Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A nyelv érintettségének azonosítása késői Pompe-kórban

2021. július 2. frissítette: Duke University

A késői megjelenésű Pompe-kór (LOPD) nyelvérintettsége azonosításának diagnosztikai hasznosságának meghatározása

E vizsgálat célja annak meghatározása, hogy a nyelv erőssége és a nyelv ultrahang mérései megkülönböztetik-e a kezeletlen késői Pompe-kórban (LOPD) szenvedő betegeket a szerzett/örökletes myopathiában vagy neuropátiában szenvedő betegektől. Feltételezhető, hogy a LOPD-ben szenvedő betegek nyelvműködésében és szerkezetében fellépő rendellenességek hasznosak lehetnek ezen állapot megkülönböztetésében a hasonló megjelenésű betegektől.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

73

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Duke University Medical Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A leendő résztvevőknek késői Pompe-kór, szerzett/örökletes myopathia vagy neuropathia megerősített diagnózissal kell rendelkezniük.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • életkor ≥ 12 év
  • LOPD megerősített diagnózisa és még nem részesült enzimpótló terápiában (ERT)
  • szerzett/örökletes myopathia (pl. dermatomyositis, polymyositis, zárványtest myositis, végtag-öv izomdisztrófia, disztális myopathia, myotonicus izomdystrophia és egyéb myopathia)
  • neuropátia (például perifériás neuropátia, koponya neuropátia, autonóm neuropátia, fokális neuropátia)

Kizárási kritériumok:

  • a Lumizyme® enzimpótló terápia jelenlegi használata, az elmúlt két év használatának története vagy jogosult, de elutasított alkalmazása (a LOPD-csoportra vonatkozik)
  • anamnézisben szereplő stroke, Parkinson-kór, szem-garat izomdisztrófia, fej-nyaki rák vagy fej/nyak sugárkezelése, vagy egyéb olyan állapot, amely gyakran befolyásolja a nyelvi erőt
  • képtelenség követni a tanulmányi részvételre vonatkozó utasításokat

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Késői megjelenésű Pompe-kór
Egyéb: Megfigyelési tanulmány
A következő vizsgákat minden kohorszban elvégzik: nyelvi kézi izomteszt (MMT), nyelv kvantitatív izomteszt, nyelv ultrahangos mérése
Szerzett/örökletes myopathia
Egyéb: Megfigyelési tanulmány
A következő vizsgákat minden kohorszban elvégzik: nyelvi kézi izomteszt (MMT), nyelv kvantitatív izomteszt, nyelv ultrahangos mérése
Neuropathia
Egyéb: Megfigyelési tanulmány
A következő vizsgákat minden kohorszban elvégzik: nyelvi kézi izomteszt (MMT), nyelv kvantitatív izomteszt, nyelv ultrahangos mérése

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Manuális izomteszttel (MMT) mért maximális nyelvi (nyelvi) erő, ordinális skálán mérve (lásd a leírást)
Időkeret: 1. nap

A nyelvi erősséget egy érvényesített 0-4-ig terjedő sorrendi skála értékeli.

Pontszám leírása

0 - Normál erő, nincs gyengeség.

  1. - Enyhe gyengeség. A nyelv erőfeszítéssel legyőzhető.
  2. - Mérsékelt gyengeség. Könnyen leküzdhető.
  3. - Minimális mozgás. Egyik oldalra sem tud kinyúlni.
  4. - Nem észlelhető mozgás.
1. nap
A maximális nyelvi (nyelvi) erő kvantitatív izomteszttel (QMT) mérve kilopascalban (KPA)
Időkeret: 1. nap
1. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Maximális izomvastagság ultrahanggal mérve milliméterben (mm)
Időkeret: 1. nap
Tartalmazza a nyelvi (nyelvi) szerkezet minőségi ultrahangvizsgálattal történő felmérésének egy részét. A méréshez a képernyőn megjelenő tolómérőket használjuk.
1. nap
A visszhang intenzitása szürkeárnyalatos elemzést használó ultrahangos értékeléssel mérve
Időkeret: 1. nap
Tartalmazza a nyelvi (nyelvi) szerkezet minőségi ultrahangvizsgálattal történő felmérésének egy részét. A visszhang intenzitás mérése abból áll, hogy a szürkeárnyalatos hisztogram funkció segítségével egy dobozt rajzolnak a szubkután szövetekre és izomterületekre. Ez a szám a szórással együtt kerül rögzítésre (szürkeárnyalatos elemzés).
1. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Duke University

Együttműködők

Genzyme, a Sanofi Company

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2016. május 25.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2019. július 15.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2019. július 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2016. április 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 6.

Első közzététel (BECSLÉS)

2016. május 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. július 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. július 2.

Utolsó ellenőrzés

2021. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Pro00068729

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel