Een uitbreidingsonderzoek om vamorolon te beoordelen bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)
19 juli 2019 bijgewerkt door: ReveraGen BioPharma, Inc.
Een fase II open-label, multicenter uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van vamorolon te beoordelen bij jongens met Duchenne spierdystrofie (DMD)
De belangrijkste doelen van deze studie zijn na te gaan of het veilig is om een nieuw medicijn genaamd vamorolon gedurende meer dan twee weken te gebruiken bij kinderen met Duchenne spierdystrofie (DMD), om te zien of vamorolon werkt voor de behandeling van DMD, en om te zien hoe mogelijke bijwerkingen zijn vergelijkbaar met die bij jongens die steroïden gebruiken.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal evalueren of het veilig is om een nieuw medicijn genaamd vamorolon gedurende meer dan twee weken te gebruiken bij kinderen met DMD, of jongens met DMD die de studiemedicatie gebruiken een verbeterde spierfunctie hebben in vergelijking met jongens met DMD in andere studies die geen medicijnen gebruikten. elk type steroïde, en om te zien of jongens met DMD die de onderzoeksmedicatie gebruiken minder aankomen in vergelijking met jongens met DMD in een eerdere studie die een ander type steroïde gebruikten, prednison genaamd.
Ingeschreven deelnemers nemen de studiemedicatie gedurende 24 weken.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
48
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Melbourne, Australië
- Royal Children's Hospital
-
Westmead, Australië
- Sydney Children's Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
-
-
-
Petah Tikwah, Israël, 49202
- Schneider Children's Medical Center
-
-
-
-
-
Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE7 7DN
- Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Davis, California, Verenigde Staten, 95616
- University of California Davis
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
- University of Florida
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke University
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
-
-
-
Gothenburg, Zweden, 41685
- Queen Silvia Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 maanden tot 3 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- De ouder of wettelijke voogd van de deelnemer heeft schriftelijke geïnformeerde toestemming/HIPAA-autorisatie verstrekt voorafgaand aan eventuele uitbreidingsonderzoekspecifieke procedures;
- Deelnemer heeft eerder onderzoek VBP15-002 voltooid tot en met de follow-upbeoordelingen van week 4 binnen 8 weken voorafgaand aan inschrijving; en
- Deelnemer en ouder/voogd zijn bereid en in staat zich te houden aan geplande bezoeken, het toedieningsplan voor de studiemedicatie en de studieprocedures.
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemer had een ernstige of ernstige bijwerking in studie VBP15-002 die, naar de mening van de onderzoeker, waarschijnlijk of zeker verband hield met het gebruik van vamorolon en veilig gebruik van vamorolon voor de proefpersoon in deze studie uitsluit;
- Deelnemer heeft huidige of voorgeschiedenis van ernstige nier- of leverfunctiestoornis, diabetes mellitus of immunosuppressie;
- Deelnemer heeft huidige of voorgeschiedenis van chronische systemische schimmel- of virusinfecties;
- Deelnemer heeft mineralocorticoïdreceptormiddelen gebruikt, zoals spironolacton, eplerenon, canrenon (kaliumcanrenoaat), prorenon (kaliumprorenoaat), mexrenon (kaliummexrenoaat) binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie;
- Deelnemer heeft aanwijzingen voor symptomatische cardiomyopathie. [Opmerking: asymptomatische hartafwijkingen bij onderzoek zouden niet exclusief zijn];
- Deelnemer wordt momenteel behandeld of heeft eerder een behandeling ondergaan met orale glucocorticoïden of andere immunosuppressieve middelen. [Opmerkingen: voorbijgaand gebruik van orale glucocorticoïden of andere orale immunosuppressieve middelen gedurende niet langer dan 3 maanden cumulatief, met laatste gebruik ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie, zal per geval worden overwogen om in aanmerking te komen . Inhalatiecorticosteroïden en/of topische corticosteroïden voorgeschreven voor een andere indicatie dan DMD zijn toegestaan, maar moeten gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in een stabiele dosis worden toegediend];
- Proefpersoon heeft idebenone gebruikt binnen 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis studiemedicatie;
- Deelnemer heeft een allergie of overgevoeligheid voor de onderzoeksmedicatie of voor een van de bestanddelen ervan;
- Deelnemer heeft naar het oordeel van de Onderzoeker ernstige gedrags- of cognitieve problemen die deelname aan het onderzoek in de weg staan;
- Deelnemer heeft een eerdere of aanhoudende medische aandoening, medische voorgeschiedenis, lichamelijke bevindingen of laboratoriumafwijkingen die de veiligheid kunnen beïnvloeden, het onwaarschijnlijk maken dat behandeling en follow-up correct zullen worden afgerond of de beoordeling van onderzoeksresultaten belemmeren, naar de mening van de Onderzoeker; of
- De deelnemer gebruikt momenteel een onderzoeksgeneesmiddel of heeft binnen 3 maanden voorafgaand aan de start van de studiebehandeling een ander onderzoeksgeneesmiddel dan vamorolon ingenomen.
Opmerking: deelnemers kunnen opnieuw worden beoordeeld als ze niet in aanmerking komen vanwege een tijdelijke aandoening waardoor de proefpersoon niet kan deelnemen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dosisniveau Groep 1
Deelnemers die zijn ingeschreven in dosisniveaugroep 1 krijgen vamorolon 0,25 mg/kg/dag.
|
Orale toediening van 0,25 mg/kg/dag per dag gedurende 24 weken.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Dosisniveau Groep 2
Deelnemers die zijn ingeschreven in dosisniveaugroep 2 krijgen vamorolon 0,75 mg/kg/dag.
|
Orale toediening van 0,75 mg/kg/dag per dag gedurende 24 weken.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Dosisniveau Groep 3
Deelnemers die zijn ingeschreven in dosisniveaugroep 3 krijgen vamorolon 2,0 mg/kg/dag.
|
Orale toediening van 2,0 mg/kg/dag per dag gedurende 24 weken.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Dosisniveau Groep 4
Deelnemers die zijn ingeschreven in dosisniveaugroep 4 krijgen vamorolon 6,0 mg/kg/dag.
|
Orale toediening van 6,0 mg/kg/dag per dag gedurende 24 weken.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE versie 4.03
Tijdsspanne: 24 weken
|
Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) worden gedefinieerd als elke bijwerking of verergering van bestaande aandoeningen na aanvang van het onderzoeksproduct en tijdens het laatste studiebezoek van de proefpersoon (voltooiing van de studie of vroegtijdige beëindiging).
Ernstige bijwerkingen werden geregistreerd tot 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel; Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg/dag gedurende een behandelingsperiode van 24 weken, bij jongens van 4-7 jaar met DMD.
|
24 weken
|
|
Totaal aantal ongewenste voorvallen zoals beoordeeld door CTCAE versie 4.03
Tijdsspanne: 24 weken
|
Tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) worden gedefinieerd als elke bijwerking of verergering van bestaande aandoeningen na aanvang van het onderzoeksproduct en tijdens het laatste studiebezoek van de proefpersoon (voltooiing van de studie of vroegtijdige beëindiging).
Ernstige bijwerkingen werden geregistreerd tot 30 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel; Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg/dag gedurende een behandelingsperiode van 24 weken, bij jongens van 4-7 jaar met DMD.
|
24 weken
|
|
Spierfunctie gemeten door Time to Stand Test (TTSTAND) - Snelheid
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Ter vergelijking van de werkzaamheid, zoals gemeten door de Time to Stand Test (TTSTAND), van vamorolon oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken versus onbehandelde DMD historische controles bij jongens van 4-7 jaar met DMD
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
|
BMI Z-score
Tijdsspanne: 002 Basislijn, 003 Week 12, Week 24
|
Samenvatting van BMI Z-score van Veiligheidspopulatie. Let op: 0 is het gemiddelde. Een negatief resultaat duidt op een respons die vele standaarddeviaties onder het gemiddelde ligt, en een positief resultaat duidt op een respons die vele standaarddeviaties boven het gemiddelde ligt. In dit geval is hoe gunstiger de gemiddelde BMI Z-score van de groep bij 0 ligt. |
002 Basislijn, 003 Week 12, Week 24
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Serum Farmacodynamiek Biomarkers gemeten door niveaus van HbA1c
Tijdsspanne: 002 Basislijn, 003 Week 8, 003 Week 16, 003 Week 24, 003 Week 26-29
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken vs. met prednison behandelde historische controles, op farmacodynamische (PD) biomarkers in het serum van veiligheid (insulineresistentie, onderdrukking van de bijnieras, en botombouw).
SomaScan aptamer-panels die 1.200 serumeiwitten testten, werden gebruikt om een kandidaat-set van op prednison reagerende biomarkers te ontdekken, waarvan een subset valideerde in een longitudinale monsterset (individuele DMD-patiënten pre/post-behandeling met steroïden).
Deze PD-biomarkers werden toegewezen aan een veiligheidspanel of werkzaamheidspanel op basis van vergelijking met normale controles en informatie over de functie van elk eiwit.
|
002 Basislijn, 003 Week 8, 003 Week 16, 003 Week 24, 003 Week 26-29
|
|
Serum Farmacodynamiek Biomarkers Gemeten door niveaus van ACTH
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 8, 003 Week 16, 003 Week 24, 003 Week 26-29 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken vs. met prednison behandelde historische controles, op farmacodynamische (PD) biomarkers in het serum van veiligheid (insulineresistentie, onderdrukking van de bijnieras, en botombouw).
SomaScan aptamer-panels die 1.200 serumeiwitten testten, werden gebruikt om een kandidaat-set van op prednison reagerende biomarkers te ontdekken, waarvan een subset valideerde in een longitudinale monsterset (individuele DMD-patiënten pre/post-behandeling met steroïden).
Deze PD-biomarkers werden toegewezen aan een veiligheidspanel of werkzaamheidspanel op basis van vergelijking met normale controles en informatie over de functie van elk eiwit.
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 8, 003 Week 16, 003 Week 24, 003 Week 26-29 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
|
Serum Farmacodynamiek Biomarkers gemeten door niveaus van nuchtere glucose
Tijdsspanne: 002 Basislijn, 003 Week 12, 003 Week 24
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken vs. met prednison behandelde historische controles, op farmacodynamische (PD) biomarkers in het serum van veiligheid (insulineresistentie, onderdrukking van de bijnieras, en botombouw).
SomaScan aptamer-panels die 1.200 serumeiwitten testten, werden gebruikt om een kandidaat-set van op prednison reagerende biomarkers te ontdekken, waarvan een subset valideerde in een longitudinale monsterset (individuele DMD-patiënten pre/post-behandeling met steroïden).
Deze PD-biomarkers werden toegewezen aan een veiligheidspanel of werkzaamheidspanel op basis van vergelijking met normale controles en informatie over de functie van elk eiwit.
|
002 Basislijn, 003 Week 12, 003 Week 24
|
|
Serum Farmacodynamiek Biomarkers gemeten door niveaus van nuchtere insuline
Tijdsspanne: 002 Basislijn, 003 Week 12, 003 Week 24
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken vs. met prednison behandelde historische controles, op farmacodynamische (PD) biomarkers in het serum van veiligheid (insulineresistentie, onderdrukking van de bijnieras, en botombouw).
SomaScan aptamer-panels die 1.200 serumeiwitten testten, werden gebruikt om een kandidaat-set van op prednison reagerende biomarkers te ontdekken, waarvan een subset valideerde in een longitudinale monsterset (individuele DMD-patiënten pre/post-behandeling met steroïden).
Deze PD-biomarkers werden toegewezen aan een veiligheidspanel of werkzaamheidspanel op basis van vergelijking met normale controles en informatie over de functie van elk eiwit.
|
002 Basislijn, 003 Week 12, 003 Week 24
|
|
Serum Farmacodynamiek Biomarkers gemeten door niveaus van osteocalcine
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 8, 003 Week 16, 003 Week 24, 003 Week 26-29 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken vs. met prednison behandelde historische controles, op farmacodynamische (PD) biomarkers in het serum van veiligheid (insulineresistentie, onderdrukking van de bijnieras, en botombouw).
SomaScan aptamer-panels die 1.200 serumeiwitten testten, werden gebruikt om een kandidaat-set van op prednison reagerende biomarkers te ontdekken, waarvan een subset valideerde in een longitudinale monsterset (individuele DMD-patiënten pre/post-behandeling met steroïden).
Deze PD-biomarkers werden toegewezen aan een veiligheidspanel of werkzaamheidspanel op basis van vergelijking met normale controles en informatie over de functie van elk eiwit.
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 8, 003 Week 16, 003 Week 24, 003 Week 26-29 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
|
Serum Farmacodynamiek Biomarkers gemeten door niveaus van P1NP
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 8, 003 Week 16, 003 Week 24, 003 Week 26-29 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken vs. met prednison behandelde historische controles, op farmacodynamische (PD) biomarkers in het serum van veiligheid (insulineresistentie, onderdrukking van de bijnieras, en botombouw).
SomaScan aptamer-panels die 1.200 serumeiwitten testten, werden gebruikt om een kandidaat-set van op prednison reagerende biomarkers te ontdekken, waarvan een subset valideerde in een longitudinale monsterset (individuele DMD-patiënten pre/post-behandeling met steroïden).
Deze PD-biomarkers werden toegewezen aan een veiligheidspanel of werkzaamheidspanel op basis van vergelijking met normale controles en informatie over de functie van elk eiwit.
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 8, 003 Week 16, 003 Week 24, 003 Week 26-29 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
|
Serum Farmacodynamiek Biomarkers Gemeten door niveaus van CTX
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 8, 003 Week 16, Week 24, 003 Week 26-29 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken vs. met prednison behandelde historische controles, op farmacodynamische (PD) biomarkers in het serum van veiligheid (insulineresistentie, onderdrukking van de bijnieras, en botombouw).
SomaScan aptamer-panels die 1.200 serumeiwitten testten, werden gebruikt om een kandidaat-set van op prednison reagerende biomarkers te ontdekken, waarvan een subset valideerde in een longitudinale monsterset (individuele DMD-patiënten pre/post-behandeling met steroïden).
Deze PD-biomarkers werden toegewezen aan een veiligheidspanel of werkzaamheidspanel op basis van vergelijking met normale controles en informatie over de functie van elk eiwit.
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 8, 003 Week 16, Week 24, 003 Week 26-29 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
|
Spierkracht, mobiliteit en functionele inspanningscapaciteit zoals gemeten door Time to Climb Test (TTCLIMB) - Snelheid
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, 003 Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken, op spierkracht, mobiliteit en functionele inspanningscapaciteit vs. historische controles zoals gemeten door Time to Climb Test (TTCLIMB) in jongens van 4-7 jaar met DMD.
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, 003 Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
|
Spierkracht, mobiliteit en functionele inspanningscapaciteit zoals gemeten door tijd om te rennen/lopen 10 meter test (TTRW) - snelheid
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, 003 Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken, op spierkracht, mobiliteit en functionele inspanningscapaciteit vs. historische controles zoals gemeten door Time to Run/Walk Test (TTRW ) bij jongens van 4-7 jaar met DMD.
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, 003 Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
|
Spierkracht, mobiliteit en functionele inspanningscapaciteit zoals gemeten door North Star Ambulante Assessment (NSAA)
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, 003 Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken, op spierkracht, mobiliteit en functionele inspanningscapaciteit vs. historische controles zoals gemeten door North Star Ambulatory Assessment (NSAA) in jongens van 4-7 jaar met DMD.
***De totale NSAA-score wordt gerapporteerd.
De score kan variëren van 0 tot 32.
Hogere scores (bijna 32) duiden op een beter resultaat bij het beoordelen van functionele mobiliteit.
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, 003 Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
|
Spierkracht, mobiliteit en functionele inspanningscapaciteit versus historische controles zoals gemeten door 6-minuten looptest (6MWT) meters
Tijdsspanne: 002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, 003 Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Om de effecten te onderzoeken van vamorolon, oraal toegediend in dagelijkse doses tot 6,0 mg/kg gedurende een behandelingsperiode van 24 weken, op spierkracht, mobiliteit en functionele inspanningscapaciteit vs. historische controles zoals gemeten met de 6-minuten looptest (6MWT) bij jongens van 4-7 jaar met DMD.
|
002 Baseline, 003 Baseline, 003 Week 12, 003 Week 24 (Opmerking: 002 Baseline is van VBP15-002 4 weken durende studie (NCT02760264), voorafgaand aan VBP15-003)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Studie stoel: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Algemene publicaties
- Smith EC, Conklin LS, Hoffman EP, Clemens PR, Mah JK, Finkel RS, Guglieri M, Tulinius M, Nevo Y, Ryan MM, Webster R, Castro D, Kuntz NL, Kerchner L, Morgenroth LP, Arrieta A, Shimony M, Jaros M, Shale P, Gordish-Dressman H, Hagerty L, Dang UJ, Damsker JM, Schwartz BD, Mengle-Gaw LJ, McDonald CM; CINRG VBP15 and DNHS Investigators. Efficacy and safety of vamorolone in Duchenne muscular dystrophy: An 18-month interim analysis of a non-randomized open-label extension study. PLoS Med. 2020 Sep 21;17(9):e1003222. doi: 10.1371/journal.pmed.1003222. eCollection 2020 Sep.
- Li X, Conklin LS, van den Anker J, Hoffman EP, Clemens PR, Jusko WJ. Exposure-Response Analysis of Vamorolone (VBP15) in Boys With Duchenne Muscular Dystrophy. J Clin Pharmacol. 2020 Oct;60(10):1385-1396. doi: 10.1002/jcph.1632. Epub 2020 May 20.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 juli 2016
Primaire voltooiing (Werkelijk)
26 april 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
26 april 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 april 2016
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
30 april 2016
Eerst geplaatst (Schatting)
3 mei 2016
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
23 juli 2019
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 juli 2019
Laatst geverifieerd
1 juli 2019
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- VBP15-003
- 1R44NS095423-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
- 1U34AR068616-01 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .