Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Onreltea (Brimonidin) Gel hos pædiatriske patienter med kapillære misdannelser

12. april 2019 opdateret af: Elena Pope, The Hospital for Sick Children

Onreltea (Brimonidin) Gel hos pædiatriske patienter med kapillære misdannelser: et prospektivt, åbent kohortestudie

Kapillære misdannelser (CM) påvirker en betydelig del af ellers raske børn og kan føre til psykologisk ubehag, hvis de ikke behandles. En betydelig del af ubehandlede læsioner gennemgår fortykkelse af blødt væv og mørkere misfarvning senere i livet på grund af progressiv ektasi af de berørte kar. Mens laserbehandling er tilgængelig, kan anvendelsen være begrænset på grund af behov for gentagen sedation/generel anæstesi, delvis respons og omkostninger.

Efterforskerne foreslår at udføre et åbent, prospektivt kohortestudie med Onreltea (Brimonidin) gel til behandling af ansigtskapillære misdannelser hos børn. Studiemedicinen vil blive påført topisk på det berørte område af huden dagligt i 12 uger. Opfølgningsbesøg vil finde sted i uge 1, 4, 8, 12 og 16 for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​den foreslåede behandling.

Undersøgelsens andet mål er at undersøge muligheden for at udføre en multicenter placebokontrolleret undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Efterforskerne planlægger at tilmelde 20 deltagere i undersøgelsen på SickKids.

Det er et prospektivt, open label, kohortestudie. Patienter, der er tilmeldt undersøgelsen, vil blive fulgt på Hospitalet For Syge Børn i 16 uger. De kommer til studiebesøgene 6 gange: 1 uge, 4,8,12 og 16 uger efter behandlingen er startet. Under hvert studiebesøg vil undersøgelsens efterforskere vurdere eventuelle ændringer i karakteristikaene af CM-læsioner, der er fanget af et kromometer *, analog skala og erytemvurderingsværktøjer. Deltagerne eller deres forældre vil vurdere ændringerne ved det afsluttende studiebesøg (VAS- og EA-værktøjer).

Patienterne vil blive forsynet med undersøgelsesmedicin i hele undersøgelsesbehandlingens varighed (12 uger).

Resultaterne af behandlingen vil blive sammenlignet med baseline-dataene for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Onreltea (Brimonidin) gel hos børn med ansigtskapillære misdannelser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • diagnose af ansigtskapillær misdannelse (portvinsfarve, PWS) stillet af en hudlæge
  • alder: 12-17 år
  • vægt > 45 kg
  • læsioner med et overfladeareal < 100 cm2
  • underskrevet samtykke og samtykke til studiedeltagelse

Ekskluderingskriterier:

  • hudnedbrydning, der ligger over misdannelsen på grund af andre dermatologiske tilstande (f. eksem, psoriasis)
  • nuværende eller behandling med laser de seneste 3 måneder
  • andre topiske behandlinger brugt inden for de seneste 4 uger (f.eks. rapamycin, kortikosteroider, calcineurinhæmmere osv.)
  • kendte kroniske nyre- eller leverlidelser
  • kendte kardiovaskulære lidelser
  • anden systemisk medicin, der potentielt interagerer med Brimonidin (opiater, chlorpromazin, methyphenidat, reserpin osv.)
  • blandede kapillære/venøse eller lymfatiske misdannelser
  • kendt allergi over for en af ​​bestanddelene i Onreltea
  • graviditet, eller seksuelt aktive forsøgspersoner i den fødedygtige alder (CBP), der ikke er villige til at bruge prævention under undersøgelsen (såsom barrieremetode eller orale præventionsmidler).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Onreltea (Brimonidin)
Alle patienter, der er inkluderet i undersøgelsen, vil anvende Onreltea (Brimonidin 0,33%) gel på det berørte hudområde i 12 uger (fra dag 0 til uge 12 besøg).
Medicin: Brimonidin 0,33% gel
Topisk påføring af Brimonidin 0,33% gel på kapillær misdannelse (CM) læsion én gang dagligt i 12 uger
Andre navne:
  • Onreltea

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringen i farven på kapillærmisdannelsen ved hjælp af Chroma meter-værdier (Δa, ΔE) efter 12 uger.
Tidsramme: 12 uger
Måling af erytem vil blive udført ved hjælp af Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japan. Måleraflæsningerne vil resultere i 3 værdier: L- henviser til den relative lysintensitet, der går fra 0 (sort) til +100 (hvid); a-fanger farvemætning, der spænder fra +60 (grøn) til -60 (rød) og b- fanger farvespektrum fra +60 (blå) til -60 (gul). I de fleste undersøgelser er både ændringer i a (Δa) og overordnede ændringer i den sammensatte score (ΔE beregnet som √((ΔL*before-ΔL*after)^2+(Δa*before-Δa*after)^2+(Δb) *før-ΔL*efter)^2 ) opnås.
12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i læsionens farve (Δa, ΔE) ved hvert opfølgningsbesøg inklusive det sidste besøg efter 16 uger sammenlignet med baseline
Tidsramme: 1,4,8,16 uger
Samme som i primært resultatmål
1,4,8,16 uger
Ændringer i CEA-score efter 12, 16 uger sammenlignet med baseline
Tidsramme: 12 og 16 uger

En Clinician Erythema Assessment scale (CEA), bestående af en 0-4 numerisk skala som følger:

0- klar hud, ingen erytem

  1. næsten klar hud, let rødme
  2. mildt erytem, ​​tydelig rødme
  3. moderat erytem, ​​markant rødme
  4. alvorlig erytem, ​​brændende rødme
12 og 16 uger
Ændringer i iVAS efter 12 og 16 uger sammenlignet med baseline
Tidsramme: 12 og 16 uger
Investigators vurdering af ændringer på Visual Analogue Scale (iVAS)
12 og 16 uger
Korrelation mellem iVAS, pVAS, CEA, pEA og Chroma Meter værdier
Tidsramme: 1,4,8,12,16 uger
pVAS - patient/forældres visuelle analoge skalavurdering; pEA-patient/forælder Erytemvurdering
1,4,8,12,16 uger
Procentdel af patienter, der opnår 75 % og 100 % opløsning af læsionen
Tidsramme: 12 uger
ved iVAS- og kromometerværdier
12 uger
Hyppighed af observerede og rapporterede bivirkninger (AE)
Tidsramme: 16 uger
AE dokumenteret i patientdagbog og nævnt ved hvert studiebesøg
16 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Prædiktorer for en god respons, defineret som mindst 50 % ændring i erytem målt med Chroma Meter (a* efter sammenlignet med a* før) efter 12 uger
Tidsramme: 12 uger
Prædiktorer for en god respons, defineret som mindst 50 % ændring i erytem målt ved hjælp af Chroma Meter (a* efter sammenlignet med a* før) efter 12 ugers mark. Procentdel af deltagere med prædiktorer for en god respons.
12 uger
Procentforskel i Chroma Meter-værdier (L -relativ lysintensitet, a - farvemætning, b - farvespektrum) mellem behandlede og ubehandlede læsioner (kontrol)
Tidsramme: 1,4,8,12 og 16 uger

Ændringer i værdi (f.eks. "a") mellem baseline og uge *, beregnet i % for undersøgelseslæsion, minus ændringer i værdi "a" mellem baseline og uge *, beregnet i % for kontrollæsionen.

(a (inv. Week*) - a (inv. Baseline)/a (inv. Baseline)) x 100 % -- (a (kontr. Uge*) - a (kontr. Baseline)/ a (kontr. baseline)) x 100 %
1,4,8,12 og 16 uger
Procentdel af patienter, der oplever opblussen (defineret som gentagelse af den røde misfarvning) ved afslutningen af ​​undersøgelsen (16 uger)
Tidsramme: 16 uger
Procentdel af patienter, der oplever opblussen (defineret som gentagelse af den røde misfarvning) ved afslutningen af ​​undersøgelsen (16 uger)
16 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Samarbejdspartnere

Galderma R&D

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. april 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. maj 2016

Først opslået (Skøn)

6. maj 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1000051364

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kapillære misdannelser

Kliniske forsøg med Brimonidin 0,33% gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner