Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone oceniające wamorolon u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

19 lipca 2019 zaktualizowane przez: ReveraGen BioPharma, Inc.

Otwarte, wieloośrodkowe badanie rozszerzone fazy II w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności wamorolonu u chłopców z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

Głównym celem tego badania jest sprawdzenie, czy bezpieczne jest stosowanie nowego leku zwanego wamorolonem przez ponad dwa tygodnie u dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD), sprawdzenie, czy wamorolon działa w leczeniu DMD oraz sprawdzenie, jak wszelkie potencjalne działania niepożądane są porównywalne z obserwowanymi u chłopców stosujących sterydy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W badaniu tym zostanie ocenione, czy bezpieczne jest stosowanie nowego leku zwanego wamorolonem przez ponad dwa tygodnie u dzieci z DMD, czy u chłopców z DMD przyjmujących badany lek nastąpiła poprawa funkcji mięśni w porównaniu z chłopcami z DMD w innych badaniach, którzy nie przyjmowali jakiegokolwiek rodzaju sterydów i aby sprawdzić, czy chłopcy z DMD, którzy przyjmują badany lek, przybierają na wadze mniej niż chłopcy z DMD we wcześniejszym badaniu, którzy przyjmowali inny rodzaj sterydu, zwany prednizonem. Zarejestrowani uczestnicy będą przyjmować badany lek przez 24 tygodnie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

48

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Melbourne, Australia
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • Sydney Children's Hospital
  • Izrael
      • Petah Tikwah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Davis, California, Stany Zjednoczone, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • Szwecja
      • Gothenburg, Szwecja, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. rodzic lub opiekun prawny uczestnika przedstawił pisemną świadomą zgodę/autoryzację HIPAA przed jakimikolwiek procedurami specyficznymi dla badania rozszerzonego;
  2. Uczestnik ukończył wcześniej badanie VBP15-002 do ocen uzupełniających w tygodniu 4 włącznie w ciągu 8 tygodni przed włączeniem; oraz
  3. Uczestnik i rodzic/opiekun chcą i są w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu podawania badanego leku i procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. U uczestnika wystąpiło poważne lub ciężkie zdarzenie niepożądane w badaniu VBP15-002, które w opinii badacza było prawdopodobnie lub zdecydowanie związane ze stosowaniem wamorolonu i wyklucza bezpieczne stosowanie wamorolonu u pacjenta w tym badaniu;
  2. Uczestnik ma aktualnie lub w przeszłości poważną niewydolność nerek lub wątroby, cukrzycę lub immunosupresję;
  3. Uczestnik ma aktualnie lub w przeszłości przewlekłą ogólnoustrojową infekcję grzybiczą lub wirusową;
  4. Uczestnik stosował leki receptorowe dla mineralokortykoidów, takie jak spironolakton, eplerenon, kanrenon (karenonian potasu), prorenon (prorenonian potasu), meksrenon (meksrenoat potasu) w ciągu 4 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku;
  5. U uczestnika występują objawy objawowej kardiomiopatii. [Uwaga: bezobjawowa nieprawidłowość serca w badaniu diagnostycznym nie wyklucza];
  6. Uczestnik jest obecnie leczony lub był wcześniej leczony doustnymi glikokortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi. [Uwagi: przejściowe stosowanie doustnych glikokortykosteroidów lub innych doustnych środków immunosupresyjnych w przeszłości łącznie przez okres nie dłuższy niż 3 miesiące, z ostatnim użyciem co najmniej 3 miesiące przed pierwszą dawką badanego leku, będzie brane pod uwagę w celu zakwalifikowania na podstawie indywidualnych przypadków . Wziewne i/lub miejscowe kortykosteroidy przepisane ze wskazania innego niż DMD są dozwolone, ale muszą być podawane w stabilnej dawce przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem badanego leku];
  7. badany stosował idebenon w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką badanego leku;
  8. Uczestnik ma alergię lub nadwrażliwość na badany lek lub którykolwiek z jego składników;
  9. Uczestnik ma poważne problemy behawioralne lub poznawcze, które w opinii Badacza wykluczają udział w badaniu;
  10. Uczestnik ma w przeszłości lub trwa stan chorobowy, historię medyczną, objawy fizykalne lub nieprawidłowości laboratoryjne, które w opinii Badacza mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo, sprawiają, że leczenie i obserwacja nie zostaną prawidłowo zakończone lub zaburzają ocenę wyników badania; lub
  11. Uczestnik obecnie przyjmuje jakikolwiek eksperymentalny lek lub przyjmował jakikolwiek eksperymentalny lek inny niż wamorolon w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania.

Uwaga: Uczestnicy mogą zostać poddani ponownej ocenie, jeśli nie kwalifikują się z powodu przejściowego stanu, który uniemożliwiłby uczestnikowi udział

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa poziomów dawki 1
Uczestnicy zapisani do grupy 1 poziomu dawki otrzymają wamorolon w dawce 0,25 mg/kg/dzień.
Lek: Wamorolon 0,25 mg/dzień/dzień
Podawanie doustne 0,25 mg/kg mc. dziennie przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa poziomów dawki 2
Uczestnicy zapisani do Grupy Poziomu Dawki 2 otrzymają wamorolon w dawce 0,75 mg/kg/dzień.
Lek: Vamorolon 0,75 mg/dzień/dzień
Podawanie doustne 0,75 mg/kg mc. dziennie przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa poziomów dawki 3
Uczestnicy zapisani do grupy 3 poziomu dawki otrzymają wamorolon w dawce 2,0 mg/kg/dzień.
Lek: Vamorolon 2,0 mg/dzień/dzień
Podawanie doustne 2,0 mg/kg mc. dziennie przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • VBP15
Eksperymentalny: Grupa poziomów dawki 4
Uczestnicy zapisani do grupy 4 poziomu dawki otrzymają wamorolon w dawce 6,0 mg/kg/dzień.
Lek: Vamorolon 6,0 mg/dzień/dzień
Podawanie doustne 6,0 mg/kg mc. dziennie przez 24 tygodnie.
Inne nazwy:
  • VBP15

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi według oceny CTCAE wersja 4.03
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane lub pogorszenie istniejącego stanu po rozpoczęciu podawania badanego produktu i podczas ostatniej wizyty uczestnika w ramach badania (ukończenie lub wcześniejsze zakończenie badania). Poważne zdarzenia niepożądane rejestrowano do 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku; Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji wamoronu podawanego doustnie w dziennych dawkach do 6,0 mg/kg mc./dobę przez 24-tygodniowy okres leczenia u chłopców w wieku 4-7 lat z DMD.
24 tygodnie
Całkowita liczba zdarzeń niepożądanych oceniona przez CTCAE wersja 4.03
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) definiuje się jako każde zdarzenie niepożądane lub pogorszenie istniejącego stanu po rozpoczęciu podawania badanego produktu i podczas ostatniej wizyty uczestnika w ramach badania (ukończenie lub wcześniejsze zakończenie badania). Poważne zdarzenia niepożądane rejestrowano do 30 dni po ostatnim podaniu badanego leku; Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji wamoronu podawanego doustnie w dziennych dawkach do 6,0 mg/kg mc./dobę przez 24-tygodniowy okres leczenia u chłopców w wieku 4-7 lat z DMD.
24 tygodnie
Funkcja mięśni mierzona za pomocą testu czasu do wytrzymania (TTSTAND) — prędkość
Ramy czasowe: 002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 12, Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Porównanie skuteczności, mierzonej za pomocą testu Time to Stand (TTSTAND), wamorolonu podawanego doustnie w dawkach dziennych do 6,0 mg/kg przez 24-tygodniowy okres leczenia z nieleczoną historyczną grupą kontrolną z DMD u chłopców w wieku 4-7 lat z DMD
002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 12, Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Wynik Z BMI
Ramy czasowe: 002 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, Tydzień 24

Podsumowanie wskaźnika Z BMI populacji bezpieczeństwa.

Uwaga 0 to średnia. Wynik ujemny wskazuje na odpowiedź, która jest o wiele odchyleń standardowych poniżej średniej, a wynik dodatni wskazuje na odpowiedź, która jest o wiele odchyleń standardowych powyżej średniej. W tym przypadku im bardziej średni wskaźnik BMI Z-score grupy jest bliższy 0, tym bardziej korzystnie.
002 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, Tydzień 24

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Biomarkery farmakodynamiczne w surowicy mierzone na podstawie poziomów HbA1c
Ramy czasowe: 002 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, 003 Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dawkach dziennych do 6,0 mg/kg mc. przez 24-tygodniowy okres leczenia, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną leczoną prednizonem, na farmakodynamiczne (PD) biomarkery bezpieczeństwa w surowicy (insulinooporność, supresja osi nadnerczy, i obrotu kostnego). Panele aptamerów SomaScan testujące 1200 białek surowicy wykorzystano do odkrycia potencjalnego zestawu biomarkerów reagujących na prednizon, z podzbiorem tych walidacji w zestawie próbek podłużnych (poszczególni pacjenci z DMD przed i po leczeniu sterydami). Te biomarkery PD zostały przypisane do panelu bezpieczeństwa lub panelu skuteczności na podstawie porównania z normalnymi kontrolami i informacji dotyczących funkcji każdego białka.
002 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, 003 Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29
Biomarkery farmakodynamiczne w surowicy mierzone poziomami ACTH
Ramy czasowe: 002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, 003 Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dawkach dziennych do 6,0 mg/kg mc. przez 24-tygodniowy okres leczenia, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną leczoną prednizonem, na farmakodynamiczne (PD) biomarkery bezpieczeństwa w surowicy (insulinooporność, supresja osi nadnerczy, i obrotu kostnego). Panele aptamerów SomaScan testujące 1200 białek surowicy wykorzystano do odkrycia potencjalnego zestawu biomarkerów reagujących na prednizon, z podzbiorem tych walidacji w zestawie próbek podłużnych (poszczególni pacjenci z DMD przed i po leczeniu sterydami). Te biomarkery PD zostały przypisane do panelu bezpieczeństwa lub panelu skuteczności na podstawie porównania z normalnymi kontrolami i informacji dotyczących funkcji każdego białka.
002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, 003 Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Biomarkery farmakodynamiczne w surowicy mierzone poziomami glukozy na czczo
Ramy czasowe: 002 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dawkach dziennych do 6,0 mg/kg mc. przez 24-tygodniowy okres leczenia, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną leczoną prednizonem, na farmakodynamiczne (PD) biomarkery bezpieczeństwa w surowicy (insulinooporność, supresja osi nadnerczy, i obrotu kostnego). Panele aptamerów SomaScan testujące 1200 białek surowicy zostały wykorzystane do odkrycia potencjalnego zestawu biomarkerów reagujących na prednizon, z podzbiorem tych walidacji w zestawie próbek podłużnych (poszczególni pacjenci z DMD przed i po leczeniu sterydami). Te biomarkery PD zostały przypisane do panelu bezpieczeństwa lub panelu skuteczności w oparciu o porównanie z normalnymi kontrolami i informacje dotyczące funkcji każdego białka.
002 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24
Biomarkery farmakodynamiczne w surowicy mierzone poziomami insuliny na czczo
Ramy czasowe: 002 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dawkach dziennych do 6,0 mg/kg mc. przez 24-tygodniowy okres leczenia, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną leczoną prednizonem, na farmakodynamiczne (PD) biomarkery bezpieczeństwa w surowicy (insulinooporność, supresja osi nadnerczy, i obrotu kostnego). Panele aptamerów SomaScan testujące 1200 białek surowicy wykorzystano do odkrycia potencjalnego zestawu biomarkerów reagujących na prednizon, z podzbiorem tych walidacji w zestawie próbek podłużnych (poszczególni pacjenci z DMD przed i po leczeniu sterydami). Te biomarkery PD zostały przypisane do panelu bezpieczeństwa lub panelu skuteczności na podstawie porównania z normalnymi kontrolami i informacji dotyczących funkcji każdego białka.
002 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24
Farmakodynamika surowicy Biomarkery mierzone poziomami osteokalcyny
Ramy czasowe: 002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, 003 Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dawkach dziennych do 6,0 mg/kg mc. przez 24-tygodniowy okres leczenia, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną leczoną prednizonem, na farmakodynamiczne (PD) biomarkery bezpieczeństwa w surowicy (insulinooporność, supresja osi nadnerczy, i obrotu kostnego). Panele aptamerów SomaScan testujące 1200 białek surowicy wykorzystano do odkrycia potencjalnego zestawu biomarkerów reagujących na prednizon, z podzbiorem tych walidacji w zestawie próbek podłużnych (poszczególni pacjenci z DMD przed i po leczeniu sterydami). Te biomarkery PD zostały przypisane do panelu bezpieczeństwa lub panelu skuteczności na podstawie porównania z normalnymi kontrolami i informacji dotyczących funkcji każdego białka.
002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, 003 Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Biomarkery farmakodynamiczne w surowicy mierzone poziomami P1NP
Ramy czasowe: 002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, 003 Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dawkach dziennych do 6,0 mg/kg mc. przez 24-tygodniowy okres leczenia, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną leczoną prednizonem, na farmakodynamiczne (PD) biomarkery bezpieczeństwa w surowicy (insulinooporność, supresja osi nadnerczy, i obrotu kostnego). Panele aptamerów SomaScan testujące 1200 białek surowicy wykorzystano do odkrycia potencjalnego zestawu biomarkerów reagujących na prednizon, z podzbiorem tych walidacji w zestawie próbek podłużnych (poszczególni pacjenci z DMD przed i po leczeniu sterydami). Te biomarkery PD zostały przypisane do panelu bezpieczeństwa lub panelu skuteczności na podstawie porównania z normalnymi kontrolami i informacji dotyczących funkcji każdego białka.
002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, 003 Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Biomarkery farmakodynamiczne w surowicy mierzone poziomami CTX
Ramy czasowe: 002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dawkach dziennych do 6,0 mg/kg mc. przez 24-tygodniowy okres leczenia, w porównaniu z historyczną grupą kontrolną leczoną prednizonem, na farmakodynamiczne (PD) biomarkery bezpieczeństwa w surowicy (insulinooporność, supresja osi nadnerczy, i obrotu kostnego). Panele aptamerów SomaScan testujące 1200 białek surowicy wykorzystano do odkrycia potencjalnego zestawu biomarkerów reagujących na prednizon, z podzbiorem tych walidacji w zestawie próbek podłużnych (poszczególni pacjenci z DMD przed i po leczeniu sterydami). Te biomarkery PD zostały przypisane do panelu bezpieczeństwa lub panelu skuteczności na podstawie porównania z normalnymi kontrolami i informacji dotyczących funkcji każdego białka.
002 Wartość początkowa, 003 Wartość początkowa, 003 Tydzień 8, 003 Tydzień 16, Tydzień 24, 003 Tydzień 26-29 (Uwaga: 002 Wartość początkowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Siła mięśni, mobilność i wydolność wysiłkowa mierzona testem czasu do wznoszenia się (TTCLIMB) — prędkość
Ramy czasowe: 002 Wartość wyjściowa, 003 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość wyjściowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dziennych dawkach do 6,0 mg/kg przez 24-tygodniowy okres leczenia, na siłę mięśni, mobilność i funkcjonalną wydolność wysiłkową w porównaniu z historycznymi kontrolami, mierzonymi za pomocą testu czasu do wspięcia się (TTCLIMB) w chłopców w wieku 4-7 lat z DMD.
002 Wartość wyjściowa, 003 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość wyjściowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Siła mięśni, mobilność i funkcjonalna wydolność wysiłkowa mierzone w teście czasu do biegu/marszu na 10 metrów (TTRW) — prędkość
Ramy czasowe: 002 Wartość wyjściowa, 003 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość wyjściowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dziennych dawkach do 6,0 mg/kg przez 24-tygodniowy okres leczenia, na siłę mięśni, mobilność i funkcjonalną wydolność wysiłkową w porównaniu z historyczną grupą kontrolną, mierzoną za pomocą testu czasu do biegania/chodzenia (TTRW ) u chłopców w wieku 4-7 lat z DMD.
002 Wartość wyjściowa, 003 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość wyjściowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Siła mięśni, mobilność i funkcjonalna wydolność wysiłkowa mierzone za pomocą oceny ambulatoryjnej North Star (NSAA)
Ramy czasowe: 002 Wartość wyjściowa, 003 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość wyjściowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dziennych dawkach do 6,0 mg/kg mc. przez 24-tygodniowy okres leczenia, na siłę mięśni, mobilność i funkcjonalną wydolność wysiłkową w porównaniu z historycznymi kontrolami, mierzoną metodą North Star Ambulatory Assessment (NSAA) w chłopców w wieku 4-7 lat z DMD. ***Podawany jest całkowity wynik NSAA. Wynik może wynosić od 0 do 32. Wyższe wyniki (zbliżające się do 32) wskazują na lepszy wynik oceny mobilności funkcjonalnej.
002 Wartość wyjściowa, 003 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość wyjściowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Siła mięśni, mobilność i funkcjonalna wydolność wysiłkowa w porównaniu z historycznymi kontrolami, mierzone za pomocą mierników 6-minutowego marszu (6MWT)
Ramy czasowe: 002 Wartość wyjściowa, 003 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość wyjściowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)
Zbadanie wpływu wamorolonu, podawanego doustnie w dziennych dawkach do 6,0 mg/kg przez 24-tygodniowy okres leczenia, na siłę mięśni, mobilność i funkcjonalną wydolność wysiłkową w porównaniu z historyczną grupą kontrolną, mierzoną za pomocą 6-minutowego testu marszu (6MWT) u chłopców w wieku 4-7 lat z DMD.
002 Wartość wyjściowa, 003 Wartość wyjściowa, 003 Tydzień 12, 003 Tydzień 24 (Uwaga: 002 Wartość wyjściowa pochodzi z 4-tygodniowego badania VBP15-002 (NCT02760264), poprzedzającego VBP15-003)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ReveraGen BioPharma, Inc.

Współpracownicy

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VBP15-003
  • 1R44NS095423-01 (Grant/umowa NIH USA)
  • 1U34AR068616-01 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a

Badania kliniczne na Wamorolon 0,25 mg/dzień/dzień

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj