Żel Onreltea (brymonidyna) u pacjentów pediatrycznych z malformacjami naczyń włosowatych
Żel Onreltea (brymonidyna) u dzieci i młodzieży z malformacjami naczyń włosowatych: prospektywne, otwarte badanie kohortowe
Malformacje naczyń włosowatych (CM) dotykają znacznej części zdrowych dzieci i mogą prowadzić do dyskomfortu psychicznego, jeśli nie są leczone. Znaczna część nieleczonych zmian ulega w późniejszym okresie życia pogrubieniu tkanek miękkich i ciemniejszym przebarwieniu z powodu postępującej ektazji zmienionych naczyń. Chociaż leczenie laserowe jest dostępne, jego stosowanie może być ograniczone ze względu na konieczność powtarzanej sedacji/znieczulenia ogólnego, częściową odpowiedź i koszty.
Badacze proponują przeprowadzenie otwartego, prospektywnego badania kohortowego z zastosowaniem żelu Onreltea (Brymonidyna) w leczeniu wad rozwojowych naczyń włosowatych twarzy u dzieci. Badany lek będzie nakładany miejscowo na dotknięty obszar skóry codziennie przez 12 tygodni. Wizyty kontrolne odbędą się w 1, 4, 8, 12 i 16 tygodniu w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa proponowanego leczenia.
Drugim celem badania jest zbadanie wykonalności przeprowadzenia wieloośrodkowego badania kontrolowanego placebo.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badacze planują zapisać do badania 20 uczestników w SickKids.
Jest to prospektywne, otwarte badanie kohortowe. Pacjenci włączeni do badania będą obserwowani w Szpitalu dla Chorych Dzieci przez 16 tygodni. Na wizyty studyjne przyjadą 6 razy: po 1 tygodniu, 4,8,12 i 16 tygodni od rozpoczęcia kuracji. Podczas każdej wizyty w ramach badania badacze będą oceniać wszelkie zmiany w charakterystyce zmian chorobowych miopatii przewlekłych rejestrowanych za pomocą chromometru*, skali analogowej i narzędzi do oceny rumienia. Uczestnicy lub ich rodzice ocenią zmiany podczas ostatniej wizyty studyjnej (narzędzia VAS i EA).
Pacjenci otrzymają badany lek przez cały czas trwania badanego leczenia (12 tygodni).
Wyniki leczenia zostaną porównane z danymi wyjściowymi w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa żelu Onreltea (Brimonidyna) u dzieci z wadami rozwojowymi naczyń włosowatych twarzy.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- diagnostyka malformacji naczyń włosowatych twarzy (port-wine plama, PWS) dokonana przez dermatologa
- wiek: 12-17 lat
- waga > 45 kg
- zmiany o powierzchni < 100 cm2
- podpisana zgoda i zgoda na udział w badaniu
Kryteria wyłączenia:
- uszkodzenie skóry pokrywające wadę rozwojową z powodu innych schorzeń dermatologicznych (np. egzema, łuszczyca)
- aktualne lub leczenie laserem w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- inne leki stosowane miejscowo w ciągu ostatnich 4 tygodni (np. rapamycyna, kortykosteroidy, inhibitory kalcyneuryny itp.)
- znane przewlekłe zaburzenia czynności nerek lub wątroby
- znane zaburzenia sercowo-naczyniowe
- inne leki ogólnoustrojowe, które potencjalnie wchodzą w interakcje z brymonidyną (opiaty, chloropromazyna, metyfenidat, rezerpina itp.)
- mieszane wady rozwojowe naczyń włosowatych/żylnych lub limfatycznych
- znana alergia na jeden ze składników leku Onreltea
- ciąża lub osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym (CBP), które nie chcą stosować antykoncepcji podczas badania (np. metody mechanicznej lub doustnych środków antykoncepcyjnych).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Onreltea (brymonidyna)
Wszyscy pacjenci włączeni do badania będą stosować żel Onreltea (brymonidyna 0,33%) na dotknięty obszar skóry przez 12 tygodni (od wizyty w dniu 0 do tygodnia 12).
|
Miejscowe stosowanie 0,33% żelu Brimonidyny na malformację naczyń włosowatych (CM) raz dziennie przez 12 tygodni
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana koloru malformacji naczyń włosowatych przy użyciu wartości Chromametru (Δa, ΔE) po 12 tygodniach.
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Pomiar rumienia zostanie przeprowadzony za pomocą Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japonia.
Odczyty miernika dadzą 3 wartości: L- odnosi się do względnego natężenia światła, w zakresie od 0 (czarny) do +100 (biały); a-przechwytuje nasycenie kolorów w zakresie od +60 (zielony) do -60 (czerwony) oraz b-przechwytuje spektrum kolorów od +60 (niebieski) do -60 (żółty).
W większości badań zarówno zmiany a (Δa), jak i ogólne zmiany wyniku złożonego (ΔE obliczone jako √((ΔL*przed-ΔL*po)^2+(Δa*przed-Δa*po)^2+(Δb *przed-ΔL*po)^2 ) są uzyskiwane.
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany koloru zmiany (Δa, ΔE) podczas każdej wizyty kontrolnej, w tym ostatniej wizyty po 16 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 1,4,8,16 tygodnia
|
Tak samo jak w przypadku pierwotnej miary wyniku
|
1,4,8,16 tygodnia
|
|
Zmiany w wynikach CEA po 12, 16 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 i 16 tygodni
|
Skala oceny rumienia klinicysty (CEA), składająca się ze skali numerycznej 0-4 w następujący sposób: 0- cera czysta, bez rumienia
|
12 i 16 tygodni
|
|
Zmiany w iVAS po 12 i 16 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 12 i 16 tygodni
|
Ocena badacza zmian w wizualnej skali analogowej (iVAS)
|
12 i 16 tygodni
|
|
Korelacja między wartościami iVAS, pVAS, CEA, pEA i Chroma Meter
Ramy czasowe: 1,4,8,12,16 tygodni
|
pVAS - ocena wizualnej skali analogowej pacjenta/rodzica; pEA- ocena rumienia pacjenta/rodzica
|
1,4,8,12,16 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów osiągających 75% i 100% ustąpienie zmiany
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
za pomocą wartości iVAS i chromometru
|
12 tygodni
|
|
Częstość obserwowanych i zgłaszanych zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
AE udokumentowane w dzienniczku pacjenta i wymienione podczas każdej wizyty w ramach badania
|
16 tygodni
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Predyktory dobrej odpowiedzi, zdefiniowane jako co najmniej 50% zmiana rumienia mierzona za pomocą Chroma Meter (a* po porównaniu do a* przed) po 12 tygodniach
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Predyktory dobrej odpowiedzi, definiowane jako co najmniej 50% zmiana rumienia mierzona za pomocą Chroma Meter (a* po porównaniu do a* przed) po 12 tygodniach.
Procent uczestników z predyktorami dobrej odpowiedzi.
|
12 tygodni
|
|
Procentowa różnica wartości Chroma Meter (L – względne natężenie światła, a – nasycenie barw, b – widmo barw) między zmianami leczonymi i nieleczonymi (kontrola)
Ramy czasowe: 1,4,8,12 i 16 tygodni
|
Zmiany wartości (np. „a”) między linią podstawową a tygodniem *, obliczone w % dla badanej zmiany chorobowej minus zmiany wartości „a” między linią podstawową a tygodniem *, obliczone w % dla zmiany kontrolnej. (a (inw.Tydzień*) - a (inw. Linia bazowa)/ a (inw. Linia bazowa)) x 100% -- (a (kontr. Tydzień*) - a (kontr. Linia bazowa)/ a ( kontr. linia bazowa)) x 100% |
1,4,8,12 i 16 tygodni
|
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło zaostrzenie (zdefiniowane jako ponowne pojawienie się czerwonego przebarwienia) pod koniec badania (16 tygodni)
Ramy czasowe: 16 tygodni
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiło zaostrzenie (zdefiniowane jako ponowne pojawienie się czerwonego przebarwienia) pod koniec badania (16 tygodni)
|
16 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Wady wrodzone
- Malformacje naczyniowe
- Fizjologiczne skutki leków
- Środki adrenergiczne
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwnadciśnieniowe
- Agoniści receptora adrenergicznego alfa-2
- Agoniści alfa-adrenergiczni
- Agoniści adrenergiczni
- Winian brymonidyny
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1000051364
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .