Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Onreltea (Brimonidin) Gel hos pediatriske pasienter med kapillære misdannelser

12. april 2019 oppdatert av: Elena Pope, The Hospital for Sick Children

Onreltea (Brimonidin) Gel hos pediatriske pasienter med kapillære misdannelser: en prospektiv, åpen kohortstudie

Kapillære misdannelser (CM) påvirker en betydelig andel av ellers friske barn og kan føre til psykologisk ubehag hvis de ikke behandles. En betydelig andel av ubehandlede lesjoner gjennomgår bløtvevsfortykning og mørkere misfarging senere i livet på grunn av progressiv ektasi av de berørte karene. Mens laserbehandling er tilgjengelig, kan bruken være begrenset på grunn av behov for gjentatt sedasjon/generell anestesi, delvis respons og kostnad.

Etterforskerne foreslår å gjennomføre en åpen, prospektiv kohortstudie med Onreltea (Brimonidin) gel for behandling av ansiktskapillære misdannelser hos barn. Studiemedisinen vil påføres lokalt på det berørte området av huden daglig i 12 uker. Oppfølgingsbesøk vil finne sted ved uke 1, 4, 8, 12 og 16 for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til den foreslåtte behandlingen.

Studiens andre mål er å utforske muligheten for å gjennomføre en multisenter placebokontrollert studie.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Etterforskerne planlegger å registrere 20 deltakere i studien ved SickKids.

Det er en prospektiv, åpen etikett, kohortstudie. Pasienter som er registrert i studien vil bli fulgt ved sykehuset for syke barn i 16 uker. De vil komme på studiebesøkene 6 ganger: 1 uke, 4,8,12 og 16 uker etter at behandlingen er startet. Under hvert studiebesøk vil studieforskerne vurdere eventuelle endringer i egenskapene til CM-lesjon(er) fanget opp av et kromometer *, analog skala og erytemvurderingsverktøy. Deltakerne eller deres foreldre vil vurdere endringene ved det endelige studiebesøket (VAS- og EA-verktøy).

Pasienter vil få studiemedisiner under hele studiebehandlingens varighet (12 uker).

Resultatene av behandlingen vil bli sammenlignet med baseline-dataene for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Onreltea (Brimonidine) gel hos barn med kapillære misdannelser i ansiktet.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • The Hospital for Sick Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år til 17 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • diagnose av ansiktskapillær misdannelse (portvinflekk, PWS) laget av en hudlege
  • alder: 12-17 år
  • vekt > 45 kg
  • lesjoner med overflate < 100 cm2
  • signert samtykke og samtykke til studiedeltakelse

Ekskluderingskriterier:

  • hudnedbrytning som ligger over misdannelsen på grunn av andre dermatologiske tilstander (f. eksem, psoriasis)
  • nåværende eller behandling med laser de siste 3 månedene
  • andre aktuelle behandlinger brukt i løpet av de siste 4 ukene (f.eks. rapamycin, kortikosteroider, kalsineurinhemmere, etc)
  • kjente kroniske nyre- eller leversykdommer
  • kjente kardiovaskulære lidelser
  • andre systemiske medisiner som potensielt interagerer med Brimonidin (opiater, klorpromazin, metyfenidat, reserpin, etc)
  • blandede kapillære/venøse eller lymfatiske misdannelser
  • kjent allergi mot en av bestanddelene i Onreltea
  • graviditet, eller seksuelt aktive personer i fertil alder (CBP), uvillige til å bruke prevensjon under studien (som barrieremetode eller orale prevensjonsmidler).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Onreltea (brimonidin)
Alle pasientene som er registrert i studien vil bruke Onreltea (Brimonidine 0,33%) gel på det berørte hudområdet i 12 uker (fra dag 0 til uke 12 besøk).
Legemiddel: Brimonidin 0,33% gel
Lokal påføring av Brimonidine 0,33 % gel på kapillær misdannelse (CM) lesjon én gang daglig i 12 uker
Andre navn:
  • Onreltea

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringen i fargen på kapillærmisdannelsen ved bruk av Chroma meter-verdier (Δa, ΔE) etter 12 uker.
Tidsramme: 12 uker
Måling av erytem vil bli utført med Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japan. Måleravlesningene vil resultere i 3 verdier: L- refererer til den relative lysintensiteten, fra 0 (svart) til +100 (hvit); a-fanger fargemetning, fra +60 (grønn) til -60 (rød) og b- fanger opp fargespekteret fra +60 (blå) til -60 (gul). I de fleste studier, både endringer i a (Δa) og generelle endringer i den sammensatte poengsummen (ΔE beregnet som √((ΔL*før-ΔL*etter)^2+(Δa*før-Δa*etter)^2+(Δb *før-ΔL*etter)^2 ) oppnås.
12 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i fargen på lesjonen (Δa, ΔE) ved hvert oppfølgingsbesøk inkludert det siste besøket etter 16 uker sammenlignet med baseline
Tidsramme: 1,4,8,16 uker
Samme som i primært resultatmål
1,4,8,16 uker
Endringer i CEA-skår etter 12, 16 uker sammenlignet med baseline
Tidsramme: 12 og 16 uker

En Clinician Erythema Assessment scale (CEA), som består av en 0-4 numerisk skala som følger:

0- klar hud, ingen erytem

  1. nesten klar hud, lett rødhet
  2. mildt erytem, ​​tydelig rødhet
  3. moderat erytem, ​​markert rødhet
  4. alvorlig erytem, ​​brennende rødhet
12 og 16 uker
Endringer i iVAS ved 12 og 16 uker sammenlignet med baseline
Tidsramme: 12 og 16 uker
Etterforskers vurdering av endringer på Visual Analogue Scale (iVAS)
12 og 16 uker
Korrelasjon mellom iVAS, pVAS, CEA, pEA og Chroma Meter verdier
Tidsramme: 1,4,8,12,16 uker
pVAS - pasient/foreldres visuelle analoge skalavurdering; pEA- pasient/foreldre erytemvurdering
1,4,8,12,16 uker
Andel pasienter som oppnår 75 % og 100 % oppløsning av lesjonen
Tidsramme: 12 uker
av iVAS- og kromometerverdier
12 uker
Frekvens av observerte og rapporterte bivirkninger (AE)
Tidsramme: 16 uker
AE dokumentert i pasientdagbok og nevnt ved hvert studiebesøk
16 uker

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prediktorer for god respons, definert som minst 50 % endring i erytem målt med Chroma Meter (a* etter sammenlignet med a* før) ved 12 ukers mark
Tidsramme: 12 uker
Prediktorer for god respons, definert som minst 50 % endring i erytem målt med Chroma Meter (a* etter sammenlignet med a* før) ved 12 ukers merking. Prosent av deltakerne med prediktorer for god respons.
12 uker
Prosentvis forskjell i Chroma Meter-verdier (L -relativ lysintensitet, a - fargemetning, b - fargespektrum) mellom behandlede og ubehandlede lesjoner (kontroll)
Tidsramme: 1,4,8,12 og 16 uker

Endringer i verdi (f.eks. "a") mellom baseline og uke *, beregnet i % for undersøkelseslesjon, minus endringer i verdi "a" mellom baseline og uke *, beregnet i % for kontrolllesjon.

(a (inv.Week*) - a (inv. Baseline)/a (inv. Grunnlinje)) x 100 % -- (a (kontr. Uke*) - a (kontr. Grunnlinje)/ a (kontr. grunnlinje)) x 100 %
1,4,8,12 og 16 uker
Prosentandel av pasienter som opplever oppblussing (definert som gjentakelse av den røde misfargingen) ved slutten av studien (16 uker)
Tidsramme: 16 uker
Prosentandel av pasienter som opplever oppblussing (definert som gjentakelse av den røde misfargingen) ved slutten av studien (16 uker)
16 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The Hospital for Sick Children

Samarbeidspartnere

Galderma R&D

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2016

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2018

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. april 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. mai 2016

Først lagt ut (Anslag)

6. mai 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1000051364

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere