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Identifizierung der Zungenbeteiligung bei spät einsetzender Pompe-Krankheit

2. Juli 2021 aktualisiert von: Duke University

Bestimmung des diagnostischen Nutzens der Identifizierung einer Zungenbeteiligung bei spät einsetzender Pompe-Krankheit (LOPD)

Dieser Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Zungenstärke und Zungen-Ultraschallmessungen Patienten mit unbehandeltem Morbus Pompe (LOPD) mit spätem Beginn von Patienten mit erworbenen/erblichen Myopathien oder Neuropathien unterscheiden. Es wird angenommen, dass Anomalien in der Zungenfunktion und -struktur bei Patienten mit LOPD hilfreich sein können, um diesen Zustand von anderen mit ähnlichen Präsentationen zu unterscheiden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

73

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Potenzielle Teilnehmer müssen eine bestätigte Diagnose von Morbus Pompe mit spätem Ausbruch, erworbener/erblicher Myopathie oder Neuropathie haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter ≥ 12 Jahre
  • bestätigte Diagnose von LOPD und naiv gegenüber einer Enzymersatztherapie (ERT)
  • erworbene/erbliche Myopathie (z. B. Dermatomyositis, Polymyositis, Einschlusskörpermyositis, Gliedergürtel-Muskeldystrophie, distale Myopathie, myotone Muskeldystrophie und andere Myopathie)
  • Neuropathie (z. B. periphere Neuropathie, kraniale Neuropathie, autonome Neuropathie, fokale Neuropathie)

Ausschlusskriterien:

  • aktuelle Anwendung, Vorgeschichte innerhalb der letzten zwei Jahre der Anwendung oder berechtigte, aber abgelehnte Anwendung der Lumizyme®-Enzymersatztherapie (gilt für die LOPD-Gruppe)
  • Vorgeschichte von Schlaganfall, Parkinson-Krankheit, okulopharyngealer Muskeldystrophie, Kopf-Hals-Krebs oder Bestrahlung von Kopf/Hals oder anderen Erkrankungen, die häufig die linguale Kraft beeinträchtigen
  • Unfähigkeit, Anweisungen für die Studienteilnahme zu befolgen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Morbus Pompe mit spätem Beginn
Sonstiges: Beobachtungsstudie
Folgende Untersuchungen werden in allen Kohorten durchgeführt: Zungenmanueller Muskeltest (MMT), quantitativer Zungenmuskeltest, Zungenultraschallmessungen
Erworbene/hereditäre Myopathie
Sonstiges: Beobachtungsstudie
Folgende Untersuchungen werden in allen Kohorten durchgeführt: Zungenmanueller Muskeltest (MMT), quantitativer Zungenmuskeltest, Zungenultraschallmessungen
Neuropathie
Sonstiges: Beobachtungsstudie
Folgende Untersuchungen werden in allen Kohorten durchgeführt: Zungenmanueller Muskeltest (MMT), quantitativer Zungenmuskeltest, Zungenultraschallmessungen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale linguale (Zungen-)Kraft gemessen durch manuellen Muskeltest (MMT) gemessen über Ordinalskala (siehe Beschreibung)
Zeitfenster: Tag 1

Die Sprachstärke wird mit einer validierten Ordinalskala von 0-4 bewertet.

Bewertungsbeschreibung

0 - Normale Stärke, keine Schwäche.

  1. - Leichte Schwäche. Die Zunge kann mit Mühe überwunden werden.
  2. - Mäßige Schwäche. Leicht zu überwinden.
  3. - Minimale Bewegung. Kann nicht auf beiden Seiten hervorstehen.
  4. - Keine Bewegung erkannt.
Tag 1
Maximale linguale (Zungen-) Kraft, gemessen durch quantitative Muskeltests (QMT), gemessen in Kilopascal (KPA)
Zeitfenster: Tag 1
Tag 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximale Muskeldicke gemessen mit Ultraschallbeurteilung in Millimetern (mm)
Zeitfenster: Tag 1
Umfasst einen Teil der Beurteilung der lingualen (Zungen-)Struktur durch qualitative Zungen-Ultraschallbeurteilung. Zur Durchführung der Messung werden Bildschirmzirkel verwendet.
Tag 1
Echointensität gemessen mit Ultraschallbeurteilung unter Verwendung von Graustufenanalyse
Zeitfenster: Tag 1
Umfasst einen Teil der Beurteilung der lingualen (Zungen-)Struktur durch qualitative Zungen-Ultraschallbeurteilung. Echointensitätsmessungen bestehen aus dem Zeichnen eines Kästchens über subkutanem Gewebe und interessierenden Muskelbereichen unter Verwendung der Graustufen-Histogrammfunktion. Diese Zahl wird zusammen mit der Standardabweichung aufgezeichnet (Graustufenanalyse).
Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Duke University

Mitarbeiter

Genzyme, a Sanofi Company

Ermittler

  • Hauptermittler: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

25. Mai 2016

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

15. Juli 2019

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

15. Juli 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. April 2016

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Mai 2016

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

9. Mai 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. Juli 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juli 2021

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Pro00068729

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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