Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Myöhään alkaneen Pompen taudin kielen vaurion tunnistaminen

perjantai 2. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Duke University

Myöhään alkavan Pompen taudin (LOPD) kielen tulehduksen tunnistamisen diagnostisen hyödyn määrittäminen

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, erottavatko kielen vahvuuden ja kielen ultraäänimittaukset potilaat, joilla on hoitamaton myöhään alkava Pompen tauti (LOPD) potilaista, joilla on hankinnaisia/perinnöllisiä myopatioita tai neuropatioita. Oletuksena on, että LOPD-potilaiden kielen toiminnan ja rakenteen poikkeavuudet voivat olla hyödyllisiä erottamaan tämä sairaus muista, joilla on samanlainen esiintyminen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

73

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Mahdollisilla osallistujilla on oltava vahvistettu myöhään alkaneen Pompen taudin, hankitun/perinnöllisen myopatian tai neuropatian diagnoosi.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ikä ≥ 12 vuotta
  • vahvistettu LOPD-diagnoosi ja aiemmin saamaton entsyymikorvaushoito (ERT)
  • hankittu/perinnöllinen myopatia (esim. dermatomyosiitti, polymyosiitti, inkluusiokappalemyosiitti, raajan vyöhykkeen lihasdystrofia, distaalinen myopatia, myotoninen lihasdystrofia ja muu myopatia)
  • neuropatia (esim. perifeerinen neuropatia, kallon neuropatia, autonominen neuropatia, fokaalinen neuropatia)

Poissulkemiskriteerit:

  • nykyinen käyttö, käyttöhistoria viimeisen kahden vuoden ajalta tai Lumizyme®-entsyymikorvaushoidon kelpoinen mutta hylätty käyttö (koskee LOPD-ryhmää)
  • aivohalvaus, Parkinsonin tauti, okulofaryngeaalinen lihasdystrofia, pään ja kaulan syöpä tai pään/kaulan sädehoito tai muut sairaudet, jotka yleensä vaikuttavat kielen vahvuuteen
  • kyvyttömyys noudattaa opintoihin osallistumista koskevia ohjeita

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Myöhään alkanut Pompen tauti
Muut: Havainnointitutkimus
Seuraavat tutkimukset suoritetaan kaikissa kohortteissa: kielen manuaalinen lihastesti (MMT), kielen kvantitatiivinen lihastestaus, kielen ultraäänimittaukset
Hankittu/perinnöllinen myopatia
Muut: Havainnointitutkimus
Seuraavat tutkimukset suoritetaan kaikissa kohortteissa: kielen manuaalinen lihastesti (MMT), kielen kvantitatiivinen lihastestaus, kielen ultraäänimittaukset
Neuropatia
Muut: Havainnointitutkimus
Seuraavat tutkimukset suoritetaan kaikissa kohortteissa: kielen manuaalinen lihastesti (MMT), kielen kvantitatiivinen lihastestaus, kielen ultraäänimittaukset

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Suurin kieli- (kieli-) voima mitattuna manuaalisella lihastestauksella (MMT) mitattuna järjestysasteikolla (katso kuvaus)
Aikaikkuna: Päivä 1

Kielen voimakkuus arvioidaan validoidulla 0-4 asteikolla.

Pisteiden kuvaus

0 - Normaali vahvuus, ei heikkoutta.

  1. - Lievä heikkous. Kielen voi voittaa vaivalla.
  2. - Kohtalainen heikkous. Helppo voittaa.
  3. - Minimaalinen liike. Ei pysty työntymään kummallekaan puolelle.
  4. - Liikettä ei havaittu.
Päivä 1
Suurin kielivoima (kielen) mitattuna kvantitatiivisella lihastestauksella (QMT) mitattuna kilopascaleina (KPA)
Aikaikkuna: Päivä 1
Päivä 1

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksimilihaksen paksuus mitattuna ultraäänitutkimuksella millimetreinä (mm)
Aikaikkuna: Päivä 1
Sisältää osan kielen (kielen) rakenteen arvioinnista kvalitatiivisella kielen ultraäänitutkimuksella. Mittauksen suorittamiseen käytetään näytöllä näkyviä jarrusatureita.
Päivä 1
Kaiun intensiteetti mitataan ultraääniarvioinnilla harmaasävyanalyysillä
Aikaikkuna: Päivä 1
Sisältää osan kielen (kielen) rakenteen arvioinnista kvalitatiivisella kielen ultraäänitutkimuksella. Kaiun intensiteetin mittaukset koostuvat laatikon piirtämisestä ihonalaisen kudoksen ja kiinnostavien lihasten päälle käyttämällä harmaasävy-histogrammitoimintoa. Tämä luku tallennetaan yhdessä keskihajonnan kanssa (harmaasävyanalyysi).
Päivä 1

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Duke University

Yhteistyökumppanit

Genzyme, a Sanofi Company

Tutkijat

  • Päätutkija: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 25. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 15. heinäkuuta 2019

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 15. heinäkuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. huhtikuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 6. toukokuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 9. toukokuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 6. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Pro00068729

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa