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Identificazione del coinvolgimento della lingua nella malattia di Pompe a insorgenza tardiva

2 luglio 2021 aggiornato da: Duke University

Determinazione dell'utilità diagnostica dell'identificazione del coinvolgimento della lingua nella malattia della pompa a esordio tardivo (LOPD)

Lo scopo di questo studio è determinare se la forza della lingua e le misurazioni ecografiche della lingua differenziano i pazienti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) non trattata da pazienti con miopatie acquisite/ereditarie o neuropatie. Si ipotizza che le anomalie nella funzione e nella struttura della lingua nei pazienti con LOPD possano essere utili per discriminare questa condizione da altre che hanno presentazioni simili.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

73

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I potenziali partecipanti devono avere una diagnosi confermata di Malattia di Pompe a esordio tardivo, miopatia acquisita/ereditaria o neuropatia.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • età ≥ 12 anni
  • diagnosi confermata di LOPD e naïve alla terapia di sostituzione enzimatica (ERT)
  • miopatia acquisita/ereditaria (p. es., dermatomiosite, polimiosite, miosite da corpi inclusi, distrofia muscolare dei cingoli, miopatia distale, distrofia muscolare miotonica e altre miopatie)
  • neuropatia (ad esempio, neuropatia periferica, neuropatia cranica, neuropatia autonomica, neuropatia focale)

Criteri di esclusione:

  • uso attuale, storia negli ultimi due anni di utilizzo o uso ammissibile ma rifiutato della terapia sostitutiva enzimatica Lumizyme® (applicabile al gruppo LOPD)
  • storia di ictus, morbo di Parkinson, distrofia muscolare oculofaringea, tumore della testa e del collo o trattamento con radiazioni alla testa/collo o altre condizioni che comunemente influenzano la forza linguale
  • incapacità di seguire le indicazioni per la partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Malattia di Pompe a esordio tardivo
Altro: Studio osservazionale
I seguenti esami verranno eseguiti in tutte le coorti: test muscolare manuale della lingua (MMT), test muscolare quantitativo della lingua, misurazioni ecografiche della lingua
Miopatia acquisita/ereditaria
Altro: Studio osservazionale
I seguenti esami verranno eseguiti in tutte le coorti: test muscolare manuale della lingua (MMT), test muscolare quantitativo della lingua, misurazioni ecografiche della lingua
Neuropatia
Altro: Studio osservazionale
I seguenti esami verranno eseguiti in tutte le coorti: test muscolare manuale della lingua (MMT), test muscolare quantitativo della lingua, misurazioni ecografiche della lingua

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Massima forza linguale (lingua) misurata tramite test muscolare manuale (MMT) misurata tramite scala ordinale (vedi descrizione)
Lasso di tempo: Giorno 1

La forza linguale sarà valutata con una scala ordinale 0-4 convalidata.

Descrizione del punteggio

0 - Forza normale, nessuna debolezza.

  1. - Lieve debolezza. La lingua può essere superata con uno sforzo.
  2. - Debolezza moderata. Facile da superare.
  3. - Movimento minimo. Impossibile sporgere su entrambi i lati.
  4. - Nessun movimento rilevato.
Giorno 1
Massima forza linguale (lingua) misurata tramite test muscolare quantitativo (QMT) misurato in kilopascal (KPA)
Lasso di tempo: Giorno 1
Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Spessore muscolare massimo misurato con valutazione ecografica in millimetri (mm)
Lasso di tempo: Giorno 1
Comprende parte della valutazione della struttura linguale (lingua) tramite valutazione ecografica qualitativa della lingua. I calibri sullo schermo verranno utilizzati per eseguire la misurazione.
Giorno 1
Intensità dell'eco misurata con valutazione ecografica utilizzando l'analisi in scala di grigi
Lasso di tempo: Giorno 1
Comprende parte della valutazione della struttura linguale (lingua) tramite valutazione ecografica qualitativa della lingua. Le misurazioni dell'intensità dell'eco consistono nel tracciare una casella sopra il tessuto sottocutaneo e le aree muscolari di interesse utilizzando la funzione dell'istogramma in scala di grigi. Questo numero verrà registrato insieme alla deviazione standard (analisi in scala di grigi).
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Duke University

Collaboratori

Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Investigatore principale: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

25 maggio 2016

Completamento primario (EFFETTIVO)

15 luglio 2019

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

15 luglio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 aprile 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 maggio 2016

Primo Inserito (STIMA)

9 maggio 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 luglio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 luglio 2021

Ultimo verificato

1 luglio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Pro00068729

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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