Identificação do envolvimento da língua na doença de Pompe de início tardio
2 de julho de 2021 atualizado por: Duke University
Determinando a utilidade diagnóstica da identificação do envolvimento da língua na doença de Pompe de início tardio (LOPD)
O objetivo deste estudo é determinar se a força da língua e as medições de ultrassom da língua diferenciam pacientes com doença de Pompe de início tardio (LOPD) não tratada de pacientes com miopatias ou neuropatias adquiridas/hereditárias.
Supõe-se que anormalidades na função e estrutura da língua em pacientes com LOPD podem ser úteis para discriminar essa condição de outras com apresentações semelhantes.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
73
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes potenciais devem ter um diagnóstico confirmado de doença de Pompe de início tardio, miopatia adquirida/hereditária ou neuropatia.
Descrição
Critério de inclusão:
- idade ≥ 12 anos
- diagnóstico confirmado de LOPD e virgem para terapia de reposição enzimática (TRE)
- miopatia adquirida/hereditária (por exemplo, dermatomiosite, polimiosite, miosite por corpos de inclusão, distrofia muscular de cinturas, miopatia distal, distrofia muscular miotônica e outras miopatias)
- neuropatia (por exemplo, neuropatia periférica, neuropatia craniana, neuropatia autonômica, neuropatia focal)
Critério de exclusão:
- uso atual, histórico de uso nos últimos dois anos ou uso elegível, mas recusado, da terapia de reposição enzimática Lumizyme® (aplicável ao grupo LOPD)
- história de acidente vascular cerebral, doença de Parkinson, distrofia muscular oculofaríngea, câncer de cabeça e pescoço ou tratamento com radiação na cabeça/pescoço ou outras condições que comumente afetam a força lingual
- incapacidade de seguir as instruções para a participação no estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Doença de Pompe de início tardio
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Os seguintes exames serão feitos em todas as coortes: teste muscular manual da língua (MMT), teste muscular quantitativo da língua, medidas de ultrassom da língua
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Miopatia adquirida/hereditária
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Os seguintes exames serão feitos em todas as coortes: teste muscular manual da língua (MMT), teste muscular quantitativo da língua, medidas de ultrassom da língua
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Neuropatia
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Os seguintes exames serão feitos em todas as coortes: teste muscular manual da língua (MMT), teste muscular quantitativo da língua, medidas de ultrassom da língua
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Força lingual máxima (língua) medida por meio de teste muscular manual (MMT) medida por meio de escala ordinal (ver descrição)
Prazo: Dia 1
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A força lingual será avaliada com uma escala ordinal validada de 0 a 4. Descrição da pontuação 0 - Força normal, sem fraqueza.
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Dia 1
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Força lingual máxima (língua) medida por meio de teste muscular quantitativo (QMT) medido em kilopascais (KPA)
Prazo: Dia 1
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Dia 1
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Espessura muscular máxima medida com avaliação ultrassonográfica em milímetros (mm)
Prazo: Dia 1
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Compreende parte da avaliação da estrutura lingual (língua) por meio de avaliação qualitativa por ultrassom da língua.
Calibres na tela serão usados para realizar a medição.
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Dia 1
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Intensidade do eco medida com avaliação de ultrassom utilizando análise em escala de cinza
Prazo: Dia 1
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Compreende parte da avaliação da estrutura lingual (língua) por meio de avaliação qualitativa por ultrassom da língua.
As medições de intensidade de eco consistem em desenhar uma caixa sobre tecido subcutâneo e áreas musculares de interesse usando a função de histograma em escala de cinza.
Este número será registrado junto com o desvio padrão (análise em tons de cinza).
|
Dia 1
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (REAL)
25 de maio de 2016
Conclusão Primária (REAL)
15 de julho de 2019
Conclusão do estudo (REAL)
15 de julho de 2019
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de abril de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
6 de maio de 2016
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
9 de maio de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
6 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças de Armazenamento Lisossomal
- Doenças Cerebrais Metabólicas
- Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
- Doenças do Armazenamento Lisossomal, Sistema Nervoso
- Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II
- Doença de Armazenamento de Glicogênio
Outros números de identificação do estudo
- Pro00068729
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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