal test del tempo di salita (TTCLIMB) in ragazzi dai 4 ai 7 anni con DMD.
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Forza muscolare, mobilità e capacità di esercizio funzionale misurate dal test del tempo per correre/camminare sui 10 metri (TTRW) - Velocità
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Per studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane, sulla forza muscolare, la mobilità e la capacità di esercizio funzionale rispetto ai controlli storici misurati dal test del tempo di corsa/camminata (TTRW ) nei ragazzi di età compresa tra 4 e 7 anni con DMD.
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Forza muscolare, mobilità e capacità di esercizio funzionale misurate dalla valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane, sulla forza muscolare, la mobilità e la capacità di esercizio funzionale rispetto ai controlli storici misurati mediante valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) in ragazzi dai 4 ai 7 anni con DMD. ***Viene riportato il punteggio totale NSAA. Il punteggio può variare da 0 a 32. Punteggi più alti (vicini a 32) indicano un risultato migliore nella valutazione della mobilità funzionale.
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Forza muscolare, mobilità e capacità di esercizio funzionale rispetto ai controlli storici misurati dai contatori del test del cammino di 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: 002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)
Studiare gli effetti del vamorolone, somministrato per via orale a dosi giornaliere fino a 6,0 mg/kg per un periodo di trattamento di 24 settimane, sulla forza muscolare, la mobilità e la capacità di esercizio funzionale rispetto ai controlli storici misurati dal test del cammino di 6 minuti (6MWT) nei ragazzi di età compresa tra 4 e 7 anni con DMD.
002 Basale, 003 Basale, 003 Settimana 12, 003 Settimana 24 (Nota: 002 Il basale proviene dallo studio di 4 settimane VBP15-002 (NCT02760264), precedente a VBP15-003)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Collaboratori

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Investigatori

  • Cattedra di studio: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 luglio 2016

Completamento primario (Effettivo)

26 aprile 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

26 aprile 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 aprile 2016

Primo Inserito (Stima)

3 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VBP15-003
  • 1R44NS095423-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 1U34AR068616-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Vamorolone 0,25 mg/giorno/giorno

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