此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

研究 BT595 在 PID 受试者中的疗效、安全性和药代动力学

2023年7月12日 更新者：Biotest

一项开放标签、前瞻性、多中心研究，旨在调查静脉注射人正常免疫球蛋白 BT595 作为原发性免疫缺陷病 (PID) 患者替代疗法的临床疗效、安全性和药代动力学特性

这项 III 期临床研究旨在测试 BT595 治疗原发性免疫缺陷 (PID) 患者的疗效、安全性和药代动力学

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

81

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Moscow、俄罗斯联邦、117198
        • Investigational site # 0702
      • Yekaterinburg、俄罗斯联邦、620102
        • Investigational site # 0704
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1097
        • Investigational site # 3602
      • Miskolc、匈牙利
        • Investigational Site # 3605
      • Nyíregyháza、匈牙利、4400
        • Investigational SIte #3603
  • 德国
      • Frankfurt am Main、德国、60528
        • Investigational site # 4902
      • Freiburg、德国、79106
        • Investigational site # 4904
      • Leipzig、德国、04129
        • Investigational site #4905
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • Investigational site # 0104
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Investigational site # 0116
    • Colorado
      • Centennial、Colorado、美国、80112
        • Investigational site # 0103
      • Thornton、Colorado、美国、80233
        • Investigational site # 0114
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Investigational site # 0111
    • Indiana
      • South Bend、Indiana、美国、46617
        • Investigational site # 0106
    • Ohio
      • Toledo、Ohio、美国、43617
        • Investigational site # 0105
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38103-2800
        • Investigational site #0115
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75231
        • Investigational Site # 0102
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Investigational site # 3403
      • Madrid、西班牙、28007
        • Investigational Site # 3405

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 从受试者/受试者的父母或法律上可接受的代表处获得的书面知情同意/同意，表明他们了解研究的目的和所需的程序，并愿意参与研究。
  2. 男性或女性，年龄在 2 岁至 75 岁之间，包括在内。

  3. 抗体生成受损的 PID 诊断，即：

    - 根据欧洲免疫缺陷学会 (ESID)/泛美免疫缺陷组织 (PAGID) 诊断标准定义的常见变异性免疫缺陷 (CVID) 的诊断。

    或者

    - 根据 ESID/PAGID 诊断标准定义的 X 连锁无丙种球蛋白血症 (XLA)。

  4. 在过去 6 个月内用任何用于静脉内给药的免疫球蛋白 (IVIg) 参考制剂建立替代疗法，包括 IgG 谷值水平的文件。
  5. 在治疗开始前用 BT595 以 3 周 (Q3W) 或 4 周 (Q4W) 的时间表使用单一 IVIg 参考制剂进行 ≥ 3 个月的替代疗法，恒定 IVIg 剂量没有变化平均剂量的 ±20% , 定期给药间隔，并且在前 3 个月内至少有 1 个 IgG 波谷水平≥5 g/L。

排除标准：

  1. 怀孕或不可靠的避孕措施或哺乳期（仅限女性）。
  2. 已知对免疫球蛋白或类似物质不耐受（例如，疫苗接种反应）。
  3. 已知对人类来源的蛋白质不耐受或对研究产品的成分有已知的过敏反应。
  4. 在进入研究前 30 天内或研究期间参加过另一项临床研究和/或之前参加过这项研究。
  5. 合同研究组织、研究地点或 Biotest 的员工或员工的直系亲属。
  6. 已知会导致继发性免疫缺陷的获得性医学病症，例如慢性淋巴性白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤，以及蛋白质丢失性肠病和低白蛋白血症。
  7. 其他妨碍参与的医疗状况、实验室检查结果或身体检查结果。
  8. 最近的发热性疾病导致无法或延迟参与。
  9. 筛查时有活动性感染并正在接受抗生素治疗以治疗这种感染。 注意：如果受试者由于需要抗生素治疗的非严重活动性感染而被认为筛查失败，则受试者可能在初次筛查后重新接受筛查。
  10. 入组时全身性类固醇或其他免疫抑制药物治疗（目前每天使用皮质类固醇，即 >30 天 >10 mg 泼尼松当量/天。 如果医学上有必要，在研究期间间歇性使用皮质类固醇是允许的）。
  11. 在 BT595 治疗开始前 6 个月内有血栓事件史（包括心肌梗死、脑血管意外[包括中风]、肺栓塞和深静脉血栓形成）或存在血栓事件的显着危险因素。
  12. 研究开始前 3 个月内接受过减毒活病毒疫苗治疗。
  13. 选择性绝对免疫球蛋白 A (IgA) 缺乏症或已知的 IgA 抗体。
  14. 乙型肝炎或丙型肝炎的阳性诊断。
  15. 人类免疫缺陷病毒 (HIV) 检测呈阳性。
  16. 在开始使用 BT595 治疗之前的 12 个月内有吸毒或酗酒史。
  17. 无能力或缺乏参与研究的动力。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BT595
受试者接受 BT595（100 mg/mL 人正常免疫球蛋白），剂量为 0.2 至 0.8 g/kg 体重 (bw)（2 至 8 mL/kg bw），按 Q3W 或 Q4W 计划，初始剂量和给药间隔必须与受试者研究前的 IVIg 治疗一致。
生物：下一代 IgG (BT595)
其他名称：
  • 免疫球蛋白静脉注射液（人），10% 液体

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
急性严重细菌感染率
大体时间：约。 12个月治疗期
主要疗效终点是急性严重细菌感染率，即每个受试者每年的急性严重细菌感染平均数[EMA 和 FDA 定义的 SBI]。
约。 12个月治疗期

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
每次输注前 ​​IgG 谷值（总 IgG）
大体时间：约。 12个月治疗期
每次输注前总 IgG 水平 [g/L]，平均值 (SD)
约。 12个月治疗期
任何感染率
大体时间：约。 12个月治疗期
年感染率计算为每个受试者年的所有感染人数（严重加非严重）
约。 12个月治疗期
非严重感染率
大体时间：约。 12个月治疗期
年非严重感染率计算为每个受试者年的非严重感染人数
约。 12个月治疗期
感染消退的时间
大体时间：约。 12个月治疗期
感染解决的时间（天）计算为感染停止日期 - 感染开始日期+1。
约。 12个月治疗期
抗生素治疗信息
大体时间：约。 12个月治疗期
每个受试者接受抗生素治疗的中位天数（最小-最大）
约。 12个月治疗期
因感染而缺课/上班的时间比例
大体时间：约。 12个月治疗期
受试者因感染而无法上学/工作的年天数及其治疗将按受试者年计算。
约。 12个月治疗期
住院/因感染而住院
大体时间：约。 12个月治疗期
住院天数（任何住院/因感染而住院）的年率将按受试者年计算。
约。 12个月治疗期
发烧发作
大体时间：约。 12个月治疗期
发烧发作的天数将按照每个受试者年的发烧发作次数来计算。 发烧定义为体温≥38°C (≥100.4°F)。
约。 12个月治疗期

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Biotest

合作者

Syneos Health

调查人员

  • 首席研究员：Gergely Krivan, MD、Egyesitett Szent Istvan es Szent Laszlo Korhaz, Budapest, Hungary

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年10月4日

初级完成 (实际的)

2020年4月1日

研究完成 (实际的)

2020年4月1日

研究注册日期

首次提交

2016年6月15日

首先提交符合 QC 标准的

2016年6月20日

首次发布 (估计的)

2016年6月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年7月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年7月12日

最后验证

2023年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 991
  • 2015-003652-52 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅