Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Identifikace účasti jazyka na Pompeho chorobě s pozdním nástupem

2. července 2021 aktualizováno: Duke University

Stanovení diagnostické užitečnosti identifikace postižení jazyka u Pompeho nemoci s pozdním nástupem (LOPD)

Účelem této studie je zjistit, zda měření síly jazyka a ultrazvuku jazyka odlišuje pacienty s neléčenou Pompeho chorobou s pozdním nástupem (LOPD) od pacientů se získanými/dědičnými myopatiemi nebo neuropatiemi. Předpokládá se, že abnormality ve funkci a struktuře jazyka u pacientů s LOPD mohou být užitečné při odlišení tohoto stavu od jiných, které mají podobné projevy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

73

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Potenciální účastníci musí mít potvrzenou diagnózu Pompeho choroby s pozdním nástupem, získané/dědičné myopatie nebo neuropatie.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • věk ≥ 12 let
  • potvrzená diagnóza LOPD a naivní enzym-substituční terapie (ERT)
  • získaná/dědičná myopatie (např. dermatomyozitida, polymyozitida, myositida s inkluzními tělísky, svalová dystrofie končetinového pletence, distální myopatie, myotonická svalová dystrofie a další myopatie)
  • neuropatie (např. periferní neuropatie, kraniální neuropatie, autonomní neuropatie, fokální neuropatie)

Kritéria vyloučení:

  • současné užívání, historie užívání v posledních dvou letech nebo způsobilé, ale odmítnuté užívání enzymové substituční terapie Lumizyme® (platí pro skupinu LOPD)
  • anamnéza mrtvice, Parkinsonovy choroby, okulofaryngeální svalové dystrofie, rakoviny hlavy a krku nebo radiační léčby hlavy/krku nebo jiných stavů, které běžně ovlivňují sílu jazyka
  • neschopnost dodržovat pokyny pro účast na studiu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pompeho nemoc s pozdním nástupem
Jiný: Observační studie
Následující vyšetření budou provedena ve všech kohortách: manuální svalové testování jazyka (MMT), kvantitativní svalové testování jazyka, ultrazvuková měření jazyka
Získaná/dědičná myopatie
Jiný: Observační studie
Následující vyšetření budou provedena ve všech kohortách: manuální svalové testování jazyka (MMT), kvantitativní svalové testování jazyka, ultrazvuková měření jazyka
Neuropatie
Jiný: Observační studie
Následující vyšetření budou provedena ve všech kohortách: manuální svalové testování jazyka (MMT), kvantitativní svalové testování jazyka, ultrazvuková měření jazyka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální lingvální (jazyková) síla měřená pomocí manuálního svalového testování (MMT) měřená pomocí ordinální stupnice (viz popis)
Časové okno: Den 1

Lingvální síla bude hodnocena pomocí validované ordinální stupnice 0-4.

Popis skóre

0 - Normální síla, žádná slabost.

  1. - Mírná slabost. Jazyk lze překonat námahou.
  2. - Mírná slabost. Snadno překonatelné.
  3. - Minimální pohyb. Nelze vyčnívat na žádnou stranu.
  4. - Nebyl zjištěn žádný pohyb.
Den 1
Maximální lingvální (jazyková) síla měřená pomocí kvantitativního svalového testování (QMT) měřená v kilopascalech (KPA)
Časové okno: Den 1
Den 1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Maximální tloušťka svalu měřená ultrazvukem v milimetrech (mm)
Časové okno: Den 1
Zahrnuje část hodnocení lingvální (jazykové) struktury prostřednictvím kvalitativního ultrazvukového vyšetření jazyka. K měření se použijí posuvná měřítka na obrazovce.
Den 1
Intenzita ozvěny měřená ultrazvukovým hodnocením s využitím analýzy ve stupních šedi
Časové okno: Den 1
Zahrnuje část hodnocení lingvální (jazykové) struktury prostřednictvím kvalitativního ultrazvukového vyšetření jazyka. Měření intenzity ozvěny se skládá z nakreslení rámečku přes podkožní tkáň a svalové oblasti, které vás zajímají, pomocí funkce histogramu ve stupních šedi. Toto číslo bude zaznamenáno spolu se směrodatnou odchylkou (analýza stupňů šedi).
Den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Duke University

Spolupracovníci

Genzyme, a Sanofi Company

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

25. května 2016

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

15. července 2019

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

15. července 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. dubna 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. května 2016

První zveřejněno (ODHAD)

9. května 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

6. července 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. července 2021

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Pro00068729

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Observační studie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Norway

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit