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Eine Verlängerungsstudie zur Bewertung von Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

19. Juli 2019 aktualisiert von: ReveraGen BioPharma, Inc.

Eine offene, multizentrische Verlängerungsstudie der Phase II zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Vamorolone bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

Der Hauptzweck dieser Studie besteht darin, zu sehen, ob es sicher ist, ein neues Medikament namens Vamorolone für mehr als zwei Wochen bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu verwenden, um zu sehen, ob Vamorolone für die Behandlung von DMD funktioniert, und um zu sehen, wie Alle möglichen Nebenwirkungen sind mit denen vergleichbar, die bei Jungen beobachtet wurden, die Steroide verwenden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird bewerten, ob es sicher ist, ein neues Medikament namens Vamorolone für mehr als zwei Wochen bei Kindern mit DMD zu verwenden, wenn Jungen mit DMD, die das Studienmedikament einnehmen, eine verbesserte Muskelfunktion im Vergleich zu Jungen mit DMD in anderen Studien haben, die es nicht einnahmen jede Art von Steroid, und um zu sehen, ob Jungen mit DMD, die das Studienmedikament einnehmen, weniger Gewicht zunehmen als Jungen mit DMD in einer früheren Studie, die eine andere Art von Steroid namens Prednison einnahmen. Eingeschriebene Teilnehmer nehmen das Studienmedikament 24 Wochen lang ein.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

48

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Melbourne, Australien
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • Sydney Children's Hospital
  • Israel
      • Petah Tikwah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Schweden
      • Gothenburg, Schweden, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Davis, California, Vereinigte Staaten, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE7 7DN
        • Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Monate bis 3 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Das Elternteil oder der Erziehungsberechtigte des Teilnehmers hat vor allen studienspezifischen Verlängerungsverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung/HIPAA-Genehmigung vorgelegt;
  2. Der Teilnehmer hat zuvor die Studie VBP15-002 bis einschließlich der Follow-up-Bewertungen in Woche 4 innerhalb von 8 Wochen vor der Aufnahme abgeschlossen; und
  3. Der Teilnehmer und die Eltern/Erziehungsberechtigten sind bereit und in der Lage, die geplanten Besuche, den Plan zur Verabreichung des Studienmedikaments und die Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hatte ein schwerwiegendes oder schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis in der Studie VBP15-002, das nach Meinung des Prüfarztes wahrscheinlich oder definitiv mit der Anwendung von Vamorolone in Zusammenhang stand und eine sichere Anwendung von Vamorolone für den Probanden in dieser Studie ausschließt;
  2. Der Teilnehmer hat eine aktuelle oder frühere schwere Nieren- oder Leberfunktionsstörung, Diabetes mellitus oder Immunsuppression;
  3. Der Teilnehmer hat aktuelle oder Vorgeschichte von chronischen systemischen Pilz- oder Virusinfektionen;
  4. Der Teilnehmer hat innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation Mineralokortikoidrezeptoren wie Spironolacton, Eplerenon, Canrenon (Canrenoat-Kalium), Prorenon (Prorenoat-Kalium), Mexrenon (Mexrenoat-Kalium) verwendet;
  5. Der Teilnehmer hat Hinweise auf eine symptomatische Kardiomyopathie. [Anmerkung: Eine asymptomatische Herzanomalie bei der Untersuchung wäre kein Ausschlusskriterium];
  6. Der Teilnehmer wird derzeit mit oralen Glukokortikoiden oder anderen Immunsuppressiva behandelt oder hat zuvor eine Behandlung erhalten. [Anmerkungen: Die frühere vorübergehende Anwendung von oralen Glukokortikoiden oder anderen oralen Immunsuppressiva für nicht länger als kumulativ 3 Monate, wobei die letzte Anwendung mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis der Studienmedikation erfolgte, wird von Fall zu Fall für die Eignung in Betracht gezogen . Inhalative und/oder topische Kortikosteroide, die für eine andere Indikation als DMD verschrieben werden, sind zulässig, müssen jedoch mindestens 3 Monate vor der Verabreichung des Studienmedikaments in stabiler Dosis verabreicht werden];
  7. Der Proband hat Idebenon innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studienmedikation verwendet;
  8. Der Teilnehmer hat eine Allergie oder Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament oder einen seiner Bestandteile;
  9. Der Teilnehmer hat schwerwiegende Verhaltens- oder kognitive Probleme, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen;
  10. Der Teilnehmer hat einen früheren oder anhaltenden Gesundheitszustand, eine Krankengeschichte, körperliche Befunde oder Laboranomalien, die die Sicherheit beeinträchtigen könnten, es unwahrscheinlich machen, dass die Behandlung und Nachsorge korrekt abgeschlossen werden oder die Bewertung der Studienergebnisse nach Ansicht des Prüfarztes beeinträchtigen könnten; oder
  11. Der Teilnehmer nimmt derzeit ein Prüfpräparat ein oder hat innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung ein anderes Prüfpräparat als Vamorolone eingenommen.

Hinweis: Teilnehmer können neu bewertet werden, wenn sie aufgrund einer vorübergehenden Bedingung, die den Probanden an der Teilnahme hindern würde, nicht teilnahmeberechtigt sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosisstufengruppe 1
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 1 erhalten Vamorolone 0,25 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolon 0,25 mg/Tag/Tag
Orale Verabreichung von 0,25 mg/kg/Tag täglich für 24 Wochen.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 2
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 2 erhalten Vamorolone 0,75 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolon 0,75 mg/Tag/Tag
Orale Verabreichung von 0,75 mg/kg/Tag täglich für 24 Wochen.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 3
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 3 erhalten Vamorolone 2,0 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolone 2,0 mg/Tag/Tag
Orale Verabreichung von 2,0 mg/kg/Tag täglich für 24 Wochen.
Andere Namen:
  • VBP15
Experimental: Dosisstufengruppe 4
Teilnehmer der Dosisstufengruppe 4 erhalten Vamorolone 6,0 mg/kg/Tag.
Arzneimittel: Vamorolone 6,0 mg/Tag/Tag
Orale Verabreichung von 6,0 mg/kg/Tag täglich für 24 Wochen.
Andere Namen:
  • VBP15

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen gemäß CTCAE-Version 4.03
Zeitfenster: 24 Wochen
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind als unerwünschte Ereignisse oder Verschlechterung eines bestehenden Zustands nach Beginn der Behandlung mit dem Prüfpräparat und während des letzten Studienbesuchs des Probanden (Studienabschluss oder vorzeitiger Abbruch) definiert. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden bis zu 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments aufgezeichnet; Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolone, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg/Tag über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum, bei Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD.
24 Wochen
Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse gemäß CTCAE-Version 4.03
Zeitfenster: 24 Wochen
Behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) sind als unerwünschte Ereignisse oder Verschlechterung eines bestehenden Zustands nach Beginn der Behandlung mit dem Prüfpräparat und während des letzten Studienbesuchs des Probanden (Studienabschluss oder vorzeitiger Abbruch) definiert. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse wurden bis zu 30 Tage nach der letzten Verabreichung des Studienmedikaments aufgezeichnet; Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von Vamorolone, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg/Tag über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum, bei Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD.
24 Wochen
Muskelfunktion gemessen durch Time-to-Stand-Test (TTSTAND) – Geschwindigkeit
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Vergleich der Wirksamkeit, gemessen mit dem Time-to-Stand-Test (TTSTAND), von Vamorolone, das oral in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum verabreicht wurde, mit unbehandelten historischen DMD-Kontrollen bei Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
BMI Z-Score
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Woche 12, Woche 24

Zusammenfassung des BMI-Z-Scores der Sicherheitspopulation.

Bitte beachten Sie, dass 0 der Mittelwert ist. Ein negatives Ergebnis zeigt eine Reaktion an, die viele Standardabweichungen unter dem Mittelwert liegt, und ein positives Ergebnis zeigt eine Reaktion an, die viele Standardabweichungen über dem Mittelwert liegt. In diesem Fall ist es günstiger, je näher der mittlere BMI Z-Wert der Gruppe bei 0 liegt.
002 Baseline, 003 Woche 12, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Serum-Pharmakodynamik-Biomarker, gemessen an HbA1c-Spiegeln
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Woche 8, 003 Woche 16, 003 Woche 24, 003 Woche 26-29
Es sollten die Wirkungen von Vamorolon, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zu mit Prednison behandelten historischen Kontrollen, auf die pharmakodynamischen (PD) Biomarker der Sicherheit im Serum (Insulinresistenz, Unterdrückung der Nebennierenachse, und Knochenumsatz). SomaScan-Aptamer-Panels, die 1.200 Serumproteine ​​testeten, wurden verwendet, um einen Kandidatensatz von auf Prednison ansprechenden Biomarkern zu entdecken, wobei eine Teilmenge davon in einem Längsschnitt-Stichprobensatz (einzelne DMD-Patienten vor/nach Steroidbehandlung) validiert wurde. Diese PD-Biomarker wurden basierend auf dem Vergleich mit normalen Kontrollen und Informationen über die Funktion jedes Proteins einem Sicherheits- oder Wirksamkeitspanel zugeordnet.
002 Baseline, 003 Woche 8, 003 Woche 16, 003 Woche 24, 003 Woche 26-29
Serum-Pharmakodynamik-Biomarker, gemessen an ACTH-Spiegeln
Zeitfenster: 002 Ausgangswert, 003 Ausgangswert, 003 Woche 8, 003 Woche 16, 003 Woche 24, 003 Woche 26–29 (Hinweis: 002 Ausgangswert stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Es sollten die Wirkungen von Vamorolon, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zu mit Prednison behandelten historischen Kontrollen, auf die pharmakodynamischen (PD) Biomarker der Sicherheit im Serum (Insulinresistenz, Unterdrückung der Nebennierenachse, und Knochenumsatz). SomaScan-Aptamer-Panels, die 1.200 Serumproteine ​​testeten, wurden verwendet, um einen Kandidatensatz von auf Prednison ansprechenden Biomarkern zu entdecken, wobei eine Teilmenge davon in einem Längsschnitt-Stichprobensatz (einzelne DMD-Patienten vor/nach Steroidbehandlung) validiert wurde. Diese PD-Biomarker wurden basierend auf dem Vergleich mit normalen Kontrollen und Informationen über die Funktion jedes Proteins einem Sicherheits- oder Wirksamkeitspanel zugeordnet.
002 Ausgangswert, 003 Ausgangswert, 003 Woche 8, 003 Woche 16, 003 Woche 24, 003 Woche 26–29 (Hinweis: 002 Ausgangswert stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Serum-Pharmakodynamik-Biomarker, gemessen am Nüchternglukosespiegel
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24
Es sollten die Wirkungen von Vamorolon, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zu mit Prednison behandelten historischen Kontrollen, auf die pharmakodynamischen (PD) Biomarker der Sicherheit im Serum (Insulinresistenz, Unterdrückung der Nebennierenachse, und Knochenumsatz). SomaScan-Aptamer-Panels, die 1.200 Serumproteine ​​testeten, wurden verwendet, um einen Kandidatensatz von auf Prednison ansprechenden Biomarkern zu entdecken, wobei eine Teilmenge davon in einem Längsschnitt-Stichprobensatz (einzelne DMD-Patienten vor/nach Steroidbehandlung) validiert wurde. Diese PD-Biomarker wurden basierend auf dem Vergleich mit normalen Kontrollen und Informationen über die Funktion jedes Proteins einem Sicherheits- oder Wirksamkeitspanel zugeordnet.
002 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24
Serum-Pharmakodynamik-Biomarker, gemessen an Nüchtern-Insulinspiegeln
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24
Es sollten die Wirkungen von Vamorolon, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zu mit Prednison behandelten historischen Kontrollen, auf die pharmakodynamischen (PD) Biomarker der Sicherheit im Serum (Insulinresistenz, Unterdrückung der Nebennierenachse, und Knochenumsatz). SomaScan-Aptamer-Panels, die 1.200 Serumproteine ​​testeten, wurden verwendet, um einen Kandidatensatz von auf Prednison ansprechenden Biomarkern zu entdecken, wobei eine Teilmenge davon in einem Längsschnitt-Stichprobensatz (einzelne DMD-Patienten vor/nach Steroidbehandlung) validiert wurde. Diese PD-Biomarker wurden basierend auf dem Vergleich mit normalen Kontrollen und Informationen über die Funktion jedes Proteins einem Sicherheits- oder Wirksamkeitspanel zugeordnet.
002 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24
Serum-Pharmakodynamik-Biomarker, gemessen am Osteocalcinspiegel
Zeitfenster: 002 Ausgangswert, 003 Ausgangswert, 003 Woche 8, 003 Woche 16, 003 Woche 24, 003 Woche 26–29 (Hinweis: 002 Ausgangswert stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Es sollten die Wirkungen von Vamorolon, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zu mit Prednison behandelten historischen Kontrollen, auf die pharmakodynamischen (PD) Biomarker der Sicherheit im Serum (Insulinresistenz, Unterdrückung der Nebennierenachse, und Knochenumsatz). SomaScan-Aptamer-Panels, die 1.200 Serumproteine ​​testeten, wurden verwendet, um einen Kandidatensatz von auf Prednison ansprechenden Biomarkern zu entdecken, wobei eine Teilmenge davon in einem Längsschnitt-Stichprobensatz (einzelne DMD-Patienten vor/nach Steroidbehandlung) validiert wurde. Diese PD-Biomarker wurden basierend auf dem Vergleich mit normalen Kontrollen und Informationen über die Funktion jedes Proteins einem Sicherheits- oder Wirksamkeitspanel zugeordnet.
002 Ausgangswert, 003 Ausgangswert, 003 Woche 8, 003 Woche 16, 003 Woche 24, 003 Woche 26–29 (Hinweis: 002 Ausgangswert stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Serum-Pharmakodynamik-Biomarker, gemessen an P1NP-Spiegeln
Zeitfenster: 002 Ausgangswert, 003 Ausgangswert, 003 Woche 8, 003 Woche 16, 003 Woche 24, 003 Woche 26–29 (Hinweis: 002 Ausgangswert stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Es sollten die Wirkungen von Vamorolon, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zu mit Prednison behandelten historischen Kontrollen, auf die pharmakodynamischen (PD) Biomarker der Sicherheit im Serum (Insulinresistenz, Unterdrückung der Nebennierenachse, und Knochenumsatz). SomaScan-Aptamer-Panels, die 1.200 Serumproteine ​​testeten, wurden verwendet, um einen Kandidatensatz von auf Prednison ansprechenden Biomarkern zu entdecken, wobei eine Teilmenge davon in einem Längsschnitt-Stichprobensatz (einzelne DMD-Patienten vor/nach Steroidbehandlung) validiert wurde. Diese PD-Biomarker wurden basierend auf dem Vergleich mit normalen Kontrollen und Informationen über die Funktion jedes Proteins einem Sicherheits- oder Wirksamkeitspanel zugeordnet.
002 Ausgangswert, 003 Ausgangswert, 003 Woche 8, 003 Woche 16, 003 Woche 24, 003 Woche 26–29 (Hinweis: 002 Ausgangswert stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Serum-Pharmakodynamik-Biomarker, gemessen an CTX-Spiegeln
Zeitfenster: 002 Ausgangswert, 003 Ausgangswert, 003 Woche 8, 003 Woche 16, Woche 24, 003 Woche 26–29 (Hinweis: 002 Ausgangswert stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Es sollten die Wirkungen von Vamorolon, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum im Vergleich zu mit Prednison behandelten historischen Kontrollen, auf die pharmakodynamischen (PD) Biomarker der Sicherheit im Serum (Insulinresistenz, Unterdrückung der Nebennierenachse, und Knochenumsatz). SomaScan-Aptamer-Panels, die 1.200 Serumproteine ​​testeten, wurden verwendet, um einen Kandidatensatz von auf Prednison ansprechenden Biomarkern zu entdecken, wobei eine Teilmenge davon in einem Längsschnitt-Stichprobensatz (einzelne DMD-Patienten vor/nach Steroidbehandlung) validiert wurde. Diese PD-Biomarker wurden basierend auf dem Vergleich mit normalen Kontrollen und Informationen über die Funktion jedes Proteins einem Sicherheits- oder Wirksamkeitspanel zugeordnet.
002 Ausgangswert, 003 Ausgangswert, 003 Woche 8, 003 Woche 16, Woche 24, 003 Woche 26–29 (Hinweis: 002 Ausgangswert stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Muskelkraft, Mobilität und funktionelle Trainingskapazität, gemessen anhand des Time-to-Climb-Tests (TTCLIMB) – Geschwindigkeit
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Untersuchung der Wirkungen von Vamorolone, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum, auf Muskelkraft, Mobilität und funktionelle Trainingskapazität im Vergleich zu historischen Kontrollen, gemessen mit dem Time to Climb Test (TTCLIMB) in Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Muskelkraft, Mobilität und funktionelle Trainingskapazität, gemessen anhand der Zeit zum Laufen/Gehen im 10-Meter-Test (TTRW) – Geschwindigkeit
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Um die Wirkungen von Vamorolone, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum, auf Muskelkraft, Mobilität und funktionelle Trainingskapazität im Vergleich zu historischen Kontrollen zu untersuchen, gemessen mit dem Time to Run/Walk Test (TTRW ) bei Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Muskelkraft, Mobilität und funktionelle Trainingskapazität, gemessen durch North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Untersuchung der Wirkungen von Vamorolone, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum, auf Muskelkraft, Mobilität und funktionelle Trainingskapazität im Vergleich zu historischen Kontrollen, gemessen durch North Star Ambulatory Assessment (NSAA) in Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD. ***Der NSAA-Gesamtwert wird angegeben. Die Punktzahl kann zwischen 0 und 32 liegen. Höhere Werte (annähernd 32) weisen auf ein besseres Ergebnis bei der Beurteilung der funktionellen Mobilität hin.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Muskelstärke, Mobilität und funktionelle Trainingskapazität im Vergleich zu historischen Kontrollen, gemessen mit 6-Minuten-Gehtest (6MWT)-Messgeräten
Zeitfenster: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)
Untersuchung der Wirkungen von Vamorolone, oral verabreicht in Tagesdosen von bis zu 6,0 mg/kg über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum, auf Muskelkraft, Mobilität und funktionelle Trainingskapazität im Vergleich zu historischen Kontrollen, gemessen durch 6-Minuten-Gehtest (6MWT) bei Jungen im Alter von 4-7 Jahren mit DMD.
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Woche 12, 003 Woche 24 (Hinweis: 002 Baseline stammt aus der 4-wöchigen VBP15-002-Studie (NCT02760264), vor VBP15-003)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Mitarbeiter

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Ermittler

  • Studienstuhl: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

26. April 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. April 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. April 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VBP15-003
  • 1R44NS095423-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 1U34AR068616-01 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Duchenne-Muskeldystrophie

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