Onreltea (Brimonidin) Gel hos pediatriska patienter med kapillärmissbildningar
Onreltea (Brimonidin) Gel hos pediatriska patienter med kapillärmissbildningar: en prospektiv, öppen kohortstudie
Kapillärmissbildningar (CM) påverkar en betydande andel av i övrigt friska barn och kan leda till psykiska obehag om de inte behandlas. En betydande andel av obehandlade lesioner genomgår mjukvävnadsförtjockning och mörkare missfärgning senare i livet på grund av progressiv ektasi av de drabbade kärlen. Även om laserbehandling är tillgänglig kan dess användning vara begränsad på grund av behov av upprepad sedering/generell anestesi, partiell respons och kostnad.
Utredarna föreslår att genomföra en öppen, prospektiv kohortstudie med Onreltea (Brimonidin) gel för behandling av ansiktskapillärmissbildningar hos barn. Studiemedicinen kommer att appliceras topiskt på det drabbade området av huden dagligen i 12 veckor. Uppföljningsbesök kommer att ske vid vecka 1, 4, 8, 12 och 16 för att bedöma effektiviteten och säkerheten för den föreslagna behandlingen.
Studiens andra syfte är att undersöka möjligheten att genomföra en placebokontrollerad multicenterstudie.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Utredarna planerar att registrera 20 deltagare i studien på SickKids.
Det är en prospektiv kohortstudie med öppen etikett. Patienter som är inskrivna i studien kommer att följas på sjukhuset för sjuka barn i 16 veckor. De kommer på studiebesöken 6 gånger: inom 1 vecka, 4,8,12 och 16 veckor efter att behandlingen påbörjats. Under varje studiebesök kommer studiens utredare att bedöma eventuella förändringar i egenskaperna hos CM-lesioner som fångas upp av en kromometer *, analog skala och erytembedömningsverktyg. Deltagarna eller deras föräldrar kommer att bedöma förändringarna vid det slutliga studiebesöket (VAS- och EA-verktyg).
Patienterna kommer att förses med studiemedicin under hela studiebehandlingens varaktighet (12 veckor).
Resultaten av behandlingen kommer att jämföras med baslinjedata för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Onreltea (Brimonidine) gel hos barn med ansiktskapillärmissbildningar.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- diagnos av kapillärmissbildning i ansiktet (portvinsfärgning, PWS) gjord av en hudläkare
- ålder: 12-17 år
- vikt > 45 kg
- lesioner med en yta < 100 cm2
- undertecknat samtycke och samtycke för studiedeltagande
Exklusions kriterier:
- hudnedbrytning som ligger över missbildningen på grund av andra dermatologiska tillstånd (t.ex. eksem, psoriasis)
- aktuell eller behandling med laser de senaste 3 månaderna
- andra topikala behandlingar som använts under de senaste 4 veckorna (t.ex. rapamycin, kortikosteroider, kalcineurinhämmare, etc)
- kända kroniska njur- eller leversjukdomar
- kända kardiovaskulära störningar
- andra systemiska läkemedel som potentiellt interagerar med Brimonidin (opiater, klorpromazin, metifenidat, reserpin, etc)
- blandade kapillära/venösa eller lymfatiska missbildningar
- känd allergi mot en av beståndsdelarna i Onreltea
- graviditet, eller sexuellt aktiva försökspersoner i fertil ålder (CBP), ovilliga att använda preventivmedel under studien (som barriärmetod eller orala preventivmedel).
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Onreltea (brimonidin)
Alla patienter som ingår i studien kommer att applicera Onreltea (Brimonidine 0,33%) gel på det drabbade hudområdet i 12 veckor (från dag 0 till vecka 12 besök).
|
Topisk applicering av Brimonidine 0,33% gel på kapillärmissbildning (CM) lesion en gång dagligen i 12 veckor
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringen i färgen på kapillärmissbildningen med hjälp av Chroma meter-värden (Δa, ΔE) efter 12 veckor.
Tidsram: 12 veckor
|
Mätning av erytem kommer att utföras med Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Osaka, Japan.
Mätaravläsningarna kommer att resultera i 3 värden: L- hänvisar till den relativa ljusintensiteten, från 0 (svart) till +100 (vit); a-fångar färgmättnad, från +60 (grön) till -60 (röd) och b- fångar färgspektrum från +60 (blå) till -60 (gul).
I de flesta studier både förändringar i a (Δa) och övergripande förändringar i den sammansatta poängen (ΔE beräknat som √((ΔL*före-ΔL*efter)^2+(Δa*före-Δa*efter)^2+(Δb *före-ΔL*efter)^2 ) erhålls.
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i färgen på lesionen (Δa, ΔE) vid varje uppföljningsbesök inklusive det senaste besöket vid 16 veckor jämfört med baslinjen
Tidsram: 1,4,8,16 veckor
|
Samma som i primärt utfallsmått
|
1,4,8,16 veckor
|
|
Förändringar i CEA-poäng vid 12, 16 veckor jämfört med baslinjen
Tidsram: 12 och 16 veckor
|
En Clinician Erythema Assessment scale (CEA), som består av en 0-4 numerisk skala enligt följande: 0- klar hud, inget erytem
|
12 och 16 veckor
|
|
Förändringar i iVAS vid 12 och 16 veckor jämfört med baslinjen
Tidsram: 12 och 16 veckor
|
Utredarens bedömning av förändringar på Visual Analogue Scale (iVAS)
|
12 och 16 veckor
|
|
Korrelation mellan iVAS, pVAS, CEA, pEA och Chroma Meter värden
Tidsram: 1,4,8,12,16 veckor
|
pVAS - patient/förälders visuella analoga skalabedömning; pEA-patient/förälder Erytembedömning
|
1,4,8,12,16 veckor
|
|
Andel patienter som uppnår 75 % och 100 % upplösning av lesionen
Tidsram: 12 veckor
|
av iVAS- och kromomätarevärden
|
12 veckor
|
|
Frekvens av observerade och rapporterade biverkningar (AE)
Tidsram: 16 veckor
|
AE dokumenteras i patientens dagbok och nämns vid varje studiebesök
|
16 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Prediktorer för ett bra svar, definierat som minst 50 % förändring av erytem mätt med Chroma Meter (a* efter jämfört med a* före) vid 12 veckors markering
Tidsram: 12 veckor
|
Prediktorer för ett bra svar, definierat som minst 50 % förändring i erytem mätt med Chroma Meter (a* efter jämfört med a* före) vid 12 veckors streck.
Procent av deltagarna med prediktorer för bra respons.
|
12 veckor
|
|
Procentuell skillnad i Chroma Meter-värden (L -relativ ljusintensitet, a - färgmättnad, b - färgspektrum) mellan behandlade och obehandlade lesioner (kontroll)
Tidsram: 1,4,8,12 och 16 veckor
|
Värdeförändringar (t.ex. "a") mellan baslinje och vecka *, beräknat i % för undersökningsskada, minus förändringar i värde "a" mellan baslinje och vecka *, beräknat i % för kontrollskada. (a (inv.vecka*) - a (inv. Baslinje)/a (inv. Baslinje)) x 100 % -- (a (kontr. Vecka*) - a (kontr. Baslinje)/ a (kontr. baslinje)) x 100 % |
1,4,8,12 och 16 veckor
|
|
Procentandel av patienter som upplever flare-up (definierad som återkommande röd missfärgning) i slutet av studien (16 veckor)
Tidsram: 16 veckor
|
Procentandel av patienter som upplever flare-up (definierad som återkommande röd missfärgning) i slutet av studien (16 veckor)
|
16 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Hjärt-kärlsjukdomar
- Kardiovaskulära avvikelser
- Medfödda abnormiteter
- Vaskulära missbildningar
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Adrenerga medel
- Neurotransmittormedel
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antihypertensiva medel
- Adrenerga alfa-2-receptoragonister
- Adrenerga alfa-agonister
- Adrenerga agonister
- Brimonidintartrat
Andra studie-ID-nummer
- 1000051364
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .