迟发性庞贝病舌头受累的鉴定
2021年7月2日 更新者：Duke University
确定迟发性庞贝病 (LOPD) 中舌头受累的诊断效用
本研究的目的是确定舌头强度和舌头超声测量是否能将未经治疗的迟发性庞贝病 (LOPD) 患者与获得性/遗传性肌病或神经病患者区分开来。
据推测，LOPD 患者的舌功能和结构异常可能有助于将这种情况与其他具有类似表现的情况区分开来。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
73
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
准参与者必须确诊为迟发性庞贝病、获得性/遗传性肌病或神经病。
描述
纳入标准：
- 年龄 ≥ 12 岁
- 确诊为 LOPD 且未接受过酶替代疗法 (ERT)
- 获得性/遗传性肌病（例如，皮肌炎、多发性肌炎、包涵体肌炎、肢带型肌营养不良症、远端肌病、强直性肌营养不良症和其他肌病）
- 神经病变（例如，周围神经病变、颅神经病变、自主神经病变、局灶性神经病变）
排除标准：
- 当前使用、过去两年内的使用史，或符合条件但拒绝使用 Lumizyme® 酶替代疗法（适用于 LOPD 组）
- 中风史、帕金森病、眼咽肌营养不良症、头颈癌或头部/颈部放射治疗史，或其他通常影响舌部力量的病症
- 无法遵循学习参与的指示
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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迟发性庞贝病
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以下检查将在所有队列中进行：舌头手动肌肉测试 (MMT)、舌头定量肌肉测试、舌头超声测量
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获得性/遗传性肌病
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以下检查将在所有队列中进行：舌头手动肌肉测试 (MMT)、舌头定量肌肉测试、舌头超声测量
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神经病
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以下检查将在所有队列中进行：舌头手动肌肉测试 (MMT)、舌头定量肌肉测试、舌头超声测量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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通过手动肌肉测试 (MMT) 测量的最大语言（舌头）强度通过序号测量（见说明）
大体时间：第一天
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将使用经过验证的 0-4 顺序量表对语言强度进行评级。 分数说明 0 - 正常强度，无弱点。
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第一天
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通过以千帕 (KPA) 为单位的定量肌肉测试 (QMT) 测量的最大语言（舌头）力量
大体时间：第一天
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第一天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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以毫米 (mm) 为单位的超声评估测量的最大肌肉厚度
大体时间：第一天
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包括通过定性舌超声评估对语言（舌头）结构进行评估的一部分。
屏幕上的卡尺将用于执行测量。
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第一天
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利用灰度分析通过超声评估测量回波强度
大体时间：第一天
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包括通过定性舌超声评估对语言（舌头）结构进行评估的一部分。
回声强度测量包括使用灰度直方图函数在感兴趣的皮下组织和肌肉区域上绘制一个框。
该数字将与标准偏差一起记录（灰度分析）。
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第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Harrison Jones, PhD、Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2016年5月25日
初级完成 (实际的)
2019年7月15日
研究完成 (实际的)
2019年7月15日
研究注册日期
首次提交
2016年4月22日
首先提交符合 QC 标准的
2016年5月6日
首次发布 (估计)
2016年5月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年7月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年7月2日
最后验证
2021年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- Pro00068729
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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