Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Identyfikacja zaangażowania języka w późną postać choroby Pompego

2 lipca 2021 zaktualizowane przez: Duke University

Określenie przydatności diagnostycznej identyfikacji zajęcia języka w chorobie Pompego o późnym początku (LOPD)

Celem tego badania jest ustalenie, czy pomiary siły języka i USG języka odróżniają pacjentów z nieleczoną chorobą Pompego o późnym początku (LOPD) od pacjentów z nabytymi/dziedzicznymi miopatiami lub neuropatiami. Przypuszcza się, że nieprawidłowości w funkcjonowaniu i budowie języka u pacjentów z LOPD mogą być przydatne w odróżnianiu tego stanu od innych, które mają podobne objawy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

73

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Potencjalni uczestnicy muszą mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Pompego o późnym początku, nabytej/dziedzicznej miopatii lub neuropatii.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • wiek ≥ 12 lat
  • potwierdzona diagnoza LOPD i nieleczona enzymatyczną terapią zastępczą (ERT)
  • nabyta/dziedziczna miopatia (np. zapalenie skórno-mięśniowe, zapalenie wielomięśniowe, wtrętowe zapalenie mięśni, dystrofia mięśniowa obręczy kończyn, miopatia dystalna, miotoniczna dystrofia mięśniowa i inne miopatie)
  • neuropatia (np. neuropatia obwodowa, neuropatia czaszkowa, neuropatia autonomiczna, neuropatia ogniskowa)

Kryteria wyłączenia:

  • obecne stosowanie, historia stosowania w ciągu ostatnich dwóch lat lub kwalifikujące się, ale odrzucone stosowanie enzymatycznej terapii zastępczej Lumizyme® (dotyczy grupy LOPD)
  • historia udaru mózgu, choroby Parkinsona, dystrofii mięśniowej oczno-gardłowej, raka głowy i szyi lub radioterapii głowy/szyi lub innych stanów, które często wpływają na siłę języka
  • niezdolność do przestrzegania wskazówek dotyczących udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Choroba Pompego o późnym początku
Inny: Badania obserwacyjne
We wszystkich kohortach zostaną wykonane następujące badania: ręczne badanie mięśni języka (MMT), ilościowe badanie mięśni języka, pomiary ultrasonograficzne języka
Nabyta/dziedziczna miopatia
Inny: Badania obserwacyjne
We wszystkich kohortach zostaną wykonane następujące badania: ręczne badanie mięśni języka (MMT), ilościowe badanie mięśni języka, pomiary ultrasonograficzne języka
Neuropatia
Inny: Badania obserwacyjne
We wszystkich kohortach zostaną wykonane następujące badania: ręczne badanie mięśni języka (MMT), ilościowe badanie mięśni języka, pomiary ultrasonograficzne języka

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna siła języka (języka) mierzona za pomocą ręcznego testu mięśni (MMT) mierzona za pomocą skali porządkowej (patrz opis)
Ramy czasowe: Dzień 1

Siła językowa zostanie oceniona za pomocą zatwierdzonej skali porządkowej 0-4.

Opis wyniku

0 - Normalna siła, brak słabości.

  1. - Lekkie osłabienie. Język można pokonać wysiłkiem.
  2. - Umiarkowane osłabienie. Łatwe do pokonania.
  3. - Minimalny ruch. Nie można wystawać na żadną stronę.
  4. - Nie wykryto ruchu.
Dzień 1
Maksymalna siła języka (języka) mierzona za pomocą ilościowego testu mięśni (QMT) mierzona w kilopaskalach (KPA)
Ramy czasowe: Dzień 1
Dzień 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Maksymalna grubość mięśnia mierzona za pomocą oceny ultrasonograficznej w milimetrach (mm)
Ramy czasowe: Dzień 1
Obejmuje część oceny struktury językowej (języka) poprzez jakościową ocenę ultrasonograficzną języka. Do wykonania pomiaru zostaną użyte suwmiarki ekranowe.
Dzień 1
Intensywność echa mierzona za pomocą oceny ultrasonograficznej z wykorzystaniem analizy skali szarości
Ramy czasowe: Dzień 1
Obejmuje część oceny struktury językowej (języka) poprzez jakościową ocenę ultrasonograficzną języka. Pomiary intensywności echa polegają na narysowaniu prostokąta nad tkanką podskórną i obszarami mięśniowymi za pomocą funkcji histogramu w skali szarości. Ta liczba zostanie zarejestrowana wraz z odchyleniem standardowym (analiza w skali szarości).
Dzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Duke University

Współpracownicy

Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Główny śledczy: Harrison Jones, PhD, Division of Head and Neck Surgery & Communication Sciences, Duke University Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

25 maja 2016

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

15 lipca 2019

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

15 lipca 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 kwietnia 2016

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 maja 2016

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

9 maja 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 lipca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 lipca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Pro00068729

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Badania obserwacyjne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj