Onreltea (brimonidiini) -geeli lapsipotilailla, joilla on kapillaarien epämuodostumia
Onreltea (brimonidiini) -geeli lapsipotilailla, joilla on kapillaarien epämuodostumia: tuleva, avoin kohorttitutkimus
Kapillaariepämuodostumat (CM) vaikuttavat huomattavaan osaan muuten terveistä lapsista ja voivat johtaa psyykkisiin epämukavuuteen, jos niitä ei hoideta. Merkittävä osa hoitamattomista vaurioista pehmytkudosten paksuuntumista ja tummumista tapahtuu myöhemmin elämässä johtuen sairastuneiden verisuonten progressiivisesta ektasiasta. Vaikka laserhoitoa on saatavilla, sen käyttö saattaa olla rajoitettua toistuvan sedaation/yleisenesteetin käytön, osittaisen vasteen ja kustannusten vuoksi.
Tutkijat ehdottavat avoimen, prospektiivisen kohorttitutkimuksen suorittamista käyttämällä Onreltea (Brimonidine) -geeliä kasvojen kapillaarien epämuodostumien hoitoon lapsilla. Tutkimuslääkettä levitetään paikallisesti vaurioituneelle ihoalueelle päivittäin 12 viikon ajan. Seurantakäynnit tehdään viikolla 1, 4, 8, 12 ja 16 ehdotetun hoidon tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi.
Tutkimuksen toinen tavoite on selvittää mahdollisuutta suorittaa monikeskus lumekontrolloitu tutkimus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkijat suunnittelevat ottavansa mukaan tutkimukseen 20 SickKidsin osallistujaa.
Se on prospektiivinen, avoin kohorttitutkimus. Tutkimukseen otettuja potilaita seurataan Sairaalassa 16 viikon ajan. He tulevat opintokäynneille 6 kertaa: 1 viikon, 4, 8, 12 ja 16 viikon kuluttua hoidon aloittamisesta. Jokaisen tutkimuskäynnin aikana tutkimuksen tutkijat arvioivat kromometrin*, analogisen asteikon ja eryteeman arviointityökalujen avulla havaitut muutokset CM-leesion (-leesioiden) ominaisuuksissa. Osallistujat tai heidän vanhempansa arvioivat muutokset viimeisellä opintokäynnillä (VAS- ja EA-työkalut).
Potilaille tarjotaan tutkimuslääkitystä koko tutkimushoidon ajan (12 viikkoa).
Hoidon tuloksia verrataan perustietoihin Onreltea (Brimonidine) -geelin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsilla, joilla on kasvojen hiussuonien epämuodostumia.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ihotautilääkärin tekemä diagnoosi kasvojen hiussuonten epämuodostuksesta (portviinin tahra, PWS)
- ikä: 12-17 vuotta
- paino > 45 kg
- leesiot, joiden pinta-ala on < 100 cm2
- allekirjoitettu suostumus tutkimukseen osallistumiseen
Poissulkemiskriteerit:
- epämuodostuman päällä oleva ihon hajoaminen, joka johtuu muista dermatologisista sairauksista (esim. ekseema, psoriaasi)
- nykyinen tai laserhoito viimeisen 3 kuukauden aikana
- muut paikalliset hoidot, joita on käytetty viimeisen 4 viikon aikana (esim. rapamysiini, kortikosteroidit, kalsineuriinin estäjät jne.)
- tunnetut krooniset munuaisten tai maksan häiriöt
- tunnetut sydän- ja verisuonihäiriöt
- muut systeemiset lääkkeet, jotka voivat olla vuorovaikutuksessa brimonidiinin kanssa (opiaatit, klooripromatsiini, metyfenidaatti, reserpiini jne.)
- sekalaiset kapillaari-/laskimo- tai lymfaattiset epämuodostumat
- tunnettu allergia jollekin Onreltean aineosista
- raskaana olevat tai seksuaalisesti aktiiviset hedelmällisessä iässä olevat henkilöt (CBP), jotka eivät ole halukkaita käyttämään ehkäisyä tutkimuksen aikana (kuten estemenetelmää tai oraalisia ehkäisyvalmisteita).
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Onreltea (brimonidiini)
Kaikki tutkimukseen osallistuneet potilaat levittävät Onreltea-geeliä (brimonidiini 0,33 %) sairastuneelle ihoalueelle 12 viikon ajan (päivä 0 - viikko 12 käynti).
|
Brimonidiinin 0,33 % geelin paikallinen levitys kapillaarivirheen (CM) vaurioon kerran päivässä 12 viikon ajan
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos kapillaarin epämuodostuman värissä käyttämällä Chroma meter -arvoja (Δa, ΔE) 12 viikon kohdalla.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Punoitusmittaus suoritetaan käyttämällä Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japani.
Mittarin lukemat johtavat kolmeen arvoon: L- viittaa suhteelliseen valonvoimakkuuteen, joka vaihtelee välillä 0 (musta) - +100 (valkoinen); a-kaappaa värikylläisyyttä välillä +60 (vihreä) -60 (punainen) ja b- kaappaa värispektrin välillä +60 (sininen) -60 (keltainen).
Useimmissa tutkimuksissa sekä muutokset a:ssa (Δa) että kokonaismuutokset yhdistelmäpisteissä (ΔE lasketaan √((ΔL*ennen-ΔL*jälkeen)^2+(Δa*ennen-Δa*jälkeen)^2+(Δb)) *ennen-ΔL*jälkeen)^2) saadaan.
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset vaurion värissä (Δa, ΔE) jokaisella seurantakäynnillä, mukaan lukien viimeinen käynti 16 viikon kohdalla verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 1,4,8,16 viikkoa
|
Sama kuin ensisijaisessa tulosmittauksessa
|
1,4,8,16 viikkoa
|
|
Muutokset CEA-pisteissä 12 ja 16 viikolla verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 12 ja 16 viikkoa
|
Clinician Erythema Assessment asteikko (CEA), joka koostuu 0-4 numeerisesta asteikosta seuraavasti: 0 - kirkas iho, ei punoitusta
|
12 ja 16 viikkoa
|
|
Muutokset iVAS:ssa viikolla 12 ja 16 verrattuna lähtötilanteeseen
Aikaikkuna: 12 ja 16 viikkoa
|
Tutkijan arvio muutoksista Visual Analogue Scale (iVAS) -asteikolla
|
12 ja 16 viikkoa
|
|
Korrelaatio iVAS-, pVAS-, CEA-, pEA- ja Chroma Meter -arvojen välillä
Aikaikkuna: 1,4,8,12,16 viikkoa
|
pVAS - potilaan/vanhemman visuaalisen analogisen asteikon arviointi; pEA- potilas/vanhempi eryteeman arviointi
|
1,4,8,12,16 viikkoa
|
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla leesio paranee 75 % ja 100 %
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
iVAS- ja kromometriarvojen mukaan
|
12 viikkoa
|
|
Havaittujen ja raportoitujen haittatapahtumien esiintyvyys (AE)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
AE dokumentoitu potilaspäiväkirjaan ja mainittu jokaisella tutkimuskäynnillä
|
16 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyvän vasteen ennustajat, jotka määritellään vähintään 50 %:n muutoksena eryteemassa mitattuna Chroma Meterilla (a* jälkeen verrattuna a* ennen) 12 viikon kohdalla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
Hyvän vasteen ennustajat, jotka määritellään vähintään 50 %:n muutoksena eryteemassa mitattuna Chroma Meterilla (a* jälkeen verrattuna a* ennen) 12 viikon kohdalla.
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on hyvän vastauksen ennustajat.
|
12 viikkoa
|
|
Prosenttiero Chroma Meter -arvoissa (L - suhteellinen valon intensiteetti, a - värikylläisyys, b - värispektri) käsiteltyjen ja käsittelemättömien leesioiden välillä (kontrolli)
Aikaikkuna: 1,4,8,12 ja 16 viikkoa
|
Arvonmuutokset (esim. "a") lähtötilanteen ja viikon * välillä laskettuna prosentteina tutkittavalle leesiolle, josta on vähennetty muutokset arvon "a" välillä lähtötilanteen ja viikon * välillä, laskettuna prosentteina kontrollileesiolle. (a (lask.viikko*) - a (lask. Perustaso)/ a (lask. Perustaso)) x 100 % -- (a (kontr. Viikko*) - a (kontr. Perustaso)/ a ( contr. lähtötaso)) x 100 % |
1,4,8,12 ja 16 viikkoa
|
|
Prosenttiosuus potilaista, jotka kokivat pahenemista (määritelty punaisen värjäytymisen uusiutumiseksi) tutkimuksen lopussa (16 viikkoa)
Aikaikkuna: 16 viikkoa
|
Prosenttiosuus potilaista, jotka kokivat pahenemista (määritelty punaisen värjäytymisen uusiutumiseksi) tutkimuksen lopussa (16 viikkoa)
|
16 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Verisuonten epämuodostumat
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Adrenergiset aineet
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Verenpainetta alentavat aineet
- Adrenergiset alfa-2-reseptoriagonistit
- Adrenergiset alfa-agonistit
- Adrenergiset agonistit
- Brimonidiinitartraatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1000051364
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .