Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Выявление поражения языка при болезни Помпе с поздним началом

2 июля 2021 г. обновлено: Duke University

Определение диагностической ценности выявления поражения языка при болезни Помпе с поздним началом (LOPD)

Целью данного исследования является определение того, отличает ли сила языка и ультразвуковые измерения языка пациентов с нелеченной болезнью Помпе с поздним началом (LOPD) от пациентов с приобретенными/наследственными миопатиями или нейропатиями. Предполагается, что аномалии функции и структуры языка у пациентов с LOPD могут быть полезными для дифференциации этого состояния от других, имеющих сходные проявления.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

73

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Потенциальные участники должны иметь подтвержденный диагноз болезни Помпе с поздним началом, приобретенной/наследственной миопатии или невропатии.

Описание

Критерии включения:

  • возраст ≥ 12 лет
  • подтвержденный диагноз LOPD и наивное лечение заместительной ферментной терапией (ERT)
  • приобретенная/наследственная миопатия (например, дерматомиозит, полимиозит, миозит с включениями, поясно-конечностная мышечная дистрофия, дистальная миопатия, миотоническая мышечная дистрофия и другие миопатии)
  • невропатия (например, периферическая невропатия, краниальная невропатия, вегетативная невропатия, фокальная невропатия)

Критерий исключения:

  • текущее использование, история использования в течение последних двух лет или приемлемое, но отклоненное использование ферментной заместительной терапии Lumizyme® (применимо к группе LOPD)
  • инсульт в анамнезе, болезнь Паркинсона, окулофарингеальная мышечная дистрофия, рак головы и шеи или лучевая терапия головы/шеи или другие состояния, которые обычно влияют на силу языка
  • неспособность следовать указаниям по участию в исследовании

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Болезнь Помпе с поздним началом
Другой: Наблюдательное исследование
Во всех когортах будут проводиться следующие исследования: мануальное тестирование мышц языка (MMT), количественное тестирование мышц языка, ультразвуковые измерения языка.
Приобретенная/наследственная миопатия
Другой: Наблюдательное исследование
Во всех когортах будут проводиться следующие исследования: мануальное тестирование мышц языка (MMT), количественное тестирование мышц языка, ультразвуковые измерения языка.
Невропатия
Другой: Наблюдательное исследование
Во всех когортах будут проводиться следующие исследования: мануальное тестирование мышц языка (MMT), количественное тестирование мышц языка, ультразвуковые измерения языка.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная сила языка (языка), измеренная с помощью мануального мышечного тестирования (ММТ), измеренная по порядковой шкале (см. описание)
Временное ограничение: 1 день

Языковая сила оценивается по утвержденной порядковой шкале от 0 до 4.

Оценка Описание

0 - Нормальная сила, без слабости.

  1. - Легкая слабость. Язык можно преодолеть с усилием.
  2. - Умеренная слабость. Легко преодолеть.
  3. - Минимальное движение. Невозможно выступить ни в одну из сторон.
  4. - Движение не обнаружено.
1 день
Максимальная языковая (языковая) сила, измеренная с помощью количественного мышечного тестирования (QMT), измеряемая в килопаскалях (кПа)
Временное ограничение: 1 день
1 день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Максимальная толщина мышц, измеренная с помощью ультразвуковой оценки в миллиметрах (мм)
Временное ограничение: 1 день
Включает в себя часть оценки структуры языка (языка) с помощью качественной ультразвуковой оценки языка. Для измерения будут использоваться калиперы на экране.
1 день
Интенсивность эха, измеренная с помощью ультразвуковой оценки с использованием анализа оттенков серого
Временное ограничение: 1 день
Включает в себя часть оценки структуры языка (языка) с помощью качественной ультразвуковой оценки языка. Измерения интенсивности эха заключаются в рисовании прямоугольника над интересующими областями подкожной клетчатки и мышц с использованием функции гистограммы в оттенках серого. Это число будет записано вместе со стандартным отклонением (анализ оттенков серого).
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Duke University

Соавторы

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Главный следователь: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 мая 2016 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 июля 2019 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

15 июля 2019 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 апреля 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

6 мая 2016 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

9 мая 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

6 июля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 июля 2021 г.

Последняя проверка

1 июля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Pro00068729

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться