Гель Онрелтеа (бримонидин) у детей с пороками развития капилляров
Гель Онрелтеа (бримонидин) у детей с пороками развития капилляров: проспективное открытое когортное исследование
Капиллярные мальформации (КМ) поражают значительную часть здоровых детей и могут вызывать психологический дискомфорт, если их не лечить. Значительная часть нелеченых поражений подвергается утолщению мягких тканей и более темному обесцвечиванию в более позднем возрасте из-за прогрессирующей эктазии пораженных сосудов. Несмотря на то, что лазерное лечение доступно, его использование может быть ограничено из-за необходимости повторного применения седации/общей анестезии, частичного ответа и стоимости.
Исследователи предлагают провести открытое проспективное когортное исследование с использованием геля Онрелтеа (бримонидин) для лечения пороков развития лицевых капилляров у детей. Исследуемый препарат будет наноситься местно на пораженный участок кожи ежедневно в течение 12 недель. Последующие визиты будут проводиться на 1, 4, 8, 12 и 16 неделе для оценки эффективности и безопасности предлагаемого лечения.
Второй целью исследования является изучение возможности проведения многоцентрового плацебо-контролируемого исследования.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследователи планируют включить в исследование 20 участников SickKids.
Это проспективное открытое когортное исследование. Пациенты, включенные в исследование, будут наблюдаться в больнице для больных детей в течение 16 недель. Они приедут на ознакомительные визиты 6 раз: через 1 неделю, 4, 8, 12 и 16 недель после начала лечения. Во время каждого исследовательского визита исследователи будут оценивать любые изменения в характеристиках поражений КМ, зафиксированных с помощью хромометра*, аналоговой шкалы и инструментов оценки эритемы. Участники или их родители оценят изменения во время последнего учебного визита (инструменты VAS и EA).
Пациентам будет предоставлен исследуемый препарат на весь период исследуемого лечения (12 недель).
Результаты лечения будут сопоставлены с исходными данными для оценки эффективности и безопасности геля Онрелтеа (бримонидин) у детей с пороками развития лицевых капилляров.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- диагноз мальформации лицевых капилляров (винное пятно, PWS), поставленный дерматологом
- возраст: 12-17 лет
- вес > 45 кг
- поражения с площадью поверхности < 100 см2
- подписанное согласие и согласие на участие в исследовании
Критерий исключения:
- повреждение кожи поверх порока развития из-за других дерматологических состояний (например, экзема, псориаз)
- текущее или лечение лазером в течение последних 3 месяцев
- другие местные методы лечения, использовавшиеся в течение последних 4 недель (например, рапамицин, кортикостероиды, ингибиторы кальциневрина и др.)
- известные хронические заболевания почек или печени
- известные сердечно-сосудистые заболевания
- другие системные препараты, которые потенциально взаимодействуют с бримонидином (опиаты, хлорпромазин, метифенидат, резерпин и т. д.)
- смешанные капиллярные/венозные или лимфатические мальформации
- известная аллергия на один из компонентов Онрелтеа
- беременные или сексуально активные субъекты детородного возраста (CBP), не желающие использовать контрацепцию во время исследования (например, барьерный метод или оральные контрацептивы).
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Онрелтеа (Бримонидин)
Все пациенты, включенные в исследование, будут наносить гель Онрелтеа (бримонидин 0,33%) на пораженный участок кожи в течение 12 недель (от 0-го дня до 12-й недели визита).
|
Местное применение геля бримонидина 0,33% на поражении капиллярной мальформации (КМ) один раз в день в течение 12 недель.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение цвета капиллярной мальформации по значениям хромометра (Δa, ΔE) через 12 недель.
Временное ограничение: 12 недель
|
Измерение эритемы будет проводиться с использованием Chroma Meter, CR-400, Konica, Minolta, Осака, Япония.
Показания счетчика приведут к 3 значениям: L- относится к относительной интенсивности света в диапазоне от 0 (черный) до +100 (белый); a-захватывает цветовую насыщенность в диапазоне от +60 (зеленый) до -60 (красный), а b- захватывает цветовой спектр от +60 (синий) до -60 (желтый).
В большинстве исследований как изменения a (Δa), так и общие изменения суммарной оценки (ΔE, рассчитываемой как √((ΔL*до-ΔL*после)^2+(Δa*до-Δa*после)^2+(Δb *до-ΔL*после)^2).
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменения цвета поражения (Δa, ΔE) при каждом последующем посещении, включая последнее посещение через 16 недель, по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 1,4,8,16 недель
|
То же, что и в первичном показателе результата
|
1,4,8,16 недель
|
|
Изменения показателей СЕА через 12 и 16 недель по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 и 16 недель
|
Шкала клинической оценки эритемы (CEA), состоящая из числовой шкалы от 0 до 4, выглядит следующим образом: 0- чистая кожа, без эритемы
|
12 и 16 недель
|
|
Изменения iVAS через 12 и 16 недель по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 и 16 недель
|
Оценка исследователем изменений по визуальной аналоговой шкале (iVAS)
|
12 и 16 недель
|
|
Корреляция между значениями iVAS, pVAS, CEA, pEA и Chroma Meter
Временное ограничение: 1,4,8,12,16 недель
|
pVAS - оценка пациента/родителя по визуальной аналоговой шкале; pEA- оценка эритемы пациента/родителя
|
1,4,8,12,16 недель
|
|
Процент пациентов, достигших 75% и 100% разрешения поражения
Временное ограничение: 12 недель
|
по значениям iVAS и хромометра
|
12 недель
|
|
Частота наблюдаемых и зарегистрированных нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: 16 недель
|
НЯ задокументированы в дневнике пациента и упомянуты при каждом визите в рамках исследования.
|
16 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Предикторы хорошего ответа, определяемые как изменение эритемы не менее чем на 50 %, измеренное с помощью Chroma Meter (a* после по сравнению с a* до) через 12 недель.
Временное ограничение: 12 недель
|
Предикторы хорошего ответа, определяемые как изменение эритемы не менее чем на 50 %, измеренное с помощью Chroma Meter (a* после по сравнению с a* до) через 12 недель.
Процент участников с предикторами для хорошего ответа.
|
12 недель
|
|
Процентная разница в значениях Chroma Meter (L - относительная интенсивность света, a - насыщенность цвета, b - цветовой спектр) между обработанными и необработанными поражениями (контроль)
Временное ограничение: 1,4,8,12 и 16 недель
|
Изменения стоимости (например, «а») между исходным уровнем и неделей *, рассчитанное в % для исследуемого поражения, минус изменения значения «а» между исходным уровнем и неделей *, рассчитанное в % для контрольного поражения. (a (инв.Неделя*) - a (инв. Исходный)/ а (инв. Исходный уровень)) х 100% -- (а (контр. неделя*) - а (контр. Исходный уровень)/ а ( контр. базовый уровень)) х 100% |
1,4,8,12 и 16 недель
|
|
Процент пациентов, у которых возникло обострение (определяемое как повторное появление красного пятна) в конце исследования (16 недель)
Временное ограничение: 16 недель
|
Процент пациентов, у которых возникло обострение (определяемое как повторное появление красного пятна) в конце исследования (16 недель)
|
16 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Соавторы
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Врожденные аномалии
- Сосудистые мальформации
- Физиологические эффекты лекарств
- Адренергические агенты
- Нейротрансмиттерные агенты
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Антигипертензивные агенты
- Агонисты адренергических альфа-2 рецепторов
- Адренергические альфа-агонисты
- Адренергические агонисты
- Бримонидин тартрат
Другие идентификационные номера исследования
- 1000051364
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .