Gel de onreltea (brimonidina) en pacientes pediátricos con malformaciones capilares
Gel de onreltea (brimonidina) en pacientes pediátricos con malformaciones capilares: un estudio de cohorte prospectivo, abierto
Las malformaciones capilares (MC) afectan a una proporción significativa de niños por lo demás sanos y pueden provocar molestias psicológicas si no se tratan. Una proporción significativa de las lesiones no tratadas experimenta un engrosamiento de los tejidos blandos y una decoloración más oscura más adelante en la vida debido a la ectasia progresiva de los vasos afectados. Si bien el tratamiento con láser está disponible, su uso puede estar limitado debido a la necesidad de uso repetido de sedación/anestésico general, respuesta parcial y costo.
Los investigadores proponen llevar a cabo un estudio de cohorte, prospectivo y abierto utilizando el gel Onreltea (brimonidina) para el tratamiento de las malformaciones de los capilares faciales en niños. El medicamento del estudio se aplicará tópicamente en el área afectada de la piel diariamente durante 12 semanas. Las visitas de seguimiento se realizarán en las semanas 1, 4, 8, 12 y 16 para evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento propuesto.
El segundo objetivo del estudio es explorar la viabilidad de realizar un estudio multicéntrico controlado con placebo.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los investigadores planean inscribir en el estudio a 20 participantes en SickKids.
Es un estudio prospectivo, de etiqueta abierta, de cohortes. Los pacientes inscritos en el estudio serán seguidos en el Hospital For Sick Children durante 16 semanas. Vendrán a las visitas del estudio 6 veces: en 1 semana, 4, 8, 12 y 16 semanas después de haber iniciado el tratamiento. Durante cada visita del estudio, los investigadores del estudio evaluarán cualquier cambio en las características de las lesiones de MC capturadas por un cromómetro *, una escala analógica y las herramientas de evaluación del eritema. Los participantes o sus padres evaluarán los cambios en la visita final del estudio (herramientas VAS y EA).
Los pacientes recibirán la medicación del estudio durante todo el tratamiento del estudio (12 semanas).
Los resultados del tratamiento se compararán con los datos de referencia para evaluar la eficacia y seguridad del gel Onreltea (Brimonidina) en niños con malformaciones capilares faciales.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- diagnóstico de malformación capilar facial (mancha en vino de Oporto, PWS) realizado por un dermatólogo
- edad: 12-17 años de edad
- peso > 45 kg
- lesiones con una superficie < 100 cm2
- consentimiento firmado y asentimiento para la participación en el estudio
Criterio de exclusión:
- rotura de la piel que recubre la malformación debido a otras afecciones dermatológicas (p. eccema, psoriasis)
- actual o tratamiento con láser los últimos 3 meses
- otros tratamientos tópicos utilizados en las últimas 4 semanas (p. rapamicina, corticoides, inhibidores de la calcineurina, etc.)
- trastornos renales o hepáticos crónicos conocidos
- trastornos cardiovasculares conocidos
- otros medicamentos sistémicos que potencialmente interactúan con Brimonidina (opiáceos, clorpromazina, metifenidato, reserpina, etc.)
- malformaciones mixtas capilares/ venosas o linfáticas
- alergia conocida a uno de los componentes de Onreltea
- embarazo, o sujetos sexualmente activos en edad fértil (CBP), que no deseen usar métodos anticonceptivos durante el estudio (como método de barrera o anticonceptivos orales).
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Onreltea (brimonidina)
Todos los pacientes inscritos en el estudio se aplicarán gel de Onreltea (brimonidina al 0,33 %) en la zona de la piel afectada durante 12 semanas (desde el día 0 hasta la visita de la semana 12).
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Aplicación tópica de gel de brimonidina al 0,33% en la lesión de malformación capilar (MC) una vez al día durante 12 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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El cambio de color de la malformación capilar utilizando los valores del medidor Chroma (Δa, ΔE) a las 12 semanas.
Periodo de tiempo: 12 semanas
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La medición del eritema se realizará con Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japón.
Las lecturas del medidor darán como resultado 3 valores: L- se refiere a la intensidad de luz relativa, que va de 0 (negro) a +100 (blanco); a-captura la saturación de color, que va de +60 (verde) a -60 (rojo) y b-captura el espectro de color de +60 (azul) a -60 (amarillo).
En la mayoría de los estudios, tanto los cambios en a (Δa) como los cambios generales en la puntuación compuesta (ΔE calculada como √((ΔL*antes-ΔL*después)^2+(Δa*antes-Δa*después)^2+(Δb *before-ΔL*after)^2 ) se obtienen.
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios en el color de la lesión (Δa, ΔE) en cada visita de seguimiento, incluida la última visita a las 16 semanas en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 1,4,8,16 semanas
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Igual que en la medida de resultado primaria
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1,4,8,16 semanas
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Cambios en las puntuaciones de CEA a las 12, 16 semanas en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: 12 y 16 semanas
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Una escala de evaluación clínica del eritema (CEA), que consta de una escala numérica del 0 al 4 de la siguiente manera: 0- piel clara, sin eritema
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12 y 16 semanas
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Cambios en el iVAS a las 12 y 16 semanas en comparación con el inicio
Periodo de tiempo: 12 y 16 semanas
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Evaluación del investigador de los cambios en la escala analógica visual (iVAS)
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12 y 16 semanas
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Correlación entre los valores de iVAS, pVAS, CEA, pEA y Chroma Meter
Periodo de tiempo: 1,4,8,12,16 semanas
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pVAS - evaluación de la Escala Analógica Visual del paciente/padres; pEA- evaluación del eritema del paciente/padres
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1,4,8,12,16 semanas
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Porcentaje de pacientes que alcanzan el 75% y el 100% de resolución de la lesión
Periodo de tiempo: 12 semanas
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por iVAS y valores cromometro
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12 semanas
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Frecuencia de eventos adversos observados e informados (EA)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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EA documentado en el diario del paciente y mencionado en cada visita del estudio
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16 semanas
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Predictores de una buena respuesta, definidos como al menos un 50 % de cambio en el eritema medido con Chroma Meter (a* después en comparación con a* antes) a las 12 semanas
Periodo de tiempo: 12 semanas
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Predictores de una buena respuesta, definidos como un cambio de al menos el 50 % en el eritema medido con Chroma Meter (a* después en comparación con a* antes) a las 12 semanas.
Porcentaje de participantes con predictores de buena respuesta.
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12 semanas
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Diferencia porcentual en los valores de Chroma Meter (L - intensidad de luz relativa, a - saturación de color, b - espectro de color) entre lesiones tratadas y no tratadas (control)
Periodo de tiempo: 1,4,8,12 y 16 semanas
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Los cambios en el valor (por ej. "a") entre el valor inicial y la semana *, calculado en % para la lesión en investigación, menos los cambios en el valor "a" entre el valor inicial y la semana *, calculado en % para la lesión de control. (a (inv.Semana*) - a (inv.Semana*) línea de base)/ a (inv. Línea base)) x 100% -- (a (contr. Semana*) - a (contr. Línea de base)/ a (contr. línea de base)) x 100% |
1,4,8,12 y 16 semanas
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Porcentaje de pacientes que experimentaron un brote (definido como la reaparición de la decoloración roja) al final del estudio (16 semanas)
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Porcentaje de pacientes que experimentaron un brote (definido como la reaparición de la decoloración roja) al final del estudio (16 semanas)
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16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Anomalías cardiovasculares
- Anomalías congénitas
- Malformaciones Vasculares
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antihipertensivos
- Agonistas del receptor adrenérgico alfa-2
- Agonistas alfa adrenérgicos
- Agonistas adrenérgicos
- Tartrato de brimonidina
Otros números de identificación del estudio
- 1000051364
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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