이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

Duchenne 근이영양증(DMD)을 가진 소년의 Vamorolone을 평가하기 위한 확장 연구

2019년 7월 19일 업데이트: ReveraGen BioPharma, Inc.

Duchenne 근이영양증(DMD)을 가진 소년에서 Vamorolone의 장기 안전성 및 효능을 평가하기 위한 2상 오픈 라벨, 다기관 확장 연구

이 연구의 주요 목적은 Duchenne 근이영양증(DMD) 소아에서 2주 이상 vamorolone이라는 새로운 약물을 사용하는 것이 안전한지 확인하고 vamorolone이 DMD 치료에 효과가 있는지 확인하는 것입니다. 잠재적인 부작용은 스테로이드를 사용하는 소년에게서 나타나는 부작용과 비교할 수 있습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 연구 약물을 복용하는 DMD를 가진 소년이 복용하지 않은 다른 연구에서 DMD를 가진 소년에 비해 근육 기능이 개선되었는지 여부를 DMD가 있는 어린이에게 2주 이상 vamorolone이라는 새로운 약물을 사용하는 것이 안전한지 평가할 것입니다. 모든 유형의 스테로이드, 연구 약물을 복용하는 DMD가 있는 소년이 이전 연구에서 프레드니손이라는 다른 유형의 스테로이드를 복용한 DMD가 있는 소년에 비해 체중이 덜 증가하는지 확인합니다. 등록된 참가자는 24주 동안 연구 약물을 복용합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

48

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Davis, California, 미국, 95616
        • University of California Davis
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32611
        • University of Florida
      • Orlando, Florida, 미국, 32827
        • Nemours Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75207
        • University of Texas Southwestern Medical Center
  • 스웨덴
      • Gothenburg, 스웨덴, 41685
        • Queen Silvia Children's Hospital
  • 영국
      • Newcastle upon Tyne, 영국, NE7 7DN
        • Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
  • 이스라엘
      • Petah Tikwah, 이스라엘, 49202
        • Schneider Children's Medical Center
  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
  • 호주
      • Melbourne, 호주
        • Royal Children's Hospital
      • Westmead, 호주
        • Sydney Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  1. 참가자의 부모 또는 법적 보호자는 확장 연구 특정 절차에 앞서 서면 동의서/HIPAA 승인을 제공했습니다.
  2. 참가자는 이전에 등록 전 8주 이내에 최대 4주 후속 평가를 포함하여 연구 VBP15-002를 완료했습니다. 그리고
  3. 참가자 및 부모/보호자는 예정된 방문, 연구 약물 투여 계획 및 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.

제외 기준:

  1. 참가자는 연구 VBP15-002에서 중대하거나 중증 부작용이 있었으며, 조사자의 의견으로는 vamorolone 사용과 아마도 또는 확실히 관련이 있었고 이 연구에서 피험자에 대한 vamorolone의 안전한 사용을 배제했습니다.
  2. 참가자는 주요 신장 또는 간 손상, 당뇨병 또는 면역 억제의 현재 또는 병력이 있습니다.
  3. 참가자는 만성 전신 진균 또는 바이러스 감염의 현재 또는 병력이 있습니다.
  4. 참가자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 스피로노락톤, 에플레레논, 칸레논(칸레노에이트 칼륨), 프로레논(프로레노에이트 칼륨), 멕레논(멕레노에이트 칼륨)과 같은 미네랄로코르티코이드 수용체 제제를 사용했습니다.
  5. 참가자는 증후성 심근병증의 증거가 있습니다. [참고: 조사에서 무증상 심장 이상이 배제되지 않습니다];
  6. 참가자는 현재 치료 중이거나 경구용 글루코코르티코이드 또는 기타 면역억제제로 치료를 받은 적이 있습니다. [참고: 누적 3개월 이하의 경구 글루코코르티코이드 또는 기타 경구 면역억제제의 과거 일시적 사용, 연구 약물의 첫 투여 전 최소 3개월 전에 마지막 사용은 사례별로 적격성으로 간주됩니다. . DMD 이외의 적응증에 대해 처방된 흡입 및/또는 국소 코르티코스테로이드는 허용되지만 연구 약물 투여 전 적어도 3개월 동안 안정적인 용량으로 투여되어야 합니다];
  7. 피험자는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 이데베논을 사용했습니다.
  8. 참가자는 연구 약물 또는 그 구성 요소에 대한 알레르기 또는 과민증이 있습니다.
  9. 참가자가 연구자의 의견에 따라 연구 참여를 배제하는 심각한 행동 또는 인지 문제를 가지고 있습니다.
  10. 참가자는 안전에 영향을 미칠 수 있는 이전 또는 진행 중인 건강 상태, 병력, 신체 소견 또는 실험실 이상을 가지고 있어 치료 및 후속 조치가 올바르게 완료될 가능성이 없거나 조사자의 의견에 따라 연구 결과 평가를 손상시킬 수 있습니다. 또는
  11. 참가자는 현재 연구 약물을 복용 중이거나 연구 치료 시작 전 3개월 이내에 vamorolone 이외의 연구 약물을 복용했습니다.

참고: 피험자가 참여할 수 없는 일시적인 상태로 인해 부적격인 경우 참가자는 재평가될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 용량 수준 그룹 1
용량 수준 그룹 1에 등록된 참가자는 vamorolone 0.25mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 바모로론 0.25mg/일/일
24주 동안 매일 0.25mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
실험적: 용량 수준 그룹 2
용량 수준 그룹 2에 등록된 참가자는 vamorolone 0.75mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 바모로론 0.75mg/일/일
24주 동안 매일 0.75mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
실험적: 용량 수준 그룹 3
용량 수준 그룹 3에 등록된 참가자는 vamorolone 2.0mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 바모로론 2.0mg/일/일
24주 동안 매일 2.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15
실험적: 용량 수준 그룹 4
용량 수준 그룹 4에 등록된 참가자는 vamorolone 6.0mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 바모로론 6.0mg/일/일
24주 동안 매일 6.0mg/kg/일의 경구 투여.
다른 이름들:
  • VBP15

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
CTCAE 버전 4.03에 의해 평가된 유해 사례가 있는 참가자 수
기간: 24주
치료-응급 부작용(TEAE)은 조사 제품 개시 후 피험자의 마지막 연구 방문(연구 완료 또는 조기 종료)을 통해 모든 부작용 또는 기존 상태의 악화로 정의됩니다. 연구 약물의 최종 투여 후 최대 30일 동안 심각한 부작용이 기록되었습니다. DMD가 있는 4-7세 소년에게 24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg/일의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 장기 안전성 및 내약성을 평가합니다.
24주
CTCAE 버전 4.03에 의해 평가된 이상 반응의 총 수
기간: 24주
치료-응급 부작용(TEAE)은 조사 제품 개시 후 피험자의 마지막 연구 방문(연구 완료 또는 조기 종료)을 통해 모든 부작용 또는 기존 상태의 악화로 정의됩니다. 연구 약물의 최종 투여 후 최대 30일 동안 심각한 부작용이 기록되었습니다. DMD가 있는 4-7세 소년에게 24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg/일의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 장기 안전성 및 내약성을 평가합니다.
24주
서 있는 시간 테스트(TTSTAND) - 속도로 측정한 근육 기능
기간: 002 기준선, 003 기준선, 003 12주, 24주
TTSTAND(Time to Stand Test)로 측정한 바와 같이, 4-7세 소년에서 24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone 대 치료되지 않은 DMD 이력 대조군의 효능을 비교하기 위해 DMD와 함께
002 기준선, 003 기준선, 003 12주, 24주
BMI Z-점수
기간: 002 베이스라인, 003 12주차, 24주차

안전성 집단의 BMI Z-점수 요약.

참고로 0은 평균입니다. 음수 결과는 평균보다 많은 표준 편차가 있는 응답을 나타내고 양수 결과는 평균보다 많은 표준 편차가 있는 응답을 나타냅니다. 이 경우 그룹 평균 BMI Z-점수가 0에 가까울수록 유리합니다.
002 베이스라인, 003 12주차, 24주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
HbA1c 수준으로 측정한 혈청 약력학 바이오마커
기간: 002 베이스라인, 003 8주차, 003 16주차, 003 24주차, 003 26-29주차
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 효과를 조사하기 위해 혈청 약력학(PD) 안전성 바이오마커(인슐린 저항성, 부신 축 억제, 및 뼈 회전율). 1,200개의 혈청 단백질을 테스트하는 SomaScan 앱타머 패널을 사용하여 프레드니손 반응 바이오마커의 후보 세트를 발견했으며, 이들 중 일부는 세로 샘플 세트(스테로이드 치료 전/후 개별 DMD 환자)에서 검증되었습니다. 이러한 PD 바이오마커는 정상 대조군과의 비교 및 ​​각 단백질의 기능에 관한 정보를 기반으로 안전성 패널 또는 효능 패널에 할당되었습니다.
002 베이스라인, 003 8주차, 003 16주차, 003 24주차, 003 26-29주차
ACTH 수준으로 측정한 혈청 약력학 바이오마커
기간: 002 기준선, 003 기준선, 003 8주차, 003 16주차, 003 24주차, 003 26-29주차
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 효과를 조사하기 위해 혈청 약력학(PD) 안전성 바이오마커(인슐린 저항성, 부신 축 억제, 및 뼈 회전율). 1,200개의 혈청 단백질을 테스트하는 SomaScan 앱타머 패널을 사용하여 프레드니손 반응 바이오마커의 후보 세트를 발견했으며, 이들 중 일부는 세로 샘플 세트(스테로이드 치료 전/후 개별 DMD 환자)에서 검증되었습니다. 이러한 PD 바이오마커는 정상 대조군과의 비교 및 ​​각 단백질의 기능에 관한 정보를 기반으로 안전성 패널 또는 효능 패널에 할당되었습니다.
002 기준선, 003 기준선, 003 8주차, 003 16주차, 003 24주차, 003 26-29주차
공복 혈당 수치로 측정한 혈청 약력학 바이오마커
기간: 002 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 효과를 조사하기 위해 혈청 약력학(PD) 안전성 바이오마커(인슐린 저항성, 부신 축 억제, 및 뼈 회전율). 1,200개의 혈청 단백질을 테스트하는 SomaScan 앱타머 패널을 사용하여 프레드니손 반응 바이오마커의 후보 세트를 발견했으며, 이들 중 일부는 세로 샘플 세트(스테로이드 치료 전/후 개별 DMD 환자)에서 검증되었습니다. 이러한 PD 바이오마커는 정상 대조군과의 비교 및 ​​각 단백질의 기능에 관한 정보를 기반으로 안전성 패널 또는 효능 패널에 할당되었습니다.
002 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차
공복 인슐린 수치로 측정한 혈청 약력학 바이오마커
기간: 002 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 효과를 조사하기 위해 혈청 약력학(PD) 안전성 바이오마커(인슐린 저항성, 부신 축 억제, 및 뼈 회전율). 1,200개의 혈청 단백질을 테스트하는 SomaScan 앱타머 패널을 사용하여 프레드니손 반응 바이오마커의 후보 세트를 발견했으며, 이들 중 일부는 세로 샘플 세트(스테로이드 치료 전/후 개별 DMD 환자)에서 검증되었습니다. 이러한 PD 바이오마커는 정상 대조군과의 비교 및 ​​각 단백질의 기능에 관한 정보를 기반으로 안전성 패널 또는 효능 패널에 할당되었습니다.
002 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차
오스테오칼신 수치로 측정한 혈청 약력학 바이오마커
기간: 002 기준선, 003 기준선, 003 8주차, 003 16주차, 003 24주차, 003 26-29주차
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 효과를 조사하기 위해 혈청 약력학(PD) 안전성 바이오마커(인슐린 저항성, 부신 축 억제, 및 뼈 회전율). 1,200개의 혈청 단백질을 테스트하는 SomaScan 앱타머 패널을 사용하여 프레드니손 반응 바이오마커의 후보 세트를 발견했으며, 이들 중 일부는 세로 샘플 세트(스테로이드 치료 전/후 개별 DMD 환자)에서 검증되었습니다. 이러한 PD 바이오마커는 정상 대조군과의 비교 및 ​​각 단백질의 기능에 관한 정보를 기반으로 안전성 패널 또는 효능 패널에 할당되었습니다.
002 기준선, 003 기준선, 003 8주차, 003 16주차, 003 24주차, 003 26-29주차
P1NP 수준으로 측정한 혈청 약력학 바이오마커
기간: 002 기준선, 003 기준선, 003 8주차, 003 16주차, 003 24주차, 003 26-29주차
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 효과를 조사하기 위해 혈청 약력학(PD) 안전성 바이오마커(인슐린 저항성, 부신 축 억제, 및 뼈 회전율). 1,200개의 혈청 단백질을 테스트하는 SomaScan 앱타머 패널을 사용하여 프레드니손 반응 바이오마커의 후보 세트를 발견했으며, 이들 중 일부는 세로 샘플 세트(스테로이드 치료 전/후 개별 DMD 환자)에서 검증되었습니다. 이러한 PD 바이오마커는 정상 대조군과의 비교 및 ​​각 단백질의 기능에 관한 정보를 기반으로 안전성 패널 또는 효능 패널에 할당되었습니다.
002 기준선, 003 기준선, 003 8주차, 003 16주차, 003 24주차, 003 26-29주차
CTX 수준으로 측정한 혈청 약력학 바이오마커
기간: 002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 8주차, 003 16주차, 003주 24주, 003 26-29주차
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone의 효과를 조사하기 위해 혈청 약력학(PD) 안전성 바이오마커(인슐린 저항성, 부신 축 억제, 및 뼈 회전율). 1,200개의 혈청 단백질을 테스트하는 SomaScan 앱타머 패널을 사용하여 프레드니손 반응 바이오마커의 후보 세트를 발견했으며, 이들 중 일부는 세로 샘플 세트(스테로이드 치료 전/후 개별 DMD 환자)에서 검증되었습니다. 이러한 PD 바이오마커는 정상 대조군과의 비교 및 ​​각 단백질의 기능에 관한 정보를 기반으로 안전성 패널 또는 효능 패널에 할당되었습니다.
002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 8주차, 003 16주차, 003주 24주, 003 26-29주차
TTCLIMB(Time to Climb Test)로 측정한 근력, 이동성 및 기능적 운동 능력 - 속도
기간: 002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차(참고: 002 베이스라인은 VBP15-002 4주 연구(NCT02760264)에서, VBP15-003 이전)
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 바모롤론이 근력, 이동성 및 기능적 운동 능력에 미치는 영향을 등반 시간 테스트(TTCLIMB)로 측정한 과거 대조군과 비교하여 조사하기 위해 DMD를 가진 4-7세 소년.
002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차(참고: 002 베이스라인은 VBP15-002 4주 연구(NCT02760264)에서, VBP15-003 이전)
10미터 달리기/걷기 테스트(TTRW) - 속도로 측정한 근력, 이동성 및 기능적 운동 능력
기간: 002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차(참고: 002 베이스라인은 VBP15-002 4주 연구(NCT02760264)에서, VBP15-003 이전)
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 vamorolone이 근력, 이동성 및 기능적 운동 능력에 미치는 영향을 달리기/보행 시간 테스트(TTRW)로 측정한 과거 대조군과 비교하여 조사합니다. ) DMD가 있는 4-7세 소년의 경우.
002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차(참고: 002 베이스라인은 VBP15-002 4주 연구(NCT02760264)에서, VBP15-003 이전)
NSAA(North Star Ambulatory Assessment)로 측정한 근력, 이동성 및 기능적 운동 능력
기간: 002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차(참고: 002 베이스라인은 VBP15-002 4주 연구(NCT02760264)에서, VBP15-003 이전)
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 바모롤론이 근력, 이동성 및 기능적 운동 능력에 미치는 영향을 NSAA(North Star Ambulatory Assessment)에 의해 측정된 과거 대조군에 대해 조사하기 위해 DMD를 가진 4-7세 소년. ***총 NSAA 점수가 보고되고 있습니다. 점수의 범위는 0에서 32까지입니다. 점수가 높을수록(약 32점) 기능적 이동성을 평가하는 더 나은 결과를 나타냅니다.
002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차(참고: 002 베이스라인은 VBP15-002 4주 연구(NCT02760264)에서, VBP15-003 이전)
6분 보행 테스트(6MWT) 미터로 측정한 근력, 이동성 및 기능적 운동 능력 대 과거 대조군
기간: 002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차(참고: 002 베이스라인은 VBP15-002 4주 연구(NCT02760264)에서, VBP15-003 이전)
24주 치료 기간 동안 최대 6.0mg/kg의 일일 용량으로 경구 투여된 바모롤론이 근력, 이동성 및 기능적 운동 능력에 미치는 영향을 6분 보행 테스트(6MWT)로 측정한 과거 대조군과 비교하여 조사하기 위해 DMD가 있는 4-7세 소년의 경우.
002 베이스라인, 003 베이스라인, 003 12주차, 003 24주차(참고: 002 베이스라인은 VBP15-002 4주 연구(NCT02760264)에서, VBP15-003 이전)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ReveraGen BioPharma, Inc.

협력자

National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Pittsburgh
Cooperative International Neuromuscular Research Group

수사관

  • 연구 의자: Paula R Clemens, MD, University of Pittsburgh

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 7월 28일

기본 완료 (실제)

2018년 4월 26일

연구 완료 (실제)

2018년 4월 26일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 4월 28일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 4월 30일

처음 게시됨 (추정)

2016년 5월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 7월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 7월 19일

마지막으로 확인됨

2019년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VBP15-003
  • 1R44NS095423-01 (미국 NIH 보조금/계약)
  • 1U34AR068616-01 (미국 NIH 보조금/계약)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

뒤시엔 근이영양증에 대한 임상 시험

바모로론 0.25mg/일/일에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Uzbekistan

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

3
구독하다