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Identification de l'implication de la langue dans la maladie de Pompe d'apparition tardive

2 juillet 2021 mis à jour par: Duke University

Détermination de l'utilité diagnostique de l'identification de l'implication de la langue dans la maladie de Pompe tardive (LOPD)

Le but de cette étude est de déterminer si la force de la langue et les mesures échographiques de la langue différencient les patients atteints de la maladie de Pompe tardive non traitée (LOPD) des patients atteints de myopathies ou de neuropathies acquises/héréditaires. On suppose que les anomalies de la fonction et de la structure de la langue chez les patients atteints de LOPD peuvent être utiles pour distinguer cette condition des autres qui ont des présentations similaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

73

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants potentiels doivent avoir un diagnostic confirmé de maladie de Pompe d'apparition tardive, de myopathie acquise/héréditaire ou de neuropathie.

La description

Critère d'intégration:

  • âge ≥ 12 ans
  • diagnostic confirmé de LOPD et naïf de traitement enzymatique substitutif (ERT)
  • myopathie acquise/héréditaire (p. ex., dermatomyosite, polymyosite, myosite à inclusions, dystrophie musculaire des ceintures, myopathie distale, dystrophie musculaire myotonique et autres myopathies)
  • neuropathie (p. ex., neuropathie périphérique, neuropathie crânienne, neuropathie autonome, neuropathie focale)

Critère d'exclusion:

  • utilisation actuelle, antécédents d'utilisation au cours des deux dernières années ou utilisation éligible mais refusée de l'enzymothérapie substitutive Lumizyme® (applicable au groupe LOPD)
  • antécédent d'accident vasculaire cérébral, de maladie de Parkinson, de dystrophie musculaire oculopharyngée, de cancer de la tête et du cou ou de radiothérapie de la tête/du cou, ou d'autres affections affectant couramment la force linguale
  • incapacité à suivre les instructions pour la participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Maladie de Pompe tardive
Autre: Étude observationnelle
Les examens suivants seront effectués dans toutes les cohortes : test musculaire manuel de la langue (MMT), test musculaire quantitatif de la langue, mesures échographiques de la langue
Myopathie acquise/héréditaire
Autre: Étude observationnelle
Les examens suivants seront effectués dans toutes les cohortes : test musculaire manuel de la langue (MMT), test musculaire quantitatif de la langue, mesures échographiques de la langue
Neuropathie
Autre: Étude observationnelle
Les examens suivants seront effectués dans toutes les cohortes : test musculaire manuel de la langue (MMT), test musculaire quantitatif de la langue, mesures échographiques de la langue

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Force linguale (langue) maximale mesurée via un test musculaire manuel (MMT) mesuré via une échelle ordinale (voir description)
Délai: Jour 1

La force linguale sera évaluée avec une échelle ordinale validée de 0 à 4.

Note Description

0 - Force normale, pas de faiblesse.

  1. - Légère faiblesse. La langue peut être surmontée avec effort.
  2. - Faiblesse modérée. Facile à surmonter.
  3. - Mouvement minimal. Impossible de dépasser de chaque côté.
  4. - Aucun mouvement détecté.
Jour 1
Force linguale (langue) maximale mesurée via un test musculaire quantitatif (QMT) mesuré en kilopascals (KPA)
Délai: Jour 1
Jour 1

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Épaisseur musculaire maximale mesurée par évaluation échographique en millimètres (mm)
Délai: Jour 1
Comprend une partie de l'évaluation de la structure linguale (langue) via une évaluation échographique qualitative de la langue. Des curseurs à l'écran seront utilisés pour effectuer la mesure.
Jour 1
Intensité de l'écho mesurée avec une évaluation par ultrasons utilisant une analyse en niveaux de gris
Délai: Jour 1
Comprend une partie de l'évaluation de la structure linguale (langue) via une évaluation échographique qualitative de la langue. Les mesures d'intensité d'écho consistent à dessiner une boîte sur les tissus sous-cutanés et les zones musculaires d'intérêt à l'aide de la fonction d'histogramme en niveaux de gris. Ce nombre sera enregistré avec l'écart type (analyse en niveaux de gris).
Jour 1

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Duke University

Collaborateurs

Genzyme, a Sanofi Company

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

25 mai 2016

Achèvement primaire (RÉEL)

15 juillet 2019

Achèvement de l'étude (RÉEL)

15 juillet 2019

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 avril 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2016

Première publication (ESTIMATION)

9 mai 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

6 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Pro00068729

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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