Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onreltea (Brimonidine) Gel bij pediatrische patiënten met capillaire misvormingen

12 april 2019 bijgewerkt door: Elena Pope, The Hospital for Sick Children

Onreltea (Brimonidine)-gel bij pediatrische patiënten met capillaire misvormingen: een prospectieve, open-label cohortstudie

Capillaire malformaties (CM) treffen een aanzienlijk deel van verder gezonde kinderen en kunnen leiden tot psychisch ongemak als ze niet worden behandeld. Een aanzienlijk deel van de onbehandelde laesies ondergaat later in het leven verdikking van zacht weefsel en donkerdere verkleuring als gevolg van progressieve ectasie van de aangetaste vaten. Hoewel laserbehandeling beschikbaar is, kan het gebruik ervan beperkt zijn vanwege de noodzaak van herhaald gebruik van sedatie/algemene verdoving, gedeeltelijke respons en kosten.

De onderzoekers stellen voor om een ​​open-label, prospectief cohortonderzoek uit te voeren met Onreltea (Brimonidine)-gel voor de behandeling van capillaire misvormingen in het gezicht bij kinderen. De onderzoeksmedicatie zal gedurende 12 weken dagelijks topisch op het aangetaste deel van de huid worden aangebracht. Vervolgbezoeken zullen plaatsvinden in week 1, 4, 8, 12 en 16 om de werkzaamheid en veiligheid van de voorgestelde behandeling te beoordelen.

Het tweede doel van de studie is het onderzoeken van de haalbaarheid van het uitvoeren van een multicenter placebogecontroleerde studie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De onderzoekers zijn van plan om 20 deelnemers bij SickKids in te schrijven voor de studie.

Het is een prospectieve, open-label, cohortstudie. Patiënten die deelnemen aan de studie zullen gedurende 16 weken worden gevolgd in het Hospital For Sick Children. Ze komen 6 keer voor de studiebezoeken: in 1 week, 4,8,12 en 16 weken nadat de behandeling is gestart. Tijdens elk studiebezoek zullen de onderzoeksonderzoekers eventuele veranderingen in de kenmerken van CM-laesie(s) beoordelen die zijn vastgelegd door een chromometer *, analoge schaal en hulpmiddelen voor het beoordelen van erytheem. Deelnemers of hun ouders beoordelen de wijzigingen tijdens het laatste studiebezoek (VAS- en EA-tools).

Patiënten zullen tijdens de gehele duur van de studiebehandeling (12 weken) onderzoeksmedicatie krijgen.

De resultaten van de behandeling zullen worden vergeleken met de basislijngegevens om de werkzaamheid en veiligheid van Onreltea (Brimonidine)-gel te evalueren bij kinderen met capillaire misvormingen in het gezicht.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

6

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 17 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • diagnose van capillaire misvorming van het gezicht (wijnvlek, PWS) gemaakt door een dermatoloog
  • leeftijd: 12-17 jaar
  • gewicht > 45 kg
  • laesies met een oppervlakte < 100 cm2
  • ondertekende toestemming en toestemming voor deelname aan de studie

Uitsluitingscriteria:

  • huidafbraak bovenop de misvorming als gevolg van andere dermatologische aandoeningen (bijv. eczeem, psoriasis)
  • huidige of behandeling met laser de afgelopen 3 maanden
  • andere lokale behandelingen die in de afgelopen 4 weken zijn gebruikt (bijv. rapamycine, corticosteroïden, calcineurineremmers, enz.)
  • bekende chronische nier- of leveraandoeningen
  • bekende cardiovasculaire aandoeningen
  • andere systemische medicijnen die mogelijk interageren met Brimonidine (opiaten, chloorpromazine, methyfenidaat, reserpine, enz.)
  • gemengde capillaire/veneuze of lymfatische misvormingen
  • bekende allergie voor een van de bestanddelen van Onreltea
  • zwangerschap, of seksueel actieve personen in de vruchtbare leeftijd (CBP), die tijdens het onderzoek geen anticonceptie willen gebruiken (zoals een barrièremethode of orale anticonceptiva).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Onreltea (brimonidine)
Alle patiënten die deelnamen aan het onderzoek zullen gedurende 12 weken Onreltea (Brimonidine 0,33%) gel aanbrengen op het aangetaste huidgebied (van dag 0 tot week 12 bezoek).
Geneesmiddel: Brimonidine 0,33% gel
Topische toepassing van Brimonidine 0,33% gel op capillaire malformatie (CM) laesie eenmaal daags gedurende 12 weken
Andere namen:
  • Onreltea

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De verandering in de kleur van de capillaire misvorming met behulp van Chroma-meterwaarden (Δa, ΔE) na 12 weken.
Tijdsspanne: 12 weken
Meting van erytheem zal worden uitgevoerd met behulp van Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japan. De meterstanden resulteren in 3 waarden: L- verwijst naar de relatieve lichtintensiteit, variërend van 0 (zwart) tot +100 (wit); a-legt kleurverzadiging vast, variërend van +60 (groen) tot -60 (rood) en b- legt kleurenspectrum vast van +60 (blauw) tot -60 (geel). In de meeste onderzoeken zijn zowel veranderingen in a (Δa) als algehele veranderingen in de samengestelde score (ΔE berekend als √((ΔL*before-ΔL*after)^2+(Δa*before-Δa*after)^2+(Δb *before-ΔL*after)^2 ) worden verkregen.
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen in de kleur van de laesie (Δa, ΔE) bij elk vervolgbezoek, inclusief het laatste bezoek na 16 weken vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: 1,4,8,16 weken
Hetzelfde als bij de primaire uitkomstmaat
1,4,8,16 weken
Veranderingen in CEA-scores na 12, 16 weken in vergelijking met baseline
Tijdsspanne: 12 en 16 weken

Een Clinician Erythema Assessment-schaal (CEA), bestaande uit een 0-4 numerieke schaal als volgt:

0- heldere huid, geen erytheem

  1. bijna heldere huid, lichte roodheid
  2. mild erytheem, duidelijke roodheid
  3. matig erytheem, uitgesproken roodheid
  4. ernstig erytheem, vurige roodheid
12 en 16 weken
Veranderingen in de iVAS na 12 en 16 weken vergeleken met baseline
Tijdsspanne: 12 en 16 weken
Beoordeling door de onderzoeker van veranderingen op de Visueel Analoge Schaal (iVAS)
12 en 16 weken
Correlatie tussen iVAS-, pVAS-, CEA-, pEA- en Chroma Meter-waarden
Tijdsspanne: 1,4,8,12,16 weken
pVAS - beoordeling van de visuele analoge schaal van de patiënt/ouder; pEA-patiënt/ouder Erytheem Beoordeling
1,4,8,12,16 weken
Percentage patiënten dat 75% en 100% herstel van de laesie bereikt
Tijdsspanne: 12 weken
door iVAS en chromometerwaarden
12 weken
Frequentie van waargenomen en gemelde bijwerkingen (AE)
Tijdsspanne: 16 weken
AE gedocumenteerd in patiëntendagboek en vermeld bij elk studiebezoek
16 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Voorspellers voor een goede respons, gedefinieerd als een verandering van ten minste 50% in het erytheem gemeten met de Chroma Meter (a* na vergeleken met a* ervoor) na 12 weken
Tijdsspanne: 12 weken
Voorspellers voor een goede respons, gedefinieerd als een verandering van ten minste 50% in het erytheem gemeten met de Chroma Meter (a* na vergeleken met a* ervoor) na 12 weken. Percentage deelnemers met voorspellers voor een goede respons.
12 weken
Procentueel verschil in Chroma Meter-waarden (L - relatieve lichtintensiteit, a - kleurverzadiging, b - kleurenspectrum) tussen behandelde en onbehandelde laesies (controle)
Tijdsspanne: 1,4,8,12 en 16 weken

Waardeveranderingen (bijv. "a") tussen basislijn en week *, berekend in % voor onderzoekslaesie, minus veranderingen in waarde "a" tussen basislijn en week *, berekend in % voor de controlelaesie.

(a (inv.week*) - a (inv.week*) - a (inv.week*) Basislijn)/a (inv. Basislijn)) x 100% -- (a (contr. Week*) - a (contr. basislijn)/a (contr. basislijn)) x 100%
1,4,8,12 en 16 weken
Percentage patiënten met een opflakkering (gedefinieerd als het opnieuw optreden van de rode verkleuring) aan het einde van het onderzoek (16 weken)
Tijdsspanne: 16 weken
Percentage patiënten met een opflakkering (gedefinieerd als het opnieuw optreden van de rode verkleuring) aan het einde van het onderzoek (16 weken)
16 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Medewerkers

Galderma R&D

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juni 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 april 2016

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 mei 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

6 mei 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

16 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 1000051364

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren