Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Gel Onreltea (Brimonidin) u pediatrických pacientů s kapilárními malformacemi

12. dubna 2019 aktualizováno: Elena Pope, The Hospital for Sick Children

Gel Onreltea (Brimonidin) u pediatrických pacientů s kapilárními malformacemi: prospektivní, otevřená, kohortová studie

Kapilární malformace (CM) postihují významnou část jinak zdravých dětí a mohou vést k psychickému nepohodlí, pokud se neléčí. Významná část neléčených lézí podléhá ztluštění měkkých tkání a tmavšímu zbarvení později v životě v důsledku progresivní ektázie postižených cév. I když je laserová léčba dostupná, její použití může být omezeno kvůli potřebě opakované sedace/celkového anestetika, částečné odpovědi a ceně.

Výzkumníci navrhují provést otevřenou, prospektivní, kohortovou studii s použitím gelu Onreltea (Brimonidine) pro léčbu malformací obličejových kapilár u dětí. Studovaný lék bude aplikován lokálně na postiženou oblast kůže denně po dobu 12 týdnů. Následné návštěvy proběhnou v 1., 4., 8., 12. a 16. týdnu za účelem posouzení účinnosti a bezpečnosti navrhované léčby.

Druhým cílem studie je prozkoumat proveditelnost provedení multicentrické placebem kontrolované studie.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vyšetřovatelé plánují zapsat do studie 20 účastníků na SickKids.

Je to prospektivní, otevřená, kohortová studie. Pacienti zařazení do studie budou sledováni v Nemocnici pro nemocné děti po dobu 16 týdnů. Na studijní návštěvy přijdou 6krát: za 1 týden, 4, 8, 12 a 16 týdnů po zahájení léčby. Během každé studijní návštěvy vyšetřovatelé studie vyhodnotí jakékoli změny v charakteristikách CM lézí zachycených nástroji Chromometer*, Analogue Scale a Erythema Assessment. Účastníci nebo jejich rodiče posoudí změny na závěrečné studijní návštěvě (nástroje VAS a EA).

Pacientům bude poskytnuta studovaná medikace po celou dobu trvání studijní léčby (12 týdnů).

Výsledky léčby budou porovnány s výchozími údaji pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti Onreltea (Brimonidin) gelu u dětí s malformacemi obličejových kapilár.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • diagnóza malformace kapilár obličeje (port-wine stain, PWS) provedená dermatologem
  • věk: 12-17 let
  • hmotnost > 45 kg
  • léze s povrchem < 100 cm2
  • podepsaný souhlas a souhlas s účastí na studii

Kritéria vyloučení:

  • poškození kůže překrývající malformaci v důsledku jiných dermatologických stavů (např. ekzém, psoriáza)
  • proudu nebo ošetření laserem za poslední 3 měsíce
  • jiná lokální léčba použitá během posledních 4 týdnů (např. rapamycin, kortikosteroidy, inhibitory kalcineurinu atd.)
  • známé chronické poruchy ledvin nebo jater
  • známé kardiovaskulární poruchy
  • jiné systémové léky, které potenciálně interagují s brimonidinem (opiáty, chlorpromazin, methyfenidát, reserpin atd.)
  • smíšené kapilární/žilní nebo lymfatické malformace
  • známá alergie na jednu ze složek přípravku Onreltea
  • těhotenství nebo sexuálně aktivní subjekty ve fertilním věku (CBP), neochotné používat antikoncepci během studie (jako je bariérová metoda nebo perorální antikoncepce).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Onreltea (brmonidin)
Všichni pacienti zařazení do studie budou aplikovat gel Onreltea (Brimonidin 0,33%) na postiženou oblast kůže po dobu 12 týdnů (od návštěvy dne 0 do týdne 12).
Lék: Brimonidin 0,33% gel
Lokální aplikace Brimonidin 0,33% gelu na lézi kapilární malformace (CM) jednou denně po dobu 12 týdnů
Ostatní jména:
  • Onreltea

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna barvy kapilární malformace pomocí hodnot Chromametru (Δa, ΔE) ve 12. týdnu.
Časové okno: 12 týdnů
Měření erytému bude provedeno pomocí Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japonsko. Výsledkem měření budou 3 hodnoty: L- označuje relativní intenzitu světla v rozsahu od 0 (černá) do +100 (bílá); a-zachycuje sytost barev v rozsahu od +60 (zelená) do -60 (červená) a b- zachycuje barevné spektrum od +60 (modrá) do -60 (žlutá). Ve většině studií změny v a (Δa) i celkové změny ve složeném skóre (ΔE vypočteno jako √((ΔL*před-ΔL*po)^2+(Δa*před-Δa*po)^2+(Δb *před-ΔL*po)^2).
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny v barvě léze (Δa, ΔE) při každé následné návštěvě včetně poslední návštěvy v 16. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 1,4,8,16 týdnů
Stejné jako u primárního měření výsledku
1,4,8,16 týdnů
Změny ve skóre CEA ve 12., 16. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 12 a 16 týdnů

Stupnice pro hodnocení erytému klinického lékaře (CEA), sestávající z numerické stupnice 0-4 takto:

0- čistá pleť, žádný erytém

  1. téměř čistá kůže, mírné zarudnutí
  2. mírný erytém, jasné zarudnutí
  3. střední erytém, výrazné zarudnutí
  4. silný erytém, ohnivé zarudnutí
12 a 16 týdnů
Změny v iVAS ve 12. a 16. týdnu ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: 12 a 16 týdnů
Vyšetřovatelovo hodnocení změn na vizuální analogové škále (iVAS)
12 a 16 týdnů
Korelace mezi hodnotami iVAS, pVAS, CEA, pEA a Chroma Meter
Časové okno: 1,4,8,12,16 týdnů
pVAS - hodnocení vizuální analogové stupnice pacienta/rodiče; pEA – hodnocení erytému pacienta/rodiče
1,4,8,12,16 týdnů
Procento pacientů, kteří dosáhli 75% a 100% vyřešení léze
Časové okno: 12 týdnů
podle hodnot iVAS a chromometru
12 týdnů
Frekvence pozorovaných a hlášených nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: 16 týdnů
AE dokumentovaná v deníku pacienta a zmíněná při každé studijní návštěvě
16 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prediktory pro dobrou odpověď, definované jako alespoň 50% změna erytému měřená pomocí Chroma Meter (a* po ve srovnání s a* předtím) po 12. týdnu
Časové okno: 12 týdnů
Prediktory pro dobrou odpověď, definované jako alespoň 50% změna erytému měřená pomocí Chroma Meter (a* po ve srovnání s a* před) po 12. týdnu. Procento účastníků s prediktory pro dobrou odpověď.
12 týdnů
Procentuální rozdíl hodnot Chroma Meter (L - relativní intenzita světla, a - sytost barev, b - barevné spektrum) mezi ošetřenými a neléčenými lézemi (kontrola)
Časové okno: 1,4,8,12 a 16 týdnů

Změny hodnoty (např. "a") mezi výchozí hodnotou a týdnem*, vypočteno v % pro zkoumanou lézi, mínus změny hodnoty "a" mezi výchozí hodnotou a týdnem*, vypočteno v % pro kontrolní léze.

(a (inv.týden*) - a (inv. Baseline)/ a (inv. Základní linie)) x 100 % -- (a (kontr. Týden*) - a (kontr. Základní linie)/ a (kontr. základní linie)) x 100 %
1,4,8,12 a 16 týdnů
Procento pacientů, u kterých došlo na konci studie (16 týdnů) ke vzplanutí (definovaném jako opakovaný výskyt červeného zbarvení)
Časové okno: 16 týdnů
Procento pacientů, u kterých došlo na konci studie (16 týdnů) ke vzplanutí (definovaném jako opakovaný výskyt červeného zbarvení)
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The Hospital for Sick Children

Spolupracovníci

Galderma R&D

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. května 2016

První zveřejněno (Odhad)

6. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

16. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1000051364

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Brimonidin 0,33% gel

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Italy

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit