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毛细血管畸形儿科患者的 Onreltea（溴莫尼定）凝胶

2019年4月12日更新者：Elena Pope、The Hospital for Sick Children

毛细血管畸形儿科患者的 Onreltea（溴莫尼定）凝胶：一项前瞻性、开放标签、队列研究

毛细血管畸形 (CM) 影响很大一部分其他方面健康的儿童，如果不及时治疗可能会导致心理不适。由于受影响血管的进行性扩张，很大一部分未经治疗的病变会在生命后期经历软组织增厚和颜色变深。虽然可以使用激光治疗，但由于需要重复镇静/全身麻醉、部分反应和成本，其使用可能会受到限制。

研究人员提议使用 Onreltea（溴莫尼定）凝胶进行一项开放标签、前瞻性队列研究，用于治疗儿童面部毛细血管畸形。研究药物将每天局部应用于受影响的皮肤区域，持续 12 周。将在第 1、4、8、12 和 16 周进行随访，以评估拟议治疗的疗效和安全性。

研究的第二个目的是探索进行多中心安慰剂对照研究的可行性。

研究概览

地位

终止

条件

毛细血管畸形

干预/治疗

药品：溴莫尼定 0.33% 凝胶

详细说明

研究人员计划在 SickKids 招募 20 名参与者参与研究。

这是一项前瞻性、开放标签的队列研究。参加该研究的患者将在病童医院接受为期 16 周的随访。他们将进行 6 次研究访问：在治疗开始后的 1 周、4、8、12 和 16 周内。在每次研究访问期间，研究调查人员将评估由色谱仪*、模拟量表和红斑评估工具捕获的 CM 病变特征的任何变化。参与者或其父母将在最终研究访问时评估变化（VAS 和 EA 工具）。

在整个研究治疗期间（12 周），将为患者提供研究药物。

治疗结果将与基线数据进行比较，以评估 Onreltea（溴莫尼定）凝胶对面部毛细血管畸形儿童的疗效和安全性。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

阶段

第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

加拿大
- Ontario
  - Toronto、Ontario、加拿大、M5G1X8
    - The Hospital for Sick Children

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

12年至 17年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

皮肤科医生对面部毛细血管畸形（葡萄酒色斑，PWS）的诊断
年龄：12-17岁
体重 > 45 公斤
表面积 < 100 cm2 的病变
签署同意书并同意参与研究

排除标准：

由于其他皮肤病（例如，皮肤病）导致畸形的皮肤破损湿疹、牛皮癣）
当前或过去 3 个月接受过激光治疗
过去 4 周内使用的其他局部治疗（例如雷帕霉素、皮质类固醇、神经钙蛋白抑制剂等）
已知的慢性肾脏或肝脏疾病
已知的心血管疾病
可能与溴莫尼定相互作用的其他全身性药物（阿片类药物、氯丙嗪、哌醋甲酯、利血平等）
混合性毛细血管/静脉或淋巴管畸形
已知对 Onreltea 的一种成分过敏
怀孕或有生育能力的性活跃受试者（CBP），在研究期间不愿使用避孕措施（如屏障法或口服避孕药）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：不适用
介入模型：单组作业
屏蔽：无（打开标签）

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：Onreltea（溴莫尼定）参加研究的所有患者将在受影响的皮肤区域应用 Onreltea（溴莫尼定 0.33%）凝胶 12 周（从第 0 天到第 12 周就诊）。	药品：溴莫尼定 0.33% 凝胶在毛细血管畸形 (CM) 病变上局部应用 0.33% 溴莫尼定凝胶，每天一次，持续 12 周其他名称： Onreltea

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
12 周时使用色度计值 (Δa, ΔE) 的毛细血管畸形颜色变化。大体时间：12周	红斑的测量将使用 Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japan 进行。仪表读数将产生 3 个值： L- 指相对光强度，范围从 0（黑色）到 +100（白色）； a-捕获颜色饱和度，范围从 +60（绿色）到 -60（红色），b- 捕获从 +60（蓝色）到 -60（黄色）的色谱。在大多数研究中，a (Δa) 的变化和综合得分的总体变化 (ΔE 计算为 √((ΔLbefore-ΔLafter)^2+(Δabefore-Δaafter)^2+(Δb before-ΔLafter)^2 ) 得到。	12周

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
与基线相比，每次随访（包括 16 周时的最后一次就诊）病变颜色的变化（Δa、ΔE）大体时间：1、4、8、16周	与主要结局指标相同	1、4、8、16周
与基线相比，第 12、16 周 CEA 分数的变化大体时间：12 和 16 周	临床医生红斑评估量表 (CEA)，由 0-4 数字量表组成，如下所示： 0- 皮肤清晰，无红斑几乎透明的皮肤，轻微发红轻度红斑，明显发红中度红斑，显着发红严重的红斑，火红	12 和 16 周
与基线相比，第 12 周和 16 周时 iVAS 的变化大体时间：12 和 16 周	研究者对视觉模拟量表 ( iVAS) 变化的评估	12 和 16 周
IVAS、pVAS、CEA、pEA 和 Chroma Meter 值之间的相关性大体时间：1、4、8、12、16周	pVAS——患者/父母的视觉模拟量表评估； pEA- 患者/父母红斑评估	1、4、8、12、16周
达到 75% 和 100% 病灶消退的患者百分比大体时间：12周	通过 iVAS 和色度计值	12周
观察到和报告的不良事件 (AE) 的频率大体时间：16周	不良事件记录在患者日记中并在每次研究访视时提及	16周

其他结果措施

结果测量	措施说明	大体时间
良好反应的预测指标，定义为在 12 周标记时使用 Chroma Meter 测量的红斑至少有 50% 的变化（a* 之后与 a* 之前相比）大体时间：12周	良好反应的预测指标，定义为在 12 周标记时使用 Chroma Meter 测量的红斑至少有 50% 的变化（a* 之后与 a* 之前相比）。具有良好响应预测因子的参与者百分比。	12周
治疗和未治疗病变（对照）之间色度计值（L - 相对光强度，a - 颜色饱和度，b - 色谱）的百分比差异大体时间：1、4、8、12 和 16 周	价值的变化（例如 “a”）在基线和周 * 之间，以百分比计算用于研究病变，减去值“a”在基线和周 * 之间的变化，以百分比计算对照病变。 (a (inv.Week) - a (inv. 基线）/ a（inv。基线)) x 100% -- (a (contr. 周) - a (对照。基线）/a（对照。基线)) x 100%	1、4、8、12 和 16 周
在研究结束时（16 周）经历突然发作（定义为再次出现红色变色）的患者百分比大体时间：16周	在研究结束时（16 周）经历突然发作（定义为再次出现红色变色）的患者百分比	16周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

The Hospital for Sick Children

合作者

Galderma R&D

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年6月1日

初级完成 (实际的)

2018年10月1日

研究完成 (实际的)

2018年10月1日

研究注册日期

首次提交

2016年4月19日

首先提交符合 QC 标准的

2016年5月3日

首次发布 (估计)

2016年5月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2019年4月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2019年4月12日

最后验证

2019年4月1日

毛细血管畸形儿科患者的 Onreltea（溴莫尼定）凝胶